ڈوجولوی امریکہ میں لانچ کیا گیا ہے: پہلی لانگ چین فٹی ایسڈ آکسیڈیٹیو میٹابولزم کی بیماری (LC-FAOD) دوائی!

الٹراجنیکس ایک بائیوفرماسٹیکل کمپنی ہے جو سنجیدہ نایاب اور انتہائی نایاب جینیاتی بیماریوں کے علاج کے لئے نئے علاج کی تیاری پر مرکوز ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا کہ اب دوجولوی (UX007 / triheptanoin ، triheptanoin ، سات کاربن فیٹی ایسڈ ٹرائگلیسیرائڈ ، زبانی مائع) مارکیٹ میں ہے۔ اس دوا کو امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے رواں سال جون کے آخر میں منظور کیا تھا۔ ، کیلوری اور فیٹی ایسڈ کے ماخذ کے طور پر ، یہ ان بچوں اور بڑوں کے علاج کے لئے استعمال کیا جاتا ہے جن کو انو کی جانچ کے ذریعے لانگ چین فٹی ایسڈ آکسیڈیٹیو میٹابولزم کی بیماری (LC-FAOD) ہونے کی تصدیق کی گئی ہے۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ ایل جی - ایف او او ڈی کے علاج کے لئے ایف جی ڈی اے کے ذریعہ منظور دوولوی پہلی دوا ہے جو اس بیماری کے علاج میں ایک اہم سنگ میل کی حیثیت رکھتی ہے۔ نایاب بیماریوں کی تحقیق ، خاص طور پر نئے علاجوں کی ترقی ، ایک مشکل اور وقت طلب عمل ہے۔ دجولوی جی جی # 39 approval کی منظوری میں بھی تقریبا 20 20 سالوں کے تحقیقی اور ترقیاتی کاموں کے اہم نتائج کو نشان زد کیا گیا ہے۔

الٹراجینییکس کے چیف کمرشل آفیسر ، ایرک ہیرس نے کہا: جی جی کے حوالے؛ ایل سی - ایف او ڈی ایک سنگین ، غیر متوقع ، عام طور پر تباہ کن اور جان لیوا بیماری ہے۔ بہت سے مریضوں کو زندگی میں مشکلات پیش آتی ہیں۔ فی الحال بہترین نگہداشت حاصل کرنے کے باوجود ، وہ اب بھی اکثر اور کثرت سے ہسپتال میں داخل ہیں۔ ایک بڑا طبی واقعہ پیش آیا ہے۔ ایل جی - ایف او او ڈی کے علاج کے لئے ایف ڈی اے کے ذریعہ منظور کی جانے والی واحد منشیات دوجولوی ہیں ، اور اب اس کی مصنوعات مارکیٹ میں آرہی ہیں۔ اب ہم اس بات کو یقینی بنانے پر توجہ مرکوز کریں گے کہ ریاستہائے متحدہ میں LC-FAOD کے تمام مریض Dojolvi علاج حاصل کرسکیں اور ان سے فائدہ اٹھاسکیں۔"؛

LC-FAOD نایاب ، زندگی بھر ، اور جان لیوا جینیاتی بیماریوں کا ایک گروپ ہے۔ ان بیماریوں میں جسم لمبی زنجیر والی فیٹی ایسڈ کو توانائی میں تبدیل نہیں کرسکتا ہے۔ دوجولوی ایک انتہائی صاف ، مصنوعی سات کاربن فیٹی ایسڈ ٹرائگلیسیرائڈ ہے ، جو ایل سی - ایف او او ڈی مریضوں کے لئے توانائی کے ذرائع اور میٹابولائٹ متبادل کے طور پر درمیانے چین اور عجیب کاربن فیٹی ایسڈ فراہم کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے دوولوی کو ایل سی - ایف او او ڈی کے علاج کے ل the نایاب پیڈیاٹک بیماریوں کا درجہ (آر پی ڈی ڈی) اور فاسٹ ٹریک اسٹیٹس (ایف ٹی ڈی) عطا کیا ہے۔

