پولی نیوروپیتھی کے ساتھ ایچ اے ٹی ٹی آر امیلائڈوسس کے علاج میں وٹیرسیرن: اعصابی نقصان کو نمایاں طور پر بہتر کیا گیا ہے۔

النیلم ایک صنعت کی معروف آر این اے آئی تھراپی کمپنی ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے تیسری یورپی اے ٹی ٹی آر امیلوائڈوسس کانفرنس میں وٹیرسیرن فیز 3 ہیلیوس-اے مطالعہ کے ذیلی گروپ تجزیہ اور تحقیقاتی اختتامی نقطہ کے اضافی مثبت نتائج کا اعلان کیا۔ Vutrisiran ترقی کے تحت ایک RNAi تھراپی ہے جو کہ ٹرانسٹھیریٹن (ATTR) امیلائیڈوسس کے علاج کے لیے تیار کی جا رہی ہے۔

HELIOS موروثی ATTR amyloidosis والے مریضوں کا ایک مطالعہ ہے جس میں پولی نیوروپیتھی (hATTR-PN) ہے۔ میٹنگ میں جاری کردہ اعداد و شمار مزید رپورٹ کیے گئے HELIOS-A مطالعے کے بنیادی اور ثانوی اختتامی مقامات کے نتائج کو مزید سپورٹ اور بناتے ہیں: مریضوں کی صحت اور کام کے اہم شعبوں میں بہتری دیکھی گئی ہے ، بشمول نیوروپیتھی نقصان اور معیار زندگی (QoL ) ، روزانہ کی سرگرمیاں اور سماجی شرکت کی صلاحیت ، غذائیت کی حیثیت اور دل کا دباؤ۔

خاص طور پر ، ذیلی گروپ تجزیہ اور تحقیقاتی اختتامی نکات سے پتہ چلتا ہے کہ پلیسبو کے مقابلے میں 9 مہینوں میں ، وٹروسین نے مریضوں کی صحت اور کام کے اہم شعبوں کو بہتر بنایا۔ دوسرے تجزیوں سے پتہ چلتا ہے کہ ، قطع نظر اس کے کہ مریض نے پہلے ٹی ٹی آر سٹیبلائزر استعمال کیا تھا ، ویوٹریسن علاج میں پلیسبو کے مقابلے میں نیوروپیتھی ترقی اور معیار زندگی میں بہتری آئی ہے۔

اس وقت ، بالغ موروثی ٹرانسٹیریٹین امیلائڈوسس پولی نیوروپیتھی (ایچ اے ٹی ٹی آر-پی این) کے علاج کے لیے وٹیرسیرن کی نئی دوا کی درخواست ہر 3 ماہ بعد امریکی ایف ڈی اے کی طرف سے ترجیحی جائزہ لے رہی ہے ، اور [جی جی] کا حوالہ یوزر چارجز ایکٹ"؛ (PDUFA) ہدف کی تاریخ 14 اپریل 2022 ہے۔ اس کے علاوہ ، یورپی ادویات ایجنسی (EMA) کے ساتھ بات چیت کی بنیاد پر ، النیلم اب 9 ماہ کے نتائج کی بنیاد پر Vutrisiran کے لیے مارکیٹنگ کی اجازت کی درخواست (MAA) پیش کرنے کا ارادہ رکھتا ہے۔ HELIOS-A مطالعہ کا۔

Vutrisiran کو امریکہ اور یورپی یونین میں ATTR amyloidosis کے علاج کے لیے یتیم منشیات کا عہدہ (ODD) ، اور ریاستہائے متحدہ میں HATTR-PN کے علاج کے لیے فاسٹ ٹریک عہدہ (FTD) دیا گیا ہے۔ اگر منظوری دی جائے تو ، ہر 3 ماہ بعد ایک نئے سبکیوٹینس انجکشن کے طور پر ، وٹیرسیرن میں بیماری کے پولی نیوروپیتھی اظہارات کو پلٹنے کی صلاحیت ہے۔

النیلم کے چیف میڈیکل آفیسر ایم ڈی پشکل گرگ نے کہا:" h HATTR amyloidosis ایک کثیر نظام ہے ، تیزی سے ترقی کرنے والی بیماری ہے جو مریضوں کی روز مرہ کی زندگی پر نمایاں اثر ڈالتی ہے اور مناسب علاج کے بغیر وقت کے ساتھ مزید خراب ہو جائے گی۔ HELIOS-A مطالعہ کے یہ اضافی اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ Vutrisiran پولیٹروپیتھی (HATTR-PN) کے ساتھ HATTR amyloidosis کی وسیع رینج والے مریضوں کے علاج میں صلاحیت رکھتا ہے ، اور اس کے علاوہ اہم صحت اور عملی اقدامات کی ایک سیریز میں حوصلہ افزا نتائج حاصل کیے ہیں۔ ، ٹی ٹی آر سٹیبلائزر کے پچھلے استعمال سے قطع نظر ، مریض کا نیوروپیتھک نقصان اور معیار زندگی بہتر ہوا۔"؛

سی آر این اے: مخصوص جینوں کو خاموش کرنا ، اظہار کی حد کو 99 فیصد کم کرنا

HELIOS-A مطالعے میں 164 مریض شامل تھے جن میں موروثی ATTR امیلائڈوسس ہے جن میں پولی نیوروپیتھی (HATTR-PN) ہے۔ 9 مہینوں میں ، وٹیرسیرن بنیادی اور تمام ثانوی اختتامی مقامات پر پہنچ گیا: پلیسبو کے مقابلے میں ، وٹیرسیران علاج کے نتیجے میں نیوروپیتھک نقصان ، معیار زندگی اور چال کی رفتار میں اعدادوشمار کے لحاظ سے نمایاں بہتری آئی۔ HELIOS-A مطالعہ کے ذیلی گروپ تجزیہ اور تحقیقاتی افادیت کے اعداد و شمار مریضوں کی صحت اور فلاح و بہبود کے اہم پہلوؤں میں وٹیرسیران کے ممکنہ فوائد کے بارے میں مزید بصیرت فراہم کرتے ہیں۔

9 ویں مہینے میں ، تمام پہلے سے متعین مریضوں کے سب گروپوں میں (بشمول عمر ، جنس ، نسل ، جغرافیائی علاقہ ، بیس لائن نیوروپیتھک خرابی ، جینو ٹائپ ، ٹی ٹی آر سٹیبلائزرز کا سابقہ ​​استعمال ، بیس لائن فیملی امیلائڈ پولی نیوروپیتھی (ایف اے پی) مرحلہ) اور ایک پری۔ مخصوص کارڈیک سب گروپ ، پلیسبو کے مقابلے میں ، وٹیرسیران علاج کے نتیجے میں نیوروپیتھی ڈیمج سکور (mNIS+7) اور نورفولک کوائف آف لائف ڈائیبیٹک نیوروپیتھی سکور (Norfolk QOL-DN) میں مسلسل بہتری دکھائی گئی۔