کیریفارم کی پہلی نیوکلیئر ایکسپورٹ روکنے والا ایکسپوو فیز III کی کلینیکل کامیابی ، ڈیکی فارماسیوٹیکل چین کو ترقی کے لئے متعارف کرایا!

ڈیکی میڈیکل پارٹنر کییوفارم علاج معالجے ایک کینسر اور دیگر اہم بیماریوں کے علاج کے لئے ایٹمی نقل و حمل اور اس سے متعلقہ اہداف کے لئے پہلے جدید طریقہ علاج کی دریافت اور ترقی پر مرکوز ایک آنکولوجی پر مبنی دوا ساز کمپنی ہے۔ حال ہی میں ، کیریفارم علاج معالجے نے متعدد مائیلووما (ایم ایم) کے علاج میں پہلے منتخب ایٹمی برآمدات میں رکاوٹ (SINE) Xpovio (slinexor) کے پہلے مرحلے III بوسٹن کے مطالعے کے مثبت ٹاپ لائن نتائج کا اعلان کیا ہے۔

یہ مطالعہ ایم ایم والے مریضوں میں کیا گیا تھا جنہوں نے اس سے قبل 1-3 علاج معالجہ کیا تھا ، اور ہفتہ وار ویلکیڈ (بورٹیزومب ، بورٹیزومب) اور کم خوراک ڈیکسامیتھاسون (ایس وی ڈی) کے ساتھ Xpovio کے ہفتہ وار امتزاج کا جائزہ لیا ، ہفتہ وار دوائی کی افادیت اور حفاظت۔ ویلکیڈ اور کم خوراک ڈیکسامیٹھاسون ریجن (وی ڈی) کا وقت کا مجموعہ۔ ایم ڈی کے طبی علاج کے لئے وی ڈی ایک معیاری تھراپی ہے۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچا: وی ڈی ٹریٹمنٹ گروپ کے مقابلے میں ، ایس وی ڈی ٹریٹمنٹ گروپ کی ترقی فری بقا (پی ایف ایس) میں {{1} by اضافہ ہوا۔}} 2}} ماہ اور {میں اضافہ {1}} 7٪ (میڈین پی ایف ایس: 13. {5 {} ماہ بمقابلہ 9. {} 7}} ماہ)) ، اور بیماری کے بڑھنے یا موت کا خطرہ نمایاں طور پر کم ہوگیا 30٪ (HR=0. 70 ، p=0. 0066)۔ اس تحقیق میں ، ایس وی ڈی ٹریٹمنٹ گروپ میں حفاظتی اشارے کے نئے اشارے نہیں دیکھے گئے ، اور دونوں گروپوں کے مابین اموات میں کوئی عدم توازن موجود نہیں ہے۔

آئندہ میڈیکل کانفرنس میں ٹاپ لائن کے مکمل اعداد و شمار کا اعلان کیا جائے گا۔ تحقیقی اعدادوشمار کے مطابق ، کیریوفرم نے p {1} of کی دوسری سہ ماہی میں ایف ڈی اے کے لئے ایک نئی دوا کی درخواست جمع کروانے کا ارادہ کیا ہے تاکہ دوبارہ چلنے والے یا ریفریٹری سے متعلق ایک سے زیادہ مائیلوما (R / R) کے مریضوں کے علاج کے سلسلے میں ایکسپوویو کے اشارے کو دوسری لائن تک بڑھایا جاسکے۔ ایم ایم) اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، ایس وی ڈی باقائدہ پہلی اور واحد ایف ڈی اے سے منظور شدہ مشترکہ دوائیوں کا باقاعدہ طریقہ ہوگا جو ہفتہ میں ایک بار ویلکائڈ میں شامل ہوگا۔ فی الحال ، بار بار چلنے والی مائیلوما کے لئے معیاری علاج کے منصوبے Vd میں ، ویلکیڈ کو ہفتے میں دو بار نس ادخال کی ضرورت ہوتی ہے۔

