امریکی ایف ڈی اے نے اوکٹاگام کو 10 فیصد منظور کیا: بالغ ڈرماٹومیوسیٹس کے علاج کے لئے پہلا نس ایمیونوگلوبولین (آئی وی آئی جی)!

اوکٹافارما یو ایس اے نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے اوکٹام کو 10 فیصد (نسایمیو ایمیونوگلوبولین [انسانی]) کی منظوری دے دی ہے، جو بالغ ڈرماٹومیوسیٹس (ڈرماٹومیوسیٹس، ڈی ایم) نس ایمیونوگلوبولین (آئی وی آئی جی) کے علاج کے لئے استعمال ہونے والی پہلی اور واحد دوا ہے۔ ڈرماٹومیوسائیٹس ایک نایاب مدافعتی ثالثی والی سوزش کی بیماری ہے۔ اوکٹاگام 10 فیصد ایک ایمیونوگلوبلن [انسانی] نسوں میں انجکشن کا حل ہے، جسے بالغوں میں دائمی مدافعتی تھرمبوسائٹوپینک پورپورہ (آئی ٹی پی) کے علاج کے لئے امریکہ میں منظور کیا گیا ہے۔

ایف ڈی اے نے فیز 3 پروڈیرم کلینیکل ٹرائل (ClinicalTrials.gov رجسٹریشن نمبر: این سی ٹی 02728752) کے نتائج کی بنیاد پر ڈرماٹومیوسائیٹس کا علاج کرنے کے لئے اوکٹگام کی منظوری دے دی۔ یہ ایک اہم بے ترتیب طبی آزمائش ہے اور بالغ ڈرماٹومیوسائیٹس کے علاج میں آئی وی آئی جی کی طویل مدتی افادیت اور حفاظت کا جائزہ لینے والا پہلا مطالعہ ہے۔ اس متوقع، ڈبل بلائنڈ، پلیسیبو کنٹرول فیز 3 کلینیکل ٹرائل نے دنیا بھر کے 36 کلینیکل مراکز میں 95 مریضوں کا اندراج کیا (بشمول امریکہ میں 17) اور یہ ڈرماٹومیوسائٹس کے علاج کے آپشن کے طور پر آئی وی آئی جی کا جائزہ لینے والا سب سے بڑا مطالعہ ہے۔

پریم ڈی آر ایم ریسرچ اسٹیرنگ کمیٹی کے رکن اور یونیورسٹی آف پٹسبرگ اسکول آف میڈیسن میں آرتھرائٹس اینڈ آٹو ایمون سینٹر کے میڈیکل ڈائریکٹر روہت اگروال نے کہا: "پروڈیرم ریسرچ کا کلینیکل پریکٹس پر نمایاں اثر پڑے گا کیونکہ آئی وی آئی جی ڈرماٹومیوسائیٹس کے مریضوں کے لئے علاج کا ایک اہم آپشن بن جائے گا۔ یہ تحقیق ڈاکٹروں کو آئی وی آئی جی کی افادیت اور حفاظت پر زیادہ اعتماد دیتی ہے، اور اس بارے میں قیمتی معلومات فراہم کرتی ہے کہ کس قسم کے مریض علاج کے لئے سب سے زیادہ موزوں ہیں۔ "

ڈرماٹومیوسائیٹس نامعلوم وجہ کی ایک نایاب ایڈیوپیتھک آٹو ایمون بیماری ہے جس سے فی ملین امریکی باشندوں پر تقریبا 10 افراد متاثر ہوتے ہیں۔ ڈرماٹومیوسیٹس کے مریض عام طور پر جلد کے دانے، دائمی پٹھوں کی سوزش اور پٹھوں کی ترقی پسند کمزوری کا شکار ہوتے ہیں۔ یہ بیماری عام طور پر ٤٠ سے ٦٠ کی دہائی کے بالغوں اور ٥ سے ١٥ سال کی عمر کے بچوں کو متاثر کرتی ہے۔ ڈرماٹومیوسائیٹس کی پیچیدگیوں میں ڈسفیجیا، امنگ نمونیا، سانس لینے کے مسائل اور پٹھوں، جلد اور مربوط ٹشوز میں کیلشیم کے ذخائر شامل ہیں۔ مماثل عام آبادی کے مقابلے میں ڈرماٹومیوسیٹس کے مریضوں کی اموات کی شرح تین گنا سے زیادہ ہے۔

