ویلروکس نے یورپی یونین میں جائزہ لیا: ہیموفیلیا اے کا علاج

بائیو مارین فارماسیوٹیکلز نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) نے مارکیٹنگ اتھارٹی ایپلی کیشن (MAA) کو ویلوٹوکوجین روکساپاروویک (والروکس ، BMN270) کے لیے قبول کر لیا ہے۔ ویلروکس ایک وقتی جین تھراپی ہے جو ایک ہی انفیوژن کے ذریعے شدید ہیمو فیلیا اے والے بڑوں کا علاج کرتی ہے۔ آج کی منظوری کے ساتھ ، ایم اے اے کا جائزہ شروع ہو گیا ہے ، اور سی ایچ ایم پی کی رائے کا اعلان 2022 کے پہلے نصف میں متوقع ہے۔

ویلروکس میں ہیمو فیلیا کے لیے دنیا کی پہلی جین تھراپی بننے کی صلاحیت ہے۔ والروکس ایم اے اے میں فیز 3 GENEr8-1 مطالعہ میں داخل 134 مریضوں کا حفاظتی اور افادیت کا ڈیٹا شامل ہے۔ ویلروکس علاج حاصل کرنے کے بعد کم از کم 1 سال تک تمام مریضوں کی پیروی کی گئی۔ اس کے علاوہ ، ایم اے اے میں 6e13vg/kg خوراک کے گروپ میں 4 سال اور 4e13vg/kg خوراک کے گروپ میں جاری مرحلے 1/2 خوراک بڑھانے کے مطالعے کا ڈیٹا بھی شامل ہے۔

اس سال مئی میں ، ای ایم اے نے تیز تشخیص کے لیے بائیو مارین کی درخواست منظور کی۔ تیز تشخیص ممکنہ طور پر ایم اے اے کمیٹی برائے میڈیکل پروڈکٹس برائے انسانی استعمال (سی ایچ ایم پی) اور ویلروکس ایم اے اے کا جائزہ لینے کے لیے ایڈوانسڈ تھراپیز کمیٹی (سی اے ٹی) کے لیے ٹائم فریم کو کم کر سکتا ہے۔ یورپی یونین میں ، اگر CHMP اور CAT کو یقین ہے کہ یہ پروڈکٹ صحت عامہ کے لیے بہت اہمیت رکھتی ہے ، خاص طور پر علاج کی جدت کے نقطہ نظر سے ، MAA تیز تشخیص کے اہل ہوگا۔ ای ایم اے کے مرکزی طریقہ کار کے مطابق ایم اے اے کا جائزہ لینے میں 210 دن لگ سکتے ہیں ، جب درخواست گزار سے اضافی معلومات فراہم کرنے کے لیے کہا جاتا ہے تو گھڑی کے اسٹاپ کو چھوڑ کر۔ درخواست پر ، CHMP اور CAT ٹائم فریم کو 150 دن تک کم کر سکتا ہے ، بشرطیکہ درخواست دہندگان تیز تشخیص کے لیے کافی وجوہات فراہم کرے ، حالانکہ ابتدائی تشخیص کے لیے اصل میں نامزد کردہ درخواستیں مختلف وجوہات کی بناء پر معیاری طریقہ کار پر بحال کی جا سکتی ہیں۔ تیز تشخیص کی منظوری کے فیصلے کا CHMP اور CAT کی حتمی رائے پر کوئی اثر نہیں پڑتا کہ آیا مارکیٹنگ کی اجازت منظور کی جائے۔

ہینک فوچس ، ایم ڈی ، بائیو مارین کے صدر GG #39 گلوبل R&؛ D نے کہا:"؛ ہم EMA' کے عمل میں ایجنسی کے ساتھ کام کرنے کے منتظر ہیں۔ Valrox MAA مضبوط ڈیٹا سیٹ کی تشخیص ، اور ہمیں یقین ہے کہ یہ ڈیٹا سیٹ MAA کے پچھلے جائزے کے دوران مقرر کردہ ضروریات کو پورا کر سکتے ہیں۔ اس اہم مرحلے 3 ریسرچ نے معیاری دیکھ بھال (احتیاطی عنصر VIII متبادل تھراپی) کے مقابلے میں والروکس کی برتری ثابت کی ہے۔ والروکس کے وسیع ڈیٹا سیٹ کو جین تھراپی کے شعبے میں کئی دہائیوں کی سائنسی اور کلینیکل تحقیق کی حمایت حاصل ہے۔ ہم سائنسی علمی نظام کی شراکت میں اپنا حصہ ڈالنا جاری رکھیں گے ، اور اگلے ہفتے 2021 انٹرنیشنل سوسائٹی برائے تھرومبوسس اور ہیموستاسیس (ISTH) کانفرنس میں اپنے فیز 1/2 اور فیز 3 ریسرچ کے نتائج شیئر کریں گے۔ ہمیں یقین ہے کہ اس جین تھراپی میں غیر ضروری طبی ضروریات کی قسم A ہیمو فیلیا کے علاج کو پورا کرنے کی صلاحیت ہے۔"؛