یورپی یونین نے طاقتور ایلیال بائیل ایسڈ ٹرانسپورٹر انہیبیٹر بیلوی (اوڈیویکسیبیٹ) کی منظوری دے دی

البیریو فارما جگر کی بیماری کی ایک نایاب کمپنی ہے جو نئے بائل ایسڈ ریگولیٹرز تیار کرتی ہے۔ حال ہی میں کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یورپی کمیشن (ای سی) نے بائیلوائے () کی منظوری دے دی ہے۔اوڈیویکسیبیٹکیپسول)، دنیا کی پہلی دوا ہے جسے ترقی پسند خاندانی انٹراہیپیٹک کولیسٹاسس (پی ایف آئی سی) کی تمام ذیلی اقسام کے علاج کے لئے منظور کیا گیا ہے۔ پی ایف آئی سی جگر کی ایک نایاب بیماری ہے۔ اب تک پی ایف آئی سی کے مریضوں کی معیاری دیکھ بھال جگر کی پیوند کاری سمیت حملہ آور سرجری تک محدود رہی ہے۔ اس نایاب بیماری کے لئے پہلے غیر سرجیکل علاج کے آپشن کے طور پر، بائیلوائے پی ایف آئی سی علاج کی مکمل تبدیلی کی نمائندگی کرتا ہے۔

بیلوی ایک طاقتور، غیر نظامی ایلیئل بائیل ایسڈ ٹرانسپورٹ انہیبیٹر (آئی بی اے ٹی آئی) ہے جس کے لئے ریفریجریشن کی ضرورت نہیں ہے۔ ایک بار روزانہ کیپسول کے طور پر، یہ کیپسول کھولنے کے بعد آنلی یا نرم کھانے پر چھڑکنے کے لئے آسان ہے. مارکیٹنگ کے لئے بائیلوائے کی منظوری سے تمام ذیلی اقسام (ٹائپ 1، 2 اور 3) کے پی ایف آئی سی والے بچوں کے علاج کا ماڈل مکمل طور پر تبدیل ہوجائے گا۔ اب تک کے پہلے غیر سرجیکل علاج کے آپشن کے طور پر، یہ تھراپی بچوں اور ان کے اہل خانہ پر پی ایف آئی سی کے بوجھ کو کم کر سکتی ہے۔

فی الحال، بیلوی کا امریکی ایف ڈی اے کی جانب سے ترجیحی جائزہ بھی لیا جا رہا ہے اور نسخہ ڈرگ یوزر فیس ایکٹ (پی ڈی یو ایف اے) کی ہدف تاریخ 20 جولائی 2021 ہے۔ اگر اس کی منظوری دی جاتی ہے تو البیریو ایک نایاب پیڈیاٹرک بیماری کے لئے ترجیحی جائزہ واؤچر (پی آر وی) کا اہل ہے۔ یورپی یونین میں بیلوی واحد آئی بی اے ٹی آئی ہے جسے ای ایم اے نے تیز تشخیص کے لئے دیا ہے۔ اس سے قبل ای ایم اے نے بیلوائے کو پی ایف آئی سی کے علاج کے لئے یتیم منشیات کی نامزدگی اور ترجیحی منشیات کی نامزدگی (پرائم) بھی دی تھی۔ پی ایف آئی سی کے علاوہ بیلوی کو الگیلے سنڈروم، بلیری اٹریسیا اور پرائمری چولانگیٹس کے علاج کے لئے یتیم منشیات کی نامزدگی بھی دی گئی ہے۔

بیلوی کلینیکل پروجیکٹ کے 2 فیز 3 ٹرائلز کے مرکزی تفتیش کار اور کنگز کالج لندن میں سالماتی جگر کی بیماری کے پروفیسر رچرڈ تھامپسن نے کہا: "1998 میں ہماری لیبارٹری نے ایک جین دریافت کیا جو پی ایف آئی سی کا سبب بنتا ہے۔ 20 سال سے زیادہ کی تحقیق کے بعد، بیلوی منظور ہونے والا پہلا شخص بن گیا۔ پی ایف آئی سی والے بچوں کے لئے ڈرگ تھراپی۔ اب تک پی ایف آئی سی کے مریضوں کی دیکھ بھال کا معیار جگر کی پیوند کاری سمیت حملہ آور سرجری تک محدود رہا ہے۔ پہلے غیر سرجیکل علاج کے آپشن کے طور پر، بیلوی پی ایف آئی سی کے ساتھ برتاؤ کے طریقے میں بنیادی تبدیلی کی نمائندگی کرتا ہے۔ "

اوڈیویکسیبیٹکیمیائی ساخت اور عمل کا طریقہ کار (تصویرکا ماخذ: medkoo.com)

پی ایف آئی سی ایک نایاب، تباہ کن اور تباہ کن بیماری ہے جو چھوٹے بچوں کو متاثر کرتی ہے اور ترقی پسند، جان لیوا جگر کی بیماری کا باعث بن سکتی ہے۔ بہت سے معاملات میں، پی ایف آئی سی زندگی کے پہلے 10 سالوں کے دوران جگر کے سیروسس اور جگر کی ناکامی کا سبب بن سکتا ہے۔ پی ایف آئی سی کا سب سے نمایاں اور پریشان کن مستقل اظہار شدید خارش ہے، جو اکثر معیار زندگی میں شدید کمی کا باعث بنتا ہے۔ بیلوی سے پہلے، پی ایف آئی سی کے علاج کے لئے کوئی منظور شدہ دوائیں نہیں تھیں، صرف سرجیکل آپشنز بشمول بلیری شنٹ (بی ڈی ایس) اور جگر کی پیوند کاری۔ سرجری کے بغیر، پی ایف آئی سی کے زیادہ تر مریض 30 سال کی عمر سے زیادہ زندہ نہیں رہ سکیں گے۔ اس کے علاوہ جگر کی پیوند کاری کے موجودہ معیار کو حقیقی چیلنجوں کا سامنا ہے جن میں تاحیات مدافعتی دباو اور چھوٹے بچوں کے لئے اعضاء تلاش کرنے کا چیلنج شامل ہے۔

