لسٹنگ کے لئے درخواست پاکراٹاناب: شدید ترومبوکیطوپانیا کے ساتھ میلوفابروساس مریضوں کے علاج!

CTI بائیوفرمکیکلز نے حال ہی میں اعلان کیا کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کے ساتھ حالیہ پری این ڈی اے اجلاس کے بعد ، کمپنی نے پاکراٹاناب کی منظوری کو تیز کرنے کے لئے ایک نئی منشیات کی درخواست (این بی ٹی) کو جمع کرنے کے لئے ایف ایم کے ساتھ ایک معاہدے تک پہنچ لیا ہے. یہ میلوفابروساس (ایم ایف) کے مریضوں کو شدید ترومبوکیطوپانیا (پلیٹیٹ شمار کے ساتھ) کا علاج کرنے کے لئے استعمال کیا جاتا ہے<50×10 to="" the="" 9th="">

این ڈی ڈی مکمل مرحلے 3 پر اصرار 1 اور برقرار رہے-2 مقدمات اور مرحلے 2 خوراک کی حد کے مقدمے کی سماعت کے PAC203 سے دستیاب اعداد و شمار پر مبنی ہو گا. ایف ڈی اے نے اس رولنگ پر اتفاق کیا ہے کہ وہ چند ہفتوں کے اندر شروع ہونے کی توقع رکھتا ہے ۔ 2021 کی پہلی سہ ماہی میں این ڈی ڈی جمع کرانے کی توقع کی جاتی ہے ۔ جاری مرحلے 3 پاکافاکی مقدمے کی سماعت ایک پوسٹ مارکیٹنگ کے عزم کے طور پر مکمل ہونے کی توقع ہے.

میلوفابروساس (ایم ایف) ہڈی میرو کینسر کی ایک قسم ہے جو تنتمی کے نشان ٹشو کی تشکیل کی قیادت کر سکتی ہے ، شدید انیمیا ، کمزوری ، تھکاوٹ ، غصہ اور جگر کی توسیع کے نتیجے میں. اندازہ لگایا گیا ہے کہ شدید ترومبوکیطوپانیا کے ساتھ مریضوں کی ایک تہائی سے زیادہ میلوفابروساس کے لئے علاج کیا جاتا ہے. شدید ترومبوکیطوپانیا کا مطلب یہ ہے کہ پلیٹیٹ کی گنتی سے کم ہے 50,000 پلیٹلیٹس فی مائکروٹرٹر اور مجموعی بقا کی مدت صرف 15 ماہ ہے. میلوفابروساس کے ساتھ مریضوں میں ترومبوکیطوپانیا کو اندرونی بیماری سے منسلک کیا جاتا ہے ، لیکن یہ بھی ruxolit b علاج کے ساتھ منسلک کیا گیا ہے ، جو خوراک کی کمی کے نتیجے میں ہوسکتا ہے اور اس وجہ سے طبی فوائد کو کم کر سکتا ہے. ایک اوسط مجموعی بقا کی مدت کے ساتھ ، ruxolita b علاج کو بند کر دیا جو مریضوں کی بقا کی شرح کو مزید کم کیا گیا تھا 7 ماہ کے 14 ماہ. شدید ترومبوکیطوپانیا کے ساتھ میلوفابروساس مریضوں کے لئے علاج کے اختیارات محدود ہیں ، جو unmet طبی ضروریات کے ساتھ ایک اہم علاج کے علاقے پیدا کرتا ہے.

پاکراٹاناب کے کیمیائی ساخت (تصویر کا ذریعہ: medchemexpress.cn)

