امریکی ایف ڈی اے نووٹرز اینٹریسٹو (سکیوبیٹریل/ والسارطان): محفوظ اجیکشن کسر (HFPایF) کے ساتھ دل کی خرابی کا علاج کرنے والی پہلی دوا!

نووٹرز نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے اپنے اشارے بڑھانے کے لئے ہارٹ خراب دوا Entresto (سکیوبیٹرل/والسارطان) کو منظوری دے دی ہے: دل کی خرابی (HFPایF) محفوظ اجیکشن کسر کے حامل بالغ مریضوں کو قلبی موت کو کم کرنے اور دل کی خرابی کی وجہ سے داخل ہونے کے خطرے کو منظوری دی ہے۔ عام بائیں ویٹریکولر اجیکشن کسر (ایل وی ای ایف) سے کم مریضوں کو سب سے زیادہ فائدہ ہوتا ہے۔ انٹریستو لیبل میں یہ بھی بتایا گیا ہے کہ ایل وی ای ایف ایک متغیر پیمانہ ہے جسے طبی فیصلے میں استعمال کیا جاسکتا ہے تاکہ یہ معلوم کیا جاسکے کہ کون سے مریضوں کا علاج کیا جانا چاہئے۔

انٹریستو ایک بلاک بسٹر دوا ہے جو کم اجیکشن کسر (HFRایف) کے ساتھ دل کی خرابی کے علاج کے لئے منظور کی گئی ہے، عام طور پر اسے اجیکشن کسر سے تعبیر کیا جاتا ہے<40%. it="" is="" worth="" mentioning="" that="" with="" this="" approval,="" entresto="" is="" the="" first="" and="" only="" approved="" treatment="" method="" for="" patients="" with="" heart="" failure="" defined="" by="" the="" treatment="" guidelines,="" including="" heart="" failure="" patients="" with="" reduced="" ejection="" fraction="" (hfref)="" and="" ejection.="" heart="" failure="" patients="" with="" reduced="" scores="" (hfpef).="" this="" expansion="" of="" indications="" will="" enable="" more="" adult="" patients="" with="" heart="" failure="" whose="" lvef="" is="" lower="" than="" normal="" to="" receive="" treatment,="" and="" the="" benefits="" of="" treatment="" in="" this="" group="" of="" patients="" are="" the="" most="">

لیبل کی یہ توسیع پیاے ای آر اے این ایچ ایف کے مطالعہ میں مشاہدہ کی گئی افادیت اور حفاظتی شواہد پر مبنی ہے۔ یہ ایچ ایف پی ای ایف کے مریضوں کے لئے اب تک کی ہدایات کے مطابق سب سے بڑا اور واحد مرحلہ III مثبت کنٹرول مطالعہ ہے۔ اگرچہ بنیادی اختتامی نقطہ ڈیٹا شماریاتی اہمیت سے محروم رہا، لیکن مطالعہ سے مجموعی ثبوت سے ظاہر ہوتا ہے کہ Entresto مخصوص ذیلی گروپوں میں HFPایF کے لئے طبی طور پر اہم فوائد کا حامل ہے۔ خاص طور پر عام ایل وی ای ایف سے کم مریضوں کو سب سے زیادہ فائدہ ہوتا ہے۔

امریکہ میں تقریبا 60 لاکھ افراد دائمی ہارٹ فیلیر (ایچ ایف) کا شکار ہیں، تقریبا 30 لاکھ افراد ایچ ایف آر ای ایف کا شکار ہیں اور باقی 30 لاکھ افراد میں سے تقریبا 20 لاکھ افراد عام ایل وی ای ایف سے کم کے ساتھ ایچ ایف پی ای ایف کا شکار ہیں۔ آبادی کی عمر کے ساتھ ساتھ ایچ ایف کے پھیلاؤ میں اضافہ ہو رہا ہے۔ مریضوں کو اکثر ابر ہوتی علامات کا سامنا کرنا پڑتا ہے جس کی وجہ سے دل کی خرابی کے لئے اکثر داخل ہوتے رہتے ہیں۔ ہر ایک کے اندر داخل ہونے کی تقریب طویل مدتی پیش نگاہیں خراب کرے گی۔ تقریبا ایک چوتھائی مریض دل کی خرابی کے لیے دوبارہ اسپتال میں داخل ہوتے ہیں اور 10 فیصد مریض ڈسچارج ہونے کے بعد 30 دن کے اندر مر سکتے ہیں۔ دل کی خرابی کی شرح اموات کی مجموعی شرح زیادہ رہتی ہے، دل کی خرابی کی تشخیص کے بعد پانچ سال کے اندر نصف تک مریض موت کے مرض میں مبتلا ہو گئے ہیں.

