امریکی ایف ڈی اے نے سی ٹی ایکس 110 ری جنریٹیو میڈیسن ایڈوانسڈ تھراپی (آر ایم اے ٹی) کی اہلیت دی!

معروف جین ایڈیٹنگ کمپنی سی آر آئی ایس پی آر تھراپیوٹک نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے سی ٹی ایکس 110 ری جنریٹیو میڈیسن ایڈوانسڈ تھراپی (آر ایم اے ٹی) کی اہلیت دی ہے: یہ ایک جین ایڈیٹنگ ایلوجینک سی اے آر ٹی سیل ہے جو مکمل طور پر کمپنی کی ملکیت ہے تھراپیز کا استعمال دوبارہ ہونے والے یا ریفریکٹری سی ڈی 19+بی سیلسیز کے علاج کے لئے کیا جاتا ہے۔ سی آر آئی ایس پی آر تھراپیوٹک صحت مند عطیہ دہندگان سے ٹی خلیوں پر تین جین ایڈیٹنگ کرنے کے لئے سی آر آئی ایس پی آر/ کیس9 جین ایڈیٹنگ ٹیکنالوجی کا استعمال کرتا ہے، جس سے اس کے سی اے آر ٹی خلیات "آف دی شیلف" ہو سکتے ہیں۔

ری جنریٹیو میڈیسن ایڈوانسڈ تھراپی (آر ایم اے ٹی) ایک فاسٹ ٹریک (فاسٹ ٹریک) ہے جو اختراعی ری جنریٹیو تھراپیز کی ترقی اور منظوری کو تیز کرنے کے لئے تیار کیا گیا ہے جب امریکہ نے دسمبر 2016 میں "اکیسویں صدی کے علاج ایکٹ" کی ری جنریٹیو میڈیسن کی دفعات پر نظر ثانی کی تھی۔ چینل) نظام. آر ایم اے ٹی سیل تھراپی، تھراپیوٹک ٹشو انجینئرنگ مصنوعات، انسانی خلیات اور ٹشو مصنوعات، یا دیگر امتزاج علاج ہو سکتا ہے جس میں ری جنریٹیو میڈیسن ٹیکنالوجی مصنوعات شامل ہیں۔

تحقیق کے تحت کسی دوا کے لئے آر ایم اے ٹی کی اہلیت حاصل کرنے کے لئے، یہ ثابت کرنے کے لئے ابتدائی طبی تحقیق کے اعداد و شمار ہونے چاہئیں کہ اس دوا کا کسی سنگین یا جان لیوا بیماری کے علاج، تاخیر، الٹ نے یا علاج کرنے یا طبی ضروریات کو پورا نہ کرنے میں مثبت نتیجہ نکلتا ہے۔ آر ایم اے ٹی کوالیفکیشن میں فاسٹ ٹریک کوالیفکیشن (ایف ٹی ڈی) اور بریک تھرو ڈرگ کوالیفکیشن (بی ٹی ڈی) کی تمام ترجیحی پالیسیاں شامل ہیں، جن میں ایف ڈی اے کے ساتھ جلد بات چیت کا امکان، ترجیحی جائزہ اور تیز منظوری شامل ہیں۔

سی آر آئی ایس پی آر تھراپیوٹک کے سی ای او ڈاکٹر سمرتھ کلکرنی نے کہا: "یہ آر ایم اے ٹی کوالیفکیشن اس حوصلہ افزا کلینیکل ڈیٹا پر مبنی ہے جو ہم نے اب تک فراہم کیا ہے۔ یہ ایک اہم سنگ میل ہے، جس سے ظاہر ہوتا ہے کہ ایف ڈی اے نے ہیماٹولوجیکل بدنامی کے علاج میں سی ٹی ایکس 110 کو تسلیم کیا ہے۔ تبدیلی کی صلاحیت. ہم ایف ڈی اے کے ساتھ مل کر کام کرنے کے منتظر ہیں تاکہ مریضوں کے لئے اس اہم نئے علاج کو لانے کے لئے اپنی کوششیں جاری رکھی جا سکیں۔ "

آٹولوگس سی اے آر ٹی اور ایلوجینک سی اے آر-ٹی (تصویری ماخذ: crisprtx.com)

سی ٹی ایکس 110 صحت مند عطیہ دہندگان سے حاصل کردہ جین ایڈٹ شدہ ایلوجینک سی اے آر ٹی سیل تھراپی ہے جس میں سی ڈی 19 کو نشانہ بنایا گیا ہے جو اس وقت سی اے آر ٹی کی ترقی کا مقبول ہدف ہے۔ سی ڈی 19 ایک قسم کا کلسٹر ڈیجینیشن اینٹی جن اور بی سیل پھیلاؤ، تفریق، ایکٹیویشن اور اینٹی باڈی پروڈکشن سے متعلق ایک اہم جھلی اینٹی جن ہے۔

فی الحال، ایک سنگل آرم، ملٹی سینٹر، اوپن لیبل مرحلہ 1 کلینیکل ٹرائل کاربن سی ٹی ایکس 110 کی متعدد خوراک کی سطح کی حفاظت اور تاثیر کا جائزہ لے رہا ہے۔ اس مقدمے میں ایسے بالغ مریضوں کو داخل کیا گیا جن کا علاج پہلے کم از کم 2 لائنوں کا علاج ہو چکا تھا۔

اس سال اکتوبر میں جاری کردہ اعداد و شمار سے پتہ چلا ہے کہ نیت سے علاج (آئی ٹی ٹی) آبادی میں خوراک کی سطح 2 (ڈی ایل 2: 100ایکس 10ای 6) اور سنگل ڈوز سی ٹی ایکس 110 علاج کی اعلی سطح پر بڑے بی سیل لمفوما (ایل بی سی ایل) والے مریضوں میں مجموعی معافی 58 فیصد تک پہنچ گئی اور مکمل معافی کی شرح (سی آر) 38 فیصد تک پہنچ گئی۔ اس کے علاوہ ایل بی سی ایل کے مریضوں میں یہ معافی دیرپا تھی جس میں 6 ماہ کی سی آر کی شرح 21 فیصد تھی اور پہلی انفیوژن کے 18 ماہ بعد طویل ترین معافی برقرار رکھی گئی تھی۔

اس آزمائش میں سی ٹی ایکس 110 کی معافی کی شرح اور پائیداری آئی ٹی ٹی کی بنیاد پر منظور شدہ آٹولوگس سی ڈی 19 سی اے آر ٹی تھراپی کی طرح تھی۔ سی ٹی ایکس 110 میں مثبت اور مختلف حفاظتی خصوصیات ہیں، گریڈ 3 یا اس سے زیادہ کا کوئی سائٹوکین ریلیز سنڈروم (سی آر ایس) نہیں ہے، کم انفیکشن کی شرح اور مدافعتی اثر کار سیل سے متعلق نیوروٹوکسک سنڈروم (آئی سی اے این ایس) کے واقعات ہیں۔