برسٹل مائرز کارڈیک مائیوسن اللوسٹریک انہیبیٹر ماواکیمٹن ریاستہائے متحدہ امریکہ میں جائزہ میں داخل!

برسٹل مائرز سکیب (بی ایم ایس) نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ماواکیمٹن کے لئے ایک نئی ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) قبول کر لی ہے، جو علاج کے لئے کارڈیک مائیوسن کا ایک نیا، زبانی، اللوسٹرک موڈولٹر ہے جو علامتی رکاوٹ ہائپرٹروفک کارڈیومایوپیتھی (او ایچ سی ایم) کے مریضوں کے لئے ہے، جو ایک دائمی دل کی بیماری ہے جس میں زیادہ واقعات ہوتے ہیں۔ ایف ڈی اے نے نسخہ ڈرگ یوزر چارجز ایکٹ (پی ڈی یو ایف اے) کے لئے ہدف کی تاریخ 28 جنوری 2022 مقرر کی ہے۔

ماواکیمٹن ان بیماریوں کے علاج کے لئے ایک فرسٹ ان کلاس، زبانی، اللوسٹریک مائوسن انہیبیٹر ہے جو فطری طور پر دل کے زیادہ سکڑاؤ اور خراب ڈائسٹولک فلنگ کی وجہ سے ہوتی ہیں۔ ماواکیمٹن کے بارے میں خیال کیا جاتا ہے کہ وہ ضرورت سے زیادہ مایوسن ایکٹن کراس برجوں کی تشکیل کو روک کر مایوکارڈیل کنٹریکٹلٹی کو کم کرے گا۔ ضرورت سے زیادہ مائیوسن ایکٹن کراس برج کی تشکیل ضرورت سے زیادہ مایوکارڈیل سکڑاؤ، بائیں وینٹریکولر ہائپرٹرافی اور کم تعمیل کا باعث بن سکتی ہے۔ کلینیکل اور پری کلینیکل مطالعات میں، ماواکیمٹن بایومارکرز دکھاتا رہتا ہے جو دل کی دیوار کے دباؤ کو کم کرتا ہے، ضرورت سے زیادہ مایوکارڈیل سکڑاؤ کو کم کرتا ہے، اور ڈائسٹولک تعمیل میں اضافہ کرتا ہے۔

جولائی 2020 میں امریکی ایف ڈی اے نے او ایچ سی ایم کے لئے ماواکیمنٹن کو ایک اہم دوا نامزدگی دی۔ ماواکیمٹن اصل میں علامتی رکاوٹ ہائپرٹروفیک کارڈیومایوپیتھی (او ایچ سی ایم) کے علاج کے لئے تیار کیا گیا تھا۔ عمل کے طریقہ کار اور علاج کی سرگرمی کے ثبوت کی بنیاد پر، ماواکیمٹن کا طبی طور پر بھی طبی مطالعہ کیا جا رہا ہے جو علامتی غیر رکاوٹی ہائپرٹروفک کارڈیومایوپیتھی (ایچ سی ایم) اور محفوظ ایجیکشن فریکشن (ایچ ایف پی ای ایف) کے ساتھ دل کی ناکامی کے علاج کے لئے بھی کیا جا رہا ہے۔

ماواکمٹن این ڈی اے کی پیشکش اہم مرحلہ 3 ایکسپلورر-ایچ سی ایم ٹرائل کے نتائج پر مبنی ہے۔ یہ ٹرائل علامتی او ایچ سی ایم مریضوں میں کیا گیا تھا اور ماواکیمنٹن کا موازنہ پلیسیبو سے کیا گیا تھا۔ ٹیسٹ کے نتائج سے پتہ چلا کہ ماواکیمٹن نے ایک مضبوط علاج کا اثر ظاہر کیا، علامات، فنکشنل حیثیت اور معیار زندگی میں طبی طور پر نمایاں بہتری کے ساتھ ساتھ بائیں وینٹریکولر اخراج ٹریکٹ رکاوٹ سے نجات دلانے کی اس کی صلاحیت۔ ایکسپلورر ایچ سی ایم کے مطالعے میں تمام بنیادی اور ثانوی اختتامی نکات شماریاتی اہمیت تک پہنچ گئے۔

