یورپی یونین میں ایف سی آر این کے مخالف ایفگارٹیگیموڈ کا جائزہ لیا جا رہا ہے اور زائی لیب نے اسے چین سے متعارف کرایا!

زائی لیب کے شراکت دار آرجینیکس نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یورپین میڈیسنایجنسی (ای ایم اے) نے نظامی میاستھینیا گریویس (جی ایم جی) کے علاج کے لئے ایف سی آر این مخالف ایفگارٹیگیموڈ کے لئے مارکیٹنگ کی اجازت کی درخواست (ایم اے اے) قبول کر لی ہے۔ ای ایم اے نے باضابطہ جائزہ کا عمل شروع کر دیا ہے اور توقع ہے کہ وہ 2022 کے وسط میں نظرثانی کا فیصلہ کرے گی۔ اس وقت امریکی ایف ڈی اے کی جانب سے جی ایم جی کے ایفگارٹیگیموڈ کے علاج کا بھی جائزہ لیا جا رہا ہے اور نسخہ ڈرگ یوزر فیس ایکٹ (پی ڈی یو ایف اے) کی ہدف تاریخ 17 دسمبر 2021 ہے۔ اس سال کے اوائل میں آرگینزا نے جی ایم جی کے علاج کے لئے ایفگارٹیگیموڈ کے لئے جاپان کی فارماسیوٹیکلز اینڈ میڈیکل ڈیوائسز ایجنسی (پی ایم ڈی اے) کو درخواست بھی جمع کرائی تھی۔

میاستھینیا گریویس (ایم جی) ایک عصبی عضلات کی بیماری ہے جس میں پیتھوجینک آئی جی ثالثی کرتا ہے اور زندگی کے معیار کو سنجیدگی سے متاثر کرتا ہے۔ بیماری کی علامات اور موجودہ علاج کے ضمنی اثرات مریضوں کی زندگیوں کو نمایاں نقصان پہنچا سکتے ہیں۔ ایم جی مریض کی زندگی اور آزادی پر تباہ کن اثر ڈال سکتا ہے، اور نگلنے، بولنے، چلنے اور یہاں تک کہ سانس لینے کی صلاحیت کو متاثر کر سکتا ہے۔ اس کے علاوہ، ہر مریض ایم جی کا مختلف تجربہ کرتا ہے، جو بیماری کے انتظام کو غیر متوقع بناتا ہے۔

اگر اس کی منظوری دی جاتی ہے تو ایفگرٹیگیموڈ ریگولیٹری منظوری حاصل کرنے والا پہلا اور واحد ایف سی آر این مخالف بن جائے گا اور جی ایم جی مریضوں کے لئے اپنی نوعیت کی پہلی ٹارگٹڈ تھراپی لائے گا۔ اہم مرحلہ ٣ اے ڈی اے پی ٹی ٹرائل کے نتائج سے پتہ چلا ہے کہ ایفگارٹیگیموڈ علاج جی ایم جی کے مریضوں کی طاقت اور معیار زندگی کو نمایاں طور پر بہتر بنا سکتا ہے۔ خاص طور پر، ایفگارٹیگیموڈ کے ساتھ علاج کیے جانے والے زیادہ تر مریضوں نے انتظامیہ کے پہلے 2 ہفتوں کے اندر طبی طور پر نمایاں بہتری کا مشاہدہ کیا ہے۔ ان نتائج کے ایم جی کمیونٹی کے لئے اہم مضمرات ہیں۔

جی ایم جی کے علاج کے لئے ایفگرٹیگیموڈ کی ریگولیٹری ایپلی کیشن اہم مرحلہ ٣ اے ڈی اے پی ٹی ٹرائل کے نتائج پر مبنی ہے۔ متعلقہ اعداد و شمار اس سال جون میں دی لانسیٹ نیورولوجی میں شائع ہوئے تھے۔ مضمون کا عنوان یہ ہے: عمومی میاستھینیا گریویس (اے ڈی اے پی ٹی) کے مریضوں میں ایفگرٹیگیموڈ کی حفاظت، افادیت اور برداشت: ایک کثیر مرکز، بے ترتیب، پلیسیبو کنٹرول، مرحلہ 3 ٹرائل۔

نتائج سے پتہ چلا کہ اے ڈی اے پی ٹی ٹرائل بنیادی اختتامی مقام پر پہنچ گیا: ایسیٹائلکولین ریسیپٹر اینٹی باڈی پازیٹو (اے سی ایچ آر اے بی+) جی ایم جی کے مریضوں میں، روزمرہ زندگی (ایم جی-اے ڈی ایل) اسکور کی میاستھینیا گریویس سرگرمی کے مطابق، پلیسیبو گروپ کے مقابلے میں، ایفگرٹیگیموڈ علاج گروپ میں مریضوں کا ایک زیادہ تناسب جواب دینے والے تھے (67.7٪ بمقابلہ 29.7٪; پی<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

