ایف ڈی اے نے ہفتے کے 15 یتیم منشیات کا سامنا کیا

گزشتہ ہفتے ، امریکی ایف ڈی اے نے ایک سانس میں 15 یتیم منشیات کی اہلیت کو جاری کیا ہے ، بشمول جگر کے کینسر ، گیسٹرک کینسر ، اور پتاہا کی نالی کے کینسر کے علاج کے لئے بہت سے منشیات بھی شامل ہیں.

کینسر کا علاج

ان 15 منشیات کے ، 5 کینسر کے علاج کے لئے استعمال کیا جاتا ہے ، ایک تہائی کے لئے اکاؤنٹنگ. ان میں سے ، سیل تھراپی TCB002 کی طرف سے لایا TC باوفآرم خون کے کینسر کے علاج کے لئے صرف منشیات ہے. یہ وسیع پیمانے پر CD3-مثبت گاما ڈیلٹا ٹی خلیات کے لئے ایک "اللوگیناک" تیار کرنے کے لئے "سیل تھراپی ہے. یہ شدید میالواڈ لیوکیمیا علاج کرنے کے لئے طبی مقدمات داخل کیا ہے.

باقی چار کینسر کے علاج ٹھوس ٹیومر کا علاج کرتے ہیں ، جس میں اسٹرازینیکی کے پی بی-L1 انہبیٹر اممیزی (میولوی) اور CTLA-4 انہبیٹر ٹریونلاچ اے ab ہیپیٹوکلرولر کارسنوما کے لئے یتیم منشیات کی اہلیت ہیں. Silydi کے جزواتی پی-L1 ضد انوافولامہب پتاہا کی نالی کے کینسر کو نشانہ بنانا یتیم منشیات کے لئے اہل ہے. اوببی-999 تائیوان چائی Ding کمپنی کے خلاف ایک ضد کونجوگاٹید منشیات ہے جو کہ گلوبو-ایچ اینججن کے خلاف ہے ، اور اس کے یتیم منشیات کی اہلیت کو گیسٹرک کینسر میں نشانہ بنایا جاتا ہے.

وراثی معالجہ

ہم نے بھی کچھ جین علاج دیکھا ہے, اس طرح Esteve دواسازی سے ایک کے طور پر, جس میں AAV9 جین ویکٹر کا استعمال کرتے ہوئے عام GALNS جین کا علاج کرنے کے لئے مریضوں میں متعارف کرانے کا مقصد ہے IVA موکوپولیسکچآرادوساس; باگزیلت کی طرف سے ایک اور علاج جین انکوڈنگ درست پڈووا انس الدم قسم بی کے علاج کے لئے AAV8 ویکٹر کے ساتھ مریضوں میں منتقل کیا گیا تھا.

ارووانٹ سائنسز لانٹاوارال ویکٹر کا استعمال کرتے ہوئے ایک تھراپی ہے. یہ درانتی سیل انیمیا کا علاج کرنے کے لئے ایک مریض کے اپنے CD34 مثبت خلیات میں ایک جین انکوڈنگ γ-گلوبان متعارف کرایا. ایک اور اسی طرح کا علاج باگ تراپیوٹاکس سے آتا ہے ، جو CD34 مثبت خلیات کو بھی استعمال کرتا ہے. فرق یہ ہے کہ یہ gp91phox جین گنسوتر سے منسلک دائمی گرانولوماٹوساس کے علاج کے لئے منتقل ہے کہ ہے.

دیگر نادر امراض

کینسر اور نادر بیماریوں کے علاوہ جین تھراپی کے ساتھ علاج کیا جا سکتا ہے, دیگر نادر بیماریوں بھی ممکنہ نئے منشیات کی ترقی ہے. وولسی دواسازی ' فصیح دل ایک راک انہبیٹر ہے ، جو امیوٹروفاک پس منظر کاٹھنی کا علاج کرنے کی توقع ہے ؛ اونکواراندا تراپیوٹاکس ' اواٹد-01 ایک جدید چٹ-1 انہبیٹر ہے ، جس کی توقع ہے کہ سرکوڈاسس کے علاج کے لئے استعمال کیا جاتا ہے ؛ Reروگ (لوسپاٹیرکیپٹ) ایک سرخ خون کا سیل پختگی ایجنٹ ہے ، اور یتیم منشیات کی اہلیت کی طرف سے ھدف شدہ بیماری ہڈی میرو فائبروسس ہے.

ان ڈرگز کے درمیان جو یتیم منشیات کے اہل ہیں ، اس میں کچھ اینٹی سنکرامک منشیات بھی موجود ہیں ۔ ان میں سے ، ٹنپ کی دوا کا 2092 مصنوعی مشترکہ انفیکشن کے لئے اہلیت حاصل کی. پہلے ، اس کے علاوہ ایک اینٹی سنکرامک مصنوعات کے طور پر ایف ڈی اے کی طرف سے کوالیفائی کیا گیا ہے. F2G's اولوروفام نے لومانٹوسپورا/سکادوسپاریوم اور ناگوار اسپرگاللوساس کے انفیکشن کے لئے بالترتیب دو یتیم منشیات کی اہلیت حاصل کی ہے ۔