brensocatib فیز II کے طبی: پھیپھڑوں میں اضافے کے خطرے کو نمایاں طور پر کم کریں!

انساڈ ایک عالمی بائیوفرماسٹیکل کمپنی ہے جو شدید نایاب بیماریوں کے مریضوں کی زندگیوں کو تبدیل کرنے کے لئے وقف ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے امریکن تھوراسک سوسائٹی (اے ٹی ایس) کے ورچوئل سائنس سمپوزیم میں نان-سسٹک فائبروٹک برونچییکٹسیس (این سی ایف بی ای) کے علاج میں برینسوکاٹیب (سابقہ ​​INS1007 کے نام سے جانا جاتا) مرحلہ II کے آخری مطالعے کے حتمی نتائج کا اعلان کیا۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ برانسوکاٹیب پلیسبو کے مقابلے میں این سی ایف بی ای والے مریضوں میں پھیپھڑوں کے بڑھنے کے خطرے کو نمایاں طور پر کم کرسکتا ہے۔ سوزش ، پھیپھڑوں کی چوٹ اور انفیکشن کے شیطانی دائرے ، اور منشیات کے منظور شدہ علاج کے نہ ہونے کی وجہ سے ، یہ نتائج انتہائی اہم ہیں۔

برینسوکاٹیب ایک نیا ، زبانی ، الٹنے والا ، ڈپپیٹیل پیپٹائڈیز 1 (ڈی پی پی 1) روکتا ہے ، فی الحال برونچییکٹیسس اور دیگر سوزش کی بیماریوں کے علاج کے لئے تیار کیا جارہا ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں ، برینسوکاٹیب کو بالغوں میں NCFBE کے علاج اور بیماری کی خرابی کو کم کرنے کے ل drug ایک ڈرگ کوالیفوری (BTD) کی منظوری دی گئی ہے۔ فی الحال ، خاص طور پر NCFBE کا کوئی علاج نہیں ہے۔

WILLOW NCFBE والے بالغ مریضوں میں Brensocatib کی افادیت اور حفاظت کا اندازہ کرنے کے لئے ایک عالمی ، بے ترتیب ، ڈبل بلائنڈ ، پلیسبو کنٹرول والے مرحلے II کا مطالعہ ہے۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ ابتدائی اختتامی نقطہ پر پہنچا ہے: برانسوکاٹیب کی دو خوراک (10 ملی گرام اور 25 ملی گرام) نے 24 ہفتوں (6 ماہ) کے دوران علاج کے دوران پہلے پھیپھڑوں میں اضافے کے ل time وقت میں نمایاں اضافہ کیا تھا جبکہ 10 میں پلیبو (پی=0.027) کے مقابلے میں ملیگرام گروپ)؛ 25 ملی گرام گروپ پی=0.044)۔ کسی بھی وقت مقدمے کی سماعت کے دوران ، 10 ملی گرام گروپ میں پلیسبو گروپ (HR=0.58 ، p=0.029) کے مقابلے میں بڑھنے کا 42 فیصد کم خطرہ ہوتا تھا ، اور 25 ملی گرام گروپ میں پلیسبو گروپ کے مقابلے میں بڑھنے کا 38 فیصد کم خطرہ ہوتا تھا (HR=0.62 ، p=0.046)

اس کے علاوہ ، پلیسبو کے مقابلے میں ، برینسوکاٹیب کی 10 ملیگرام خوراک نے پھیپھڑوں میں اضافے کے واقعات (مطالعہ کا ایک اہم ثانوی نقطہ) بھی نمایاں طور پر کم کردیا۔ مخصوص اعداد و شمار یہ ہیں: پلیسبو گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، 10 ملی گرام گروپ اور 25 ملی گرام گروپ میں پھیپھڑوں میں اضافے کے واقعات میں بالترتیب 36٪ (p=0.041) اور 25٪ (p=0.167) کی کمی واقع ہوئی ہے۔ بیس لائن امتحان سے لے کر علاج معالجے کے اختتام تک ، تھوک نیوٹروفیل ایلسٹیس (NE) کی سرگرمی کی حراستی میں بدلاؤ سے پتہ چلتا ہے کہ پلیسبو کے مقابلے میں ، برینسوکاٹیب کی دو خوراکیں نمایاں طور پر کم ہو گئیں (10 ملیگرام گروپ میں پی=0.034 اور پی=میں 25 ملی گرام گروپ) 0.021)۔