پاکراٹاناب ترقی کے تحت ایک زبانی کینیانہبیٹر ہے, JAK2 کے لئے وضاحتی کے ساتھ, FLT3, IRAK1 اور CSF1R. JAK خاندان کے خامروں سگنل سکور کے راستے میں بنیادی اجزاء ہیں ، جو عام خون کے خلیات کی ترقی اور ترقی کے لئے ضروری ہیں ، اشتعال انگیز کیطوکاناس اور مدافعتی ردعمل کا اظہار. ان لحمیاتی حرمرہ میں اتپریورتنوں کو براہ راست خون سے متعلقہ کینسر ، میلوپرولافراٹاوی ٹیومر ، لیوکیمیا اور لیمفاوم سمیت مختلف قسم کی موجودگی سے متعلق دکھایا گیا ہے ۔ میلوفابروساس کے علاوہ ، c-fms ، IRAK1 ، JAK2 اور FLT3 پر اس کے انہاباٹوری اثر کی وجہ سے ، پاکراٹاناب کی کینیٹو پروفائل یہ شدید میالواڈ لیوکیمیا (AML) ، myelod پلاسٹک سنڈروم (MDS) کے لئے مؤثر ہے کہ ظاہر کرتا ہے ، اور دائمی میلومونوکیطاک لیوکیمیا (کممل) اور دائمی سیالویاتی لیوکیمیا (CLL) ممکنہ علاج کے اثرات ہیں.

مارچ 2008 میں ، پاکراٹاناب بنیادی میلوفابروساس (ایم ایف ایم) کے علاج کے لئے ایف ڈی اے کی طرف سے یتیم منشیات کا عہدہ (عجیب) منظور کیا گیا تھا ، پوسٹ polyکے بعد ، ویرا ایم ایف ایکس ، اور پوسٹ ضروری ترومبوکیطہیمیا MF.

اگست 2014 میں ، ایف ڈی اے نے تیز رفتار ٹریک عہدہ (FTD) کو اعلی خطرے کے میلوفابروساس مریضوں کو اعتدال پسند کے علاج کے لئے پاکراٹاناب کرنے کے لئے ، بشمول لیکن بیماری سے متعلق ترومبوکیطوپانیا (کم پلیٹیٹ شمار) کے ساتھ مریضوں تک محدود نہیں ، اور علاج کے دوران شدید JAK2 سے گزرنے والے مریضوں کے دیگر میڈلڈ ترومبوکیطوپانیا علاج حاصل کرتے ہیں ، مریضوں جو دوسرے ناروادار کے علاج کے لئے JAK2 ہیں یا غریب علامات

ڈاکٹر آدم آر کریگ ، جو کہ CTI بائیوفرمکیکلز کے صدر اور سی ای او نے کہا: "PAC203 فیز 2 خوراک کی حد کے مقدمے کی تکمیل کے بعد ، ہم ایف ڈی اے کے ساتھ کام کر رہے ہیں تاکہ شدید ترومبوکیطوپانیا کے ساتھ میلوفابروساس مریضوں میں پاکراٹاناب کے استعمال کا تعین کریں. کم بقا کی شرح اور محدود علاج کے اختیارات کی وجہ سے ، اس مریض گروپ میں بہت اہم طبی ضروریات ہیں جو ملاقات نہیں کی گئی ہیں. حالیہ ترین این ڈی اے اجلاس میں ، ہم نے نشاندہی کی ہے کہ 1 ، برقرار 2 ، اور PAC203 2 مرحلے مقدمے کے اعداد و شمار پیکج کو تیز رفتار منظوری کی درخواست کے لئے بنیاد کے طور پر کام کریں گے. خاص طور پر ، ہم نے ایف ڈی اے کی گزشتہ حفاظت کے خدشات کو حل کرنے کے خطرے میں کمی کے اقدامات پر تبادلہ خیال کیا. میلوفابروساس کے ساتھ مریضوں میں ، شدید ترومبوکیطوپانیا کے طریقہ کار یا منشیات سے متعلق وینکتتا کی وجہ سے موجودہ علاج کی بیماریوں ہے. فی الحال ، کوئی منظور شدہ منشیات نہیں ہیں جو خاص طور پر شدید ترومبوکیطوپانیا کے ساتھ میلوفابروساس کے ساتھ مریضوں کی unmet طبی ضروریات کو حل کرتے ہیں. ایک سے زیادہ مقدمات میں, پاکراٹاناب طبی فوائد سے باہر ان مریضوں کے علاج کے لئے دکھایا گیا ہے. پاکراٹاناب میں پرائمری اور سیکنڈری میلوفابروساس کے ساتھ مریضوں کے لئے ایک نیا علاج کا اختیار بننے کی صلاحیت ہے 2021. "