Amgen انہبیٹر کو پیڈیاٹرک مرحلے 3b مطالعہ بنیادی نقطئہ اختتام تک پہنچ گیا

پر اگست 27-29, 2020, جگر کی بیماریوں کے یورپی سوسائٹی (ایاسل) سالانہ کانفرنس اور ڈیجیٹل انٹرنیشنل جگر کانفرنس (دہلی سی) ایک آن لائن کانفرنس کی شکل میں منعقد کیا گیا تھا. یہ "ڈیجیٹل کانفرنس" موڈ میں ایاسل کی طرف سے منعقد کی پہلی سالانہ تقریب ہے ، دنیا بھر میں سائنسی اور طبی ماہرین سے لوگوں کو اپنی طرف متوجہ جگر کی تحقیق اور تبادلے کلینکل تجربہ میں تازہ ترین پیش رفت کے بارے میں جانتا ہے.

اگست 29, Amgen نے ہیٹروزیگووس خاندانی ہیپرچولیسٹرولیمیا کے ساتھ پیڈیاٹرک کے مریضوں کے علاج کے لئے کولیسٹرول کو کم کرنے کے لئے ابب HAUSER-RCT کا مطالعہ کی مثبت اعداد و شمار کا اعلان کیا اوولوکومعب (ہیفہ) عمر 10-17 سال. مطالعہ سے ظاہر ہوتا ہے کہ جب سٹیٹانس اور دیگر لپڈ کو کم کرنے کے علاج کے ساتھ مل کر ، غیر معمولی حد تک کم کثافت گاڑھے کولیسٹرال (ایل ڈی ایل-C) کی سطح کو جگہبو کے مقابلے میں کم کرتا ہے. یہ اعداد و شمار 2020 یورپی سوسائٹی کارڈیالوجی (ESC) کے سالانہ اجلاس میں اعلان کیا گیا تھا اگست 29 سے ستمبر 1 اور ایک ہی وقت میں میڈیسن کے نئے انگلینڈ جرنل میں شائع.

ہیفہ ایک موروثی بیماری ہے ، اور اسکود پر ایل ڈی ایل-C کی اعلی سطح کے ساتھ بچوں ، جس میں اس کی ترقی کو تیز اور قلبی واقعات کے مجموعی خطرے میں اضافہ کرے گا. خاندانی ہیپرچولیسٹرولیمیا (FH) کے ساتھ مریضوں میں دل کی بیماری کا خطرہ عام آبادی کے 20 اوقات کے بارے میں ہے. FH کے ساتھ بچوں کو عام وزن کی حالت کے تحت ایل ڈی ایل-C کی ایک اعلی سطح ہے, اچھی خوراک, اور کافی ورزش, اور وہ ایک ابتدائی عمر سے قلبی واقعات کے خطرے میں ہیں.

HAUSER-RCT ایک مرحلے 3b ہے, کثیر مرکز, راندوماید (2:1), ڈبل نابینا, جگہبو کنٹرول میں 10-17 سال کی عمر میں ہیفہ مریضوں, کا جائزہ لینے کے سالانہ 420mg گرام سبکوتنیوسلی (ن = 104) افادیت, حفاظت اور ٹولرابالاٹی کے ساتھ 24 ہفتوں جگہبو (n = 53). مطالعہ میں ، مریضوں کو بے ترتیب طور پر ایل ڈی ایل-C کی طرف سے گروپوں اور سٹراٹیفید میں تقسیم کیا گیا تھا (<4.1 vs="" ≥4.1mmol/l)="" and="" age=""><14 years="" vs="" ≥14="" years).="" key="" eligibility="" criteria="" include="" receiving="" a="" low-fat="" diet="" and="" maximum="" tolerated="" dose="" lipid-lowering="" therapy="" (llt)="" for="" ≥4="" weeks="" but="" fasting="" ldl-c="" levels="" ≥3.4="" mmol/l="" before="" screening.="" the="" primary="" endpoint="" is="" the="" percentage="" change="" in="" ldl-c="" levels="" from="" baseline="" to="" week="" 24="" of="" treatment;="" secondary="" endpoints="" include:="" the="" average="" percentage="" change="" in="" ldl-c="" from="" baseline="" to="" week="" 22="" and="" week="" 24,="" and="" ldl-c="" from="" baseline="" to="" week="" 24="" the="" change="" in="" the="" percentage="" of="" non-hdl-c="" (non-hdl-c),="" apolipoprotein="" b="" (apob),="" total="" cholesterol/high-density="" lipoprotein="" cholesterol="" (hdl-c)="" ratio,="" and="" apob="" from="" baseline="" to="" week="" 24="" polipoprotein="" a1="" (apoa1)="" ratio.="" further="" safety="" assessments="" include="" tanner="" staging,="" hormone="" levels,="" carotid="" intima-media="" thickness,="" and="" computer-based="" cognitive="">

نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ مطالعہ کا بنیادی نقطئہ اختتام تک پہنچ گیا: جگہبو گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، ایل ڈی ایل-C کے ساتھ مقابلے میں ، اس کے ساتھ مقابلے میں ، 68.6 ایل ڈی ایل کی سطح کی اوسط کی طرف سے کم 38.3 ٪ کی طرف سے کمی کی گئی تھی.