دوجولوی کو ایف ڈی اے نے منظور کیا اور جامع ڈیٹا پیکیج کے ذریعہ اس کی تائید کی ، جس میں شامل 29 مریضوں کے مرحلے II کے مطالعے سے طویل مدتی حفاظت ، اور 75 مریض مریض (جس میں 20 مریض UX007 کے لئے بولے بھی شامل ہیں) بھی شامل ہیں۔ ، ابتدائی طور پر ہمدردانہ دوائی لینے والے 20 مریضوں کے طبی ریکارڈوں کا ایک سابقہ ​​جائزہ ، توسیع شدہ پروگرام کے ذریعے 67 مریضوں کا علاج کیا گیا ، اور 32 مریضوں کو اندراج کرنے والے تفتیش کار نے بے ترتیب کنٹرول اسٹڈی شروع کیا۔ ان اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ UX007 علاج دل کے فنکشن پر مثبت اثر ڈالتا ہے۔

LC-FAOD کے علاج میں UX007 کا عمل کرنے کا طریقہ کار (تصویر کا ماخذ: الٹراجینیکس)

ایل سی - ایف او ڈی آٹوسومل ریکسیویٹ وراثت میں مبتلا بیماریوں کا ایک گروپ ہے ، جس میں ایک میٹابولک عیب ہوتا ہے جس میں جسم لمبی زنجیر فیٹی ایسڈ کو توانائی میں تبدیل نہیں کرسکتا ہے۔ چربی سے توانائی پیدا کرنے سے قاصر جسم میں گلوکوز کی سنگین کھپت کا سبب بنے گی ، جس سے شدید میٹابولک بحران پیدا ہوتا ہے جب مریض جی جی # 39 s کی توانائی کی طلب میں اضافہ ہوتا ہے ، جیسے عام انفیکشن یا اعتدال پسند ورزش۔ یہ میٹابولک بحران شدید جگر ، عضلات اور دل کی بیماری کے طور پر ظاہر ہوسکتے ہیں ، اور اسپتال میں داخل ہونے یا قبل از وقت موت کا سبب بن سکتے ہیں۔ ایل سی - ایف او اے ڈی کو ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور بعض یورپی ممالک میں نوزائیدہ اسکریننگ میں شامل کیا گیا ہے۔ ایل سی - ایف او ڈی کے مریضوں کا موجودہ علاج روزہ رکھنے سے بچنا ہے ، کم چربی / اعلی کاربوہائیڈریٹ غذا ، کارنیٹین ، اور میڈیم چین ٹرائگلیسیرائڈ (ایم سی ٹی) تیل ، جو ایک طبی غذا ہے۔ موجودہ علاج کے باوجود ، بہت سارے مریضوں میں اہم میٹابولک واقعات ہوتے ہیں ، جن میں LC-FAOD کی وجہ سے اسپتال میں داخل ہونا اور اموات شامل ہیں۔

ڈوجولوی ایک اعلی طہارت ، دواسازی کی گریڈ ، درمیانے چین ٹرائگلیسرائڈ ہے۔ یہ ایک مصنوعی سات کاربن فیٹی ایسڈ ٹرائگلیسریڈ ہے جس نے تین سات کاربن فیٹی ایسڈ کو ملٹی مرحلہ کیمیائی عمل کے ذریعے گلیسٹرول بیکبون سے جوڑ کر پیدا کیا ہے۔ اس دوا کو درمیانی لمبائی کی عجیب چین فیٹی ایسڈ والے مریضوں کو فراہم کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے ، جو کربس سائیکل میں میٹابولائز کی جاسکتی ہے ، جو ایک اہم توانائی پیداواری عمل ہے ، انٹرمیڈیٹ سبسٹریٹس میں اضافہ کرنے کے ل. ، جس سے براہ راست LC-FAOD کے نقائص کو دور کیا جاسکتا ہے۔ عام برابر چین فیٹی ایسڈ کے برعکس ، کربس سائیکل کے ذریعہ دجولوی کے ذریعہ تیار کردہ ایک انٹرمیڈیٹ کو بھی نئے گلوکوز میں تبدیل کیا جاسکتا ہے ، جو اہم اضافی علاج معالجے مہی .ا کرسکتے ہیں ، خاص طور پر جب گلوکوز کی سطح بہت کم ہو۔