کیریفارم کے صدر اور چیف سائنسی آفیسر ، ڈاکٹر شیرون شیچم نے کہا: 0010010 quot} ہم بوسٹن کے مطالعے کے اولین نتائج کی اطلاع دیتے ہوئے خوش ہیں ، جو بہت اہم ہیں۔ یہ مطالعہ پہلا بے ترتیب مرحلہ III کی آزمائش ہے جو اس بات کی تصدیق کرتا ہے کہ مریضوں میں ایم ایم اس سے قبل 1-3 علاج کرواچکا ہے ، ایک ہفتے میں ایک بار ایکسپوویو کی دیکھ بھال کے موجودہ معیار کے ساتھ مل کر طبی اور اعدادوشمار سے نمایاں اثرات مرتب ہوتے ہیں۔ اس مطالعے میں ، ایس وی ڈی ریگیمین گروپ میں مریضوں کی بقا کے وقت میں بیماری کی خرابی کے بغیر 47، کا اضافہ ہوا ، جس کا ہمیں یقین ہے کہ منسلک یا ریفریکٹری ملٹی مائیلوما کے مریضوں کے علاج میں ایک اہم قدم ہے۔ 0010010 quot ؛

ایکسپوو 0010010 # {{{{}}}}}} کا فعال دواسازی کا جزو سلائنیکسور ہے ، جو ایک فرسٹ کلاس ، زبانی ، انتخابی جوہری ایکسپورٹ انبیبیٹر (SINE) مرکب ہے جو جوہری کو پابند کرنے اور روکنے سے کام کرتا ہے ایکس پی او protein} 4} protein (عرف CRM {} 5} protein) پروٹین برآمد کریں ، جس کے نتیجے میں نیوکلئس اکومیولیشن میں ٹیومر سوپسر پروٹین بن جاتے ہیں ، جو ان کے ٹیومر دبانے والے فنکشن کو دوبارہ اسٹارٹ کریں گے اور کینسر خلیوں کے سلیکٹیو اپوپٹوس کا باعث بنیں گے جبکہ اہم وجہ پیدا نہیں کریں گے۔ عام خلیوں پر اثرات۔

جولائی {{0} In میں ، ایکسپوویو نے کم سے کم de {{1}} علاج اور کم سے کم 2 پروٹیزوم انحبیٹرز (PI) کے لئے ، ڈیکسامیٹھاسن کے ساتھ مل کر ، ایف ڈی اے سے تیز رفتار منظوری حاصل کی۔ 2 امیونوسوپریسنٹس (آئی ایم آئی ڈی) ، اینٹی سی ڈی 38 مونوکلوونل اینٹی باڈیز کا ریفریکٹری اور ریفریکٹری میپلوما (آر آر ایم ایم) کے ساتھ ایک مریض۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ ایکسپویو پہلی اور واحد ایف ڈی اے سے منظور شدہ جوہری برآمدی روکنا ہے ، اور یہ پروٹاسوم انابائٹرز ، امیونومودولیٹرز اور اینٹی سی ڈی CD {5}} مونوکلونل اینٹی باڈیز کے لئے پہلے اور واحد ایف ڈی اے سے منظور شدہ ایجنٹ ہے۔ ایک سے زیادہ مائیلوما (ایم ایم) کے مریضوں کے علاج کے لئے نسخے کی دوائیں۔ اس کے علاوہ ، ایکسپوویو 20 1 5 کے بعد سے مائیلووما (ایکس پی او {10}}) کے نئے ہدف کے ل. پہلی منظور شدہ دوائی بھی ہے۔

