فینیک کمپنی پیڈمارک (سوڈیم تھیوسلفیٹ) نے امریکہ میں اپنی لسٹنگ درخواست دوبارہ جمع کرائی!

فینیک فارماسیوٹیکلز نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ اس نے پیڈمارک (سوڈیم تھیوسلفیٹ کی ایک منفرد فارمولیشن) کے لئے ایک نئی ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کو دوبارہ جمع کرائی ہے، جو پلاٹینم پر مشتمل کیموتھراپی کی روک تھام کے لئے پیڈیاٹرک مریضوں میں استعمال کی جاتی ہے۔ اوٹوٹوکسٹی، خاص طور پر: 1 ماہ سے 18 سال کی عمر تک محدود، غیر میٹا سٹیٹک ٹھوس ٹیومر والے مریضوں کے لئے، سیسپلٹین کیموتھراپی کی وجہ سے ہونے والی اوٹوٹوکسٹی کو روکنے کے لئے۔

ایف ڈی اے کے ساتھ کلاس اے کی میٹنگ کے آخری منٹس موصول ہونے کے بعد پیڈمارک این ڈی اے نے اسے دوبارہ پیش کیا۔ یہ ضروری ہے کہ 10 اگست 2020 کو موصول ہونے والے مکمل جوابی خط (سی آر ایل) میں دوا ساز کی سہولیات کی خامیوں کا ذکر کیا گیا ہو، لیکن کوئی طبی تحفظ یا تاثیر کے مسائل نہیں ملے اور نہ ہی مزید طبی ڈیٹا کی ضرورت تھی۔

پیڈمارک ایک تحقیقاتی دوا ہے، جو پانی میں حل ہونے والا تھیول مرکب ہے جو کیمیائی تخفیف کرنے والے ایجنٹ کے طور پر استعمال ہوتا ہے۔ طویل انتظامیہ (4-8 گھنٹے) اور زیادہ خوراک والا پیڈمارک (16-20 گرام/ایم 2) جانوروں کے نمونوں اور مریضوں کو قوت مدافعت سے بچا سکتا ہے۔ پلاٹینم کی طرف سے متاثر اوٹوٹوکسٹی.

اگر اس کی منظوری دی جاتی ہے تو پیڈمارک پہلی پروڈکٹ ہوگی جو بچوں کی سماعت میں کمی کو روکتی ہے جو سیسپلاٹین کی وجہ سے ہوتی ہے۔ اس سے قبل ایف ڈی اے نے پیڈمارک آرفن ڈرگ نامزدگی، فاسٹ ٹریک نامزدگی اور بریک تھرو ڈرگ نامزدگی دی ہے۔ فی الحال اس دوا (یورپی تجارتی نام: پیڈمارکسی) کا بھی یورپی نسیان ایجنسی (ای ایم اے) جائزہ لے رہی ہے۔

فینیک فارماسیوٹیکلز کے سی ای او روسٹی ریکوف نے کہا: "ہمیں پیڈمارک کے لئے این ڈی اے کو دوبارہ جمع کراتے ہوئے خوشی ہو رہی ہے۔ ہم جائزہ کے عمل کے دوران ایف ڈی اے کے ساتھ کام کرنے کے منتظر ہیں۔ ہم سیسپلاٹین کیموتھراپی حاصل کرنے والے بچوں میں زندگی بھر سماعت میں کمی کے خطرے کو کم کرنے کے لئے پرعزم ہیں۔ منظوری کے ساتھ، پیڈمارک بچوں میں سیسپلاٹین سے متاثرہ اوٹوٹوکسٹی کے خطرے کو کم کرنے کے لئے ایف ڈی اے کی منظور شدہ پہلی تھراپی بن جائے گا۔ "

سیسپلاٹین اور دیگر پلاٹینم مرکبات بچپن کی بہت سی خرابیوں کے لئے بنیادی کیموتھراپیوٹک دوائیں ہیں۔ بدقسمتی سے، پلاٹینم پر مبنی علاج اوٹوٹوکسٹی یا سماعت میں کمی کا سبب بن سکتا ہے، جو مستقل، ناقابل تلافی اور خاص طور پر بچپن کے کینسر سے بچ جانے والوں کے لئے نقصان دہ ہے۔