اے ڈی اے پی ٹی ٹرائل مکمل کرنے کے بعد 90 فیصد مریضوں نے اے ڈی اے پی ٹی پلس ٹرائل میں داخلہ لیا جو ایک اوپن لیبل ایکسٹینشن اسٹڈی ہے جو 3 سال تک جاری رہی تاکہ ایفگرٹیگ موڈ کی طویل مدتی حفاظت اور برداشت کا جائزہ لیا جا سکے۔ اے ڈی اے پی ٹی اور اے ڈی اے پی ٹی پلس میں کم از کم 118 مریضوں نے 12 ماہ یا اس سے زیادہ عرصے تک ایفگرٹیگ موڈ علاج حاصل کیا۔

عمل کا طریقہ کار

ایفگرٹیگیموڈ ترقی کے تحت ایک اینٹی باڈی ٹکڑا ہے، جو پیتھوجینک ایمیونوگلوبولین جی (آئی جی جی) اینٹی باڈیز کو کم کرنے اور آئی جی جی سرکولیشن کو بلاک کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ ایفگارٹیگیموڈ ایف سی آر این سے بندھن میں بندھ سکتا ہے جس کا پورے جسم میں وسیع پیمانے پر اظہار کیا جاتا ہے اور آئی جی اینٹی باڈیز کی تنزلی کو روکنے میں مرکزی کردار ادا کرتا ہے۔ ایف سی آر این کو بلاک کرنے سے آئی جی اینٹی باڈیز کے اظہار کی سطح کم ہوسکتی ہے اور خود ساختہ بیماریوں کا علاج کیا جاسکتا ہے جو پیتھوجینک آئی جی اینٹی باڈیز کے ذریعہ چلائی جاتی ہیں، بشمول: میاستھینیا گریویس (ایم جی) ایک دائمی بیماری جو پٹھوں کی کمزوری کا سبب بنتی ہے؛ پیمفیگس ولورڈس (پی وی) جو جلد کی ایک دائمی بیماری ہے جس کی خصوصیت جلد کی شدید پھوٹ ہے؛ مدافعتی تھرمبوسائٹوپینیا (آئی ٹی پی) ایک دائمی بیماری ہے جو ایکچیموسس اور خون بہنے سے ظاہر ہوتا ہے؛ دائمی سوزش ڈیمائلینیٹنگ پولی نیوروپیتھی (سی آئی ڈی پی) ) ایک بیماری ہے جس میں اعصابی نظام کو نقصان حرکت کی خرابی کا سبب بنتا ہے۔

6 جنوری 2021 کو زائی لیب اور آرجینیکس نے اعلان کیا کہ دونوں فریق ایک خصوصی مجاز تعاون پر پہنچ گئے ہیں اور زائی لیب گریٹر چین (بشمول مین لینڈ چین، ہانگ کانگ، تائیوان اور مکاؤ) میں ایفگارٹیگیموڈ کی ترقی اور کمرشلائزیشن کو آگے بڑھانے کی ذمہ دار ہوگی۔

زائی لیب کے آٹو ایمونٹی اور اینٹی انفیکشن کے شعبے میں چیف میڈیکل آفیسر ڈاکٹر رین ہیروی نے کہا: اس وقت چین میں میاستھینیا گریویس کے تقریبا دو لاکھ مریض ہیں۔ موجودہ علاج کے اختیارات بہت محدود ہیں اور بہت بڑی غیر پوری طبی ضروریات ہیں۔ ایفگارٹیگیموڈ کے موجودہ اعداد و شمار کی بنیاد پر توقع کی جاتی ہے کہ یہ مصنوعات منظوری کے بعد نظامی میاستھینیا گریویس اور دیگر سنگین آٹو ایمون بیماریوں کے علاج کی موجودہ حیثیت کو تبدیل کر دے گی۔

معاہدے کی شرائط کے مطابق زائی لیب گریٹر چین میں ایفگرٹیگیموڈ کی ترقی اور کمرشلائزیشن کا خصوصی حق حاصل کرے گی۔ زائی لیب چین میں متعدد اشاروں کے لئے عالمی رجسٹریشن کلینیکل ریسرچ اور ایفگارٹیگیموڈ کی ترقی کی ذمہ دار ہوگی۔ اس کے علاوہ زائی لیب گریٹر چین میں متعدد نئے اشاروں کے لئے مرحلہ 2 کے تصدیقی مطالعے شروع کرنے کی بھی ذمہ دار ہوگی تاکہ عالمی سطح پر ایفگارٹیگیموڈ کے لئے مزید آٹو ایمون اشاروں کی ترقی میں تیزی لائی جاسکے۔