پاکراٹاناب کی مارکیٹ پر ہو جائے گا 2021: شدید ترومبوکیطوپانیا کے ساتھ میلوفابروساس مریضوں کے علاج!

CTI بائیوفرمکیکلز نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ اس نے ایک رولنگ نئی منشیات کی درخواست کا آغاز کیا ہے (این ڈی اے) شدید ترومبوکیطوپانیا کے علاج کے لئے پاکراٹاناب کی منظوری کو تیز کرنے کے لئے (پلیٹیٹ شمار<50×10) 9th="" power="" liter)="" of="" myelofibrosis="" (mf)="" patients.="" due="" to="" reduced="" survival="" rates="" and="" limited="" treatment="" options,="" these="" patients="" have="" important="" medical="" needs="" that="" have="" not="" been="">

اس سے قبل ، CTI نے ایف ڈی اے کے ساتھ حالیہ پری این جی سی میٹنگ کے نتائج کا اعلان کیا ہے ، جس میں این جی ایم کے اعداد و شمار کے پیکیج پر ایک معاہدے تک پہنچ گیا ہے: یہ مکمل مرحلے پر مبنی ہو گا 3 اصرار-1 اور 2 آزمائشی اور مرحلے 2 PAC203 کی خوراک کے لئے دستیاب ڈیٹا رینج کی جانچ کے لئے. CTI کی توقع ہے کہ این ڈی اے جمع کرانے 2021 کی پہلی سہ ماہی میں مکمل ہو جائے گا. جاری مرحلے 3 پاکافاکی مقدمے کی سماعت ایک پوسٹ مارکیٹنگ کے عزم کے طور پر مکمل ہونے کی توقع ہے.

میلوفابروساس کے ساتھ مریضوں میں ، شدید ترومبوکیطوپانیا کی وجہ سے بیماریوں یا منشیات سے متعلق وینکتتا موجودہ علاج کے طریقوں کی وجہ سے ہے. فی الحال ، کوئی منظور شدہ منشیات خاص طور پر شدید ترومبوکیطوپانیا کے ساتھ میلوفابروساس مریضوں کی unmet طبی ضروریات سے خطاب نہیں کر رہے ہیں. ایک سے زیادہ مقدمات میں, پاکراٹاناب ان مریضوں کے علاج میں طبی فائدہ دکھایا گیا ہے. پاکراٹاناب میں پرائمری اور سیکنڈری میلوفابروساس کے ساتھ مریضوں کے لئے ایک نیا علاج کا اختیار بننے کی صلاحیت ہے 2021.

ڈاکٹر آدم آر کریگ ، جو کہ CTI بائیوفرمکیکلز کے صدر اور سی ای او نے کہا: "آج ، ہم نے شدید ترومبوکیطوپانیا کے ساتھ میلوفابروساس مریض کی آبادی میں اہم ناقابل اطمینان کو حل کرنے کی کوشش کرنے کے لئے ایک رولنگ این ڈی ڈی جمع کرنے کے عمل کے آغاز کا اعلان کرنے کے لئے خوش ہیں. طبی ضروریات ، اس آبادی میں پہلی لائن کے مریضوں میں شامل ہیں جنہوں نے علاج نہیں کیا ہے ، اس کے ساتھ ساتھ مریضوں کو جو پہلے سے ہی JAK2 انہبیٹر علاج موصول ہوئی ہے. ہم نے پہلے سے تجارتی سرگرمیوں اور 2021 میں ایک تجارتی شروع کرنے کا منصوبہ شروع کیا ہے. "

پاکراٹاناب کے کیمیائی ساخت (تصویر کا ذریعہ: medchemexpress.cn)