اس کے علاوہ ، جگہبو گروپ کے مقابلے میں ، اس کے مطابق ، اس کے ساتھ ساتھ سیکنڈری لپڈ پیرامیٹرز میں بھی بہتری ظاہر کی گئی ہے ، بشمول: 22-24 ہفتوں میں ایل ڈی ایل-C میں ایک 42.1 ٪ کمی اور ایک 35.0 کمی ہفتہ 24 ٪ میں غیر خطرےکوکم-C کی سطح میں کم ہو گیا ہے ، اور اس 32.5 کی طرف سے کمی b/ApoA1 تناسب 24 ٪ 36.4 24th ہفتہ میں.

تحقیق میں نئے حفاظتی خطرات نہیں پائے گئے ۔ سب سے زیادہ عام منفی واقعات (TEAE ، > 2%) جگہبو گروپ (> 1%) کے مقابلے میں ایک دوسرے سے زیادہ گروپ میں) سر میں درد ، زخم اوروپحرینگیال ، فلو ، فلو کی قسم کی بیماری ، اوپری سانس کی نالی کے انفیکشن اور قبض شامل ہیں ۔

ہیفہ بچوں کے ایل ڈی ایل-C سطح کو مؤثر طریقے سے منظم کرنے کے لئے یہ بہت اہم ہے ، جو دل کی بیماری کی ترقی میں تاخیر میں مدد ملے گی. HAUSER-RCT مطالعہ سے ڈیٹا اس بات کی تصدیق کرتا ہے کہ ہیفہ کے ساتھ بچوں کے لئے ایک محفوظ اور مؤثر علاج ہے جو پہلے سے ہی لپڈ-کم تھراپی حاصل کر رہے ہیں لیکن ایل ڈی ایل-C کو کم کرنے کی ضرورت ہے.

نئے کولیسٹرول کم کرنے کے لئے مسابقتی زمین کی تزئین

ایک انسانی کا ایک ایسا ضد ہے جو کہ انسانی proprotein کونورٹاسی سوبٹالاسان/kexin 9 (PCSK9) کو نشانہ بنانا ہے ۔ PCSK9 اور روکتا ہے گردش PCSK9 اور کم کثافت گاڑھے (ایل ڈی ایل) رسیپٹرس (لدلر) کی طرف سے منشیات کے طور پر باندھ PCSK9 کی دھڑوں لدلر کی کمی کو روکتا ہے تاکہ لدلر جگر کے خلیات کی سطح پر ری سائیکل کیا جا سکتا ہے. PCSK9 اور لدلر کے مجموعہ میں رکاوٹ پیدا کرنے سے ، لدلر کی تعداد میں اضافہ ہوتا ہے جو خون سے ایل ڈی ایل کو صاف کر سکتا ہے ، اس طرح ایل ڈی ایل-C کی سطح کو کم کرنا.

PCSK9 میڈلڈ کولیسٹرول کے میدان میں ایک اہم پیش رفت ہے سٹیٹانس کے بعد کم. اب تک ، دو موکو ضد ہے PCSK9 inhibitors کی منظوری دے دی گئی ہے ، اور دوسرا Sanofi/ریگانراون سے پرالوانٹ ہے. دو منشیات حیاتیاتی ادویات اور مہنگی دونوں ہیں. لہذا ، انہوں نے ایک طویل مدتی سخت قیمت جنگ شروع کی ہے کیونکہ وہ مارکیٹ کے غلبے کے لئے لڑنے کے لئے شروع کر رہے تھے. پیڈیاٹرک کی تحقیق کی کامیابی Amgen کے لئے بہت اہم ہے, جس میں بالغوں سے نوعمروں کرنے کے لئے بھارت کے مریض پول کو بڑھانے میں مدد ملے گی.

دونوں جماعتوں کے درمیان سخت مقابلہ میں ، نووارٹاس ، ایک لاٹیکومر کے طور پر ، بھی PCSK9 مارکیٹ میں داخل ہونے کی امید کرتا ہے. یہ تھراپی ہمارے لئے ٹی ایم سی کے حصول کے بنیادی اثاثہ ہے $9.7 ارب. یہ صرف ایک سال میں دو بار جزواتی ٹیکے کی ضرورت ہے اور ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور یورپی یونین میں داخل ہو گیا ہے. جائزہ. عین اسی وقت پر, تین منشیات بھی نئے چاللانگارس کا سامنا کر رہے ہیں, یعنی اسپرااون کی پہلی ACL انہبیٹر نیکزلٹل (بیمپیڈواک ایسڈ) اور اس کے کمپاؤنڈ منشیات نیکزلازیٹ (بیمپیڈواک ایسڈ/ازیٹامابی). دو منشیات کا ایک نیا برانڈ ہے جس میں اس کے کولیسٹرال کو کم کرنے کے لئے ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور یورپی یونین کی طرف سے اس سال کے پہلے نصف کی طرف سے منظور کیا گیا ہے ، اور اس کی قیمت صرف PCSK9 کے ایک چھوٹے سے حصہ ہے. یہ قابل قیاس ہے کہ کولیسٹرول کم کرنے والے منشیات کی مارکیٹ میں ، اگلے مقابلہ مزید تیز ہو جائے گا.