ترجیحی جائزہ لینے کے لئے ایف ڈی اے کے ذریعہ گرمی کے جھٹکے انڈیکر ارموکلومول کا جائزہ لیا گیا ہے!

اورفازیم ایک ڈنش بایوفرماسٹیکل کمپنی ہے جو پروٹین کی غلط مصنوعی غلط امراض کے علاج کے لئے جدید ادویات تیار کرنے پر مرکوز ہے۔ اس کا پلیٹ فارم ہیٹ شاک پروٹین (HSPs) کی ابتدائی سائنسی دریافتوں پر مبنی ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ارموکلومول کے لئے منشیات کی ایک نئی درخواست (این ڈی اے) کو قبول کرلیا ہے اور نیمان پک بیماری (این پی سی) قسم سی کے علاج کے لئے ترجیحی جائزہ لیا ہے۔ ایف ڈی اے نے نسخہ نامزد کیا ہے ڈرگ یوزر فیس ایکٹ (PDUFA) کو 17 مارچ 2021 کی ٹارگٹ ایکشن ڈیٹ کے طور پر۔ ایجنسی نے بتایا ہے کہ فی الحال اس درخواست پر بات کرنے کے لئے مشاورتی کمیٹی کا اجلاس منعقد کرنے کا ارادہ نہیں رکھتا ہے۔

اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے این پی سی کے علاج کے لئے ارموکلومول فاسٹ ٹریک کوالیفیکیشن (ایف ٹی ڈی) ، بریک تھرو ڈرگ کوالیفیکیشن (بی ٹی ڈی) ، یتیم ڈرگ کوالیفیکیشن (او ڈی ڈی) ، اور نایاب پیڈیاٹرک امراض کی اہلیت (آر پی ڈی ڈی) کی منظوری دی ہے۔ اورفازیم نے اس سال کے دوسرے نصف حصے میں یوروپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کو این پی سی کا علاج کرنے کے لئے اریموکلومول کے لئے مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی درخواست (ایم اے اے) بھی پیش کرنے کا ارادہ کیا ہے۔

اورفازیم کے سی ای او کِم اسٹریٹن نے کہا: جی جی حوالہ The ایف ڈی اے جی جی # 39 N کی ریاستہائے متحدہ میں این پی سی کے مریضوں کو پہلا امکانی دوائی لانے کے ہمارے عمل میں ایک اہم سنگ میل کی نشاندہی ہے۔ این پی سی ریاستہائے متحدہ میں ایک تباہ کن اور اکثر مہلک بیماری ہے۔ کوئی منظور شدہ علاج موجود نہیں ہے۔ ہم NPC فیلڈ میں غیر ضروری طبی ضروریات کو دور کرنے کے لئے جائزہ مکمل کرنے کے لئے ایف ڈی اے کے ساتھ مل کر کام کرنے کے منتظر ہیں۔ اسی کے ساتھ ہی ، ہم اگلے سال ممکنہ تجارتی فراہمی کی تیاری کے لئے امریکہ میں اپنی سرگرمیوں کو بڑھانے کے لئے سخت کوشش کر رہے ہیں۔"؛

این پی سی ایک تباہ کن بیماری ہے ، اور بیماری کی تبدیلی کی تھراپی (ڈی ایم ٹی) کی فوری ضرورت ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں ، این پی سی کے لئے کوئی ایف ڈی اے سے منظور شدہ علاج موجود نہیں ہے۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، ارموکلومول ریاستہائے متحدہ میں این پی سی کا علاج کرنے والی پہلی دوا ہوگی۔ یوروپ میں ، زیوسکا (مگلسٹاٹ) کو 2009 میں منظور کیا گیا تھا اور یہ این پی سی کے علاج کی واحد دوا ہے۔ چین میں ، مائگلوسٹاٹ کو 2017 میں تجارتی نام زیویکو (میگسٹاٹ کیپسول) کے تحت مارکیٹنگ کے لئے منظور کیا گیا تھا ، جو NPC والے بالغوں اور بچوں میں ترقی پسند اعصابی علامات کے علاج کے لئے استعمال ہوتا ہے۔

