پلانٹ کینابینائڈس سے پہلے نئے اینٹی اعتماد منشیات! قبل اس کے کہ گٹھیلا کاٹھنی (TSC) سے متعلقہ مرگی کا علاج کرنے کے لئے نئے اشارے کے لئے امریکہ کا اطلاق ہوتا ہے

برطانوی دواسازی کمپنی گو فارما کیننینوڈ نسخے منشیات کی سائنس ، ترقی اور ویاوساییکرن میں ایک عالمی رہنما ہے. حال ہی میں ، کمپنی اور اس کے امریکی ذیلی ادارے گرین وچ باوسکینسس نے اعلان کیا ہے کہ اس نے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کو ایک نئی منشیات کی درخواست دی ہے (sNDA) کیننینوڈ ڈرگ پی پی اے کے زبانی مائع کی تیاری کے لئے (اودا) (cannabidiol, cannabidiol, CBD). ). SNDA شامل کرنے کے لئے پی پی اے Olex لیبل کو بڑھانے کی کوشش کریں: مرگی کے علاج گٹھیلا کاٹھنی (TSC) کی وجہ سے. فی الحال ، لینکسکس-گاسٹاوت سنڈروم (LGS) اور Dravet سنڈروم کے ساتھ منسلک دوروں کے علاج کے لئے ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں منظور کیا جاتا ہے.

پی آئی اے کی جانب سے TSC کے علاج کے لیے ایک یتیم منشیات کا نام دیا گیا ہے ۔ TSC ایک نادر ، سنجیدہ اور بچپن میں جینیاتی بیماری ہے ۔ مرگی TSC کی سب سے زیادہ عام اعصابی خصوصیت ہے. دو تہائی کے طور پر ایس سی کے مریضوں کو منشیات سے دوچار دوروں کا تجربہ ہوگا ۔ TSC سے متعلقہ دوروں کو حل کرنے میں نئے علاج کے طریقوں کے لئے ایک اہم ضرورت ہے. ایک مرحلے III طبی مطالعہ سے اعداد و شمار نے ظاہر کیا ہے کہ اے سی ایس-سے متعلقہ مگرا دوروں (دونوں فوکل اور سیسٹیمیٹک) اور جگہبو کے مقابلے میں مریض کی مجموعی حالت بہتر. اگر منظور کیا گیا تو ، اے سی ایس مریض آبادی کے لئے ایک اہم علاج کا اختیار فراہم کرے گا.

SNDA ایک راندوماید کے نتائج پر مبنی ہے, ڈبل نابینا, جگہبو کنٹرول مرحلے III کلینکل مطالعہ. کل 224 مریضوں (عمر 1-65 سال) کے مطالعہ میں علاج کے لئے مزاحم کے طور پر تشخیص کی گئی تھی. یہ مریضوں کو بے ترتیب طور پر وصول کرنے کے لئے مقرر کیا گیا تھا پی این این این این این این این ایکس ایس ایس این این ایس ایس این ایس 25 ملی گرام/کلو/دن (ن = 75) 73 50 ، جگہبو (ن = 76) ، 16 ہفتوں کے علاج (4 ہفتے کے دوران titration ، 12 ہفتے کی بحالی کی مدت). پرائمری کا نقطئہ اختتام جگہبو کے دوران پی ایس آئی کے مقابلے میں اس وقت تبدیل ہوا تھا جس میں TSC سے متعلقہ فوکل اور سیسٹیمیٹک کے دوروں کی فریکوئنسی کے مقابلے میں علاج کیا گیا ہے ۔ اہم ثانوی نقطہ پوائنٹس میں شامل ہیں: ≥ کے ساتھ مریضوں کے تناسب 50 ٪ دوروں میں کمی ، کل پکڑنے کی فریکوئنسی میں ≥ 50 فیصد کمی کے ساتھ مریضوں کا تناسب (فوکل احساس اور دوروں سمیت) ، اور موضوع/نگراں (S/کگاک) کی مجموعی حیثیت میں تبدیلیوں کا مجموعی طور پر تاثر.

نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ یہ مطالعہ بنیادی نقطئہ اختتام تک پہنچ گیا ہے ۔ جگہبو گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، پی ایس اے کے سے متعلقہ دورے کی فریکوئنسی کو نمایاں طور پر کم کیا گیا تھا: اے این این این این این این این این این این این این این این این این ایکس/کلوگرام/دن کے علاج کے گروپ اور 50 ملی گرام/کلوگرام/دن کے علاج کے گروپ 49 ٪ بیس سے کم ، 48 ٪ ، p = 0.00118 0.0009 میں کمی ہے.

