پہلے فارینیل ٹرانسفرس انبیبیٹر زوکنوی کو نومبر میں مارکیٹنگ کے لئے منظور کیا جائے گا ، موت کے خطرے کو 88 By تک کم کیا جائے گا!

ایگر ایک دیر سے مرحلے کی کلینیکل بائیوفرماسٹیکل کمپنی ہے جو شدید نادر اور انتہائی غیر معمولی بیماریوں کے علاج کے ل targeted ٹارگٹڈ اور سرخیل معالجے کی ایک سیریز کو تیار اور کاروباری بنانے کے لئے وقف ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے زوکنوی (لونوفرنیب) نئی ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) کو قبول کرلیا ہے۔ این ڈی اے نے پروجیریا (پروجیریا ، جسے ہچٹنسن-گیلفورڈ پروجیریا سنڈروم ، ایچ جی پی ایس) اور پروجرویڈ لامینو پیتھیس (پروجرویڈ لیمونوپیتھیس) کے علاج کے لئے زوکنوی کی تیز منظوری حاصل کرنا چاہتی ہے۔ ایف ڈی اے نے زوکنوی این ڈی اے کو ترجیحی جائزے کی منظوری دی ہے ، اور ایک نسخہ منشیات صارف فیس کا طریقہ کار (پی ڈی یو ایف اے) نومبر target {3}} ، {} 3} 20 20 کی تاریخ کا نامزد کیا ہے۔ ایف ڈی اے نے ایگر کو مطلع کیا ہے کہ وہ این ڈی اے پر تبادلہ خیال کرنے کے لئے مشاورتی کمیٹی کا اجلاس بلانے کا ارادہ نہیں رکھتی ہے۔

اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، زوکینوی قبل از وقت عمر بڑھنے کے علاج کے ل the عالمی جی جی # 39؛ بن جائیں گے۔ فی الحال ، زوکینوی کی یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کے ذریعہ بھی تیز رفتار جائزہ لیا جارہا ہے۔ اس سے قبل ، زوکینوی کو قبل از وقت عمر بڑھنے اور قبل از وقت عمر بڑھنے جیسے لیمونوپیتھ کے علاج کے ل for یتیم ڈرگ کی اہلیت (او ڈی ڈی) عطا کی گئی تھی ، ایف ڈی اے کے ذریعہ منشیات کی قابلیت (بی ٹی ڈی) اور نایاب پیڈیاٹک بیماریوں کی اہلیت (آر پی ڈی ڈی)۔

قبل از وقت عمر بڑھنا ایک انتہائی نایاب اور مہلک بیماری ہے جو بچوں میں قبل از وقت عمر بڑھنے کا سبب بن سکتی ہے۔ علاج کے بغیر ، قبل از وقت عمر رسیدہ بچے heart {0}}. 5 سال کی اوسط عمر کے ساتھ ، دل کی بیماری سے مر جائیں گے۔ فی الحال ، قبل از وقت عمر رسیدگی اور قبل از وقت عمر رسیدہ لیمونوپیتھی کا کوئی منظور شدہ علاج موجود نہیں ہے۔

زوکنوی جی جی # 39 active کا فعال دواسازی کا اجزا لونافنیب ہے ، ایک علمبردار ، زبانی فارنیسیل ٹرانسفیرس انبیبیٹر (ایف ٹی آئی) جو قبل از وقت عمر رسیدہ اور کم عمر مریض مریضوں میں بچوں میں طویل بقا کا مظاہرہ کرتا ہے۔ جرنل آف دی امریکن میڈیکل ایسوسی ایشن (جام) میں {{1} published میں شائع ہونے والی ایک تحقیق میں بتایا گیا ہے کہ قبل از وقت عمر بڑھنے والے مریضوں میں ، لونوفرنیب مونو تھراپی سے موت کے خطرے کو {{2} by reduced نے کم کیا ، اور انتہائی عام منفی رد عمل کی اطلاع دی گئی۔ معدے کی علامات تھیں۔ قبل از وقت عمر رسیدہ بہت سارے مریضوں کو af {3}} سالوں سے زیادہ عرصے سے لونافورنب مل رہا ہے۔

ایگر نے عالمی سطح پر انتظام تک رسائی کا منصوبہ بھی مرتب کیا ہے ، جس کے تحت is {0} than سے زیادہ ممالک کا احاطہ کرنے کی توقع کی جارہی ہے تاکہ اس بات کو یقینی بنایا جاسکے کہ قبل از وقت عمر رسید اور قبل از وقت عمر رسیدہ نما لیمونوپیتھی والے تمام بچے اور جوان علاج معالجہ کر سکتے ہیں۔

