منفرد cationic hydraxybatyric تیزاب تھراپی Xyviavil امریکہ میں ایک نئے اشارے کے لئے درخواست دی ہے!

جاز فارماسیوٹیکل نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ اس نے آئیڈیپیتھک ہائپرسومنیا (آئیڈیپیتھک ہائپرسومنیا، آئی ایچ) کے علاج کے لئے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کا زبانی حل Xywow (سوڈیم آکسی بتے، پوٹاشیم، میگنیشیم، کیلشیم، جے زیڈ پی-258) زبانی حل کی رولنگ مکمل کر لی ہے۔ ) بالغ مریضوں کے لئے ضمنی نئی ڈرگ ایپلی کیشن (ایس این ڈی اے) جولائی 2020 میں، Xyviauکی امریکی FDIA نے 7 سال یا اس سے زیادہ عمر کے ناکولیپسی (narclepsy) کے مریضوں میں کیٹاپلیکسیا دن کی ضرورت سے زیادہ نیند (ای ڈی ایس) کے علاج کے لئے منظوری دی۔

اگر ایس این ڈی اے کو منظوری دی گئی تو زیہاوو امریکہ میں آئی ایچ کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج کے لئے منظور شدہ پہلی اور واحد دوا ہوگی۔ جاز کو توقع ہے کہ منظوری کے بعد زیویاو کو 2021 کی چوتھی سہ ماہی میں آئی ایچ کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج میں استعمال کیا جائے گا۔

آئی ایچ ایک دائمی دماغی بیماری ہے جس کی خصوصیت ضرورت سے زیادہ نیند، نیند کی بے قابو ضروریات یا دن کے اوقات میں نیند کی ضرورت ہے جو کم از کم 3 ماہ تک جاری رہتا ہے، یہاں تک کہ رات کو نیند مناسب یا طویل ہوتی ہے۔ امریکی انشورنس کلیمز کے اعداد و شمار کے مطابق آئی ایچ میں 37 ہزار سے زائد بالغ مریضوں کی تشخیص ہوئی ہے تاہم اس کی زیادہ تشخیص نہیں ہو سکتی۔

ستمبر 2020 میں ایف ڈی اے نے آئی ایچ کے علاج کے لئے Xyvih فاسٹ ٹریک کا درجہ (ایف ٹی ڈی) دیا۔ دسمبر 2020 میں جاز کو رولنگ جمع کرانے سے نوازا گیا۔ ایف ڈی اے کا رولنگ جائزہ میکانزم دوا ساز کمپنیوں کو اپنی نئی ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) یا بائیولوجیکل پروڈکٹ کی منظوری کی درخواست (بی ایل اے) کے مکمل حصے ایف ڈی اے کو پیش کرنے کی اجازت دیتا ہے بغیر اس کے کہ پورے این ڈی اے یا بی ایل اے کا جائزہ لینے سے پہلے ہر حصے کے مکمل ہونے کا انتظار کرنا پڑے.

ایس این ڈی اے ایک کثیر ملک، ڈبل بلائنڈ، ملٹی سینٹر، پلیسیبو کنٹرولڈ، بے ترتیب مرحلے 3 مطالعہ کے نتائج پر مبنی ہے۔ اس تحقیق میں آئیڈیپیتھک ناکولیپسی (آئی ایچ) کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج میں زیوو کی افادیت اور حفاظت کا جائزہ لیا گیا۔ اس تحقیق میں داخل ہونے والے مریضوں نے دن کے وقت ضرورت سے زیادہ نیند کا پتہ دیا جو کہ آئیڈیپیتھک ناکولیپسی کی ایک عام خصوصیت ہے۔ مطالعاتی ڈیزائن میں 14 ہفتے کی ٹٹریشن اور آپٹیمائزیشن پیریڈ، 2 ہفتے کی Xywow مستحکم خوراک کی مدت، اس کے بعد 2 ہفتوں کے لئے Xyviow یا سیپلبو وصول کرنے کے لئے 1:1 تصادفی کاری شامل تھی. ڈبل بلائنڈ، سیبوبو کنٹرول علاج کی مدت مکمل کرنے کے بعد مریض 24 ہفتے کے اوپن لیبل سیفٹی ایکسٹینشن کی مدت میں داخل ہوا۔

کھلے لیبل ٹیٹریشن پیریڈ پر تمام مریضوں کا Xyvioo سے علاج کیا گیا اور طبی طور پر Eporتھ سلیپس اسکیل (ای ایس ایس) میں نمایاں بہتری دیکھی گئی۔ مطالعہ کے بے ترتیب انخلا کے حصے میں مجموعی طور پر 115 مریضوں کا داخلہ لیا گیا اور بنیادی اینڈ پوائنٹ ای ایس ایس اور اہم ثانوی اینڈ پوائنٹس کا اندازہ مریضوں (پی جی آئی سی) اور آئیڈییوپیتھک ناکولیپسسی شدت کے پیمانے (آئی ایچ ایس ایس) میں مجموعی تبدیلیوں کے تاثر پر کیا گیا۔ Xyviah لینے والے مریضوں نے طبی طور پر ای ایس ایس، پی جی آئی سی اور آئی ایچ ایس ایس کے حوالے سے نمایاں افادیت کی دیکھ بھال کا پتہ دیا جبکہ سیپلبو لینے والے مریضوں میں ایکسیوا کی حالت انتہائی اہم تھی: ای ایس ایس (p)<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