تمام اہم ثانوی کے نتائج بنیادی نقطئہ اختتام پر اثرات کی حمایت کرتے ہیں. خاص طور پر: (2) جگہبو گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، پی پی اے کے علاج گروپ میں مریضوں کی ایک بڑی تعداد 50 ٪ یا اس سے زیادہ کمی تھی (36 ٪ 25 مگرا/کلوگرام/دن کے گروپ اور 50 ملی گرام/کلو/دن گروپ) 40 ٪ ، 22 ٪ جگہبو گروپ میں ، p = 0.0692 اور p = 0.0245). (2) جگہبو گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، دو خوراک کے پی این اے کے علاج کے گروپ میں مریضوں کی 48 ٪ کل پکڑنے والی فریکوئنسی (بشمول فوکل احساس اور دوروں سمیت) میں زیادہ سے زیادہ کمی کا تجربہ کیا ہے ، جگہبو گروپ میں 27 ٪ کے ساتھ مقابلے میں (p = 0.0013 اور p = 0.0018). (3) مریض کے نتائج کے مطابق/نگراں مجموعی طور پر تاثر (S/کگاک) سوالنامہ سروے, پی پی اے olex 25 مگرا/کلوگرام/دن کے گروپ کی طرف سے رپورٹ کے تناسب اور پی آئی اوolex 50 ملی گرام/کلوگرام/دن گروپ کو بہتر بنایا گیا تھا 69%, 62%, اور آرام, بالترتیب. خوراک گروپ تھا 39% (p = 0.0074 اور p = 0.0580). (4) اضافی تجزیہ سے پتہ چلتا ہے کہ مریضوں سے جگہبو کے ساتھ مریضوں کے مقابلے میں کمپاؤنڈ فوکل دوروں میں ایک بڑی کمی کا تجربہ کیا گیا ہے (25 مگرا/کلو/دن علاج گروپ ، 50 ملی گرام/کلو/ڈے علاج گروپ ، وہ 52 ٪ اور 50 ٪ بالترتیب ، اور جگہبو گروپ میں تناسب تھا 32 ٪ ، p = 0.0076 اور p = 0.0116).

اس تحقیق میں دیکھا گیا حفاظتی پروفائل گزشتہ تحقیق کے نتائج کے ساتھ مطابقت رکھتا ہے اور کوئی نئی حفاظت کے خطرات کی نشاندہی کی گئی ہے. منفی واقعات کے واقعات (AE) 25 ملی گرام/کلوگرام/دن کے گروپ میں 93 ٪ تھا ، 50 ملی گرام/کلوگرام/دن کے گروپ میں 100 ٪ ، اور جگہبو گروپ میں 95 فیصد. دونوں خوراک قابل قبول ہے, کے ساتھ 25 مگرا/کلوگرام/دن منفی واقعات 50 ملی گرام/کلو/دن سے بھی کم. سب سے زیادہ عام منفی رد عمل اسہال ہے, بھوک اور غنودگی میں کمی.

گٹھیلا کاٹھنی (TSC) امریکہ میں تقریبا 50,000 افراد اور دنیا بھر میں تقریبا 1,000,000 لوگوں پر اثر انداز ہوتا ہے کہ ایک نادر جینیاتی بیماری ہے. عالمی سطح پر ، ہر روز کم از کم 2 TSC بچے پیدا ہوتے ہیں ، اور یہ اندازہ لگایا جاتا ہے کہ ہر 6000 میں ایک نوزائیدہ بچے میں سے ایک ہے ۔ بیماری بنیادی طور پر جسم کے اہم اعضاء میں اضافہ کرنے کے لئے حلیم ٹیومر کا سبب بنتا ہے ، بشمول دماغ ، جلد ، دل ، آنکھوں ، گردوں اور پھیپھڑوں سمیت ، اور موروثی مرگی کی بنیادی وجہ ہے. ٹی ایس سی عام طور پر پیدائش کے بعد پہلے سال میں ہوتا ہے ، اظہارات کے طور پر مرکزی مرگی یا انفینٹائل کی مروڑ کے طور پر ، اور آٹزم اور دانشورانہ معذوری کے خطرے میں اضافہ کے ساتھ منسلک ہے. حالت کی شدت وسیع پیمانے پر مختلف ہو سکتی ہے. کچھ بچوں میں ، بیماری بہت ہلکا ہے ، جبکہ دوسروں کو زندگی کے خطرے سے متعلق پیچیدگیوں کی ضرورت ہوسکتی ہے. کے بارے میں 85% TSC مریضوں مرگی ہے اور ادویات کو مگرا پیدا کر سکتے ہیں. 60 فیصد سے زائد TSC کے مریضوں کو معیاری علاج کے ذریعے دوروں کو کنٹرول نہیں کر سکتے ہیں جیسے انٹیپالیپٹاک منشیات ، مرگی سرجری ، کیٹوگاناک غذا ، یا واگال محرک. اس کے برعکس ، TSC کے بغیر مرگی کے مریضوں کی 30-40 ٪ مزاحم ہیں.

