نایاب مرگی کے لئے گاناچون کی فیز III کی طبی کامیابی

کل ، امریکی بائیوٹیکنالوجی کمپنی مارینس نے اعلان کیا کہ اس کی نیوروسٹرائڈ منشیات گاناکسولون سی ڈی کے ایل 5 کی کمی (سی ڈی ڈی) نامی نایاب مرگی کے مرحلے III کے کلینیکل ٹرائل میں ٹرائل کے پہلے درجے کے اختتام کو پہنچ گئی ہے۔ میرگولڈ نامی اس مقدمے میں مرگی کی فریکوئنسی پر گاناچون اور پلیسبو کے اثرات کا موازنہ کرنے کے لئے 101 سی ڈی ڈی مریضوں کو بھرتی کیا گیا تھا۔ نتائج 28 دن کے مشاہدے کی مدت کے دوران ، علاج سے پہلے تعدد کی نسبت گاناچون کے واقعات کی تعدد میں 32٪ کمی واقع ہوئی ہے ، جبکہ پلیسبو میں صرف 4 فیصد کمی واقع ہوئی ہے۔ لیکن اس مقدمے کی سماعت نے کئی ثانوی نکات کو چھوٹ دیا ، اور پلیسبو نے توقع سے قدرے خراب کارکردگی کا مظاہرہ کیا۔ مارینس کا خیال ہے کہ اس بنیادی نقطہ اعداد و شمار کو فہرست کے ثبوت کے طور پر استعمال کیا جاسکتا ہے اور اگلے سال لسٹنگ کے لئے درخواست دینے کی تیاری کر رہا ہے۔ کل مرینس نے 85 فیصد اسکائی کریکٹر کیا تھا ، لیکن آج اس میں کمی واقع ہوئی ہے۔

نیورویکٹیو اسٹیرائڈز (این اے ایس) ہارمون کی ایک کلاس ہے جس میں وسیع پیمانے پر افعال ہوتے ہیں۔ اس کا بنیادی سالماتی طریقہ کار GABA-A رسیپٹرس کے اللوسٹرک پابند گہا پر پابند ہونا اور GABA سگنلنگ کو بڑھانا ہے۔ مرکزی اعصابی نظام کے اہم رکاوٹ وصول کرنے والے GABA رسیپٹرز ہیں۔ اگر ان کے فنکشن میں کمی واقع ہوجاتی ہے تو ، مرکزی اعصابی نظام زیادہ متحرک ہوجائے گا اور بے خوابی اور مرگی جیسے مختلف بیماریوں کا سبب بنے گا۔ دواؤں کی کیمسٹری ، بینزودیازائپائنز اور نام نہاد زیڈ انسومنیا دوائیوں میں منشیات کا سب سے مشہور طبقہ ، جی اے بی اے ریسیپٹرس کے ایلاسسٹرک مثبت ریگولیٹر ہیں۔ این اے ایس کے پاس ان دو طرح کی پرانی دواؤں سے مختلف پابند سائٹ ہیں اور وہ GABA-A رسیپٹروں کی زیادہ اقسام کا پابند کرسکتے ہیں۔ GABA-A رسیپٹر میں 5 ذیلی جماعتیں ہیں اور 30 ​​مجموعے ہیں۔ BZD اور Z-منشیات صرف GABA-A رسیپٹروں کو عصبی synapses پر پابند کرسکتے ہیں ، جبکہ NAS اعصاب synapses کے باہر GABA-A رسیپٹرس کو باندھ سکتا ہے۔ این اے ایس کے وسیع تر کام کی یہی وجہ ہے۔ مثال کے طور پر ، بی زیڈ ڈی میں کوئی اینٹی ڈپریشینٹ سرگرمی نہیں ہے جبکہ این اے ایس کے پاس یہ سرگرمی ہے۔

