پہلا ہفتہ وار گروتھ ہارمون Skytrofa امریکہ میں لانچ کیا جائے گا۔

ڈنمارک کی بائیو فارماسیوٹیکل کمپنی Ascendis Pharma نے حال ہی میں امریکی مارکیٹ میں Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd، TransCon hGH، Longpei گروتھ ہارمون) کے اجراء کا اعلان کیا ہے، بچوں کے علاج کے لیے ہفتے میں ایک بار انجیکشن لگانے والا ایک طویل عمل کرنے والا گروتھ ہارمون'؛ s گروتھ ہارمون کی کمی GHD، خاص طور پر: 1 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بچوں کے مریض، جن کا وزن کم از کم 11.5 کلوگرام (25.4 پاؤنڈ) ہے، اور اینڈوجینس گروتھ ہارمون (GH) کی ناکافی رطوبت کی وجہ سے نشوونما میں ناکامی۔ VISEN فارماسیوٹیکلز کے پاس گریٹر چائنا میں Skytrofa کا خصوصی لائسنس ہے اور وہ اس وقت پروڈکٹ کے فیز 3 کلینکل ٹرائلز کر رہی ہے۔

بچپن میں بڑھوتری کے ہارمون کی کمی (GHD) ایک سنگین اور نایاب بیماری ہے جو پٹیوٹری غدود سے خارج ہونے والے ناکافی نمو ہارمون کی وجہ سے ہوتی ہے۔ GHD والے بچے نہ صرف قد میں چھوٹے ہوتے ہیں، بلکہ ان میں میٹابولک اسامانیتاوں، نفسیاتی مسائل، علمی خسارے اور زندگی کا خراب معیار بھی ہوتا ہے۔ کئی دہائیوں سے، GHD کی دیکھ بھال کا معیار یہ رہا ہے کہ ترقی اور میٹابولک اثرات کو بہتر بنانے کے لیے دن میں ایک بار hGH کو ذیلی طور پر انجیکشن لگایا جائے۔ دیکھ بھال کرنے والوں اور مریضوں کے لیے، روزانہ کے انجیکشن کے علاج کا بوجھ زیادہ ہوتا ہے، جو کہ ناقص تعمیل کا باعث بن سکتا ہے اور علاج کے مجموعی اثر کو کم کر سکتا ہے۔

Skytrofa کو امریکی FDA نے اس سال اگست میں منظور کیا تھا۔ یہ بچوں میں GHD کے علاج کے لیے پہلی اور واحد ہفتہ وار گروتھ ہارمون پروڈکٹ ہے۔ ) ٹرانس کون ٹیکنالوجی استعمال کرنے کے لیے FDA کی طرف سے منظور شدہ پہلی پروڈکٹ بھی ہے۔ منظوری میں نئے Skytrofa® آٹو انجیکٹرز اور کارتوس شامل ہیں جو خاندانوں کو فریج سے پہلی بار ہٹانے کے بعد 6 ماہ تک کمرے کے درجہ حرارت پر ادویات کو ذخیرہ کرنے کی اجازت دیتے ہیں۔ ہفتے میں ایک بار انجیکشن پر منتقل ہونے سے، وہ مریض جو پہلے دن میں ایک بار انجیکشن لگاتے تھے ان سے ہر سال انجیکشن کے دنوں کی تعداد میں 86% کمی کی توقع کی جاتی ہے۔

اسکائیٹروفا انسانی گروتھ ہارمون (hGH) کا ایک طویل عمل کرنے والا پروڈرگ ہے، جسے ہفتے میں ایک بار دیا جاتا ہے، اور یہ جو گروتھ ہارمون (سوماٹروپین) جاری کرتا ہے وہی ہے جو کہ ایک بار روزانہ بڑھنے والے ہارمون پروڈکٹ میں گروتھ ہارمون ہے۔ طبی اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ، دن میں ایک بار گروتھ ہارمون کی مصنوعات کے مقابلے میں، ہفتے میں ایک بار Skytrofa ہفتے 52 میں ایک اعلی سالانہ شرح نمو (AHV) کو ظاہر کرتا ہے، اور اسی طرح کی حفاظت اور برداشت کی صلاحیت رکھتا ہے۔

