گیلعاد یسکارٹا کو امریکی ایف ڈی اے نے نئے اشارے کے لئے منظوری دی ہے: مجموعی طور پر ری مشن کی شرح 91٪ہے!

کائٹ فارما، جو کہ گیلیئڈ کے تحت ایک سیل تھراپی کمپنی ہے، نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے CD19 CAR-T سیل تھراپی کے لئے ایک نئے اشارے کی منظوری دے دی ہے (axicabagteجین ciloleucel): سابقہ بالغ مریضوں کے علاج کے لئے جن کو دوبارہ یا پھر سے دوبارہ علاج (R/R) فولیکولر لیمفوما (ایف ایل) حاصل ہوا ہے۔

خاص طور پر، یسکارٹا پہلی CAR-T سیل تھراپی ہے جو انڈولینٹ ایف ایل کے علاج کے لئے منظور کی گئی ہے۔ جوابی شرح کے اعداد و شمار کی بنیاد پر تیز منظوری کے لئے اس اشارے کی منظوری دی گئی ہے۔ اس سے قبل ایف ڈی اے نے ایسکارٹا کو ایف ایل کے علاج کے لئے کامیابی منشیات کی اہلیت اور ترجیحی جائزہ اہلیت دی ہے۔

اس کے علاوہ یہ منظوری تیسرے اشارے کی بھی نشان دہی کرتا ہے کہ کائٹ کے تیار کردہ سیل تھراپی کو ریگولیٹری منظوری ملی ہے۔ جولائی 2020 اور دسمبر 2020 میں کمپنی کی دیگر سی ڈی 19 سی اے آر ٹی سیل تھراپی کو امریکہ اور یورپی یونین نے منظوری دے دی اور مینٹل سیل لیمفوما (ایم سی ایل) کے علاج کے لیے دنیا کی پہلی سی اے آر ٹی سیل تھراپی بن گئی۔ یہ دوا خاص طور پر علامات کے مطابق ڈھالی جاتی ہے: دوبارہ یا دوبارہ حاصل ہونے والے یا ریفرایکٹرمینٹل سیل لیمفوما (R/R MCL) کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج کے لئے. اہم زوما-2 کلینیکل ٹرائل میں ٹیکارتس کے ایک ہی انفیوژن کی معروضی جوابی شرح (او آر آر) 87 فیصد اور مکمل جوابی شرح (سی آر) 67 فیصد رہی۔

R/R FL کے لئے نئے اشارے کے لئے یسکارٹا کی منظوری اہم زوما-5 (NCT03105336) کلینیکل ٹرائل کے نتائج پر مبنی ہے۔ زوما-5 ایک جاری سنگل آرم، ملٹی سینٹر، اوپن لیبل فیز دوم مطالعہ ہے، جو دوبارہ یا مکرر آئی NNایچ ایل کے حامل بالغ مریضوں کو داخل کرتا ہے، بشمول ایف ایل اور معمولی زون لیمفوما (ایم ایس ایل) ذیلی اقسام۔ ان مریضوں نے اس سے قبل کم از کم دو نظامی علاج کیے ہیں جن میں اینٹی CD20 مونوکلونل اینٹی باڈیز اور الکیلیٹنگ ایجنٹس کا مجموعہ بھی شامل ہے۔ مطالعہ کا مقصد اس مریض آبادی میں یساکارٹا کے ایک ہی انفیوژن کی تاثیر اور حفاظت کا جائزہ لینا تھا۔ مطالعہ کا بنیادی نقطہ معروضی ردعمل کی شرح (او آر آر) تھی جس کا اندازہ آزاد جائزہ کمیٹی (آئی آر سی) نے لوگانو درجہ بندی (2014) کے مطابق کیا تھا۔ ثانوی اختتامی نکات میں مکمل جوابی شرح (CR)، جواب کی مدت (ڈی او آر)، پیش قدمی سے پاک بقا (پی ایف ایس)، مجموعی بقا (او ایس)، حفاظت، سی اے آر ٹی سیل اور سائٹوکین کی سطح شامل ہیں۔

نتائج سے معلوم ہوا کہ آر/آر ایف ایل کے تمام مریضوں (افادیت کے تجزیے کے لئے 81 انمول مریضوں) میں 91 فیصد مریضوں کو یسکارٹا کا ایک ہی انفیوژن ملا جس میں علاج کا جواب (ORR=91٪)، جس میں 60 فیصد مریض شامل تھے مکمل ری مشن حاصل کریں (CR=60٪). 14.5 ماہ کے درمیانی فالو اپ میں، وسطانیہ DOR ابھی تک نہیں پہنچا تھا۔ حفاظتی تجزیہ کے اعداد و شمار سیٹ (n=146) میں گریڈ 3 یا اس سے زیادہ سائٹوکین ریلیز سنڈروم (سی آر ایس) اور نیورو نشہ آور ی کے واقعات بالترتیب 8 فیصد اور 12 فیصد رہے۔