اگرچہ دونوں NAS اور GABA-A رسیپٹرز کے بہت سارے افعال ہیں ، لیکن صحیح NAS کے ساتھ صحیح اشارہ تلاش کرنا آسان نہیں ہے۔ بابا اس فیلڈ میں قائد ہیں۔ این اے ایس کے لئے ترجیحی اشارہ مرگی ہے ، لیکن سیج جی جی # 39 s کے ایلوپریگنولوون اینالاگ زولریسو کئی مرگی کے کلینیکل ٹرائلز میں ناکام ہوچکے ہیں۔ عام طور پر ، ترجیحی اشارے کی ناکامی کے بعد امیدوار کے اشارے زیادہ خطرناک ہوتے ہیں ، لیکن آخر زپریشو بعد میں نفلی افسردگی کی علامات میں بہتری کی وجہ سے نفلی افسردگی کی پہلی دوا بن گیا ، اور گاناچون ، جس کی ساخت اسی طرح کی ہے اور اس سے کہیں زیادہ بہتر دوا ساز خصوصیات ہیں ، اس اشارے میں ہے۔ ناکامی اگرچہ زولریسو اچھی طرح سے کام کرتا ہے ، اس کو 60 گھنٹے تک نس ناستی کی ضرورت ہے ، جبکہ گاناچون 6 گھنٹے تک نس ادخال کے بعد زبانی انتظامیہ میں تبدیل ہوسکتا ہے۔ بدقسمتی سے ، اثر اچھا نہیں ہے. اگرچہ گاناچون دوسرے مرگی کے ٹیسٹوں میں ناکام رہا ہے ، لیکن اس کا اشارہ آج بھی مرگی کے سب کے بعد ہے ، اس بات کی نشاندہی کرتی ہے کہ یہ میکانزم اب بھی کچھ مرگی کے لئے موثر ہے۔

اگر گاناڈون کی مارکیٹنگ کی جاسکتی ہے تو ، یہ NAS کنبے کی دوسری منڈی کی پیداوار ہوگی اور اس طریقہ کار کا دوسرا اشارہ ہوگا ، جو اس طبقے کے مزید طبقے کو بڑھانے کے لئے روحانی مدد فراہم کرے گا۔ گیبا چینلز کے وسیع پیمانے پر اثرات اور پیچیدہ میکانزم موجود ہیں۔ اس کے ریگولیٹرز نہ صرف تھوڑے وقت میں اعصاب کی ترسیل کو متاثر کرسکتے ہیں ، بلکہ مرکزی سوزش کو بھی منظم کرسکتے ہیں اور نیورون نسل کو فروغ دیتے ہیں۔ لہذا مختصر نصف حیات والی دوائیں جو زبانی طور پر نہیں لی جاسکتی ہیں ، جیسے کہ ایلوپریگنولون ، بھی طویل مدتی اثرات مرتب کرسکتی ہیں۔ اب یہ کمپاؤنڈ الزھائیمر جی جی # 39 clin میں کلینیکل آزمائشوں میں ہے۔ یقینا ، اس میدان میں سب سے مشہور دوا سیج 217 ہے ، جو نہ صرف ایک دن میں ایک بار لیا جاتا ہے بلکہ وہ بے خوابی ، نفلیاتی افسردگی اور شدید افسردگی پر بھی ابتدائی اثرات ظاہر کرتا ہے۔ بدقسمتی سے ، منشیات جی جی # 39 s کا پہلا بڑا افسردگی مرحلہ III کلینیکل ٹرائل پچھلے سال ناکام ہوگیا ، جس سے آدھے عملے کو اس سال چھوڑ دیا گیا۔ اس دوا میں ابھی بھی کئی مرحلے III کے کلینیکل ٹرائلز جاری ہیں ، لیکن اس کے اوپری سانس کی نالی کا انفیکشن ایک پوشیدہ خطرہ ہے۔

مرگی کے لئے مارکیٹ میں بہت سی دوائیں موجود ہیں کیونکہ جانوروں کے ماڈل نسبتا قابل اعتماد ہیں ، لیکن پرانی دواؤں کے ذریعہ جین کے کچھ غیر معمولی تغیرات کی وجہ سے مرگی پر قابو پانا مشکل ہے۔ سی ڈی ڈی ایک ایسا نایاب مرگی ہے۔ جیسا کہ نام سے پتہ چلتا ہے ، یہ سی ڈی کے ایل 5 میں تغیر کی وجہ سے ہے۔ اس بیماری کے ل specifically کوئی دوا خاص طور پر منظور نہیں ہے۔ حالیہ برسوں میں ، ڈریوٹ جی جی # 39 disease کی بیماری کے علاج کے ل two دو منشیات سے ماخوذ مرگی کی دوائیں فنٹائپل اور ایپیڈیلیکس کی منظوری دی گئی ہے ، لیکن مجموعی پیشرفت محدود ہے۔ مرگی نہ صرف بہت تکلیف دہ ہے ، بلکہ بچوں کی نشوونما پر بھی اثر انداز ہوتا ہے۔ یہ ایک سنگین بیماری ہے۔ نایاب بیماریوں پر معاشرے اور ادائیگی کے محکموں کی بڑھتی ہوئی اہمیت اور ایس ایم اے منشیات جیسے نایاب بچپن کی مرکزی بیماریوں کی کامیابی کے ساتھ ، اس طرح کی مرکزی بیماریوں سے توقع کی جاتی ہے کہ وہ ابھرتی ہوئی جین تھراپی اور آر این اے ریگولیٹری ادویات (آر این اے اور چھوٹے انووں) کی توجہ حاصل کریں۔