US ایف ڈی اے کی منظوری دے دی زوکانوی, پہلی فارنیسیلٹرانسفراسی انہبیٹر, کی طرف سے موت کے خطرے کو کم کرنے کے لئے 60%!

ایگر سنگین نادر اور انتہائی نادر بیماریوں کا علاج کرنے کے لئے ھدف شدہ علاج کی ترقی اور ویاوساییکرن کے لئے وقف ایک باوپحرماکیوٹاکال کمپنی ہے. حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے پروگاریا کے علاج کے لئے زوکانوی (لونافآرناب) منظور کیا ہے (پروگاریا ، بھی نام سے جانا جاتا ہے: ہچسنسن سے واقف فورڈ پروگاریا سنڈروم ، HGPS) اور پروگاریا کی طرح جوہری ریشوں لامانوپیٹہی (پروگارواد لیinop ، PL).

یہ قابل ذکر ہے کہ زوکانوی دنیا کی پہلی منشیات پروگاریا اور پروگاریا کی طرح لامانوپیٹہی (PL) کے علاج کے لئے منظور شدہ ہے. منظوری کے طور پر ایک ہی وقت میں, ایف ڈی اے نے ایک نادر پیڈیاٹرک بیماری ترجیح کا جائزہ لینے واؤچر (PRV) پروگاریا کے میدان میں اس کی شاندار شراکت کے لئے کمپنی کو انعام دینے کے لئے ایگر. ایگر اس PRV فروخت کرنے کے لئے منصوبہ بندی. پروگاریا ریسرچ فاؤنڈیشن (PRF) کی تعاون اور فراہمی کے معاہدے کے مطابق ، آمدنی کو PRF کے برابر مشترکہ کیا جائے گا.

زوکانوی کو ترجیحی جائزہ لینے کے عمل کے ذریعے منظور کیا گیا تھا ، اور فی الحال اس وقت یورپی ادویات ایجنسی (EMA) کی طرف سے تیز درجہ بندی سے گزر رہا ہے. پہلے ، زوکانوی نے امریکی ایف ڈی اے اور یورپی یونین کے EMA کی طرف سے پروگاریا اور پروگاریا کی طرح لامانوپیٹہی کے علاج کے لئے یتیم منشیات کا عہدہ (عجیب) عطا کیا ہے ، اور ایف ڈی اے کی طرف سے کامیابی کے منشیات کا عہدہ (بی ٹی ٹی) اور نادر پیڈیاٹرک بیماری کا عہدہ (رپدد) سے نوازا گیا ہے.

پروگاریا اور پروگاریا کی طرح لامانوپیٹہی (PL) ایک منفرد ، انتہائی غیر معمولی ، موروثی عمر کی خستہ بیماری ہے جو بچوں کی قبل از وقت کی عمر کی وجہ سے ہوسکتا ہے اور نوجوان مریضوں کی موت کو تیز کر سکتا ہے. علاج کے بغیر ، پروگاریا کے ساتھ بچوں کو دل کی بیماری سے مر جائے گا ، 14.5 سال کی موت کی اوسط عمر کے ساتھ. ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں تقریباً 20 مقدمات ہیں اور بچوں اور نوجوانوں میں پروگاریا ہیں ۔

زوکانوی ایک اہم زبانی فارنیسیل ٹرانسفراسی انہبیٹر (FTI) ہے جو فارنیسیلاشن کی پروگاریا کو بلاک کرتا ہے. منشیات ایک بیماری میں تبدیلی تھراپی ہے جس میں بچوں اور نوجوان بالغوں میں پروگاریا کے ساتھ اہم بقا کے فوائد ہیں. پروگاریا کے ساتھ مریضوں کے درمیان ، زوکانوی 60 ٪ (p = 0.0064) کی طرف سے اموات کی شرح میں کمی اور 2.5 سال کی طرف سے اوسط بقا کا وقت بڑھ گیا. سب سے زیادہ عام منفی رد عمل معدے کے رد عمل ہیں (قے, اسہال, متلی), جن میں سے زیادہ تر ہلکے یا اعتدال پسند ہیں (گریڈ 1 یا 2). پروگاریا کے ساتھ بہت سے مریضوں کو 10 سال سے زیادہ کے لئے زوکانوی علاج مل گیا ہے.

