برسٹل مائرز اسکوئب کا کارڈیک مائیوسین الوسٹرک انحیبیٹر ماواکامٹن یورپی یونین میں جائزہ میں داخل ہوا!

Bristol-Myers Squibb (BMS) نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) نے mavacamten کے لیے ایک مارکیٹنگ کی اجازت کی درخواست (MAA) کو قبول کر لیا ہے، جو کہ رکاوٹ ہائپرٹروفک کارڈیو مایوپیتھی (oHCM) کے علاج کے لیے ایک نیا، زبانی، myosin allosteric modulator ہے۔ ایک دائمی دل کی بیماری جس میں زیادہ واقعات ہوتے ہیں۔

فی الحال، علامتی oHCM کے علاج کے لیے mavacamten's نیو ڈرگ ایپلی کیشن (NDA) بھی US FDA کے زیرِ جائزہ ہے، اور نسخہ ڈرگ یوزر فیس ایکٹ (PDUFA) کی ہدف کی تاریخ 28 جنوری 2022 ہے۔ جولائی 2020 میں، یو ایس ایف ڈی اے نے mavacamten کو oHCM کے لیے ایک کامیاب دوا کا عہدہ دیا۔ اگر منظوری دی جاتی ہے تو، ماواکامٹن او ایچ سی ایم کا علاج کرنے والا پہلا مائوسین انحیبیٹر بن جائے گا۔

ماواکامٹن ان بیماریوں کے علاج کے لیے ایک فرسٹ ان کلاس، زبانی، ایلوسٹرک مائیوسین انحیبیٹر ہے جو کہ فطری طور پر دل کے بہت زیادہ سکڑنے اور خراب ڈائیسٹولک فلنگ کی وجہ سے ہوتی ہیں۔ ماواکامٹن کے بارے میں خیال کیا جاتا ہے کہ وہ مایوسن ایکٹین کراس برجز کی تشکیل کو روک کر مایوکارڈیل سکڑاؤ کو کم کرتا ہے۔ ضرورت سے زیادہ myosin-actin کراس برج کی تشکیل ضرورت سے زیادہ مایوکارڈیل سنکچن، بائیں ویںٹرکولر ہائپر ٹرافی اور کم تعمیل کا باعث بن سکتی ہے۔ کلینیکل اور پری کلینیکل اسٹڈیز میں، ماواکامٹن بائیو مارکر دکھاتا رہتا ہے جو دل کی دیوار کے دباؤ کو کم کرتے ہیں، ضرورت سے زیادہ مایوکارڈیل سنکچن کو کم کرتے ہیں، اور ڈائیسٹولک تعمیل کو بڑھاتے ہیں۔

ماواکامٹین کو اصل میں علامتی رکاوٹ ہائپرٹروفک کارڈیو مایوپیتھی (oHCM) کے علاج کے لیے تیار کیا گیا تھا۔ اس کے عمل کے طریقہ کار اور علاج کی سرگرمی کے شواہد کی بنیاد پر، mavacamten کا طبی طور پر علامتی نان اوبسٹرکٹیو ہائپرٹروفک کارڈیو مایوپیتھی (HCM) اور محفوظ انجیکشن فریکشن (HFpEF) کے ساتھ دل کی ناکامی کے علاج کے لیے بھی طبی مطالعہ کیا جا رہا ہے۔

mavacamten کیمیائی ساخت

Mavacamten NDA اور MAA دونوں کلیدی فیز 3 EXPLORER-HCM ٹرائل کے نتائج پر مبنی ہیں۔ یہ آزمائش علامتی oHCM مریضوں میں کی گئی تھی اور ماواکامٹین کا پلیسبو سے موازنہ کیا گیا تھا۔ ٹیسٹ کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ ماواکامٹن نے ایک مضبوط علاج کا اثر دکھایا، جس میں علامات، فنکشنل اسٹیٹس اور معیار زندگی میں طبی لحاظ سے نمایاں بہتری آئی، اور بائیں ویںٹرکولر باہر کے بہاؤ کی نالی کی رکاوٹ کو دور کرنے کی صلاحیت بھی ظاہر کی۔ EXPLORER-HCM مطالعہ میں، تمام بنیادی اور ثانوی نقطہ شماریاتی اہمیت تک پہنچ گئے۔

رولینڈ چن، ایم ڈی، برسٹل-مائرز اسکوئب کے کارڈیو ویسکولر ڈویلپمنٹ کے سینئر نائب صدر نے کہا:"؛ اگرچہ oHCM اور اس کی کمزور علامات اور کارڈیک کی کمی پوری دنیا میں پھیلی ہوئی ہے، لیکن اس تباہ کن بیماری کی بنیادی وجہ کا کوئی منظور شدہ علاج نہیں ہے۔ فی الحال. بڑی حد تک، نسخے کی دوائیں صرف علامات کو دور کرسکتی ہیں۔ Mavacamten کے پاس عالمی oHCM مریضوں کی آبادی میں موجود غیر پوری طبی ضروریات کو پورا کرنے کے لیے علاج کا اختیار فراہم کرنے کی صلاحیت ہے۔ [جی جی] quot;

mavacamten (MYK-461) MyoKardia نے تیار کیا تھا۔ 5 اکتوبر 2020 کو، Bristol-Myers Squibb نے اعلان کیا کہ وہ MyoKardia کو 13.1 بلین USD نقد اور 60% پریمیم میں حاصل کرے گی۔ 17 نومبر 2020 کو، Bristol-Myers Squibb نے اعلان کیا کہ MyoKardia کا حصول کامیابی سے مکمل ہو گیا ہے۔ 2019 میں سیلجین کے $74 بلین کے حصول کے بعد یہ حصول Bristol-Myers Squibb'؛ کا دوسرا سب سے بڑا ٹرانزیکشن ہے۔

یہ بات قابل غور ہے کہ 11 اگست 2020 کو، LianBio، جو کہ سرمایہ کاری کمپنی Perceptive Advisors کے ذریعہ تیار کی گئی تھی، باضابطہ طور پر قائم ہوئی تھی۔ اسی دن، اس نے دو اہم تعاون کا اعلان کیا۔ ایک BridgeBio Pharma's کی مصنوعات کی پائپ لائن کو چین میں متعارف کرانا تھا، اور دوسرا منصوبہ myoKardia's mavecamten کو چین میں متعارف کرانا ہے۔

Bristol-Myers Squibb کو mavacamten سے بہت زیادہ امیدیں تھیں۔ جب اس نے MyoKardia حاصل کیا، کمپنی نے اعلان کیا کہ mavacamten HCM کے علاج کے لیے ایک اہم دوا بن جائے گی۔ صنعت ماواکامٹن کے کاروباری امکانات کے بارے میں بھی بہت پر امید ہے۔ دسمبر 2020 میں، فارماسیوٹیکل مارکیٹ ریسرچ آرگنائزیشن ایویلیویٹ وینٹیج نے"؛ 2021 میں کمرشل پوٹینشل کے ساتھ ٹاپ 10 نئی دوائیں جاری کیں۔ اس فہرست میں ماواکامٹن تیسرے نمبر پر ہے۔ Evaluate Vantage نے پیش گوئی کی ہے کہ 2026 میں mavacamten' کی عالمی فروخت 2 بلین امریکی ڈالر تک پہنچ جائے گی۔