پہلے نیوکلیئر ایکسپورٹ انبائیبیٹر نیکسپوویو (سیلائنیکسور) کو یورپی یونین سے منظوری ملنے والی ہے ، اور چین زیر غور ہے!

کیریفارم علاج معالجے نے حال ہی میں یہ اعلان کیا ہے کہ یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) برائے میڈیکل میڈیکل پروڈکٹس برائے ہیومین یوز (CHMP) کمیٹی نے ایک مثبت جائزے کی رائے جاری کی ہے ، جس میں کم از کم 4 ایک سے زیادہ علاج کے ل de ، ڈیکسامیٹھاسن کے ساتھ مل کر ، نیکسپویو (سلائنیکسور) کی مشروط منظوری کی سفارش کی گئی ہے۔ مائیلوما جس کی بیماری کم سے کم دو پروٹیزوم انبیبٹرز (پی آئی) ، دو امیونوسوپریسی ایجنٹوں (آئی ایم آئی ڈی) ، ایک اینٹی سی ڈی 38 مونوکلونل اینٹی باڈی سے عاری ہوتی ہے ، اور آخری تھراپی (آر آر ایم ایم) بالغوں کے مریضوں کو موصول ہونے پر یہ بیماری بڑھ جاتی ہے۔ اب ، CHMP کی رائے کا جائزہ لینے کے لئے یورپی کمیشن (EC) کو پیش کیا جائے گا ، جس سے 2 ماہ کے اندر اندر حتمی جائزہ لینے کا فیصلہ ہونے کی امید ہے۔

سیئنلیکسور دنیا کا&# 39 s کا پہلا زبانی سلیکٹیو ایٹمی برآمدات روکنا (SINE) ہے۔ اسے ریاستہائے متحدہ میں تجارتی نام ایکسپویو کے تحت منظور کیا گیا ہے۔ یہ ہیماتوما - ایک سے زیادہ مائیلوما (ایم ایم) کے شعبے میں دو بڑے اشارے کا علاج کرنے اور بڑے بی سیل لیمفوما (ڈی ایل بی سی ایل) کو وسرت کرنے کے لئے استعمال کیا جاتا ہے۔ یہ دوا Karyopharm Therapeutics نے تیار کی تھی۔ اگست 2018 میں ، اینٹجین اور کیریفارم نے خصوصی تعاون اور اجازت حاصل کی ، اور ایشیا پیسیفک کے متعدد بازاروں (بشمول گریٹر چین ، جنوبی کوریا ، آسٹریلیا ، نیوزی لینڈ اور آسیان ممالک) میں سیلائن ایکس جی جی # 39 کی خصوصی ترقی اور تجارتی کاری کے حقوق حاصل کیے۔

ابھی حال ہی میں ، اینٹیجین نے اعلان کیا کہ نیشنل فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے ریفریکٹری ریپلیسڈ ملٹی پل مائلوما (آر آر ایم ایم) کے مریضوں کے علاج کے لئے سائلینیکسور جی جی # 39 کی نئی دوا کی درخواست (این ڈی اے) کو قبول کرلیا ہے۔ آسٹریلیا ، جنوبی کوریا ، سنگاپور اور ہانگ کانگ ، چین کے بعد ایشین پیسیفک کے خطے میں اینٹجین سلینیکسور کے ذریعہ یہ منشیات کی فہرست میں داخل ہونے والی پانچویں درخواست ہے۔ یہ مینلینڈ چین میں جمع کرائے گئے SINE سیریز مرکبات کے لئے پہلی نئی منشیات سازی کی درخواست بھی ہے ، جس میں چینی ہیماتولوجیکل ٹیومر کے مریضوں کی روانگی کی نشاندہی ہوتی ہے ، علاج کا ایک نیا نیا آپشن ایک قدم قریب ہے۔

یوروپی یونین میں ، سائلینیکسور جی جی # 39 s کی مارکیٹنگ اتھارٹی ایپلی کیشن (ایم اے اے) مرحلہ IIb طوفان کے مطالعے کے اعداد و شمار پر مبنی ہے۔ یہ ایک بین الاقوامی ، ملٹی سینٹر ، سنگل بازو ، اوپن لیبل اسٹڈی ہے جس میں تین دوائیوں کے ریفریٹری ایک سے زیادہ مائیلوما کے حامل 122 مریض داخل ہوئے جن کو پہلے متعدد رجمن مل چکے تھے۔ ان مریضوں کے پچھلے رجیموں کا درمیانی درمیانے درجے کے 7 ہیں جن میں 10 کی اوسط والی منفرد اینٹی مائیلوما دوائیں شامل ہیں۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچا ہے: زبانی سلائنیکسور علاج کی مجموعی رسپانس ریٹ (او آر آر) 26٪ (95٪ CI: 19-35) تھی۔ آئی ایم ڈبلیو جی معیارات کے مطابق ، 16 مریضوں (13٪) کو کم سے کم رسپانس (ایم آر) ملا ، اور 48 مریضوں (39٪) کو مستحکم بیماری (ایس ڈی) تھا۔ تمام تخفیف کا تعین آزاد نظرثانی کمیٹی کے ذریعہ کیا گیا تھا۔ تمام آبادیوں میں ، مجموعی طور پر زندہ رہنے کا وقت 8.6 ماہ (95٪ CI: 6.2-11.3) تھا۔ طبی فائدہ کے ساتھ مریضوں میں (ہلکا سا ردعمل) ، میڈین OS 15.6 مہینے کا تھا ، جبکہ ایسے مریضوں میں جن کے مرض میں اضافہ یا ردعمل کا اندازہ نہیں کیا جاسکتا ہے ، میڈین OS صرف 1.7 ماہ (p<؛ 0.0001) تھا۔