ایگر کے صدر اور سی ای او ، ڈیوڈ کوری نے کہا: جی جی حوالہ F ایف ڈی اے کے ذریعہ ہمارے پہلے این ڈی اے کی قبولیت ایگر کے لئے ایک اہم سنگ میل ہے ، اور یہ ترقی پسند قبل از وقت عمر رسید اور ترقی پسند قبل از وقت عمر رسیدہ لیمونوپیتھی کے مریضوں کے لئے بھی ایک علاج ہے۔ بچوں اور نوجوانوں نے ایک اہم قدم اٹھایا ہے۔ ہم قبل از وقت عمر رسانی ریسرچ فاؤنڈیشن (PRF) کے ان کے عہد ، استقامت اور لگن کے لئے شکریہ ادا کرنا چاہتے ہیں۔ سب سے اہم بات یہ ہے کہ ، ہم تمام بچوں اور ان کے اہل خانہ کا قبل از وقت عمر بڑھنے کے ساتھ شکریہ ادا کرتے ہیں جنہوں نے حصہ لیا ہے۔ لونفارنیب کلینیکل ٹرائل نے اس کو ممکن بنایا ہے۔ ہم امریکہ اور یورپ میں زوکنوی کے تجارتی آغاز کی تیاری کر رہے ہیں۔"؛

ایم ڈی کے PRF میڈیکل ڈائریکٹر ، لیسلی گورڈن نے کہا: جی جی حوالہ quot یہ سنگ میل 12 سالوں کی طبی آزمائشوں کا خاتمہ ہے جس نے قبل از وقت عمر رسید اور قبل از وقت عمر رسیدہ لیمونوپیتھی والے بچوں کا علاج {{2 with from سے کیا ہے ممالک اور چھ براعظم ہم بہت خوش قسمت ہیں کہ این ڈی اے کی تیاری اور جمع کرانے میں ایگر کے شراکت دار بنیں ، اور قبل از وقت عمر رسیدہ بچوں اور نوجوانوں کے لئے مسلسل زوکنوی فراہمی فراہم کریں۔ ہم تمام بچوں اور ان کے کنبہ کا قبل از وقت عمر بڑھنے کے ساتھ شکریہ ادا کرتے ہیں۔ ان کی جر courageت ہم سب کو متاثر کرتی ہے۔"؛

لونوفرنیب کی سالماتی ساخت (تصویری ماخذ: ویکیپیڈیا)

قبل از وقت عمر (HGPS) ایک غیر معمولی ، مہلک جینیاتی بیماری ہے جو بچوں میں عمر بڑھنے میں تیزی لاتی ہے۔ یہ بیماری ایل ایم این اے جین انکوڈنگ لامین اے میں ایک نقطہ تغیر کی وجہ سے پیدا ہوتی ہے ، جو فارنسیلیشن کا شکار ، زہریلا پروجین تیار کرتا ہے۔ لامین اے جوہری ڈھانچے کے سہاروں کا ایک حصہ ہے اور جوہری ڈھانچے اور کام میں اہم کردار ادا کرتا ہے۔ قبل از وقت عمر رسیدہ بچے اسی بیماری سے مر جائیں گے جو لاکھوں عام عمر رسیدہ بالغوں- آرٹیروسکلروسیس کو متاثر کرتا ہے ، لیکن اوسط عمر جس میں بچے کی موت ہوتی ہے وہ 14.}}}}} سال ہے۔ قبل از وقت عمر بڑھنے کی علامات میں شدید ہائپوپلاشیا ، اسکلیروڈرما کی طرح کی جلد ، سیسٹیمیٹک غذائیت ، بالوں کا گرنا ، مشترکہ معاہدہ ، کنکال ڈسپلسیا ، تیز سسٹمک اتھروسکلروسیس ، قلبی فعل اور اسٹروک شامل ہیں۔ ایک اندازے کے مطابق دنیا بھر میں قبل از وقت عمر رسیدہ بچے تقریبا{ {{5} ہیں۔

پروجرویڈ نما لیمونوپیتھی (پروجرویڈ لیمونوپیتھیس) لامین اے اور / یا زیمپسٹے 24 جین میں تبدیلیوں کی ایک سیریز کی وجہ سے تیز عمر بڑھنے کی وراثت ہے ، یہ تغیر پزیرشیلیشن پیدا کرتے ہیں جو قبل از وقت عمر رسیدہ پروٹین پروٹین سے مختلف ہے۔ اگرچہ قبل از وقت عمر رسیدہ پروٹین تیار نہیں کیا جاتا ہے ، ان جینوں میں تغیرات قبل از وقت عمر رسیدہ پروٹین کے ساتھ اوور لیپنگ لیکن مختلف بیماریوں کا اظہار کر سکتے ہیں۔ مجموعی طور پر ، قبل از وقت عمر بڑھنے جیسی لیمونوپیتھی کا پھیلاؤ عالمی سطح پر قبل از وقت عمر بڑھنے سے زیادہ ہوسکتا ہے۔

لونافرنب ایگر کے ذریعہ لائسنس یافتہ ہے۔ منشیات ایک مخصوص ، دیر سے ترقی کا مرحلہ ہے ، زبانی طور پر فعال inhibitor کو نشانہ بناتے ہوئے farnesyl transferase ہے۔ پروٹین کی ترمیم میں دینی کا عمل شامل ہے۔ قبل از وقت عمر بڑھنے والا پروٹین ایک غیر معمولی پروٹین ہے جو فارن سیلیٹڈ ہے اور اس کے بارے میں سوچا جاتا ہے کہ یہ جوہری جھلی کے ساتھ سخت پابند ہے جس کے نتیجے میں ایٹمی جھلی مورفولوجی میں تبدیلی آتی ہے اور اس کے نتیجے میں سیل کو نقصان ہوتا ہے۔

