امریکی ایف ڈی اے نے پہلی بار سیسٹیمائن آنکھوں کے قطرے سسٹادروپس کی منظوری دی: سیسٹینیوسس آنکھ کی علامتوں کا علاج

ریکاٹی نایاب امراض نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے سسٹڈروپس (سیسٹیمائن آئی ڈراپس ، 0.37٪) کی منظوری دے دی ہے۔ سسٹڈروپس ایک نیا چپکنے والی آنکھوں کے قطرے ہیں جو سسٹینوسس کے مریضوں کے کارنیا میں سسٹین کرسٹل ذخائر کو ختم کرسکتے ہیں۔

سیسٹڈروپس کارنیا میں سسٹائن کرسٹل کے جمع ہونے کو نمایاں طور پر کم کرسکتے ہیں۔ یہ پہلا اور واحد ایف ڈی اے سے منظور شدہ سسٹامائن آئی ڈراپ ہے ، جو دن میں 4 بار زیر انتظام ہوتا ہے۔ سسٹین اسٹوریج کی بیماری ایک غیر معمولی پیدائشی بیماری ہے جس کی وجہ سے سسٹین کرسٹل پورے جسم میں جمع ہوجاتا ہے ، جس سے ٹشو اور اعضاء کو وسیع پیمانے پر نقصان ہوتا ہے اور آنکھوں پر اس کا بڑا اثر پڑتا ہے۔

ریکاٹیٹی کے سی ای او آندریا نے کہا: "سسٹین اسٹوریج بیماری کے مریضوں اور ان کی دیکھ بھال کرنے والوں کو ہر دن متعدد دوائیوں کا انتظام کرنا پڑتا ہے۔ ان کے یومیہ بوجھ کو کم کرنے کے ل Record ، ریکاٹی کا علاج کرنے کے ل vis ایک نیا چپکنے والی آنکھوں کے قطرے تیار کرنے کا عزم ہے کورنل سسٹائن کرسٹل ہم امریکی مریضوں کے لئے سسٹڈ ڈراپس لانے میں بہت خوش ہیں۔ یہ پہلا سسٹامائن آئی ڈراپ فارمولا ہے جسے امریکی ایف ڈی اے نے منظور کیا ہے۔ یہ دراصل کارنیل کرسٹل کو کم کرنے کے لئے دن میں 4 بار استعمال کیا جاتا ہے۔"؛

سسٹینوس ریسرچ نیٹ ورک کے صدر ، کلنٹن مور نے کہا: جی جی کے حوالے سے. سسٹینوسس ایک پیچیدہ بیماری ہے۔ علامات کی نشوونما اور ترقی کو کم کرنے کے لئے جلد پتہ لگانا اور بروقت علاج ضروری ہے۔ ماضی میں پچھلی چند دہائیوں میں ، سسٹین اسٹوریج بیماری کے علاج میں بہتری کی وجہ سے عمر میں متوقع اضافہ ہوا ہے۔ ان ترقیوں کے باوجود ، اس بیماری کے اوکولر اظہارات مریضوں کے لئے مستقل جدوجہد ہیں۔ ایسڈوسس کے مریض روشنی ، تکلیف اور آنکھوں میں تکلیف سے حساس ہوتے ہیں۔ وہ اکثر گھر کے اندر بھی دھوپ پہنتے ہیں ، اسکول اور کام جیسی روزمرہ کی سرگرمیوں کو جاری رکھنے کی کوشش کرتے ہیں۔"؛

سیسٹڈروپس ایک چپچپا یا چپچپا سسٹائن کو ختم کرنے والا چشم کشا ہے جو بالغوں اور سیسٹین اسٹوریج کی بیماری والے بچوں میں قرنیہ سسٹین کرسٹل جمع کے علاج کے لئے استعمال ہوتا ہے۔ سسٹین اسٹوریج بیماری ایک پیچیدہ اور نایاب بیماری ہے جس میں مریضوں اور دیکھ بھال کرنے والوں کو ہر دن مختلف قسم کی مختلف دوائیں استعمال کرنے کی ضرورت ہوتی ہے۔ سسٹڈروپس پہلی اور واحد ایف ڈی اے سے منظور شدہ سیسٹیمائن آئی ڈراپ فارمولیشن ہے ، جو جاگتے وقت دن میں 4 بار استعمال ہوتا ہے۔ سسٹڈروپس کو کھولنے کے بعد 7 دن تک کمرے کے درجہ حرارت پر محفوظ کیا جاسکتا ہے۔

سیڈیٹا ڈراپس کی ایف ڈی اے جی جی # 39 st کی منظوری دو کلینیکل ٹرائلز کے اعداد و شمار کی مدد سے حاصل ہے۔ کلینیکل دونوں آزمائشوں میں مریضوں کو ایک دن میں 4 مرتبہ متوسط ​​تعدد پر سسٹڈ ڈراپس ملتے ہیں۔

a فیز 3 اوپن لیبل ، بے ترتیب ، کنٹرول ، دو بازو ملٹی سنٹر ٹرائل میں ، سیسٹڈروپس گروپ میں 15 مریض تھے۔ ویوو کنفوکال مائکروسکوپی (IVCM) میں قرنیہ سسٹین کرسٹل کثافت میں کمی کا اندازہ کرنے کے لئے استعمال کیا جاتا تھا۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ سیسٹڈروپس گروپ میں ، علاج کے 90 ویں دن تک بنیادی شرح سے 40 cor تک تمام قرنیہ تہوں کا مجموعی IVCM اسکور کم ہوا ہے۔

the مرحلہ 1 / 2a اوپن لیبل ، انکولی خوراک رسپانس کلینیکل ٹرائل میں ، 8 مریضوں نے سیسٹڈروپس کا علاج کیا۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ 5 سالہ مطالعہ کی مدت کے دوران مریضوں کے مجموعی IVCM اسکور میں 30 فیصد کمی کی افادیت کو برقرار رکھا جاسکتا ہے۔

2 کلینیکل ٹرائلز میں سسٹڈروپس کی حفاظت کا جائزہ لیا گیا۔ سب سے عام منفی ردعمل ہیں آنکھوں میں درد (جھڑکنا) ، دھندلا ہوا ویژن ، آنکھوں میں جلن (جلن) ، سرخ آنکھیں ، آنکھوں کے گرنے کی جگہ پر تکلیف (چپکنے والی آنکھیں یا چپچپا پلکیں) ، خارش والی آنکھیں ، پانی کی آنکھیں ، محرم یا ادھر ادھر ادویات آنکھیں