یورپی یونین سی ٹائپ نیٹریوریٹک پیپٹائیڈ اینالاگ ووکسزوگو (وسوریٹائڈ) کی منظوری دیتی ہے: یہ بیماری کی بنیادی وجہ کو حل کر سکتی ہے!

بائیو مارین فارماسیوٹیکلز نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یورپی کمیشن (ای سی) نے 2 سال سے بند گروتھ پلیٹوں اچونڈراپلاسیا (اکونڈروپلاسیا) تک کے بچوں کے علاج کے لئے سی ٹائپ نیٹریوریٹک پیپٹائیڈ (سی این پی) اینالاگ کا روزانہ انجکشن ووکسزوگو (ووسوریٹائیڈ) کی منظوری دے دی ہے۔ نمو کی پلیٹ کی بندش بلوغت کے بعد ہوتی ہے، جب بالغوں کی آخری اونچائی پہنچ جاتی ہے۔ اچونڈراپلاسیا انسانوں میں سب سے عام غیر متناسب چھوٹا قد ہے۔ اس وقت امریکی ایف ڈی اے کی جانب سے وسوریٹائڈ کا بھی جائزہ لیا جا رہا ہے اور نسخہ ڈرگ یوزر فیس ایکٹ (پی ڈی یو ایف اے) کی ہدف تاریخ 20 نومبر 2021 ہے۔ اس سے قبل امریکہ اور یورپی یونین میں اکونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے وسوریٹائڈ کو آرفن ڈرگ نامزدگی (او ڈی) دی جاتی تھی۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ ووکسزوگو یورپ میں اکونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے منظور کی جانے والی پہلی دوا ہے۔ یہ دوا بیماری کی بنیادی وجہ کا علاج کر سکتی ہے، ایک بڑی طبی پیش رفت کی نمائندگی کرتی ہے، اور مریضوں کی زندگیوں پر بامعنی اثرات مرتب کرنے کی صلاحیت رکھتی ہے۔

ووکسزوگو کا فعال دوا سازی جزو وسوریٹائیڈ ہے، جو ایک ترمیم شدہ سی قسم کا نیٹریوریٹک پیپٹائڈ (سی این پی) ہے، جو انڈر ریگولیٹڈ فیبروبلاسٹ گروتھ فیکٹر ریسیپٹر 3 (ایف جی ایف آر 3) سگنلز کے ذریعے اینڈوچونڈرل ہڈی کی تشکیل کو فروغ دیتا ہے اور براہ راست کارٹیلیج کی ترقی کو نشانہ بناتا ہے عدم دستیابی کی اندرونی پیتھوفزیالٹی۔

یورپی یونین کی منظوری وسوریٹائڈ کلینیکل ڈویلپمنٹ پروجیکٹ کے ڈیٹا پر مبنی ہے، جس میں ایک بے ترتیب، ڈبل بلائنڈ، پلیسیبو کنٹرول فیز 3 مطالعہ کے نتائج بھی شامل ہیں۔ اس مرحلہ 3 کے مطالعے کے نتائج کو جاری اوپن لیبل فیز 2 ایکسٹینشن اسٹڈی کے طویل مدتی تحفظ اور افادیت کے اعداد و شمار کی مزید حمایت حاصل ہے، جس سے ظاہر ہوتا ہے کہ: 5 سالہ (60 ماہ) مشاہدہ مدت کے دوران وسوریٹائڈ علاج حاصل کرنا موجودہ اعداد و شمار کے ساتھ اکونڈروپلاسیا کے حامل بچوں کی شرح نمو مریض کی بیس لائن سطح سے زیادہ اور اکونڈروپلاسیا کے ساتھ غیر علاج شدہ بچوں کے لئے متوقع سالانہ شرح نمو سے زیادہ ہے۔ اس کے علاوہ ہڈیوں کی عمر میں عام طور پر اضافہ ہوا اور ہڈیوں کی عمر میں کوئی تیزی نہیں دیکھی گئی جس سے ظاہر ہوتا ہے کہ وسوریٹائڈ نے نشوونما کے مرحلے کے کل دورانیے کو کم نہیں کیا۔