WILOW مطالعہ میں brensocatib کی دو خوراکوں کے ساتھ علاج کیے جانے والے مریضوں کے خلاصہ تجزیہ کے لئے بھی اجلاس نے نیا ڈیٹا فراہم کیا۔ اس تجزیہ سے پتہ چلتا ہے کہ برینسوکاٹیب کے ساتھ علاج کیے جانے والے مریضوں میں ، اسپاٹم NE کی سطح کے مریض جن میں بیس لائن جانچ پڑتال کے بعد پائے جانے والے پھیپھڑوں میں افزائش ہونے کا واقعہ بہت کم ہوتا ہے جن کے تھوک NE کی سطح بیس لائن جانچ کے بعد مقدار کی حد سے کم ہوتی تھی۔ اہم بات یہ ہے کہ ان مریضوں کے بڑھ جانے کے خطرے میں 72 فیصد کمی واقع ہوئی ہے۔

اس مطالعے میں ، برینسوکاٹیب کو اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا۔ پلیسبو گروپ ، برینسوکاٹیب 10 ملی گرام گروپ ، اور 25 ملی گرام گروپ میں منفی واقعات کے واقعات بالترتیب 10.6 فیصد ، 7.4 فیصد اور 6.7 فیصد تھے۔ برینسوکاٹیب کے زیر علاج مریضوں میں ، سب سے زیادہ عام منفی ردعمل کھانسی ، سر درد ، تھوک کی پیداوار میں اضافے ، ڈس اسپینیہ ، متعدی برونچییکٹاسس ، اسہال ، تھکاوٹ اور اوپری سانس کی نالی کے انفیکشن میں اضافہ تھا۔

نان سسٹک فائبروٹک برونکییکٹازس (این سی ایف بی ای) پھیپھڑوں کی ایک سنگین بیماری ہے جو انفیکشن ، سوزش اور پھیپھڑوں کے ٹشووں کو پہنچنے والے نقصان کی گردش کی وجہ سے مستقل طور پر پھیل جاتی ہے۔ یہ بیماری پھیپھڑوں کے بار بار خراب ہونے کی خصوصیت ہے اور اس میں اینٹی بائیوٹک علاج اور / یا اسپتال داخل ہونا ضروری ہے۔ بیماری کی علامات میں دائمی کھانسی ، ضرورت سے زیادہ تھوک کی پیداوار ، سانس کی قلت اور بار بار سانس کی بیماریوں کے لگنے شامل ہیں ، ان سبھی سے بنیادی بیماری خراب ہوسکتی ہے۔ این سی ایف بی ای ریاستہائے متحدہ میں تقریبا 340،000 سے 520،000 مریضوں کو متاثر کرتا ہے۔ اس وقت ، ریاستہائے متحدہ ، یورپ اور جاپان میں NCFBE کا کوئی خاص علاج نہیں ہے

برینسوکاٹیب ایک چھوٹا سا انو ہے جو زبانی الٹ الٹنے والا ڈپپٹائڈل پیپٹائڈیز I (DPP1) روکنے والا ہے جس کو برونچییکٹیسس کے علاج کے ل Ins انسشڈ نے تیار کیا ہے۔ ڈی پی پی 1 ایک انزائم ہے۔ جب بون میرو میں نیوٹرفیلس بنتے ہیں تو ، یہ نیوٹروفیل سیرن پروٹیز (این ایس پی) کو چالو کرنے کے لئے ذمہ دار ہے ، جیسے نیوٹروفیل ایلسٹیس۔

نیوٹروفیلس سفید خون کے خلیوں کی سب سے عام قسم ہیں اور وہ روگزنق کی تباہی اور سوزش کے ضابطے میں اہم کردار ادا کرتے ہیں۔ پھیپھڑوں کی دائمی بیماری میں ، نیوٹرو فیل ہوا کے راستوں میں جمع ہوجاتی ہے ، جس سے اوورٹک این ایس پی ہوتا ہے ، جس سے پھیپھڑوں کی تباہی اور سوزش ہوتی ہے۔ Brensocatb DPP1 روکنے اور این ایس پی کو چالو کرنے کے ذریعہ سوزش کی بیماریوں جیسے برونچییکٹازس کے نقصان کو کم کرسکتا ہے۔

اندرونی طور پر توقع ہے کہ 2020 کے دوسرے نصف حصے میں برونچییکٹیسس کے علاج کے لئے برینسوکاٹیب کا مرحلہ III منصوبہ شروع ہوجائے گا۔