پیراگون ایچ ایف ایگزیکٹو کمیٹی کے شریک چیئر اور ہارورڈ میڈیکل اسکول اور بیگہم اینڈ ویمن ہسپتال میں طب کے پروفیسر ایم ڈی سکاٹ سلیمان نے کہا: "یہ منظوری اخراج کی کسروں میں پچھلی بہت سی کمیوں کے لئے ایک بڑی پیش رفت ہے جو عام طور پر ہمارے خیال سے زیادہ ہیں۔ علاقائی مریض جو علاج کے اہل نہیں ہیں انہوں نے علاج فراہم کیا ہے۔ اب تک ان مریضوں کا علاج بنیادی طور پر تجرباتی رہا ہے۔ اب ہم مزید مریضوں کے لئے علاج فراہم کرسکتے ہیں جن کے بائیں وینٹکولر اجیکشن کسر معمول سے کم ہے۔"

نوووٹیکل کی صدر میری فرانس تچودن نے کہا: "ہمیں دوا کا دوبارہ تصور کرنے کے اپنے مقصد پر فخر ہے۔ یہ عزم ہمیں امریکہ میں دل کی خرابی کے لاکھوں مریضوں کا علاج کرنے کی اجازت دیتا ہے جن میں سے اکثر کو ابھی تک علاج کا منظور شدہ منصوبہ موصول نہیں ہوا ہے۔ محققین، کلینیکل ٹرائل کے مریضوں اور وکالت گروپوں کی زبردست لگن کے بغیر یہ کامیابی حاصل نہ ہوتی اور ہم اس کے تہہ دل سے شکر گزار ہیں."

دل کی خرابی (ایچ ایف) ایک ترقی پسند اور سنگین بیماری ہے جو دنیا بھر میں تقریبا 26 ملین افراد کو متاثر کرتی ہے۔ مریضوں کا دل جسم کو کافی خون پمپ نہیں کر سکتا۔ اس بیماری کی دو مختلف اقسام ہیں: محفوظ اجیکشن کسر (HFPایF) کے ساتھ دل کی خرابی اور کم اجیکشن کسر (HFFF) کے ساتھ ہارٹ فیلر۔ جب اجیکشن کسر 40 فیصد سے نیچے گرا دے تو دل کی خرابی کو عام طور پر HFRIF کے زمرے میں رکھا جاتا ہے۔ ایچ ایف پی ای ایف دل کی خرابی کے تمام کیسز میں سے تقریبا نصف ہے اور خواتین اور بوٹیروں میں زیادہ عام ہے۔

HFPای ایف دل کی خرابی کی ایک منفرد قسم ہے۔ myoکارڈیئم عام طور پر معاہدہ کرتا ہے, لیکن ویٹریکلز آرام نہیں کرے گا جیسا کہ عام طور پر جب ویٹریکل بھرے جائیں گے (یا جب ونٹریکل ز کو آرام دیا جائے گا). ایچ ایف پی ای ایف کا تعلق زیادہ شرح علاج، ناقص معیار زندگی اور شرح اموات میں اضافے سے ہے۔ یہ آہستہ آہستہ ایچ ایف کی اہم قسم بن رہی ہے، اور اس سے پہلے کوئی منظور شدہ علاج نہیں ہے۔ HFRایف کا مطلب ہے کہ دل کے پاس کافی معاہدہ قوت نہیں ہے اور یہ کم خون پمپ کرتا ہے۔ بہت سی منظور شدہ علاج کی دوائیں ہیں۔

امراض قلب کے امراض قلب کا خیال ہے کہ ایچ ایف پی ای ایف منشیات کی ترقی کے لیے زیادہ سنگین چیلنج ہے کیونکہ یہ ایک انتہائی متغیر بیماری ہے، جو بہت سے عوامل کے امتزاج کا نتیجہ ہو سکتی ہے، جن میں دل میں ساختی تبدیلیاں، خون کی شریانیں یا گردے اور یہاں تک کہ آکسیجن لے جانے والے خون کی کارکردگی بھی شامل ہے۔