ایگر کے صدر اور سی ای او ڈیوڈ کورے نے کہا: "ایف ڈی اے کی منظوری ایگر اور PRF کے درمیان ایک ابتدائی تعاون کا نتیجہ ہے ، بچوں ، نوجوان لوگوں اور خاندانوں کو اس تباہ کن بیماری سے متاثر ہونے والے خاندان کے لئے پہلے ریگولیٹری منظور شدہ تھراپی کو لے کر. ہمیں بہت فخر ہے کہ پہلی بار ایگر کی طرف سے منظور شدہ منشیات راریسٹ اور بالآخر مہلک پیڈیاٹرک بیماری سے متاثر مریضوں کو بقا کے فوائد لایا ہے. ہم تمام بچوں ، نوجوانوں ، اور بچوں کے لئے بہت شکر گزار ہیں جو زوکانوی کلینکل مقدمے میں حصہ لینے کے ذریعے یہ ممکن بنا دیا ہے. ان کے خاندان. "

پروگاریا (HGPS) ایک نادر اور مہلک جینیاتی بیماری ہے جو بچوں میں عمر اکالراٹیس ہے. بیماری ایک اتپریورتن میں لمنا جین انکوڈنگ میں ایک نقطہ کی وجہ سے کیا جاتا ہے (ایک میں لا), جو ایک غیر معمولی فارنیسیلاٹید پیدا کرتا ہے, زہریلا proin. لیمیں ایک جوہری ساخت پاڑ کا ایک حصہ ہے اور جوہری ساخت اور تقریب میں ایک اہم کردار ادا کرتا ہے. پروگاریا کے ساتھ بچوں کو اسی بیماری سے مر جاتا ہے جو لاکھوں عام طور پر بالغ صلابت شریان کی عمر پر اثر انداز ہوتا ہے ، لیکن بچوں کے لئے موت کی اوسط عمر 14.5 سال ہے. پروگاریا بیماری کے مظاہر میں شدید ہیپوپلاسیا ، سکلرودرما کی طرح جلد ، سیسٹیمیٹک لاپودیسٹروفی ، بالوں کے جھڑنے ، مشترکہ کونٹریکٹوراس ، کنکال دیسپلاساا ، تیز رفتار سیسٹیمیٹک صلابت عصیدہ ، کم دل کی تقریب ، اور اسٹروک شامل ہیں. یہ اندازہ لگایا گیا ہے کہ دنیا بھر میں پروگاریا کے ساتھ تقریبا 400 بچے ہیں.

پروگارواد laminopathies میں سے ایک اور/یا Zmpste24 جین میں اتپریورتنوں کی ایک سیریز سے موروثی عمر کو تیز کرتا ہے. یہ اتپریورتنوں پیدا فارنیسیلاشن جو پروگارواد سے مختلف ہے ۔ پروٹین. یہ پروگاریا پیدا نہیں کرتا اگرچہ, ان جین اتپریورتنوں سے متجاوز ہے کہ بیماری کے مظاہر کا سبب بن سکتا ہے لیکن پروگاریا کے ان لوگوں سے مختلف. عام طور پر ، پروگاریا کی طرح غشا کے واقعات عالمی پیمانے پر پروگاریا سے زیادہ ہو سکتے ہیں.

لونافآرناب سے ایگر کی طرف سے لائسنس یافتہ ہے. منشیات مخصوص خصوصیات کے ساتھ اور ترقی کے دیر مرحلے میں فارنیسیلٹرانسفراسی کے ایک زبانی طور پر فعال انہبیٹر ہے. فارنیسیلٹرانسفراسی کو اسوامیلٹرانسفراسی کہا جاتا ہے ۔ داولیفاناشن کا عمل پروٹین کی ترمیم میں ملوث ہے. پروگاریا ایک فارنیسیلاٹید غیر معمولی پروٹین ہے ، جو کہ برگشتہ ہونے کے قابل نہیں ہے ، اس کے نتیجے میں جوہری جھلی کے لئے مضبوطی سے پابند ، جوہری جھلی مورفولوجی اور بعد میں سیل نقصان میں تبدیلی کی قیادت میں. لونافآرناب پروگاریا پروٹین کے فارنیسیلاشن کو بلاک کر سکتا ہے اور پروگاریا کے ساتھ بچوں میں موت کے خطرے کو نمایاں طور پر کم کرنے کے لئے ثابت کیا گیا ہے.