برسٹل مائرز سکیب کے کارڈیو ویسکولر ڈویلپمنٹ کے سینئر نائب صدر رولینڈ چن نے کہا: "ایچ سی ایم دل کی سب سے عام جینیاتی بیماری ہے۔ یہ ایک دائمی، کمزور اور ترقی پسند بیماری ہے۔ مریضوں کو سانس کی تکلیف اور چکر آسکتے ہیں۔ تھکاوٹ اور تھکاوٹ کی علامات کے ساتھ ساتھ سنگین، زندگی بدلنے والی پیچیدگیاں، بشمول دل کی ناکامی، ارتھمیا، فالج اور اچانک دل کی موت۔ آج ایف ڈی اے کی جانب سے ماواکیمنٹن این ڈی اے کی قبولیت ہمیں او ایچ سی ایم مریضوں کو انتہائی ہدف پر مبنی نقطہ نظر فراہم کرنے کی اجازت دیتی ہے۔ ایچ سی ایم کا علاج ایک قدم قریب ہے۔ ماواکیمٹن ایک فرسٹ ان کلاس مائیوسن انہیبیٹر ہے جو بیماری کے فطری سالماتی نقائص کو حل کر سکتا ہے۔ ہم ایچ سی ایم مریضوں کے علاج کی حمایت کرنے کے لئے پرعزم ہیں اور ایف ڈی اے کے ساتھ تعاون کے منتظر ہیں۔ "

ماواکیمٹین کیمیائی ساخت

ماواکیمٹن (ایم وائی کے-461) کو میو کرڈیا نے تیار کیا تھا۔ 5 اکتوبر 2020 ء کو برسٹل مائرز سکیب نے اعلان کیا کہ وہ 13.1 ارب ڈالر نقد اور 60 فیصد پریمیم کے عوض میو کرڈیا حاصل کرے گی۔ 17 نومبر 2020 ء کو برسٹل مائرز سکیب نے اعلان کیا کہ میو کرڈیا کا حصول کامیابی سے مکمل ہو چکا ہے۔ یہ حصول 2019 میں سیلجین کے 74 ارب ڈالر کے حصول کے بعد برسٹل مائرز سکیب کا دوسرا سب سے بڑا لین دین ہے۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ 11 اگست 2020 کو لیان بائیو، جسے سرمایہ کاری کمپنی پرسیپٹیو ایڈوائزرز نے انکوبیٹ کیا تھا، باضابطہ طور پر قائم کیا گیا تھا۔ اسی دن اس نے دو اہم تعاون کا اعلان کیا۔ ایک برج بائیو فارما کی مصنوعات کی پائپ لائن چین میں متعارف کرانا تھا اور دوسرا منصوبہ میو کارڈیا کی میویکیمٹن کو چین میں متعارف کرانا ہے۔

برسٹل مائرز سکیب کو ماواکیمٹن سے بہت امیدیں تھیں۔ جب اس نے میو کرڈیا کو حاصل کیا تو کمپنی نے اعلان کیا کہ ماواکمٹن ایچ سی ایم کے علاج کے لئے ایک اہم دوا بن جائے گی۔ صنعت ماواکمٹن کے کاروباری امکانات کے بارے میں بھی بہت پرامید ہے۔ دسمبر 2020 میں فارماسیوٹیکل مارکیٹ ریسرچ آرگنائزیشن ایکسپیرینٹ وینٹیج نے "2021 میں کمرشل پوٹینشل کے ساتھ ٹاپ 10 نیو ڈرگز" جاری کی۔ اس فہرست میں ماواکمٹن تیسرے نمبر پر ہے۔ ویسپینٹ نے پیش گوئی کی ہے کہ ٢٠٢٦ میں ماواکیمٹن کی عالمی فروخت ٢ ارب امریکی ڈالر تک پہنچ سکے گی۔