اس سال فروری میں ، ایکسپوویو supp} 0}} # 39؛ امریکی ادویہ کی اضافی نئی ضمنی دوا (ایس این ڈی اے) کو قبول کیا گیا اور اس کو ترجیحی جائزہ دیا گیا۔ ایس این ڈی اے سیلولر لیمفوما (آر / آر ڈی ایل بی سی ایل) کے مریضوں کے علاج کے ل X ایکسپوویو کی منظوری کو تیز کرنے کی کوشش کرتا ہے۔ ایف ڈی اے نے ایک نسخہ منشیات استعمال کرنے والے صارف کو چارج کرنے کا طریقہ (PDUFA) جون target {2}} ، {{3} target کا ہدف مقرر کیا ہے۔

ایس این ڈی اے فیز IIb SADAL مطالعہ کے نتائج پر مبنی ہے۔ اس مطالعے میں ڈی پی بی سی ایل سے منسلک یا ریفریکٹری کے مریضوں میں ایکسپوویو کی افادیت اور حفاظت کا جائزہ لیا گیا۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ ایکسپوویو ٹریٹمنٹ کی کل رسپانس ریٹ (ORR) {{0} was تھا۔ جواب کی اوسط مدت (DOR) 9 ماہ سے زیادہ تھی۔ یہ اعداد و شمار ایکسپیویو کے امکانات کو ایک نئی اور پہلی زبانی تھراپی کی حیثیت سے اجاگر کرتے ہیں جن کی دوبارہ آبادی یا ریفریٹریری ڈی ایل بی سی ایل والے مریضوں کی آبادی میں جو پہلے کم از کم دو ملٹی ڈرگ رجیم حاصل کرچکے ہیں ، اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن کے ل suitable موزوں نہیں ہیں ، اور علاج کی انتہائی محدود حکمت عملی رکھتے ہیں۔ .

اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، ایکسپوویو پہلی زبانی حکمرانی ہوگی جو دوبارہ منقطع یا ریفریکٹری ڈی ایل بی سی ایل کا علاج کرے گی۔ اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے اس اشارے کے لئے ایکسپوویو کو یتیم منشیات کی قابلیت اور فاسٹ ٹریک قابلیت دی ہے۔ کمپنی نے اسی اشارے کے لئے Xpovio کی مشروط منظوری کی درخواست کرتے ہوئے marketing {1} in میں یوروپی میڈیسن ایجنسی (EMA) کو مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی درخواست (MAA) بھی پیش کرنے کا ارادہ کیا ہے۔

کیریفارم اس وقت متعدد وسط سے دیر سے کلینیکل مطالعات میں ، جس میں متعدد میلیوما ، پھیلا ہوا بڑے بی سیل لیمفوما ، لیپوسارکوما (سیل مطالعہ) ، اور اینڈومیٹریم کینسر سمیت کئی ہیماتولوجیکل خرابی اور ٹھوس ٹیومر کے علاج میں سائلینیکسور کے امکانات کا جائزہ لے رہا ہے۔ ، بار بار glioblastoma.

یہ بات قابل ذکر ہے کہ اگست 2018 میں ، ڈیکی فارماسیوٹیکل اور کیریفارم علاج معالجے میں مشترکہ طور پر} {2}} SINE XPO {} 3} agon مخالف Xpovio (IN {1}) زبانی جدید ادویہ تیار کرنے کے لئے ایک اسٹریٹجک تعاون پر پہنچ گئے سائلینیکسور) ، ایلٹینیکسور ، سیڈائنیکسور ، اور ایک پی اے سی 4 اور نیمپٹ دوہری ہدف روکنے والا کے پی ٹی - 9274۔ جنوری {{7} In میں ، چین میں ریفریٹری کے طبی علاج کے لئے اے ٹی جی -010 (ایکسپوویو) کی منظوری دی گئی تھی ، اور یہ منشیات چینی مارکیٹ میں ایک سے زیادہ مائیلوما کے لئے بھی تیار کی جانے والی پہلی جماعت تھی جو سلیکٹو نیوکلیئر ایکسپورٹ روکنا ( SINE)۔