یورپ میں مشروط منظوری کے لئے کیریفارم جی جی # 39 application کی درخواست کی بنیاد وہی ہے جو ریاستہائے متحدہ میں ایکسپوو جی جی # 39 accele کی تیز تر ایف ڈی اے کی منظوری کی اساس ہے۔ خاص طور پر ، اس میں STORM مطالعہ میں 83 مریضوں کے پہلے سے نامزد سب گروپ گروپ کے تجزیے کے ذریعہ حاصل کردہ افادیت اور حفاظت کا ڈیٹا شامل ہے۔ ان مریضوں کی بیماریوں کا تعلق بورٹیزومب ، کارفیلزومائب ، لینالڈومائڈ ، اور پولینن سے ہے۔ ڈائامائن اور ڈارٹومومب ریفریکٹری ہیں۔ کیونکہ اس سنجیدہ آبادی میں جس نے بڑی تعداد میں پروگرام حاصل کیے ہیں ، ایسا لگتا ہے کہ فوائد رسک کا تناسب پوری آزمائشی آبادی سے زیادہ ہے ، جس کی مجموعی رسپانس ریٹ (او آر آر) 25.3 فیصد ہے۔

سیلینیکسسر اپنی نوعیت کا ایک پہلا ، زبانی ، انتخابی نیوکلیئر ایکسپورٹ انبیبیٹر (SINE) مرکب ہے جو جوہری برآمدی پروٹین XPO1 (عرف CRM1) کو باندھتا ہے اور روکتا ہے اور ٹیومر سوپرسر پروٹین کو نیوکلئس میں جمع کرنے کا سبب بنتا ہے ، جو ان کے دوبارہ شروع ہوجاتا ہے اور ان کو بڑھا دیتا ہے ٹیومر دبانے والا فنکشن عام خلیوں کو نمایاں طور پر متاثر کیے بغیر کینسر کے خلیوں کے سلیکٹ اپوپٹوسس کا باعث بنتا ہے۔

جولائی 2019 میں ، امریکی ایف ڈی اے نے ایکسپوویو کو کم خوراک ڈیکسامیتھاسون کے ساتھ مل کر دوبارہ اور ریفریکٹری ملٹیپل مائیلووما (آر آر ایم ایم) کے مریضوں کے علاج کے لئے منظوری دی۔ جون 2020 میں ، امریکی ایف ڈی اے نے ایکسپویو کو ایک بار پھر ایجنٹ زبانی تھراپی کے طور پر منظوری دے دی۔ دسمبر 2020 میں ، یو ایس ایف ڈی اے نے ایک سے زیادہ مییلوما (ایم ایم) مریضوں کے علاج کے ل X ایکسپوویو کے توسیع شدہ اشارے کے لئے ضمنی نیو ڈرگ ایپلی کیشن (ایس این ڈی اے) کی منظوری دے دی ، جو پہلے کم از کم پہلی سطر کا علاج کر چکے ہیں۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ ایکسپوویو پہلی اور واحد منظور شدہ نیوکلیئر ایکسپورٹ انبئبیٹر (SINE) ہے ، جو 2015 کے بعد سے مائیلوما (XPO1) کے نئے ہدف کے ل approved پہلی منظور شدہ دوائی بھی ہے۔ اس کے علاوہ ، Xpovio بھی پہلے واحد ایجنٹ زبانی ہے DLBCL کے علاج کے لئے تھراپی.

فی الحال ، اینٹجین اور کیریفارم سائلینیکسور جی جی # 39 evalu کی تشخیص کر رہے ہیں جو متعدد وسط سے دیر سے مرحلے کے کلینیکل مطالعات میں ، جس میں ایک سے زیادہ مائیلوما (ایم ایم) شامل ہیں ، پھیلا کر بڑے بی سیل لیمفوما (ڈی ایل بی سی ایل) میں ہیماتولوجیکل خرابی اور ٹھوس ٹیومر کی ایک سیریز کا علاج کرنے کی صلاحیت کا جائزہ لے رہے ہیں۔ ) ، اور لیپوسارکوما (مہر مطالعہ) ، اینڈومیٹریال کینسر ، بار بار آنے والا گلیوبلاسٹوما۔