کچھ تجزیہ کاروں نے پیش گوئی کی ہے کہ ایچ ایف پی ای ایف کی کامیابی کو انٹیریاستو کے لئے تقریبا ١٣ ملین مریض کا عالمی پول کھولنے کا موقع ملے گا۔ ان مریضوں میں داخل ہونے کی شرح زیادہ، زندگی کا معیار کم اور موت کا خطرہ زیادہ ہوتا ہے۔

انٹریستو ایک دوہری اداکاری کرنے والا انجیوٹینسن ریسیپٹر اینکیفیلانیسے انبیٹر (اے آر این آئی) ہے، جس کا ایک منفرد طریقہ عمل ہے، دل کے حفاظتی نیورو اینڈوکرائن سسٹم (این پی سسٹم، ناٹریوٹک پیپٹائیڈ سسٹم) کو بڑھا سکتا ہے، جبکہ نقصان دہ نظام (RAAS سسٹم، رین انجیوٹینسن-aldsterone سسٹم) کے بارے میں خیال کیا جاتا ہے کہ وہ ناکام دل کے تناؤ کو کم کرتا ہے۔ انٹریسٹو نووارٹکی ہائپر ٹینشن ڈرگ دیوون (والسارٹن) اور سکیوبیٹریل کو یکجا کرتا ہے، مؤخر الذکر ایک انکیفیلیناسے انبیٹر ہے جو عمل کے اس طریقہ کار کو بلاک کرتا ہے جس سے بلڈ پریشر کم کرنے کے ذمہ دار دو پولی پیپٹائیڈ کو خطرہ ہے، اور والسارٹن انجیو ٹینسن دوم ریسیپٹر مخالف واسوڈیشن کو بہتر بنا سکتے ہیں اور جسم کو سوڈیم اور پانی خارج کرنے کے لئے متحرک کر سکتے ہیں۔

انٹریستو کو جولائی 2015 سے ایچ ایف آر ای ایف کے علاج کی منظوری دی گئی ہے جس سے قلبی موت اور دل کی خرابی کے اسپتال میں داخل ہونے کا خطرہ کم ہو گیا ہے اور یہ ایچ ایف آر ای ایف کا پہلا انتخاب اور بنیادی علاج ہے۔ انٹیراستو دل کے نیورو اینڈوکرائن نظام پر کئی طریقوں سے کام کرتا ہے۔ پچھلے ٢٠ سالوں میں دل کی خرابی کے علاج میں یہ ایک بہت بڑی پیش رفت سمجھا جاتا ہے۔ یہ دوا بھی پہلی دوا ہے جس نے طبی مطالعات میں معیاری علاج کی دوا اینالاپریل سے نمایاں حد تک تجاوز کیا ہے۔ یہ دل کی خرابی کے لئے قلبی اموات اور داخلوں میں نمایاں کمی لا سکتا ہے، اور اس نے اعلی حفاظت کا مظاہرہ کیا ہے۔ یہ پچھلے دس سالوں میں کارڈیالوجی کے شعبے میں سب سے اہم پیش رفت ہے۔

چینی مارکیٹ میں انٹیریاستو کو جولائی 2017 میں دل کی خرابی (ایچ ایف آر ای ایف) کے بالغ مریضوں میں استعمال کی منظوری دی گئی تھی جس میں اجیکشن کسر کم کی گئی تھی تاکہ قلبی موت اور دل کی خرابی کے ہاسپیل ہونے کا خطرہ کم ہو سکے۔

2020ء میں اینٹیریاستو کی عالمی فروخت 2.497 ارب امریکی ڈالر تک پہنچ گئی جو 2019ء کے مقابلے میں 44.7 فیصد زیادہ ہے۔ یہ دوا نوووریٹ کی فروخت میں اضافے کو چلانے والی ایک اہم پروڈکٹ بن گئی ہے۔ اینٹیریاستو کے لئے کمپنی کی توقعات عروج پر سالانہ 5 ارب ڈالر ہیں۔