میلوفابروساس (ایم ایف) ہڈی میرو کینسر کی ایک قسم ہے جو تنتمی کے نشان ٹشو کی تشکیل کی قیادت کر سکتی ہے ، شدید انیمیا ، کمزوری ، تھکاوٹ ، غصہ اور جگر کی توسیع کے نتیجے میں. اندازہ لگایا گیا ہے کہ شدید ترومبوکیطوپانیا کے ساتھ مریضوں کی ایک تہائی سے زیادہ میلوفابروساس کے لئے علاج کیا جاتا ہے. شدید ترومبوکیطوپانیا کا مطلب یہ ہے کہ پلیٹیٹ کی گنتی سے کم ہے 50,000 پلیٹلیٹس فی مائکروٹرٹر اور مجموعی بقا کی مدت صرف 15 ماہ ہے. میلوفابروساس کے ساتھ مریضوں میں ترومبوکیطوپانیا کو اندرونی بیماری سے منسلک کیا جاتا ہے ، لیکن یہ بھی ruxolit b علاج کے ساتھ منسلک کیا گیا ہے ، جو خوراک کی کمی کے نتیجے میں ہوسکتا ہے اور اس وجہ سے طبی فوائد کو کم کر سکتا ہے. ایک اوسط مجموعی بقا کی مدت کے ساتھ ، ruxolita b علاج کو بند کر دیا جو مریضوں کی بقا کی شرح کو مزید کم کیا گیا تھا 7 ماہ کے 14 ماہ. شدید ترومبوکیطوپانیا کے ساتھ میلوفابروساس مریضوں کے لئے علاج کے اختیارات محدود ہیں ، جو unmet طبی ضروریات کے ساتھ ایک اہم علاج کے علاقے پیدا کرتا ہے.

پاکراٹاناب ترقی کے تحت ایک زبانی کینیانہبیٹر ہے ، جو JAK2 ، FLT3 ، IRAK1 اور CSF1R کے لئے مخصوص ہے. JAK خاندان کے خامروں سگنل سکور کے راستے کے بنیادی اجزاء ہیں ، جو عام خون کے خلیات کی ترقی اور ترقی کے لئے ضروری ہیں ، اشتعال انگیز کیطوکاناس اور مدافعتی ردعمل کا اظہار. ان لحمیاتی حرمرہ میں اتپریورتنوں کو براہ راست خون سے متعلقہ کینسر ، میلوپرولافراٹاوی ٹیومر ، لیوکمیاس اور لیمپہومہس سمیت مختلف قسم کی موجودگی سے متعلق دکھایا گیا ہے ۔ میلوفابروساس کے علاوہ ، c-fms ، IRAK1 ، JAK2 اور FLT3 پر اس کے انہاباٹوری اثر کی وجہ سے ، پاکراٹاناب کی کینیا کی پروفائل یہ شدید میالواڈ لیوکیمیا (AML) ، myelod پلاسٹک سنڈروم (MDS) ، اور دائمی میلومونوکیطاک خلیات پر اثر انداز ہے کہ ظاہر کرتا ہے. لیوکیمیا (کممل) اور دائمی سیالویاتی لیوکیمیا (CLL) ممکنہ علاج کے اثرات ہیں.

مارچ 2008 میں ، پاکراٹاناب بنیادی میلوفابروساس (ایم ایف ایم) کے علاج کے لئے ایف ڈی اے کی طرف سے یتیم منشیات کا عہدہ (عجیب) منظور کیا گیا تھا ، پوسٹ polyکے بعد ، ویرا ایم ایف ایکس ، اور پوسٹ ضروری ترومبوکیطہیمیا MF.

اگست 2014 میں ، ایف ڈی اے نے تیز رفتار ٹریک عہدہ (FTD) کو اعلی خطرے کے میلوفابروساس میں اعتدال پسند کے ساتھ مریضوں کے علاج کے لئے پاکراٹاناب کرنے کے لئے ، بشمول لیکن تک محدود نہیں: بیماری سے متعلق ترومبوکیطوپانیا (کم پلیٹیٹ شمار) کے ساتھ مریضوں کو ، دیگر JAK2 انہبیٹر علاج حاصل کرنے کے لئے ، مریضوں کو جو دوسرے ترومبوکیطوپانیا کے علاج کے لئے ناروادار ہیں یا غریب علامات کنٹرول (ذیلی بہترین انتظام