امریکی ایف ڈی اے نے پہلے جی ایل پی-1 مخالف ایویکسیٹائیڈ کو نشانہ بنانے کے لئے بریک تھراپی نامزدگی دی!

ایگر بائیو فارماسیوٹیکلز ایک بائیو فارماسیوٹیکل کمپنی ہے جو نایاب اور انتہائی نایاب بیماریوں کے علاج کے لئے اختراعی علاج کی ترقی اور کمرشلائزیشن کے لئے وقف ہے۔ حال ہی میں کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے پیدائشی ہائپر انسولینسیمیا (ایچ آئی) کے علاج کے لئے ایویکسیٹائیڈ (جسے پہلے 9-39 کے طور پر جانا جاتا تھا) کو بریک تھراپی نامزدگی (بی ٹی ڈی) دی ہے۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ اب تک کمپنی کے تمام 5 یتیم منشیات منصوبوں نے بی ٹی ڈی حاصل کر لیا ہے۔

ایویکسیٹائیڈ ایک ٹارگٹڈ، فرسٹ ان کلاس جی ایل پی-1 مخالف ہے۔ فی الحال اسے ایک آسان اور جدید مائع فارمولیشن کے طور پر تیار کیا جا رہا ہے جو میٹابولک عوارض کے علاج کے لئے ذیلی انجکشن کے ذریعے دیا جائے گا، جس میں پیدائشی ہائپر انسولینسیمیا بھی شامل ہے، جو ایک انتہائی نایاب، جان لیوا، مستقل ہائپوگلائسیمیا پیڈیاٹرک بیماری ہے، جو 50 فیصد بچوں میں دماغ کو ناقابل تلافی نقصان پہنچا سکتی ہے۔

بی ٹی ڈی ایف ڈی اے کا ایک نیا ڈرگ ریویو چینل ہے جس کا مقصد سنگین یا جان لیوا بیماریوں کے علاج کے لئے نئی ادویات کی ترقی اور جائزے میں تیزی لانا ہے اور اس بات کے ابتدائی طبی شواہد موجود ہیں کہ موجودہ علاج کی دواؤں کے مقابلے میں نئی دوائیں جو اس بیماری کی حالت کو کافی حد تک بہتر بنا سکتی ہیں۔ بی ٹی ڈی سے حاصل کردہ ادویات تحقیق اور ترقی کے دوران ایف ڈی اے کے سینئر عہدیداروں سمیت قریبی رہنمائی حاصل کر سکتی ہیں، اور جائزہ کے دوران رولنگ جائزہ اور ممکنہ ترجیحی جائزے کے اہل ہیں تاکہ یہ یقینی بنایا جاسکے کہ مریضوں کو کم سے کم وقت میں علاج کے نئے اختیارات فراہم کیے جائیں۔

ایف ڈی اے نے پیدائشی ہائپر انسولینسیمیا کے شکار 39 نوزائیدہ بچوں، بچوں اور نوعمر وں پر کیے گئے 3 مکمل مرحلہ 2 مطالعات کے اعداد و شمار کی بنیاد پر ایویکسیٹائیڈ بی ٹی ڈی دی۔

ایگر کے میٹابولک بیماریوں کے نائب صدر، ایم ڈی کولین کریگ نے کہا: "ایویکسیٹائیڈ پیدائشی ہائپر انسولینسیمیا کے لئے ایک امید افزا، ٹارگٹڈ علاج کی نمائندگی کرتا ہے۔ اس بیماری کی فوری، غیر پوری طبی ضرورت ہے۔ منظور شدہ علاج. ہم ایف ڈی اے کے ساتھ تعاون جاری رکھنے کے منتظر ہیں۔ "

ایویکسیٹائیڈ: ایکسیناٹائڈ کے 31 امینو ایسڈ ٹکڑے (تصویر کا ماخذ: ایگر)

انسولین جسم کی طرف سے ہائپرگلیسیمیا کو کنٹرول کرنے کے لئے خارج ہونے والا اہم جسمانی ہارمون ہے۔ انسولین کے رطوبات میں غیر معمولی اضافہ شدید ہائپوگلیسیمیا کا باعث بن سکتا ہے، جو سنگین پیچیدگیوں کا باعث بن سکتا ہے، جس میں دورے، دماغ کو نقصان اور کوما شامل ہیں۔ گلوکاگون کی طرح پیپٹائیڈ-1 (جی ایل پی-1) ایک معدے کا ہارمون ہے جو کھانے کے بعد آنتوں کے ایل خلیوں سے خارج ہوتا ہے۔ جی ایل پی-1 لبلبے کے بیٹا خلیوں پر جی ایل پی-1 ریسیپٹر سے بندھ جاتا ہے اور انسولین کے اجراء میں اضافہ کرتا ہے۔

