Amgen کے نئے احتشاء Myosin مفعل Omecamtiv میکاربال امریکی ایف ڈی اے فاسٹ ٹریک کی طرف سے منظوری دے دی ہے!

Amgen اور اس کے ساتھی کیطوکانیٹاکس نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے omecamtiv میکاربال فاسٹ ٹریک اہلیت (FTD) کی اجازت دی ہے ، جو مفعل میں ایک نئی قسم کا منتخب احتشاء myosin. دائمی دل کی ناکامی کا علاج کرنے کے لئے تیار (HFrEF) کم انجیکشن حصہ کے ساتھ.

تیز رفتار ٹریک اہلیت (FTD) کلیدی علاقوں میں سنگین unmet طبی ضروریات کو حل کرنے کے لئے سنگین بیماریوں کے لئے منشیات کی ترقی اور تیزی سے جائزہ کو تیز کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے. تحقیق منشیات کے لئے تیزی سے ٹریک اہلیت حاصل کرنے کا مطلب ہے کہ دواسازی کمپنیوں R & D مرحلے کے دوران اکثر ایف ڈی اے کے ساتھ بات چیت کر سکتے ہیں. مارکیٹنگ ایپلی کیشنز کو جمع کرنے کے بعد ، وہ متعلقہ معیار کو پورا کرتے ہیں تو وہ تیز منظوری اور ترجیح کا جائزہ لینے کے اہل ہیں. اس کے علاوہ ، وہ بھی جائزہ لینے کے لئے اہل ہیں.

ڈیوڈ ایم ریز, ایگزیکٹو نائب صدر Amgen R & D اور MD اس سنگین بیماری کا علاج کرنے کے جدید علاج کے لئے فوری ضرورت پر روشنی ڈالی گئی. "

رابرٹ I. بلوم ، کیطوکانیٹاکس کے صدر اور سی ای او نے کہا: "ہم بہت خوش ہیں کہ ایف ڈی اے نے دل کی ناکامی کے لئے تیزی سے ٹریک اہلیت کی اجازت دی ہے. آبادی کی عمر کے طور پر ، دل کی ناکامی کے واقعات میں اضافہ ہو رہا ہے. فی الحال ، ہم اعلی خطرے کے مریضوں میں اس نئے myosin کی کلینیکل اثر کا اندازہ کرنے کے لئے GALACTIC HF مطالعہ تیار کر رہے ہیں. "

GALACTIC-HF دل کی ناکامی علاج کے میدان میں تاریخ کے لئے سب سے بڑا مرحلے III گلوبل قلبی نتائج مطالعہ میں سے ایک ہے. اب یہ 35 ممالک میں 8,200 مریضوں سے زیادہ مندرج ہے. یہ مریضوں کو دل کی ناکامی کی وجہ سے تھا جب انہوں نے مطالعہ کی دورانِ اسپتال ، یا ہسپتال یا ایمرجنسی روم میں داخل ہونے سے پہلے ایک سال کے اندر دل کی ناکامی کی وجہ سے. مطالعہ کا مقصد یہ ہے کہ آیا معیاری دیکھ بھال کے لئے omecamtiv میکاربال کے خطرے کو کم کر سکتے ہیں دل کی ناکامی کے واقعات (دل کی ناکامی کے ہسپتال اور دل کی ناکامی کے دیگر ہنگامی علاج) اور دل کی ناکامی کے ساتھ مریضوں میں قلبی موت (HFrEF) کم انجیکشن حصہ کے ساتھ.

اس سال کے فروری میں ، Amgen اور کیطوکانیٹاکس نے اعلان کیا کہ اعداد و شمار کی نگرانی کمیٹی (DMC) نے حال ہی میں GALACTIC HF مقدمے کی دوسری اور حتمی منصوبہ بندی کا تجزیہ مکمل کیا تھا ، جس میں اپرمانتا اور برتری کے لئے پہلے سے مخصوص معیار کا خیال شامل ہے. DMC نے GALACTIC-HF مقدمے سے اعداد و شمار کا جائزہ لیا اور اس بات کی سفارش کی کہ مقدمے کی سماعت کے بغیر ٹیسٹ جاری رہے. اوپر لائن کے نتائج 2020 کی چوتھی سہ ماہی میں حاصل کرنے کی توقع کی جاتی ہیں.