بیلوی کا فعال دوا سازی جزو ہےاوڈیویکسیبیٹ، جو ایک پیش قدمی کرنے والا، طاقتور اور منتخب، غیر نظامی، آئلل بائیل ایسڈ ٹرانسپورٹر (آئی بی اے ٹی) انہیبیٹر ہے، جس میں کم سے کم نظامی نمائش اور آنت میں مقامی طور پر کام کرنا ہے۔ فی الحال یہ دوا بچپن کی نایاب چولی سٹیٹک جگر کی بیماریوں کے علاج کے لئے تیار کی جا رہی ہے، جن میں پی ایف آئی سی، بلیری اٹریسیا، الاگیل سنڈروم وغیرہ شامل ہیں؛ ان میں پی ایف آئی سی پہلا ہدف اشارہ ہے۔ فی الحال بلیری اٹریسیا کے علاج کے لئے بیلوی کا فیز 3 بولڈ ٹرائل اور الگیلے سنڈروم کے علاج کے لئے عالمی مرحلہ 3 پرزور ٹرائل جاری ہے۔

البیریو کے صدر اور سی ای او رون کوپر نے کہا: "بیلوی کی یورپی منظوری متعدد ممالک میں بچپن کے چولے سٹیٹک جگر کی بیماری کے علاج کے لئے منظور شدہ دنیا کی پہلی دوا کی نشان دہی کرتی ہے۔ یہ ایک تجارتی کمپنی کے طور پر البیریو کی ترقی کی نشان دہی بھی کرتا ہے۔ تبدیلی کے مرحلے میں جگر کی بیماری کی ایک نایاب کمپنی۔ ہم پی ایف آئی سی کے بچوں، خاندانوں، تفتیش کاروں، ایڈووکیٹس اور ملازمین کا ان کے تعاون پر شکریہ ادا کرتے ہیں جس نے امیدوں کو پی ایف آئی سی کمیونٹی کی تاریخ میں منشیات کے پہلے انتخاب میں تبدیل کردیا۔ ہمیں امید ہے کہ بیلوی جلد ہی امریکہ اور دنیا کے دیگر ممالک میں دستیاب ہوں گے تاکہ اس نایاب بیماری میں مبتلا افراد کا علاج یقینی بنایا جا سکے۔

پی ای ڈی ایف آئی سی 1 اور پی ای ڈی ایف آئی سی 2 کلینیکل ٹرائل ڈیٹا

بیلوی کی یورپی یونین کی منظوری 2 کلینیکل مطالعات (پی ای ڈی ایف آئی سی 1، پی ای ڈی ایف آئی سی 2) کے اعداد و شمار پر مبنی ہے، جو پی ایف آئی سی کے لئے اب تک کا سب سے بڑا عالمی مرحلہ 3 کلینیکل ٹرائل ہے۔

پی ای ڈی ایف آئی سی-1 ایک بے ترتیب ہے، ڈبل بلائنڈ، پلیسیبو کنٹرول مرحلہ 3 مطالعہ، اور نتائج امریکہ اور یورپی یونین کے ریگولیٹری تقاضوں کے بنیادی اختتامی نقطہ کو پورا کرتے ہیں: پلیسیبو کے مقابلے میں، بیلوی نے جلد کی خارش میں نمایاں بہتری کی (پی=0.004) اور نمایاں طور پر کم بائل ایسڈ رد عمل (ایس بی اے، پی=0.003)، اچھی طرح برداشت کیا گیا، اور اسہال / بار بار آنتوں کی نقل و حرکت کے بہت کم واقعات (علاج گروپ میں 9.5 فیصد اور پلیسیبو گروپ میں 5.0 فیصد)۔

پی ای ڈی ایف آئی سی-2 ایک طویل مدتی، اوپن لیبل فیز 3 ایکسٹینشن اسٹڈی ہے۔ اعداد و شمار بیلوی کی مضبوط افادیت کی توثیق کرتے ہیں، جس سے ظاہر ہوتا ہے کہ 48 ہفتوں تک علاج کیے جانے والے مریضوں میں ایس بی اے مسلسل اور مسلسل کم ہوتا ہے، کھجلی کی تشخیص میں بہتری آتی ہے، جگر اور نمو فنکشنل اشارے حوصلہ افزا ہیں۔

ان دو مطالعات میں، بیلوائے کو اچھی طرح برداشت کیا گیا تھا، اور اسہال / بار بار آنتوں کی نقل و حرکت علاج سے متعلق معدے سے متعلق سب سے عام منفی واقعات تھے۔ علاج سے متعلق کوئی سنگین منفی واقعات پیش نہیں آئے۔

مجموعی طور پر، ان مطالعات نے پہلے پی ایف آئی سی علاج کے طور پر بائیلوائے کی صلاحیت کی تصدیق کی۔ پی ایف آئی سی ایک تباہ کن بیماری ہے اور فی الحال جگر کی پیوند کاری سمیت سرجری کے ساتھ علاج کیا جاتا ہے۔ بیلوی ایک محفوظ اور موثر علاج کی دوا ہے جو پی ایف آئی سی کے مریضوں اور ان کے اہل خانہ میں حقیقی تبدیلیاں لائے گی