GHD کی نئی دوائیوں کے حوالے سے، ستمبر 2020 میں، نوو نورڈسک'؛ کی ہفتے میں ایک بار طویل اداکاری کرنے والے گروتھ ہارمون ڈیریویٹیو سوگرویا (somapacitan-beco) کو امریکی FDA نے بالغوں میں GHD کے علاج کے لیے منظور کیا تھا۔ . سوگرویا بالغوں کے جی ایچ ڈی کے علاج کے لیے پہلی ہیومن گروتھ ہارمون (ایچ جی ایچ) تھیراپی ہے جس کے لیے ہفتے میں صرف ایک بار ذیلی انجیکشن کی ضرورت ہوتی ہے، جبکہ دیگر ایف ڈی اے سے منظور شدہ ایچ جی ایچ کی تیاریوں کو روزانہ انجیکشن لگانا ضروری ہے۔ سوگرویا کو قدرتی hGH سے تبدیل کیا گیا ہے تاکہ پلازما پروٹین البومین (البومین) سے اس کی پابندی کو بڑھایا جا سکے، جو اسے ہفتے میں ایک بار خوراک کے لیے موزوں بناتا ہے۔ فی الحال، سوگرویا بچوں میں GHD کا علاج بھی تیار کر رہا ہے۔

Skytrofa (TransCon hGH) دنیا کا واحد انسانی گروتھ ہارمون پروڈرگ ہے جسے"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)" کی پیٹنٹ ٹیکنالوجی کے ساتھ ڈیزائن کیا گیا ہے۔ دوا' کا عمل کا طریقہ کار دوسری ٹیکنالوجی' کے طویل اداکاری والے گروتھ ہارمون اینالاگ سے مختلف ہے۔ یہ انسانی جسم میں 7 دن تک غیر ترمیم شدہ اور فعال انسانی نمو ہارمون کے اخراج کو یقینی بنا سکتا ہے، اس بات کو یقینی بناتا ہے کہ جسم میں فعال انسانی نمو کے ہارمون کی بافتوں کی تقسیم ایک بار روزانہ دوبارہ پیدا ہونے والے نمو ہارمون (rhGH) کے مطابق ہو۔ ریاستہائے متحدہ اور یورپ میں، TransCon hGH کو GHD کے علاج کے لیے آرفن ڈرگ عہدہ (ODD) دیا گیا ہے۔

اونچائی تحقیق کے نتائج

ایف ڈی اے نے بین الاقوامی فیز 3 اونچائی کے مطالعہ کے نتائج کی بنیاد پر بچوں میں GHD کے علاج کے لیے Skytrofa کو منظوری دی۔ یہ 161 نئے زیر علاج بچوں میں GHD کا بے ترتیب، کھلا لیبل، مثبت منشیات سے کنٹرول شدہ مطالعہ ہے، جس میں Skytrofa کا ہفتے میں ایک بار سوماٹروپن پروڈکٹ (GenotropinGHD) سے دن میں ایک بار موازنہ کیا گیا ہے۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ بنیادی نقطہ پر پہنچ گیا ہے: ہفتہ 52 میں، Skytrofa روزانہ hGH سے کمتر نہیں تھا اور سالانہ ترقی کی شرح (AHV، یونٹ: cm/year) کے لحاظ سے روزانہ hGH سے بہتر تھا، اور اسی طرح کی حفاظتی جنسی تعلقات رکھتے تھے۔ مخصوص اعداد و شمار یہ ہے کہ کوویرینس (ANCOVA) ارادے سے علاج کرنے والے گروپ کے تجزیہ کا استعمال کرتے ہوئے، اسکائیٹروفا ٹریٹمنٹ گروپ میں اے ایچ وی 11.2 سینٹی میٹر فی سال تھا، اور یومیہ ایچ جی ایچ گروپ 10.3 سینٹی میٹر فی سال تھا (دو گروپوں کے درمیان فرق : 0.9 سینٹی میٹر/سال، 95% CI: 0.2-1.50)۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ ہر فالو اپ پر، Skytrofa ٹریٹمنٹ گروپ کا AHV روزانہ hGH ٹریٹمنٹ گروپ سے زیادہ تھا، اور علاج کا فرق 26 ویں ہفتے (بشمول 26 ویں ہفتے) سے شماریاتی اہمیت تک پہنچ گیا تھا۔ Skytrofa ٹریٹمنٹ گروپ اور یومیہ hGH ٹریٹمنٹ گروپ میں ناقص ردعمل (AHV<؛ 8.0 cm/year) والے مریضوں کا تناسب بالترتیب 4% اور 11% تھا۔ مطالعہ میں مکمل کیے گئے تمام حساسیت کے تجزیے اہم نتائج کی حمایت کرتے ہیں، جو ان نتائج کی مضبوطی کو ظاہر کرتے ہیں۔