امریکی ایف ڈی اے نے فائزر پنزیگا (انجکشن کے لئے انسانی امانوگلوبولن) کی منظوری دے دی!

فائزر نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے دائمی سوزش کے علاج کے لئے پنزیگا (نس انجکشن کے لئے انسانی امونوگلوبولن، 10 فیصد مائع تیاری) کے لئے ایک ضمنی حیاتیاتی مصنوعات لائسنس ایپلی کیشن (ایس بی ایل اے) کی منظوری دے دی ہے۔ سی آئی ڈی پی ایک نایاب خود کار خود کار کثیر الاضلاعی کثیر الاضلاعی پیتھی ہے۔ نس میں ایمونوگلوبولن (IVIG) سی آئی ڈی پی کے مریضوں کے لئے سب سے عام پہلی لائن علاج ہے.

یہ بات قابل ذکر ہے کہ پنزیگا واحد آئی وی آئی جی ہے جس میں 2 ایف ڈی اے سے منظور شدہ سی آئی ڈی پی مینٹینس ڈوسنگ ریگیمنز ہیں، جس سے مریضوں کی طبی ضروریات کو پورا کرنے میں مدد ملے گی۔ پنزیگا کو 12 ملی گرام/کلو/من کی انفیوژن کی شرح پر بھی استعمال کیا جاسکتا ہے۔

پنزیگا انسانی عام ایمونوگلوبولن کا 10 فیصد حل ہے جو نس میں زیر انتظام ہے۔ امریکہ میں پنزیگا کو 2018 میں منظوری دی گئی تھی: (1) 2 سال کی عمر کے مریضوں کے ≥ کے لئے پرائمری ایمونوکیڈیٹی (پی آئی)؛ (2) بالغ مریضوں کے لئے دائمی مدافعتی تھرومبوکیٹوپنیا (سی آئی ٹی پی) کا علاج کرنا۔

فائزر نے اوکٹافارما اے جی کے ساتھ لائسنس کا معاہدہ کیا جس کے تحت فائزر کو امریکہ میں پنزیگا کی فروخت اور کمرشلائز کرنے کا حق دیا گیا۔ آکٹیفارما اے جی اس مصنوعات کو امریکہ سے باہر عالمی مارکیٹ میں کمرشلائز کرنے کا خصوصی حق محفوظ کرتا ہے۔

فائزر اسپتال بزنس یونٹ کی عالمی صدر انجیلا لوکن نے کہا: "سی آئی ڈی پی کے ہر مریض کے علاج کی مختلف ضروریات ہوتی ہیں. ہم نے پایا کہ صرف ایک منظور شدہ ڈوسیج کا اختیار ہمیشہ بہترین نہیں ہوتا ہے۔ یہ نیا اشارہ اور اضافی ڈوسیج آپشن اس منظوری سے ہیلتھ کیئر فراہم کرنے والے افراد ایک ایسے ڈوز آپشن کا انتخاب کر سکتے ہیں جو مریضوں کے لیے موزوں ہو، جس سے مریض کی آبادی میں غیر میٹ طبی ضرورت کو حل کرنے میں مدد ملے گی."

سی آئی ڈی پی ایک نایاب محیطی عصبی بیماری ہے جس کی خصوصیت متناسب موٹر اور حسی نقصان اور گہرے ٹینڈن ریفلیکس کے نقصان سے وابستہ کمزوری ہے۔ یہ بیماری اعصابی مائیلن کے غلبے کو نقصان پہنچانے کی وجہ سے پیدا ہوئی ہے۔ سی آئی ڈی پی کا بتدریج شروع ہونے سے تشخیص میں مہینوں یا برسوں تک تاخیر ہو سکتی ہے جس سے شدید اعصابی نقصان ہو سکتا ہے جس سے علاج کے جواب کو محدود اور تاخیر کا سامنا کرنا پڑ سکتا ہے۔ زیادہ تر مریضوں کو طویل مدتی علاج کی ضرورت ہوتی ہے؛ اگر اس کا علاج نہ کیا گیا تو سی آئی ڈی پی کے تقریبا ایک تہائی مریضوں میں وہیل چیئر پر انحصار پیدا ہو جائے گا۔ مریضوں کو شدید معذوری پیدا کرنے سے بچنے میں مدد دینے کے لئے جلد شناخت اور مناسب علاج ضروری ہے۔

اس نئے اشارے کی منظوری سی آئی ڈی پی میں تشخیص ہونے والے 142 مریضوں کے متوقع، ڈبل بلائنڈ، بے ترتیب، ملٹی سینٹر فیز 3 کے اعداد و شمار پر مبنی ہے۔ یہ فیز ٣ مطالعہ پہلا اور واحد آئی وی آئی جی سی آئی ڈی پی علاج کا مطالعہ ہے جس نے ایک سے زیادہ دیکھ بھال خوراک کے اختیار کا جائزہ لیا ہے۔ تحقیق میں 6 ماہ کے عرصے میں ہر 3 ہفتوں کے دوران دیکھ بھال کے 7 انفیوژن کی افادیت، حفاظت اور برداشت کا جائزہ لیا گیا۔ بنیادی افادیت اختتام یہ ہے کہ علاج کے 6 ماہ میں بنیادی کارکردگی کا اختتام 1.0 g/kg پنزیگا ٹریٹمنٹ گروپ میں رالپسٹرز کا تناسب ہے۔ ری مشن کی تعریف یہ کی گئی تھی: ایک مریض جس کے ایڈجسٹ شدہ 10 پوائنٹ انسوزری نیوروپیتھی کاز اور علاج (INCAT) معذوری کے اسکور میں کم از کم 1 پوائنٹ کی کمی واقع ہوئی۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ 6 ماہ کے علاج کے اختتام پر 80 فیصد (55/69) مریضوں نے 1.0 گرام/ کلوگرام کی خوراک پر آئی این سی اے ٹی ری مشن حاصل کیا جو مطالعہ کے بنیادی اختتام تک پہنچ گیا۔ متعدد معاون اختتام یہ ہیں کہ خوراک پر منحصر افادیت ظاہر ہوئی، بشمول 2.0 g/کلوگرام خوراک گروپ ایڈجسٹ کیا INCAT اسکور 92 فیصد ری مشن ریٹ دکھا رہا ہے۔ 1.0 g/کلوگرام اور 2.0 g/کلوگرام خوراک گروپوں میں گرفت کی طاقت، انسوزری راشیگ جامع معذوری اسکیل (آئی روڈس) اور میڈیکل ریسرچ کونسل (ایم آر سی) کے مجموعی اسکور میں بھی خوراک پر انحصار کرنے والا جواب دکھایا گیا۔ اس تحقیق میں پنزیگا کو عام طور پر اچھی طرح برداشت کیا جاتا تھا۔ سب سے عام منفی رد عمل (>5٪) تمام خوراک گروپوں میں سر درد (15٪)، بخار (14 فیصد)، ڈرماٹیس (10 فیصد) تھے۔ اور بلڈ پریشر میں اضافہ (8 فیصد) . مطالعاتی مدت کے دوران 11 مریض (8 فیصد) پری ادویات موصول.