اہم مرحلہ II / III کے تصادفی پلیسبو کنٹرول والے ٹرائل (CT-ORZY-NPC-002) کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ ارموکلومول NPC کے اعصابی نظام کی ترقی کو مستحکم کرنے میں خاص اثر رکھتا ہے ، خاص طور پر مریضوں کے ذیلی گروپ میں ≥4 سال کی عمر میں۔ اور معمولی طبی نگہداشت کے مریضوں کے سب گروپ کے طور پر ملگسٹاٹ (میگلوسٹاٹ) اسٹالگ) وصول کرنا۔ علاج کے 2 سالوں کے دوران ، ارموکلومول نے بیماری کی بڑھوتری میں مسلسل بہتری دکھائی۔ اس کے علاوہ ، جن مریضوں کو ابتدائی طور پر تصادفی طور پر پلیسبو وصول کرنے کے لئے تفویض کیا گیا تھا ، انھوں نے اریموکلومول علاج میں تبدیل ہونے کے بعد بیماری میں اضافے میں 90٪ کمی کا سامنا کیا۔

ارموکلومول سالماتی ساخت (تصویر کا ماخذ: ویکیپیڈیا)

ارموکلومول آرفازیم کا ایک برتری مرکب ہے۔ منشیات ایک چھوٹا انو گرمی جھٹکا تناؤ انڈیکس ہے جو گرمی کے جھٹکے پروٹین (HSP) کی پیداوار کو بڑھا سکتی ہے۔ گرمی کے جھٹکے سے متعلق جواب ایک حفاظتی نظام ہے جو سیلولر تناؤ سے نمٹنے کے لئے ذمہ دار ہے اور مناسب پروٹین فولڈنگ کو برقرار رکھنے میں ملوث ہے۔ ایچ ایس پی ناقص غلط فولڈ پروٹین کو صاف کرسکتا ہے ، پروٹینوں کی مجموعی کو صاف کرسکتا ہے ، اور لائوسومز کے کام کو بہتر بنا سکتا ہے۔

ایریموکلوومول زبانی انتظامیہ کے بعد فوری طور پر پورے جسم میں پھیل سکتا ہے ، اور خون کے دماغ کی رکاوٹ سے گزر کر دماغ میں داخل ہوسکتا ہے۔ سیل کے ہیٹ شاک ردعمل کی حوصلہ افزائی کرکے ، منسلک پروٹین کو معمول کے افعال کو بحال کرنے میں مدد دینے یا سیل&# 39 s سیل ری سائیکلنگ سسٹم-لائوسومز کا استعمال کرتے ہوئے ، یہ پروٹین بحالی کے ل The دوائی دباؤ والے خلیوں میں ایک اہم کردار ادا کرتی ہے جب وہ معمول کو بحال نہیں کرسکتے ہیں۔ افعال. اس سے زہریلے جمع نہیں ہوجائیں گے ، جس سے غلط فیلڈ پروٹینوں کے جمع کو کم کرنے میں مدد ملے گی ، جو بہت سی بیماریوں اور علامات کی وجہ ہوسکتی ہے۔

فی الحال ، اریموکلوومول 4 غیر معمولی بیماریوں کے علاج کے لئے ایک ممکنہ تھراپی کے طور پر تیار کیا جارہا ہے ، ان میں شامل ہیں: 2 لائسوسوول اسٹوریج امراض (سی ٹائپ نیمن پک پک بیماری [این پی سی] اور گوچر بیماری [جی ڈی]) اور 2 نیورومسکلر امراض (چھٹپٹ شامل جسمانی مایوسائٹس) [sIBM] ، امیوٹروفک لیٹرل اسکلیروسیس [ALS])۔ منشیات کا 7 مرحلہ I ، 4 مرحلہ II ، اور 1 اہم مرحلہ II / III کلینیکل ٹرائلز میں مطالعہ کیا گیا ہے۔

نییمن پک بیماری (این پی سی) قسم سی جینیاتی ، ترقی پسند ، کمزور اور اکثر مہلک اعصابی بیماری ہے۔ یہ بیماری لیوسوومل اسٹوریج بیماریوں کے نام سے چلنے والے خاندان سے تعلق رکھتی ہے اور یہ اتپریورتنوں کی وجہ سے ہوتی ہے جو این پی سی پروٹین میں نقائص کا سبب بنتی ہے۔ لہذا ، عام طور پر ٹشووں اور اعضاء میں دماغ (بشمول) اور ڈرائیو بیماری کی روگولوجی میں لیوسوومس کے ذریعے صاف شدہ لپڈس صاف ہوجاتے ہیں۔ ریاستہائے متحدہ اور یورپ میں ، این پی سی کے مریضوں کی تعداد ایک ہزار دو ہزار بتائی جاتی ہے۔

اینیموکلومول کو این پی سی کے مرض کی بڑھوتری پر طبی لحاظ سے نمایاں اثر دکھایا گیا ہے ، جس کو بائیو مارکر اثر کی مزید تائید حاصل ہے ، جو بیماری کی حیاتیاتی بنیاد پر اثر ظاہر کرتا ہے اور اس میں اچھی حفاظت اور رواداری ہے۔