ایویکسیٹائیڈ ایک 31-امینو ایسڈ پیپٹائیڈ ہے جو جی ایل پی-1 ریسیپٹرز کو چن چن کر نشانہ بناتا ہے اور بلاک کرتا ہے، لبلبے کی انسولین کے رطوبات کے عوارض کو کم کرتا ہے، جس سے روزہ اور پوسٹ پرانڈیئل ہائپوگلیسیمیا میں کمی واقع ہوتی ہے۔ پیدائشی ہائپر انسولینسیمیا کے حامل 39 نوزائیدہ بچوں، بچوں اور نوعمروں میں مرحلہ 2 کے تین مطالعات نے اس تصور کا مظاہرہ کیا ہے۔ ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں، ایف ڈی اے نے پیدائشی ہائپر انسولینسیمیا کے علاج کے لئے ایک بریک تھراپی نامزدگی (بی ٹی ڈی) دی ہے، ہائپر انسولینمک ہائپوگلائسیمیا (بشمول پیدائشی ہائپر انسولینسیمیا) اور نایاب پیڈیاٹرک ڈیزیز اہلیت (آر پی ڈی ڈی) کے علاج کے لئے ایک یتیم دوا نامزدگی (او ڈی) ہے۔ یورپی یونین میں ای ایم اے نے پیدائشی ہائپر انسولینسیمیا کے علاج کے لئے او ڈی کو ایویکسیٹائیڈ کی منظوری دے دی ہے۔

اس وقت پوسٹ بیریاٹرک ہائپوگلائسیمیا (پی بی ایچ) کے علاج کے لئے ایویکسیٹائیڈ بھی تیار کیا جا رہا ہے۔ ایویکسیٹائیڈ پی بی ایچ کلینیکل پروجیکٹ نے 4 مرحلہ دوم کے طبی مطالعات میں 54 پی بی ایچ مریضوں کا علاج کیا ہے، جن میں داخلی مریضوں کا علاج اور بیرونی مریضوں کا علاج شامل ہے۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ پی بی ایچ کے علاج میں ایویکسیٹائیڈ کا بہت اچھا اثر ہوتا ہے۔ ایگر کو پی بی ایچ مریضوں کے لئے ایک ہی مرحلے ٣ کے طبی ٹرائل پر امریکی ایف ڈی اے اور یورپی یونین کے ای ایم اے سے متفقہ رضامندی ملی ہے۔

ایوکسیٹائڈ پی بی ایچ کے لئے علاج کی ایک نئی قسم ہے۔ پی بی ایچ ایک دائمی بیماری ہے جو بیریاٹرک سرجری کے بعد مریضوں میں ہوتی ہے جس کے نتیجے میں کھانے کے بعد خون میں گلوکوز کی سطح انتہائی کم ہوتی ہے۔ پی بی ایچ کے شدید دورے ذہنی حیثیت میں تبدیلیوں، ہوش کھونے، دورے اور بے ہوشی کا باعث بن سکتے ہیں۔ موٹاپے کے بڑھتے ہوئے واقعات کی وجہ سے بیریاٹرک سرجری کی تعداد میں بھی اضافہ ہو رہا ہے جس کے نتیجے میں پی بی ایچ میں مبتلا مریضوں کی تعداد میں اضافہ ہوا ہے۔ یورپی یونین میں، ایویکسیٹائیڈ کو غیر انسولینوما لبلبے کے آئلیٹ سے ماخوذ ہائپوگلیسیمیا سنڈروم (این آئی پی ایچ ایس) کے علاج کے لئے یتیم دوا کی نامزدگی دی گئی ہے؛ امریکہ میں ہائپر انسولینمک ہائپوگلائسیمیا کے علاج کے لئے ایویکسیٹائیڈ کو یتیم دوا کا عہدہ دیا گیا ہے۔ ان دونوں وسیع یتیم منشیات کی اہلیت میں پی بی ایچ شامل ہے۔