اککالراون/ب TGF-β ربیطہ نیٹ ورک سوٹیررکیپٹ نے امریکی ایف ڈی اے کی کامیابی سے منشیات کی اہلیت کو جیت لیا!

اککالراون فارما ایک باوپحرماکیوٹاکال کمپنی ہے جو کہ سخت اور نادر بیماریوں کے علاج کے لۓ TGF-β superfamily تھراپی کی دریافت ، ترقی اور ویاوساییکرن کے لئے وقف ہے. حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے سوٹیررکیپٹ (ACE) کی اجازت دی ہے-011 ، ActRIIA ایف سی) پلمونری ہائی بلڈ پریشر (PAH) (جو گروپ 1) کے مریضوں کے لئے کامیابی سے منشیات کی اہلیت (BTD). ستمبر 2019 میں ، ایف ڈی اے نے سوٹیرٹیرکیپٹ یتیم منشیات کی اہلیت (عجیب) بھی دی ہے.

پیش رفت منشیات کی اہلیت (BTD) ایک نیا منشیات کا جائزہ لینے کا چینل ہے 2012 میں ایف ڈی اے کی طرف سے پیدا کی ترقی اور سنگین یا زندگی کے خطرے سے متعلق بیماریوں کے علاج کے جائزے کو تیز کرنے کے لئے ، اور ابتدائی طبی ثبوت ہے کہ منشیات موجودہ علاج منشیات کی نئی ادویات کے موازنہ ہے جو کہ کافی حالت کو بہتر بنا سکتے ہیں. حاصل BTD منشیات تحقیق اور ترقی کے دوران سینئر ایف ڈی اہلکاروں سمیت مزید قریبی رہنمائی حاصل کر سکتے ہیں. نئے منشیات کی مارکیٹ کا جائزہ لینے کے لئے اس بات کا یقین کرنے کے لئے کہ یہ یقینی بنانے کے لئے کہ مریضوں کو کم وقت میں نئے علاج کے اختیارات کے ساتھ فراہم کی جاتی ہے.

سوتٹیرکیپٹ ایک ریسرچ ڈرگ ہے جو TGF-β سپرخاندان کے ارکان کے لئے ایک منتخب ربیطہ نیٹ ورک کے طور پر کام کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے تاکہ PAH ، بمپر-II سیگنلگ کے کلیدی ڈرائیور کو دوبارہ متوازن کریں. PAH کے طبی مطالعہ میں, سوٹیررکیپٹ معکوس پلمونری سے موسکولارازشن اور صحیح دل کی ناکامی کی بہتر اشارے.

اس سال جنوری کے آخر میں ، اککالراون نے مرحلے II کی آزمائش کے اوپر لائن تجزیہ کے نتائج کا اعلان کیا ، یہ ظاہر ہوتا ہے کہ مطالعہ بنیادی اختتام نقطہ ، اہم ثانوی نقطہ نظر ، اور دیگر ثانوی آخر پوائنٹس تک پہنچ گیا. منفی واقعات پہلے ہی دیگر بیماریوں میں سوٹیررکیپٹ کے منفی واقعات کی اطلاع دی کے ساتھ مطابقت تھے. اینجا کے ساتھ ایک لائسنسنگ معاہدے کے حصے کے طور پر (جو برسٹل-مائیرز ڈیڈی بی کی طرف سے حاصل کیا گیا ہے) ، سوٹیررکیپٹ مرحلے II SPECTRA مقدمے میں بھی جائزہ لیا جا رہا ہے.

اس کے قابل ذکر ہے کہ ابھی حال ہی میں ، Reblozyl (لوسپاٹیرکیپٹ) ، ایک اور TGF-β ربیطہ نیٹ ورک منشیات اککالراون اور اینجا کی طرف سے تیار کی گئی ، کم خطرے کے لئے ایک نئی علامت کے لئے امریکی ایف ڈی اے کی طرف سے منظور کیا گیا تھا (MDS)) بالغ مریضوں ، انیمیا کے علاج. Reblozyl پہلا اور صرف ایف ڈی اے منظور شدہ سرخ خون سیل پختگی ایجنٹ ہے ، جو مریضوں کی ایک نئی کلاس کی نمائندگی کرتا ہے جو مریض کو سرخ خون کے سیل کے پختگی کے مرحوم مرحلے کو منظم کرکے سرخ خونی خلیہ کے بوجھ کو کم کرنے میں مدد ملتی ہے. ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں سب سے پہلے نومبر 2019 میں اس کی منظوری دے دی گئی تھی ، جو بیٹا تھیلسمیا کے ساتھ بالغ مریضوں میں انیمیا کے علاج کے لئے ہے جو خون کے سرخ خلیات کی باقاعدہ ادویات کی ضرورت ہوتی ہے.

یہ بات قابل ذکر ہے کہ Rethe Zتھیلسمیا سے پہلے منشیات کی طرف سے منظوری دے دی ہے کہ وہ بیٹا کی طرف سے متعلقہ انیمیا کا علاج کرنے کے لئے, اور یہ اریطہروکیٹی کی پہلی ایف ڈی اے کی منظوری بھی ہے (RBC) اور ایک قسم کی اریطہروکیٹی پروڈکشن کے ساتھ مریضوں کے لئے نئے علاج کے اختیارات MDS جو ناکام محرک تھراپی ہے. یہ نوٹ کیا جانا چاہئے کہ Reblozyl مریضوں میں انتقالِ خون کے سرخ سیل کے لئے ایک متبادل کے طور پر مناسب نہیں ہے جو فوری طور پر انیمیا کو درست کرنے کی ضرورت ہے.

Reblozyl فعال دواسازی اجزاء لوسپاٹیرکیپٹ ہے ، جو پہلے میں کلاس سرخ خونی سیل پختگی ایجنٹ (EMA) ہے جو دیر سے سرخ خون کے خلیات کی پختگی کو منظم کرتی ہے. منشیات ایک گھلنشیل فیوژن پروٹین ہے. اے ایف سی کے انسانی IgG1 کا ڈومین اکٹاوان اب قسم حاصلہ (اکٹرااب) کے ٹراکیلولر ڈومین سے fused ہے ۔ ایک ربیطہ نیٹ ورک کے طور پر ، یہ ھدف شدہ پابند کے ذریعے دیر RBC پختگی کنٹرول کر سکتے ہیں. تبدیلی کی ترقی کے عنصر (TGF) کے مخصوص ربیطہ-β سپرخاندان Smad2/3 سیگنلگ راستے کی فعالیت کو کم کر دیتا ہے ، غیر موثر سرخ خون کے خلیات کی نسل کو بہتر بناتا ہے ، دیر سے سرخ خون کے خلیات کی پختگی کو فروغ دیتا ہے ، اور ایل بی کی سطح کو بڑھاتا ہے.