دوسرا عبوری تجزیہ GALACTIC HF ٹرائل پروٹوکول میں مخصوص مریضوں کی دل کی موت کے بعد کیا گیا تھا ایک پہلے سے مخصوص نمبر تک پہنچ گئے. اگر عبوری تجزیہ سے پتہ چلتا ہے کہ omecamtiv میکاربال + معیاری دیکھ بھال گروپ جگہبو + معیاری دیکھ بھال گروپ کے مقابلے میں بنیادی نقطئہ اختتام پر طبی طور پر اہم اور شماریاتی اہم طبی فائدہ ہے ، تو نالائقی تجزیہ مقدمے کی ممکنہ ابتدائی معطلی کی اجازت دیتا ہے. اگر بنیادی جامع نقطئہ اختتام اور ثانوی نقطئہ اختتام (دل کی موت کا وقت) شماریاتی اہمیت تک پہنچ جائے تو ، برتری کا تجزیہ وسط مدتی جائزہ لینے کے مقدمے کی سماعت اور شماریاتی حد کا ابتدائی خاتمہ کی اجازت دیتا ہے ۔

Omecamtiv میکاربال کے سالماتی ساخت (تصویر کا ذریعہ: ویکیپیڈیا)

دل کی ناکامی ایک سنگین بیماری ہے جو دنیا بھر میں 26,000,000 لوگوں سے زیادہ متاثر ہوتا ہے ، اور ان میں سے نصف کے بارے میں بائیں بطینی نقص تقریب کو کم کر دیا ہے. بیماری کی وجہ سے 65 اور اس سے زیادہ عمر کے لوگوں کے لئے ہسپتال اور پڑھنے کے مشن کا بنیادی سبب ہے. معیاری علاج اور دیکھ بھال میں ترقی کے وسیع پیمانے پر استعمال کے باوجود ، دل کی ناکامی کے ساتھ مریضوں کے لئے مرض اب بھی غریب ہے. یہ اندازہ لگایا گیا ہے کہ 40 سال سے کم عمر کے لوگوں کو دل کی ناکامی کے خطرے میں ہیں ، اور دل کی ناکامی کے ساتھ تشخیص کرنے والے نصف مریضوں کو ان کی پہلی دورانِ اسپتال کے پانچ سالوں میں مر جائے گا.

Omecamtiv میکاربال ایک نیا ، منتخب ، احتشاء myosin ہے جو myosin اتپریورتی ڈومین پر ہے. Preclinical مطالعہ سے ظاہر ہوتا ہے کہ احتشاء myosin احتشاء خلیات یا احتشاء آکسیجن کی کھپت کے intracellular کیلشیم حراستی کو متاثر کئے بغیر احتشاء کونٹریکٹالاٹی میں اضافہ کر سکتے ہیں. کارڈیک myosin کارداومیوکیٹیس میں ایک کیطوسکیلیٹال موٹر پروٹین ہے, جس میں براہ راست احتشاء کی وجہ سے میکانی طاقت میں کیمیائی توانائی تبدیل کرنے کے لئے ذمہ دار ہے.

فی الحال, omecamtiv میکاربال کو کم انجیکشن حصہ کے ساتھ دل کی ناکامی کے لئے ایک علاج تیار کر رہا ہے (HFrEF) کے تعاون اور سرویر کی حمایت اور اسٹریٹجک حمایت کے ساتھ ، Amجنرل اور کیطوکانیٹاکس کی مدد سے. ٹیم ایک جامع مرحلے III طبی ترقی کے منصوبے کو لے جا رہا ہے, جس میں دو مرحلے III مقدمات شامل ہیں: (1) GALACTIC-HF آزمائشی مریضوں کے دل کے نتائج پر omecamtiv میکاربال اور جگہبو کے اثرات کا اندازہ کرنے کے لئے; (2) دوران اونٹیک-HF ٹیسٹ مریضوں کی ورزش کی صلاحیت پر omecamtiv میکاربال اور جگہبو کے اثر کا اندازہ کرنے کے لئے (قلبی ورزش ٹیسٹ کا استعمال کرتے ہوئے).