النیلام کی انتہائی جدید منشیات گاولارا شدید جگر پورپہیریا کے علاج کے لئے یورپی یونین کی طرف سے منظوری دے دی ہے (AHP)!

النیلام دواسازی صنعت کی معروف آر این ایس تھراپی کمپنی ہے. اس کی منشیات اونپیٹٹرو (پاٹاساران) امریکہ اور اگست 2018 میں یورپی یونین کی طرف سے منظور کیا گیا تھا (ہاٹر) امیلوادوساس بالغ مریضوں کے مرحلے 1 یا اسٹیج کے ساتھ 2 ایک سے زیادہ علاج نیوروپتی کے ساتھ. یہ منظوری اونپیٹٹرو ہے جو کہ پورے 20 سالوں میں مارکیٹنگ کے لئے منظور شدہ ہے اس کے بعد RNAi رجحان دریافت کیا گیا تھا.

حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا کہ یورپی کمیشن (EC) نے اس کے دیگر RNAi منشیات گاولارا (گاووساران) کی منظوری دے دی ہے ، جو جزواتی انجکشن کی طرف سے انتظام کیا جاتا ہے ، جس میں 12 سال کی عمر اور کشور اور بالغ مریضوں سے زیادہ ہے. امریکہ میں, گاولارا نومبر میں AHP ساتھ بالغ مریضوں کے علاج کے لئے ایف ڈی اے کی منظوری موصول ہوئی ہے 2019. یہ بات قابل ذکر ہے کہ گاولارا پہلی اور صرف علاج ہے جو AHP حملوں کو روکنے ، دائمی درد کو کم کرنے اور زندگی کے معیار کو بہتر بنانے کے لئے ثابت ہے. مرحلے III کے نتائج گاولارا نمایاں طور پر 74 ٪ کی طرف سے پورپہیریا کے واقعات میں کمی کی ہے کہ ظاہر ہوتا ہے.

گاولارا دنیا میں دوسری این Nai منشیات ہے جس نے النیلام سے انضباطی منظوری حاصل کی ہے ۔ یہ بھی GalNAc-مل کر آر این اے تھراپی کی پہلی عالمی منظوری ہے, صحت سے متعلق جینیاتی منشیات کی ترقی میں ایک اہم سنگ میل مارکنگ. امریکہ میں ، ایف ڈی اے کی ترجیحی جائزہ کے عمل کے ذریعے گاولارا کی منظوری دے دی گئی ہے اور پہلے سے ہی پیش رفت منشیات کی اہلیت اور یتیم منشیات کی اہلیت کی جاچکی ہے. یورپی یونین کی طرف ، گاولارا کو ایک تیز رفتار تشخیص کے عمل کے ذریعے منظور کیا گیا ہے اور پہلے سے ہی ترجیحی منشیات کی اہلیت (وزیر اعظم) اور یتیم منشیات کی اہلیت کی جاچکی کی گئی ہے.

گاولارا النیلام کی بہتر اور مستحکم کیمیائی ESC-GalNAc گرداننا ٹیکنالوجی کا استعمال کرتے ہوئے تیار کیا جاتا ہے ، جو جزواتی انتظامیہ کو زیادہ قوی اور پائیدار بنا سکتا ہے ، اور ایک وسیع علاج انڈیکس ہے. النیلام کے سی ای او ، جان مارگاننے کہا: "کاولارا کی منظوری اس تباہ کن جینیاتی بیماری کے ساتھ مریضوں اور خاندانوں کے لئے ایک تاریخی لمحہ ہے. ہم 18 ماہ کے اندر دوسری RNAi کو جاری کرنے پر فخر ہے ، منشیات یورپ میں مریضوں کو لایا جاتا ہے. "

AHP کمزور اور ممکنہ طور پر زندگی کے خطرے سے متعلق حملوں کی طرف سے خصوصیات ایک بہت ہی نایاب جینیاتی بیماری ہے. کچھ مریضوں کے لئے ، بیماری کے دائمی مظاہر منفی طور پر روزانہ کی تقریب اور زندگی کے معیار پر اثر انداز کر سکتے ہیں. AHP کی طویل مدتی پیچیدگیوں میں دائمی نیوروپتھک درد شامل ہیں, ہائی بلڈ پریشر, دائمی گردوں کی بیماری, اور جگر کی بیماری. گاولارا ایک انقلابی منشیات ہے جو پورپہیریا اقساط کے واقعات کو نمایاں طور پر کم کرنے کے لئے ثابت کیا گیا ہے جو گھر میں ہیای کلورائد کی طرف سے ہسپتال ، ہنگامی دوروں ، یا نس ادخال کی ضرورت ہوتی ہے. منشیات کے لئے ہے AHP مریضوں, دیکھ بھال کرنے والوں, اور تشخیصی اور ڈاکٹروں ان مریضوں کا علاج نئی امید پیش کرتے ہیں.