پی پی اے olex (یورپی تجارتی نام: اپادیول) کی ایک زبانی ، اعلی طہارت مائع اقتباس ہے CBD نکالنے. CBD ایک غیر پسیچوٹروپاک جزو ہے جو گوبھی پلانٹ سے حاصل ہوتا ہے اور اعصابی نظام پر ایک سے زیادہ دواؤں اثرات ہیں. جائزوں کی ایک بڑی تعداد ظاہر کی ہے کہ CBD واضح انٹیپالیپٹاک اور انٹاکونوولسانٹ سرگرمیوں ہے ، اور موجودہ انٹیپالیپٹاک منشیات کے مقابلے میں کم ضمنی اثرات ہیں.

امریکہ میں ، پی پی ایس کے سابق زبانی مائع کی تیاری کے مریضوں کے لئے جون 2018 میں ایف ڈی اے کی طرف سے منظور کیا گیا تھا 2 عمر اور عمر کے سال, لینکسکس-گاسٹاوت سنڈروم کے ساتھ منسلک مرگی کے علاج کے لئے ایک منسلک کے طور پر (LGS) اور Dravet سنڈروم (DS). یورپی یونین میں ، اپادیول جون 2019 میں اوپر کے طور پر ایک ہی اشارے موصول. LGS اور DS دو نادر ، سنجیدہ ، بچپن سے شروع مرگی ، اور علاج کرنے کے لئے مرگی کے سب سے زیادہ مشکل قسم ہیں. امریکہ میں ، ایف ڈی اے نے پہلے سے ہی پی ایس کے علاج کے لئے یتیم منشیات کی حیثیت دی ہے اور نادر پیڈیاٹرک بیماریوں میں ڈی ایس ایس کو. اس کے علاوہ ، ایف ڈی اے نے ڈی ایس کے علاج کے لئے تیز رفتار ٹریک کی حیثیت دی ہے. یورپ میں اپادیول کو EMA کی طرف سے LGS اور DS کے لئے یتیم منشیات کی حیثیت بھی دی گئی ہے ۔

پی اے اوolex/اپادیول مرگی کے علاج کے لئے ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور یورپ کی طرف سے منظور شدہ پہلا پلانٹ سے حاصل کردہ کیننینوڈ منشیات ہے ، اور یہ پہلے نئے انٹیپالیپٹاک منشیات (AED) بھی ہے. صنعت منشیات کے تجارتی امکانات کے بارے میں بہت پرامید ہے. کلاراواٹی نے پہلے ہی پیشن گوئی کی ہے کہ 2022 میں فروخت $1,200,000,000 تک پہنچ جائے گی.

فی الحال ، گو دواسازی دوسرے غیر معمولی بیماریوں کے علاج کے لئے TSC اور ریٹٹ سنڈروم سمیت ، اپادیول کی ترقی کر رہا ہے. گو شروع ساٹاو (نابااامولس), دنیا کے پہلے پلانٹ سے حاصل کیننینوڈ نسخے منشیات, ایک سے زیادہ سپاسٹاکاٹی میں کاٹھنی کے علاج کے لئے ریاست ہائے متحدہ امریکہ سے باہر کی طرف سے منظور کیا جاتا ہے جس; کمپنی ایف ڈی اے کی منظوری حاصل کرنے کے لئے ساٹاو کے بعد کے منصوبے کو آگے بڑھا رہی ہے. کمپنی کی پائپ لائن میں کیننینوڈ مصنوعات امیدواروں کی ایک سیریز ہے ، بشمول مرگی ، آٹزم ، گلیوبلاسٹوم اور شجوفرینیا کے علاج کے لئے مرکبات. (Bioon.com)