لونافآرناب کی سالماتی ساخت

پروگاریا اور پروگاریا کی طرح لامانوپیٹہی کے علاج کے علاوہ ، ایگر بھی ہیپاٹائٹس ڈی وائرس (لونافآرناب) انفیکشن کا علاج کرنے کے لئے HDV تیار کر رہا ہے. دسمبر 2018 کے آخر میں ، ایف ڈی اے اور EMA نے باقاعدگی سے لونافآرناب کے منشیات کا عہدہ (بی ٹی ٹی) اور ہیپاٹائٹس ڈی وائرس انفیکشن (HDV) کے علاج کے لئے ترجیحی منشیات کا عہدہ (پی ٹی ای) کی اجازت دی. لونافآرناب وائرس اسمبلی کے مرحلے کے دوران وائرس زندگی سائیکل کو روکنے ، جگر کے خلیوں میں HDV کی نقل کے پرانیلاشن قدم کو روک سکتا ہے.

مرحلے II طبی مطالعہ کی ایک بڑی تعداد سے ڈیٹا HDV متاثرہ مریضوں کے علاج میں لونافآرناب کی بنیاد پر regimen کی افادیت اور حفاظت کی تصدیق کی ہے. اعداد و شمار ظاہر کرتا ہے کہ HDV متاثرہ مریضوں کے درمیان جو پہلے ہی علاج نہیں موصول ہوئی ہے (ابتدائی علاج) ، لونافآرناب کی بنیاد پر regimen میں HDV ارنا سطحوں ≥ 2 log10 اور الانائن امانوٹرانسفراسی کے معمول کے مطابق بنیادی نقطئہ اختتام حاصل کیا ہے (ALT) جگر کی حالت اور virological ردعمل میں بہتری کی عکاسی کرتا ہے. فی الحال ، منشیات ایک اہم HDV مرحلے III میں ہے طبی مطالعہ.

ہیپاٹائٹس ڈی HDV انفیکشن کی وجہ سے ہے اور انسانی وائرل ہیپاٹائٹس کی سب سے سنگین قسم ہے. ہیپاٹائٹس ڈی صرف ہیپاٹائٹس بی وائرس (ہبو) کو لے جانے والے افراد میں شریک انفیکشن کے طور پر ہوتا ہے ، جو کہ ہیپاٹائٹس بی سے زیادہ سنگین جگر کی بیماریوں کا باعث بنتا ہے ، اور جگر فائبروسس ، جگر کے کینسر ، اور جگر کی ناکامی کو تیز کر سکتا ہے. ہیپاٹائٹس ڈی ایسی بیماری ہے جو عالمی انسانی صحت کو سنجیدگی سے متاثر کرتی ہے. بیماری دنیا بھر میں تقریبا 15-20 ملین افراد پر اثر انداز ہو سکتی ہے. ہیپاٹائٹس ڈی کی یہ رجحان دنیا کے مختلف خطوں میں مختلف ہوتی ہے ۔ رپورٹوں کے مطابق, کے بارے میں 4.3%-5.7% دائمی ہیپاٹائٹس بی وائرس کیریئر دنیا بھر میں HDV انفیکشن ہے. کچھ علاقوں میں ، بیرونی منگولیا ، چین ، روس ، وسطی ایشیا ، پاکستان ، ترکی ، افریقہ ، مشرق وسطی اور جنوبی امریکہ کے حصوں سمیت ، دائمی ہبو انفیکشن کے درمیان HDV کے پھیلاؤ بھی زیادہ ہے. اطلاعات کے مطابق منگولیا اور پاکستان میں ہبو متاثرہ افراد میں HDV کا پھیلاؤ 60 فیصد ہے ۔