واٹراکوا NTRK فیوژن ٹھوس ٹیومر کے علاج کے لئے برطانیہ میں منظور کیا جاتا ہے

جرمن دواسازی وشال بیئر (بیئر) صحت سے متعلق اونکولوجی منشیات واٹراکوا (لاروٹریکٹاناب) حال ہی میں برطانیہ میں اچھی خبر موصول ہوئی ہے. صحت اور طبی اصلاح کے نیشنل انسٹی ٹیوٹ (اچھا) برطانیہ کے نیشنل ہیلتھ سروس (این ایچ ایس) میں استعمال کے لئے واٹراکوا منظور کرنے کے لئے ہدایت جاری کی ہے ، ان ٹھوس ٹیومر کے لئے جس میں ٹیومر چائلڈ اور بالغ مریضوں میں ایک نیوروٹروفاک حاصلہ ٹائروسنین کینیٹرر (NTRK) جین فیوژن شامل ہیں ، خاص طور پر: مثبت NTRK جین فیوژن کے ساتھ مریضوں ، مقامی طور پر اعلی درجے کی ، میٹاسٹیٹاک یا جراحی کا معاملہ سنگین پیچیدگیوں کا سبب بن سکتا ہے ، اور کوئی تسلی بخش متبادل علاج کا اختیار نہیں ہے. یہ قابل ذکر ہے کہ واٹراکوا سب سے پہلے "لا محدود کینسر پرجاتیوں (نسیجیات سے متعلق)" منشیات کے علاج کے فنڈ (CDF) کے ذریعے برطانیہ کی طرف سے فراہم کردہ ڈرگ ہے.

واٹراکوا ایک اہم زبانی TRK انہبیٹر ہے, جو کہ ایک نسیجیات آزاد علاج کے طریقہ کار ہے, خاص طور پر کے علاج کے لئے تیار کیا گیا ہے جس میں سے قطع نظر ٹیومر جسم میں شروع ہوا جہاں سے. TRK فیوژن کارفرما ٹیومر جسم کے مختلف حصوں میں ہو سکتا ہے, عام طور پر نایاب ٹیومر اقسام میں, اور روایتی علاج کے اختیارات (جیسے سرجری, کیموتیریپی, ریڈیو تھراپی, وغیرہ) تسلی بخش نہیں ہو سکتا. واٹراکوا کے بچوں اور بڑوں میں TRK فیوژن ٹیومر ، بنیادی مرکزی اعصابی نظام (CNS) ٹیومر اور دماغ میٹاستصاس سمیت مضبوط افادیت ہے ، جو اعلی معافی کی شرح اور پائیدار دوبارہ مشن فراہم کرسکتا ہے.

نومبر 2018 کے اختتام پر ، واٹراکوا امریکہ میں دنیا کی پہلی بیچ موصول ہوئی ، تاریخ میں سب سے پہلے زبانی TRK انہبیٹر اور سب سے پہلے "لامحدود کینسر پرجاتیوں ، وسیع سپیکٹرم" کے انسداد کینسر منشیات ٹیومر کی قسم سے متعلق ہیں ، "ٹیومر ملہد" کے علاج کا ایک نیا دور کھول دیا. اس وقت دنیا بھر کے کئی ممالک اور خطوں میں یورپی یونین سمیت واٹراکوا کی منظوری دی گئی ہے ۔

برطانیہ میں اچھا فیصلہ یہ ہے کہ میں بالغ مریضوں کے مطالعہ مرحلے سے 102 مریضوں کے مجموعی اعداد و شمار پر مبنی تھا ، مرحلے II نے بالغ اور پیڈیاٹرک مریضوں کا مطالعہ کیا ، اور مرحلے میں/II سکاؤٹ پیڈیاٹرک مریضوں کا مطالعہ ، جس میں 93 مریضوں کو مرکزی تجزیہ گروپ سے اور 9 دیگر مریضوں کو بنیادی مرکزی اعصابی نظام (CNS) ٹیومر کے ساتھ تھا. نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ واٹراکوا علاج ایک اعلی معافی کی شرح ، پائیدار اور تیزی سے معافی کا مظاہرہ کیا. مخصوص ڈیٹا یہ ہے کہ: اہم تجزیہ سیٹ سے پتہ چلتا ہے کہ کل ردعمل کی شرح (ار) ہے 72 ٪ (95 ٪ CI: 62 ، 81) ، جس میں مکمل ردعمل کی شرح (بی) ہے 16 ٪ اور جزوی ردعمل کی شرح (PR) ہے 55 ٪. ایک اور اضافی تجزیہ میں, بنیادی CNS کے ساتھ مریضوں سمیت, ار تھا 67% (95% CI: 57, 76), کے ساتھ 15% اور PR کے ساتھ 51%.