اس مطالعہ میں حفاظت Xyvilکی معلوم حفاظت سے مطابقت ہے، اور اس آبادی میں کوئی نیا حفاظتی سگنل نہیں دیکھا گیا ہے. جاز اس فیز تھری کی تحقیق کے اعداد و شمار کا اعلان آئندہ میڈیکل کانفرنس میں کرے گا اور ان اعداد و شمار کو منشیات کی ایک ضمنی نئی ایپلی کیشن (ایس این ڈی اے) میں شامل کیا جائے گا جو 2021 کی پہلی سہ ماہی میں ایف ڈی اے کو پیش کرنے کا منصوبہ ہے۔

جاز آر اینڈ ڈی کے ایگزیکٹو نائب صدر اور چیف میڈیکل آفیسر ڈاکٹر رابرٹ ایاننو نے کہا: "ایس این ڈی اے جمع کرانے سے ہم یہ اہم علاج کا منصوبہ ایڈیپیتھک نیند کے مریضوں کو فراہم کرنے کے قریب پہنچ جاتے ہیں۔ نیند کی دوا کے شعبے میں ایک طویل مدتی رہنما کی حیثیت سے جاز مسلسل سخت محنت کر رہا ہے۔ اہم غیر پوری طبی ضروریات کے مریضوں کے لئے جدید علاج تیار کرنا۔ جاز نے ناکولیپسی اور ایڈیپیتھک نیند کے لئے کم سوڈیم ہائیڈروکسی بوٹیریٹ پروڈکٹ Xywow پر تحقیق میں دس سال سے زیادہ کا وقت صرف کیا ہے. ہمارا مقصد تبدیلی کے لیے جدت لانا ہے مریضوں کی زندگی کے لیے ہم ریگولیٹرز، نیند کے ماہرین اور مریضوں کے ساتھ مل کر کام کرنے کے لیے پرعزم ہیں کہ نیند کی خرابی اور نیند کی دوا کے بارے میں ہماری سمجھ کو مزید گہرا کیا جا سکے."

Xyviow ایک منفرد cationic جزو (کیلشیم، میگنیشیم، پوٹاشیم، سوڈیم) کے ساتھ ایک hydroxyborat مصنوعات ہے, جس میں سوڈیم ہائیڈروکسیبوٹیریٹ 6-9 گرام سوڈیم ہائیڈروکسیبوٹیریٹ کی سفارش کردہ خوراک رینج کے مقابلے میں ایک ہی ہائیڈروکسیبوٹیریٹ ارتکاز ہے, لیکن سوڈیم کا 92 فیصد، یا تقریبا 1000-1500mg/رات. اگرچہ زیویاو کا صحیح طریقہ کار ابھی تک واضح نہیں ہے، لیکن نیند کے دوران نورادرنرجی اور ڈپامینریجک نیورون اور تھیلیمیک کورٹی نیورون پر GABAB کارروائی کے ذریعے GaBAB عمل کے ذریعے زیویاوکا کے علاج کے اثر کی میڈیانگ کی جاتی ہے۔

جولائی 2020 میں، Xyviauکی امریکی FDIA نے 7 سال یا اس سے زیادہ عمر کے ناکولیپسی (narclepsy) کے مریضوں میں کیٹاپلیکسیا دن کی ضرورت سے زیادہ نیند (ای ڈی ایس) کے علاج کے لئے منظوری دی۔

سوڈیم آکسی بٹے میں سوڈیم کی زیادہ مقدار کی وارننگ ہوتی ہے۔ اس سے قبل یہ واحد پروڈکٹ تھی جو 7 سال یا اس سے زیادہ عمر کے ناکولیپسی مریضوں میں کیٹاپلیکساور ای ڈی ایس کے علاج کے لئے منظور کی گئی تھی اور اسے امریکن اکیڈمی آف سلیپ میڈیسن (اے اے ایس ایم) نے کیٹاپلیکساور ای ڈی ایس کیئر کے معیار کے علاج کے طور پر نامزد کیا تھا۔

ناکولیپسی (ناکولیپسی) ایک لاعلاج دائمی بیماری ہے۔ وقت کے ساتھ ساتھ بیماری کا بوجھ مریضوں کی صحت پر گہرے اثرات مرتب کر سکتا ہے۔ بہت سے مریضوں کو صحیح تشخیص ہونے سے کئی سال پہلے تجربہ ہو سکتا ہے، جس سے ان کی روزمرہ زندگی پر نمایاں اثرات مرتب ہو سکتے ہیں۔ یہ بیماری زندگی بھر کی بیماری ہے، اس لئے ای ڈی ایس اور کیٹاپلیکسکے علاج میں مدد کے لئے نئے اختیارات کا موجود ہو جانا بہت ضروری ہے۔

Xyviw کو خاص طور پر ناکولیپسی مریضوں کے لیے کم سوڈیم آکسی بوٹیرک ایسڈ تھراپی فراہم کرنے کے لیے تیار کیا گیا تھا، اور سوڈیم مواد کے بارے میں کوئی وارننگ نہیں ہے، یہ دوا دیکھ بھال کا ایک نیا معیار بن جائے گی. بالغ اور بچوں کے مریضوں کے لئے, Xyvioo میں سے انتخاب کرنے کے لئے مختلف قسم کے dosage ریگیمنٹ سہے. تجویز کرنے والے مریضوں کو رات کو لینے کے لئے مختلف خوراکوں میں Xyvioo کو ٹیریٹ کر سکتے ہیں۔ جب مریض سوڈیم آکسی بتے سے Xyviow علاج تک سوئچ کرتا ہے تو Xyviow کے ابتدائی علاج کی خوراک اور شیڈول سوڈیم oxybit (گرام سے گرام میں) کے برابر ہوتے ہیں، اور افادیت اور برداشت کی بنیاد پر ضرورت کے مطابق ٹیٹیٹ کیا جا سکتا ہے.