امریکہ اور یورپ میں ایک اندازے کے مطابق ہر سال 10 ہزار سے زائد بچے پلاٹینم پر مبنی کیموتھراپی حاصل کرتے ہیں۔ ان میں سے 40٪-90 فیصد بچوں میں شدید اور ناقابل تلافی اوٹوٹوکسکٹی ہوگی۔ ان بچوں میں اوٹوٹوکسٹی کے واقعات کا انحصار کیموتھراپی کی خوراک اور مدت پر ہوتا ہے اور ان میں سے بہت سے بچوں کو زندگی بھر سماعت کے آلات کی ضرورت ہوتی ہے۔ فی الحال ایسی کوئی دوائیں نہیں ہیں جو اس سماعت کے نقصان کو روک سکیں۔ کچھ فوائد فراہم کرنے کے لئے صرف مہنگے، تکنیکی طور پر مشکل، سب بہترین کوکلیئر امپلانٹس (اندرونی کان) امپلانٹس دکھائے گئے ہیں۔ ترقی کے نازک مرحلے میں اوٹوٹوکسٹی کے مریضوں میں نوزائیدہ بچوں اور چھوٹے بچوں میں بولنے اور زبان کی نشوونما اور خواندگی کی مہارت کا فقدان ہے اور بڑے بچوں اور نوعمروں میں سماجی اور جذباتی ترقی اور تعلیمی کامیابیوں کا فقدان ہے۔

پیڈمارک کا جائزہ ایک کوآپریٹو ٹیم نے اوٹوٹوکسٹی کی روک تھام اور کمی کے لئے 2 مرحلہ سوم کے کلینیکل مطالعات میں کیا ہے، جس میں سی او جی اے سی سی ایل 0431 مطالعہ اور ایس آئی او ای ایل 6 مطالعہ شامل ہیں۔ دونوں مطالعات کامیابی سے مکمل ہو چکے ہیں۔ سی او جی اے سی سی ایل0431 کے مطالعے میں بچپن کے کینسر کی ٥ اقسام شامل ہیں۔ ان سرطان کا علاج عام طور پر مقامی اور پھیلائی جانے والی بیماریوں کے علاج کے لئے انتہائی سیسپلاٹین کیموتھراپی سے کیا جاتا ہے، جن میں نئی تشخیص شدہ ہیپاٹوبلاسٹوما، جراثیم سیل ٹیومر، اوسٹیوسرکوما، نیوروبلاسٹوما اور میڈولا سیل ٹیومر شامل ہیں۔ سیاوپل ٦ کے مطالعے میں صرف مقامی ٹیومر کے ساتھ ہیپاٹوبلاسٹوما کے مریضوں کا اندراج کیا گیا۔

پیڈمارک کلینیکل ٹرائل ڈیٹا

پیڈمارک مختلف طریقوں سے خلیوں کو پلاٹینم زہریلے پن سے بچا سکتا ہے۔ یہ کیمیائی تحفظ کے طریقہ کار باہمی طور پر مخصوص نہیں ہیں۔ پیڈمارک پلاٹینم کمپلیکس کو غیر فعال کر سکتا ہے اور انہیں سائٹوٹوکسٹی کے بغیر تھیول سے جوڑ سکتا ہے۔ اگرچہ پلاٹینم انتظامیہ کے 4 گھنٹے بعد خون کی گردش میں مفت پلاٹینم کی ایک بڑی مقدار غائب ہوگئی، پیڈمارک کا پلاٹینم سے متعلق سماعت میں کمی کا تحفظ پلاٹینم کی 8 گھنٹے کی تاخیر سے انتظامیہ کے بعد بھی موثر تھا۔ اس سے پتہ چلتا ہے کہ پیڈمارک پلاٹینم/ پروٹین کمپلیکس سے بندھن میں بندھ سکتا ہے، جس سے اس کی زہریلاپن کم سے کم ہوتا ہے۔ پلاٹینم کا ایک ممکنہ طریقہ کار جس کی وجہ سے سماعت میں کمی واقع ہوتی ہے اس کی وجہ کوکلیا میں پروٹین سے منسلک پلاٹینم کا جمع ہونا ہے۔

پیڈمارک کا اوٹوٹوکسٹی کے تحفظ کا دوسرا طریقہ کار ری ایکٹو آکسیجن کی اقسام (آر او ایس) کو ہٹانا اور انڈوجینس کم کرنے والے ایجنٹوں (جیسے جی ایس ایچ) کی سطح میں اضافہ کرنا ہے۔ اندرونی کان میں، کوکلیا پیریلمف یا اینڈاولمپ میں پیڈمارک کو مرکوز کر سکتا ہے، اور مقامی طور پر پیڈمارک کے اوٹوٹوکسٹی کے خلاف کیمیائی تحفظ کو بڑھا سکتا ہے۔ لہذا، سیسپلاٹین ثالثی (بذریعہ آر او ایس) بالوں کے خلیات اپوپٹوسس سوڈیم تھیوسلفیٹ (ایس ٹی ایس) کی خصوصیات کو کم کرنے کی وجہ سے رکاوٹ ہے۔