مرکزی تجزیہ کے وقت ، واکتروی وصول کرنے والے مریضوں کے لئے سب سے پہلے جواب دینے کے لئے میڈین کا وقت تھا 1.81 ماہ. تجزیہ کے وقت ، ان کی معافی کی مدت تک پہنچ نہیں گئی تھی (رینج: 1.6 + 38.7 + ماہ) ، اور 75 ٪ مریضوں کی ≥ کی مدت میں 12 ماہ کی کمی تھی. علاج حاصل کرنے والے مریضوں میں سے ، 88 ٪ (95 ٪ CI: 81 ، 95) علاج کے آغاز کے بعد بھی ایک سال زندہ تھے. تجزیہ کے وقت ، میڈین ترقی فری بقا (PFS) تک پہنچ نہیں گئی ہے. NTRK جین فیوژن کے ساتھ 125 مریضوں کی حفاظت کا اندازہ کیا گیا تھا. سب سے زیادہ منفی واقعات (یئایس) گریڈ 1 یا گریڈ 2 تھے. صرف 3% مریضوں کے علاج کے دوران ہوا ہے کہ یئایس کی وجہ سے مستقل طور پر علاج کو روکنے کے لئے تھا. انیس (15%) مریضوں نے خوراک میں کمی کی اطلاع دی ، جن میں سے 10 (8%) منفی واقعات کی وجہ سے تھے. سب سے زیادہ منفی واقعات جو ایک خوراک کی کمی کے نتیجے میں علاج کے پہلے تین ماہ کے دوران واقع ہوئی.

واکتروی TRK فیوژن پر مبنی بالغوں اور کینسر کے ساتھ بچوں کے علاج کے مریض کے معیار زندگی میں طبی طور پر اہم بہتری ہے (QoL). دو عالمی multicenter طبی مقدمات میں 60 فیصد بالغ مریضوں نے ایورٹک QLQ-C30 گلوبل ہیلتھ سکور میں بہتری کی اطلاع دی ۔ پیڈیاٹرک مریضوں کے لئے ، 76 ٪ مریضوں نے پادسقل کے مجموعی اسکور میں بہتری کی اطلاع دی.

مریضوں کی ادویات کے لئے کوننانگٹن برطانیہ کے ڈائریکٹر ، نے کہا کہ: "بیئر واکتروی کے لئے اچھی کی سفارش کا خیر مقدم ہے کیونکہ یہ برطانیہ میں کلینگروں دے گا تاکہ وہ اپنی بیماری ڈرائیور مخصوص علاج کو نشانہ بنانے کے لئے ایک سے زیادہ بالغ اور پیڈیاٹرک مریضوں کو فراہم کریں. بیئر اچھی اور برطانیہ نیشنل سروس سسٹم کے ساتھ تعاون کرنے پر فخر ہے (این ایچ ایس) اس اہم تھراپی کی تشخیص بھر میں ایک نئے ممکنہ طور پر فائدہ مند زبانی آبادی کو TRK فیوژن علاج کے اختیارات کی طرف سے کارفرما کینسر کے مریضوں کو لانے کے لئے. "

NTRK جین فیوژن ٹیومر کی ایک وسیع رینج میں موجود ہے کہ ایک غیر معمولی جینیاتی تبدیلی ہے, انینترت TRK سیگنلگ اور ٹیومر ترقی کے نتیجے میں. زیادہ سے زیادہ ثبوت سے پتہ چلتا ہے کہ جین NTRKs TRKs پروٹین دوسرے جین کے ساتھ غیر معمولی fused ہو سکتا ہے, جسم کے ایک سے زیادہ حصوں میں بڑھنے کے لئے کینسر کا سبب بن سکتا ہے کہ پیدا سگنل. TRK فیوژن کینسر عام طور پر نایاب ہے ، ہر سال یورپ میں چند ہزار مریضوں سے زیادہ متاثر نہیں ہوتا. TRK فیوژن بچوں اور بالغوں کو متاثر کر سکتے ہیں اور مختلف ٹیومر اقسام میں مختلف تعدد پر ہوتا ہے.

واٹراکوا کے فعال دواسازی اجزاء لاروٹریکٹاناب ہے, جو ایک قوی ہے, زبانی, منتخب ٹروپومیوسان حاصلہ کینی(TRKs) انہبیٹر کو براہ راست ہدف بنانے کے لئے ڈیزائن کیا گیا (TRKS, TRKS, اور ٹرکک), بند TRKS فیوز کے نتیجے میں ٹیومر ترقی کے سگنل راستہ. TRK فیوژن کینسر عام طور پر نایاب ہے اور ہر سال یورپ میں چند ہزار سے زائد مریضوں پر اثر انداز ہوتا ہے. بیماری بچوں اور بالغوں کو متاثر کر سکتی ہے اور مختلف ٹیومر میں مختلف تعدد پر ہوتی ہے. کلینکل سٹڈیز میں, واٹراکوا کی تحقیقات اور علاج کیا گیا تھا 29 مختلف ہاسٹولوگیس کے ساتھ ٹھوس ٹیومر. نتائج واٹراکوا کے ساتھ اہم اور پائیدار اینٹی ٹیومر کی سرگرمیوں کے خلاف ہے کہ یہ ظاہر کرتا ہے, پرائمری CNS ٹیومر اور دماغ میٹاستصاس سمیت, مریض کی عمر اور ٹیومر نسیجیات سے قطع نظر.

ماخذ:اچھاAppروواس زبانی منشیات واٹراکوا (لاروٹریکٹاناب) ، انگلینڈ میں سب سے پہلے نسیجیات-آزاد علاج کے لئے دستیاب کیا جائے گا ، بچوں اور بالغوں کے لئے TRK فیوژن کارفرما کینسر کے ساتھ