ڈیٹا پیکج میں ایک بے ترتیب ڈبل بلائنڈ فیز 2 مطالعے کے نتائج بھی شامل ہیں جو نوزائیدہ بچوں اور چھوٹے بچوں میں کیے جا رہے ہیں، وسیع فارماکوکینیٹک اور بایومارکر ڈیٹا، اور 2 سے 5 سال کی عمر کے مریضوں کے لئے ابتدائی نمو کے اعداد و شمار شامل ہیں۔ سینٹینل مطالعاتی مریضوں کے اعداد و شمار سے پتہ چلا ہے کہ 2 سے 5 سال کی عمر کے مریضوں میں، 2 سال کے وسوریٹائڈ علاج کے بعد، نشوونما پر مثبت اثرات مرتب ہوتے ہیں۔ اس کے علاوہ ڈیٹا پیکج میں توسیعی تحقیق کے 3 مراحل اور قدرتی تاریخ کے وسیع اعداد و شمار بھی شامل ہیں۔

وسوریٹائڈ کی کارروائی کا طریقہ کار

اچونڈراپلاسیا انسانوں میں سب سے عام غیر متناسب چھوٹا قد ہے۔ اس کی خصوصیت سست انڈوچونڈرل اوسسیفیکیشن ہے جس کی وجہ سے لمبی ہڈیوں، ریڑھ کی ہڈی، چہرے اور کھوپڑی کی بنیاد کی غیر متناسب کمی اور ساختی عوارض پیدا ہوتے ہیں۔ یہ حالت فائبروبلاسٹ گروتھ فیکٹر ریسیپٹر 3 جین (ایف جی ایف آر 3) میں تغیرات کی وجہ سے ہوتی ہے، جو ہڈیوں کی نشوونما کا منفی ریگولیٹر ہے۔

غیر متناسب طور پر چھوٹے قد کے علاوہ، اکونڈروپلاسیا کے مریضوں کو صحت کی سنگین پیچیدگیوں کا سامنا کرنا پڑ سکتا ہے، جن میں فورمین کمپریشن، سلیپ ایپنیا، جھکی ہوئی ٹانگیں، چہرے کی ہائپوپلاسیا، مستقل کمر کے جھولے، ریڑھ کی ہڈی کی اسٹینوسس اور تکرار والے کان شامل ہیں۔ شعبہ انفیکشن. ان میں سے کچھ پیچیدگیوں کے نتیجے میں حملہ آور سرجری کی ضرورت پڑ سکتی ہے، جیسے ریڑھ کی ہڈی کا ڈی کمپریشن اور جھکی ہوئی ٹانگوں کو سیدھا کرنا۔ اس کے علاوہ مطالعات سے پتہ چلا ہے کہ ہر عمر کے افراد کی شرح اموات میں اضافہ ہو رہا ہے۔

اکونڈروپلاسیا کے حامل بچوں کے والدین میں سے 80 فیصد سے زیادہ درمیانے قد کے ہیں اور یہ بیماری خود ساختہ جینیاتی تبدیلیوں کی وجہ سے ہوتی ہے۔ اکونڈروپلاسیا کے عالمی واقعات 25,000 زندہ پیدائشوں میں سے تقریبا ایک ہیں۔

ووسوریٹائڈ ایک سی قسم کا نیٹریوریٹک پیپٹائیڈ (سی این پی) اینالاگ ہے جو قدرتی انسانی پیپٹائیڈز سے ماخوذ ہے اور انڈوچونڈرل اوسسیفیکیشن کا ایک موثر محرک ہے۔ قدرتی انسانی پیپٹائیڈ ہڈیوں کی نشوونما کا ایک مثبت ریگولیٹر ہے۔ ووسوریٹائیڈ مخصوص ریسیپٹرز سے بندھا ہوا ہے اور انٹرا سیلولر سگنلز شروع کرتا ہے جو زیادہ فعال ایف جی ایف آر ٣ راستے کو روکتے ہیں۔

فی الحال، وسوریٹائڈ کا ان بچوں کے لئے جائزہ لیا جا رہا ہے جن کی نشوونما کی پلیٹ اب بھی "کھلی" ہے، عام طور پر 18 سال سے کم عمر کے بچے، اور یہ مریض اکونڈروپلاسیا کے مریضوں کا تقریبا 25 فیصد ہیں۔ امریکہ، یورپ، لاطینی امریکہ، مشرق وسطیٰ اور ایشیا ء بحرالکاہل کے بیشتر خطے میں فی الحال اکونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے منشیات کی کوئی ریگولیٹری منظوری نہیں ہے۔