یو ایس ایف ڈی اے نے لیومارلی کی منظوری دی: ایلاگیل سنڈروم (ALGS) سے وابستہ کولیسٹیٹک پروریٹس کا علاج کرنے والی پہلی دوا!---1/2

میرم فارما ایک بایو فارماسیوٹیکل کمپنی ہے جو جگر کی نایاب بیماریوں کے علاج کے لیے اختراعی علاج تیار کرنے کے لیے وقف ہے۔ حال ہی میں، کمپنی نے اعلان کیا کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے Livmarli (maralixibat) زبانی حل کی منظوری دے دی ہے، جو ≥ 1 سال کی عمر کے Alagille syndrome (ALGS) کے مریضوں میں کولیسٹیسیس کے علاج کے لیے دن میں ایک بار زبانی طور پر لیا جاتا ہے۔ خارش زدہ. ALGS ایک نادر موروثی جگر کی بیماری ہے جو ریاستہائے متحدہ میں 2000-2500 بچوں کو متاثر کرتی ہے۔

ALGS غیر معمولی پت کی نالیوں کی وجہ سے ہوتا ہے، جو جگر کی ترقی پسند بیماری کا باعث بن سکتا ہے۔ پت کی غیر معمولی یا تنگ نالیوں سے کولیسٹیسیس ہو سکتا ہے، اور بائل ایسڈ جگر میں جمع ہو جاتے ہیں، جو سوزش اور جگر کو نقصان پہنچا سکتے ہیں، اور جگر کو ٹھیک سے کام کرنے سے روک سکتے ہیں۔ ALGS کا cholestasis کھجلی سے وابستہ ہے۔ خارش ALGS سے وابستہ سب سے عام اور شدید علامات میں سے ایک ہے، اور یہ ALGS کے مریضوں میں جگر کی پیوند کاری کے لیے سب سے عام اشارے میں سے ایک ہے۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ Livmarli ALGS cholestatic pruritus کے علاج کے لیے منظور شدہ پہلی اور واحد دوا ہے، جو ALGS کے علاج کے ماڈل میں ایک معنی خیز تبدیلی لائے گی۔ Livmarli کو ترجیحی جائزہ کے عمل کے ذریعے منظور کیا گیا تھا۔ اس سے پہلے، FDA نے Livmarli کو ALGS کے علاج کے لیے نایاب پیڈیاٹرک بیماری کا عہدہ (RPDD) اور پیش رفت منشیات کا عہدہ (BTD) دیا ہے۔

Livmarli کو منظوری دیتے ہوئے، FDA نے نایاب بیماریوں کے لیے نئی ادویات کی تیاری میں شاندار شراکت کے لیے کمپنی کو انعام دینے کے لیے میرم کو ایک نایاب پیڈیاٹرک بیماری کی ترجیحی جائزہ واؤچر (PRV) بھی جاری کیا۔ اس PRV کو بعد میں آنے والی کسی بھی نئی دوا کی درخواستوں کے ترجیحی جائزے کے لیے چھڑایا جا سکتا ہے، اور فروخت یا منتقل کیا جا سکتا ہے۔

Livmarli زبانی محلول کا فعال دواسازی کا جزو maralixibat ہے، جو کہ کم سے کم جذب کے ساتھ زبانی طور پر زیر انتظام ileal بائل ایسڈ ٹرانسپورٹر (IBAT) inhibitor ہے۔ ALGS جگر کی ایک نایاب بیماری ہے، اور اس کا کوئی تسلیم شدہ علاج نہیں ہے، لہٰذا ایک بڑی اور فوری غیر ضروری طبی ضرورت ہے۔ مارکیٹ میں Livmarli کی منظوری اس تباہ کن بیماری کے لیے پہلی بار منشیات کے علاج کا اختیار لائے گی، ایک بامعنی علاج کا منصوبہ فراہم کرے گی، اور بالآخر جگر کی پیوند کاری کی ضرورت کو کم کر دے گی۔

FDA نے کلیدی ICONIC مطالعات اور معاون مطالعات کے 5 سالہ ڈیٹا کی بنیاد پر Livmarli کو منظوری دی۔ یہ اعداد و شمار مل کر Livmarli کے لیے 86 ALGS مریضوں کے علاج کے لیے ایک مضبوط ثبوت بناتے ہیں۔ ICONIC مطالعہ کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ Livmarli علاج حاصل کرنے کے بعد، مریضوں کی خارش میں شماریاتی طور پر نمایاں طور پر کمی واقع ہوئی تھی (p<؛ 0.0001)، اور کولیسٹیٹک جگر کی بیماری کے دیگر نشانات کو بہتر کیا گیا تھا۔