یورپی یونین میں پلازما کالیکرین انبیبیٹر اورلاڈیو (بیروٹالسٹاٹ) کی منظوری دی گئی تھی!

بائیو کرسٹ دواسازی نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یوروپیڈیا (HAE) کے موروثی آغاز کو روکنے کے لئے یورپی کمیشن (EC) نے 12 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بچوں اور بالغ مریضوں کے لئے روزانہ ایک زبانی ، اورلڈیو (بیروٹراسٹاٹ) کیپسول کی منظوری دے دی ہے۔ دسمبر 2020 اور جنوری 2021 میں ، اورلڈیو کو بھی امریکہ اور جاپان میں اسی اشارے کے لئے منظور کیا گیا تھا۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ اورلاڈیوہ ایچ اے ای کے حملوں کی روک تھام کے لئے منظور شدہ پہلی ہدف زبانی تھراپی ہے۔ مارکیٹ میں منشیات کی منظوری سے ایچ اے ای کے مریضوں کے علاج میں اہم پیشرفت ہوئی ہے جو زبانی بچاؤ کے علاج کے آپشنز کا انتظار کر رہے ہیں ، اور مریضوں کے علاج معالجے کو کم کرنے میں مددگار ثابت ہوگا۔

اورلاڈیو کا فعال دواسازی کا جزو بیروٹراسٹٹیٹ ہے ، جو ایک دن میں ایک بار ، زبانی ، ایک بار ، انسانی پلازما کلیکرین کا قوی اور انتخابی روکتا ہے ، جو پلازما کلیکرین کی سرگرمی کو کم کرکے کام کرتا ہے۔ دوائی HAE مریضوں کے لئے تیار کی گئی تھی تاکہ انجیوئڈیما کے آغاز کو روک سکے اور علاج کیا جاسکے۔ فی الحال ، بائیو کرسٹ بیروٹراسٹٹیٹ کی دو شکلیں تیار کررہا ہے ، ایچ اے ای کے حملوں کو روکنے کے لئے کیپسول تیار کیے گئے ہیں ، اور زبانی مائع فارمولیشنوں کو شدید ایچ اے ای کے حملوں کا علاج کرنے کے لئے استعمال کیا جاتا ہے۔

berotralstat کی کیمیائی ڈھانچہ (تصویر ماخذ: chemicalbook.com)

بائیو کرسٹ کے صدر اور سی ای او ، جون اسٹون ہاؤس نے کہا: "فی الحال ، زیادہ تر یورپی HAE مریض بیماری کے علاج کے لئے آن ڈیمانڈ تھراپی یا اینڈروجن کا استعمال کرتے ہیں۔ ہمارا ماننا ہے کہ اورلاڈیو کی زبانی ، روزانہ ایک بار منظوری مریضوں کو احتیاطی علاج کے ل Or اورلاڈیو کا استعمال کرکے اپنے علاج معالجہ کے بوجھ کو کم کرنے کا ایک نیا نیا موقع فراہم کرے گی۔"؛

HAE انٹرنیشنل کے ایگزیکٹو نائب صدر اور چیف آپریٹنگ آفیسر ، HAE مریضوں کی زندگی کو بہتر بنانے کے لئے وقف ایک عالمی غیر منفعتی مریض ایسوسی ایشن نیٹ ورک کے ہنریک بالے بوائسن نے کہا: "اورلاڈیو HAE مریضوں اور ان کے لئے پہلی زبانی غیر سٹرائڈیل دوائیں مہیا کرتا ہے۔ یورپ میں ڈاکٹر۔ HAE کے حملوں کو روکیں۔ علاج کے زیادہ دستیاب اختیارات کی فراہمی میں یہ ایک انتہائی اہم اور مقبول پیشرفت ہے۔"؛

اہم فیز 3 ایپیکس 2 آزمائش میں ، اورلاڈیو نے علاج کے 24 ویں ہفتہ میں HAE اقساط کو نمایاں طور پر کم کردیا ، اور یہ کمی 48 ویں ہفتہ تک جاری رہی۔ HAE مریضوں میں جنہوں نے علاج کے 48 ہفتوں (150 ملی گرام) کو مکمل کیا ، ان میں HAE حملے کی شرح بیس لائن امتحان میں اوسطا اوسطا 2.9 حملوں کی تھی ، اور علاج کے 48 ہفتوں کے بعد ہر ماہ اوسطا attacks 1.0 حملوں میں کمی واقع ہوئی ہے۔ طویل مدتی اوپن لیبل ایپیکس ایس آزمائش میں ، ایچ اے ای کے مریضوں نے جو 48 ہفتوں کے علاج (150 ملی گرام) مکمل کیے تھے ، ہر ماہ اوسطا 0.8 دورے ہوتے تھے۔

2 آزمائشوں میں ، اورلڈیو محفوظ اور اچھی طرح سے برداشت کیا گیا۔ پلیسبو گروپ کے مقابلے میں ، اورلاڈیو لینے والے مریضوں میں سب سے زیادہ عام طور پر پائے جانے والے منفی رد عمل معدے کے رد عمل تھے۔ یہ ردعمل عام طور پر اورلاڈیو علاج کے آغاز کے بعد ہوتے ہیں ، وقت کے ساتھ کم کثرت ہوجاتے ہیں ، اور عام طور پر خود ہی غائب ہوجاتے ہیں۔

موجودہ HAE سے بچاؤ کے علاج میں علاج کا ایک خاص بوجھ پڑتا ہے۔ ایچ اے ای کے حملوں کی شرح کو کم کرنے کے علاوہ ، ایپیکس -2 ٹرائل کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ جو مریض دن میں ایک بار اورلڈیو (150 ملی گرام) زبانی طور پر لیا کرتے تھے ، ان کے معیار زندگی اور مجموعی طور پر مریضوں کی اطمینان میں نمایاں بہتری آئی ہے ، اور ماہانہ معیاری دیکھ بھال آن ڈیمانڈ ادویات میں نمایاں طور پر بہتری آئی تھی۔

مارکس ریڈل ، جو ایپیکس -2 ٹرائل کا محقق اور کیلیفورنیا یونیورسٹی ، سان ڈیاگو میں موروثی انجیوڈیڈیما کے مرکز کے میڈیسن اور کلینیکل ڈائریکٹر کے پروفیسر ہے ، نے کہا: "مریض اور ڈاکٹر اس بات پر متفق ہیں کہ ایچ اے ای کے علاج سے مریضوں کے بوجھ میں اضافہ ہوگا۔ زندگی ایک دن میں زبانی طور پر علاج کے اختیارات کے ساتھ ، اورلاڈیو دوروں کو نمایاں طور پر کم کرسکتے ہیں اور انجیکشن اور انفیوژن سے وابستہ بوجھ کو کم کرسکتے ہیں۔"؛