ایف ایل ایک قسم کا نادار غیر ہاجکن لمفوما (iنہ ایل ایچ ایل) ہے جس میں فانڈینٹ ٹیومر آہستہ آہستہ بڑھتے ہیں لیکن وقت کے ساتھ ساتھ زیادہ جارحانہ ہو جاتے ہیں۔ ایف ایل سب سے عام انڈلنٹ لفوما اور دنیا کی دوسری سب سے عام قسم ہے۔ دنیا بھر میں مصدقہ ایل ایمفوما کیسز میں ایف ایل کا حصہ تقریبا 22 فیصد ہے۔ اس وقت، دوبارہ یا مکرر انڈرولنٹ ایف ایل کے مریضوں کے پاس علاج کے محدود اختیارات ہیں جنہیں 2 یا اس سے زیادہ نظامی علاج ملے ہیں۔

یسکارٹا ایک CD19 CAR-T سیل تھراپی ہے، جسے گیلی دیہاؤ نے 11.9 ارب امریکی ڈالر میں پتنگ کے حصول کے لیے حاصل کیا تھا۔ امریکہ میں یسکارٹا کو ایف ڈی اے نے اکتوبر 2017 میں منظوری دے دی تھی۔ یہ دوبارہ یا دوبارہ حاصل ہونے والے بڑے B سیل لیفوما (ایل بی ایل سی) کے بالغ مریضوں کے علاج کے لئے پہلی CAR-T سیل تھراپی ہے. مخصوص اشارے یہ ہیں: ماضی میں 2 یا اس سے زیادہ نظامی علاج کے ساتھ دوبارہ یا دوبارہ حاصل ہونے والے ایل بی سی ایل کے بالغ مریضوں کا علاج، بشمول بڑے بی سیل لیمفوما (ڈی ایل بی سی ایل)، بنیادی میڈیااسٹینل لارج بی سیل لیمفوما (پی ایم بی سی ایل)، اعلی ٰ گریڈ بی سیل لیمفوما ٹیومر (ایچ جی بی ایل)، اور ڈی ایل بی سی ایل (آئی ای ریفارمنگ ایف ایل، ٹی ایف ایل) شامل ہیں۔ یسکارٹا بنیادی مرکزی اعصابی نظام لفوما کے علاج کے لئے موزوں نہیں ہے۔

چین میں یسکارٹا (یکیلیلونسائی انجکشن [منصوبہ بند]، کوڈ نام FKK876) کو شنگھائی فوسن فارماسیوٹیکل گروپ اور کیٹ فارماسیوٹیکل کے قائم کردہ مشترکہ منصوبے فوسن کائٹ بائیو ٹیکنالوجی کمپنی ، لمیٹڈ (ایف او ایس این کائٹ) نے تیار کیا۔ مارچ 2020 کے وسط میں فوسن کیٹ نے اعلان کیا کہ نیشنل میڈیکل پروڈکٹس ایڈمنسٹریشن (این ایم پی اے) کے سینٹر فار ڈرگ ایولوکیشن (سی ڈی ای) نے سی اے آر ٹی سیل تھراپی پروڈکٹ یقی لیلونسئی انجکشن (منصوبہ بند) کے لئے ایک نئی ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) پیش کی ہے۔ ) دوسری سطر یا اس سے اوپر نظامی علاج کے بعد دوبارہ یا مکرر بڑے بی سیل لیمفوما کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج کے لئے ترجیحی جائزے میں شامل ہے، بشمول بڑے B سیل لیمفوما (DLBCL) غیر اختصاصی، بنیادی میڈیااستینل بی سیل لیمفوما (پی ایم بی سی ایل)، اعلی ٰ گریڈ بی سیل لیمفوما اور ڈی ایل بی سی ایل فولیکولر لیفوما سے تبدیل ہو گیا۔

یجیلیلونسائی انجکشن (کوڈ نام FKC876) ایک CD19 ہدف بنانے والی آٹولوگوس CAR-T سیل تھراپی پروڈکٹ ہے جسے فوسن کیٹ نے کیٹ فارماسیوٹیکل سے یسکارٹا (ایککسیکابٹیجین ciloleucel) ٹیکنالوجی متعارف کرائی اور وہ چین میں مقامی طور پر پیداوار کی مجاز تھی.

یہ پروڈکٹ پہلی سی اے آر ٹی سیل تھراپی پروڈکٹ ہے جسے فوسن کیٹ نے چین میں کمرشلائزیشن کو فروغ دیا ہے، اور یہ مارکیٹنگ ایپلی کیشنز کے لئے نیشنل میڈیکل پروڈکٹس ایڈمنسٹریشن (این ایم پی اے) کی جانب سے سرکاری طور پر قبول کی جانے والی پہلی سی اے آر ٹی سیل تھراپی پروڈکٹ بھی ہے۔ بالکل نئے ٹیومر کے علاج کے طریقے کے طور پر FKC876 دوسری لائن یا اس سے اوپر نظامی علاج حاصل کرنے کے بعد دوبارہ یا دوبارہ پیدا ہونے والے بڑے B-سیل لیفوما کے ساتھ چینی مریضوں کے لئے نئی امید اور موقع لا سکتا ہے.