لونافرنب قبل از وقت عمر رسیدہ پروٹین کی فاریسیلیشن کو روکتا ہے۔ بوسٹن چلڈرن جی جی # 39 Hospital کے ہسپتال پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن (www.Pgegeria Research.org) کے مالی تعاون سے فیز I / II اور فیز II کے مطالعے میں ، قبل از وقت عمر رسیدہ مریضوں کے mat {1}} سے زیادہ مریض علاج کیا گیا تھا۔ دو مطالعات کے نتائج سے یہ ظاہر ہوتا ہے کہ mat aging 2}}. {{{{}}}} سال قبل تعی agingن کے غیر علاج شدہ بچوں کے مقابلے میں ، لونافرینب مونو تھراپی میں قبل از وقت عمر رسیدہ بچوں کی اموات کی شرح کم تھی۔ (3. 7٪ بمقابلہ 3 3. 3٪؛ HR=0. 12) اور موت کا خطرہ کم {{11 ..۔

قبل از وقت عمر رسیدگی اور قبل از وقت عمر رسیدہ لیمونوپیتھی کے علاج کے علاوہ ، ایگر ہیپاٹائٹس ڈی وائرس (ایچ ڈی وی) انفیکشن کے علاج کے ل lon لونفارنیب بھی تیار کررہا ہے۔ دسمبر {{1} December کے اختتام پر ، ایف ڈی اے اور ای ایم اے نے ہیپاٹائٹس ڈی وائرس انفیکشن (ایچ ڈی وی) کے علاج کے ل lon لانگفارنیب کو پیشرفت منشیات کی قابلیت (بی ٹی ڈی) اور ترجیحی دوائی کی اہلیت (PRIME) دی۔ لوناافرینب جگر کے خلیوں میں ایچ ڈی وی کی نقل کے آئوپرین قدم کو روک سکتا ہے ، اور وائرس اسمبلی مرحلے کے دوران وائرس کی زندگی سائیکل کو روکتا ہے۔

متعدد فیز II کے کلینیکل اسٹڈیز کے اعداد و شمار ایچ ڈی وی سے متاثرہ مریضوں کے علاج معالجے کے ل lonنافرنیب پر مبنی طرز عمل کی افادیت اور حفاظت کی تصدیق کرتے ہیں۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ لونافرنب پر مبنی طرز عمل نے ایچ ڈی وی آر این اے کی سطح کا مشترکہ بنیادی نقطہ ≥ 2 لاگ 10 اور الانائن امینوٹرانسفریز (ALT) کو معمول پر لانے سے جگر کی حیثیت اور وائرولوجی ردعمل کی بہتری کی عکاسی کی ہے۔ فی الحال ، دوائی ایچ ڈی وی کے سنگین مرحلے III کے کلینیکل مطالعہ میں ہے۔

ہیپاٹائٹس ڈی ایچ ڈی وی انفیکشن کی وجہ سے ہوتا ہے اور یہ انسانی وائرل ہیپاٹائٹس کی سب سے سنگین قسم ہے۔ ہیپاٹائٹس ڈی صرف ان افراد میں شریک انفیکشن کے طور پر ہوتا ہے جو ہیپاٹائٹس بی وائرس (HBV) لے کر جاتا ہے ، جس سے ہیپاٹائٹس بی سے زیادہ سنگین جگر کی بیماری ہوتی ہے ، اور یہ جگر کے فبروسس ، جگر کے کینسر ، اور جگر کی ناکامی کو تیز کرسکتا ہے۔ ہیپاٹائٹس ڈی ایک بیماری ہے جو پوری دنیا میں انسانی صحت کو سنجیدگی سے متاثر کرتی ہے ، اور یہ بیماری پوری دنیا میں تقریبا approximately 15 سے 20 ملین افراد کو متاثر کرسکتی ہے۔ ہیپاٹائٹس ڈی کا پھیلاؤ دنیا کے مختلف خطوں میں مختلف ہوتا ہے۔ اطلاعات کے مطابق ، دنیا بھر میں ، تقریبا{ 4. 3٪ -5. دائمی ہیپاٹائٹس بی وائرس کیریئروں میں سے 5} HD HD کو ایچ ڈی وی انفیکشن ہوتا ہے۔ بیرونی منگولیا ، چین ، روس ، وسطی ایشیاء ، پاکستان ، ترکی ، افریقہ ، مشرق وسطی اور جنوبی امریکہ سمیت کچھ خطوں میں ، دائمی ایچ بی وی سے متاثرہ افراد میں ایچ ڈی وی کا پھیلاؤ اور زیادہ ہے۔ اطلاعات کے مطابق ، منگولیا اور پاکستان میں ایچ بی وی انفیکشن والے لوگوں میں ایچ ڈی وی کا پھیلاؤ as}} as as تک زیادہ ہے۔