اوکٹافارما یو ایس اے کے صدر فلیمنگ نیلسن نے کہا: "ایف ڈی اے کی جانب سے اوکٹام ® 10 فیصد کو بالغ ڈرماٹومیوسیٹس کے محفوظ اور موثر علاج کے طور پر منظوری ان مریضوں کے لئے دلچسپ خبر ہے جو اس سے قبل غیر منظور شدہ علاج پر انحصار کر چکے ہیں۔ اوکٹاہارما نایاب بیماریوں کے مریضوں کے لئے زندگی بچانے اور زندگی بڑھانے والے علاج فراہم کرنے کے لئے پرعزم ہے۔ ہم مریض تنظیموں اور طبی برادری کے ساتھ مل کر ڈرماٹومیوسیٹس کے مریضوں کو خدمات فراہم کرنے کے لئے تعلیم اور دیگر معاون پروگرام تیار کرنے کے منتظر ہیں۔

پروڈرم کلینیکل ٹرائل میں ابتدائی 16 ہفتوں کا، ڈبل بلائنڈ، پلیسیبو کنٹرول مدت شامل تھی۔ مریضوں کو ہر 4 ہفتوں میں ایک بار زیادہ خوراک والے اوکٹگام 10 فیصد (2 گرام/کلوگرام) یا پلیسیبو حاصل کرنے کے لئے بے ترتیب کیا گیا تھا۔ ابتدائی علاج کی مدت کے بعد 24 ہفتوں کی اوپن لیبل توسیع کی مدت ہے۔ اگر ٹرائل کے دوران مریض کی حالت خراب ہو جاتی ہے تو انہیں علاج کے منصوبے کو تبدیل کرنے کی اجازت ہے۔ مطالعے میں 2016 کے امریکن کالج آف ریومیٹالوجی (اے سی آر)/یورپی یونین اگینسٹ ریومیٹزم (ای او ایل اے آر) میوسیٹس رسپانس اسٹینڈرڈ کا استعمال مریض کے علاج کے جواب کی پیمائش کے لئے کیا گیا تھا۔

نتائج سے پتہ چلا ہے کہ پہلے 16 ہفتوں کے ڈبل بلائنڈ علاج کی مدت میں اوکٹاگام حاصل کرنے والے 78.7 فیصد مریضوں نے علاج کے لئے مثبت جواب دیا جبکہ پلیسیبو حاصل کرنے والے 43.8 فیصد مریضوں نے علاج کے لئے مثبت جواب دیا۔ توسیع کی مدت کے دوران آئی وی آئی جی میں تبدیل ہونے کے بعد، ہفتہ 40 پر پلیسیبو گروپ کی جوابی شرح ہفتہ 16 پر اوکٹگام 10 فیصد گروپ کی طرح تھی (کم از کم بہتری 70 فیصد تھی)۔ مجموعی بنیادی اختتامی نقطہ کے مطابق، ثانوی اختتامی نکات (بشمول پٹھوں کے انزائم، ڈرماٹومیوسائیٹس بیماری کے علاقے اور شدت اشاریہ [سی ڈی اے ایس آئی] کے علاوہ مجموعی بہتری کے پیمانے [ٹی آئی ایس] کی تمام ذیلی اشیاء) پلیسیبو کے مقابلے میں، آئی وی آئی جی علاج میں بھی اعداد و شمار کے لحاظ سے نمایاں بہتری دیکھی گئی۔ مطالعے میں آئی وی آئی جی کی حفاظت اور برداشت آئی وی آئی جی علاج کے پہلے رپورٹ کردہ حفاظتی نتائج سے مطابقت رکھتی ہے۔