گاولارا کی منظوری مرحلے III سے مثبت ڈیٹا پر مبنی ہے کلینکل مطالعہ کلپنا, جو سب سے بڑا AHP مداخلت کا مطالعہ ہے. مطالعہ ایک راندوماید ہے, ڈبل نابینا, جگہبو کنٹرول, کثیر القومی مطالعہ ہے کہ علاج 94 AHP 18 ممالک میں کلینکل مراکز 36 میں مریضوں. اس سال مارچ میں جاری کردہ اعداد و شمار کے مطابق ، مطالعہ ابتدائی نقطئہ اور ایک سے زیادہ سیکنڈری پوائنٹس تک پہنچ گیا. خاص طور پر ، جگہبو کے مقابلے میں ، گاولارا نے AHP مریضوں میں پورپہیریا کے سالانہ واقعات کو کم کر دیا 70 ٪ (95 ٪ CI: 60 ٪ ، 80%). اس کے علاوہ, گاولارا علاج بھی نس کے استعمال میں ایک ہی کمی کا مظاہرہ کیا, پیشاب نیوروٹوااک انس e انٹرمیڈیٹس امانولیوولاناک ایسڈ (ALA) اور پتاہا چروموگان (PBG گیٹس). اس تحقیق میں گاولارا کے سب سے زیادہ عام منفی ردعمل (کم از کم 20 فیصد مریضوں) کی طرف سے رپورٹ متلی (27%) اور انجکشن سائٹ رد عمل (25%), اور دیگر منفی رد عمل (واقعات کی شرح 5% زیادہ سے زیادہ جگہبو) ریش شامل, سیرم اضافہ creatinine, اضافہ ٹرانساماناسی اور تھکاوٹ. جیسا کہ پہلے ذکر کیا گیا ہے ، گاولارا کلینکل ترقی کے منصوبے میں ایک مریض نے ایک الرجک ردعمل کا تجربہ کیا ، جو طبی انتظام کی طرف سے حل کیا گیا تھا.

AHP پر مشتمل ہے 4 ذیلی اقسام, جس میں سے ہر ایک جینیاتی خرابی کی وجہ سے جگر میں ایک ینجائم کی کمی کا سبب بنتا ہے: شدید وقفے سے پورپہیریا (AIP), موروثی فکیل پورپہیریا (HCP)), مخلوط پورپہیریا (VP), ALAD کی کمی پورپہیریا (ADP). یہ خامیاں نیوروٹوااک انس e انٹرمیڈیٹس امانولیوولاناک ایسڈ (ALA) اور صفرا پاگمانٹوگان (PBG گیٹس) کی جمع کرنے کی قیادت. ALA اہم نیوروٹوااک انٹرمیڈیٹ مصنوعات کا تصور کیا جاتا ہے ، جس کا سبب بیماری شروع ہوتا ہے اور حملوں کے درمیان مسلسل علامات. AHP کے ساتھ مریضوں کو اکثر دائمی درد اور ناقابلِ سے متاثر ہوتا ہے, کمزور بیماری کی اقساط, اور دستیاب علاج کے اختیارات محدود ہیں.

گاولارا AHP کے علاج کے لئے ایک انقلابی منشیات ہے ، جو ایک جزواتی RNAi تھراپی امانولیوولاناک ایسڈ synthase (ALAS1) کو نشانہ بنایا جاتا ہے ، شدید جگر پورپہیریا (AHP) کے علاج کے لئے تیار کیا گیا ہے. منشیات ایک ماہ میں ایک بار انتظام کیا جاتا ہے ، اور نمایاں طور پر حوصلہ افزائی جگر ALAS1 سطح کو کم کرنے کے لئے جاری رکھ سکتے ہیں, اس طرح نیوروٹوااک انس e انٹرمیڈیٹس امانولیوولاناک ایسڈ (ALA) اور پتاہا چروموگان (PBG گیٹس) عام سطح پر کم کرنے کے لئے. ان انٹرمیڈیٹ مصنوعات کو جمع کرنے کی طرف سے ، گاولارا مؤثر طریقے سے شدید اور زندگی کے خطرے سے متعلق AHP حملوں کی موجودگی کو روکنے یا کم کر سکتے ہیں ، دائمی علامات کو کنٹرول کرتے ہیں اور بیماری کے بوجھ کو کم کرتے ہیں.