امریکی ایف ڈی اے کے ذریعہ مارالیسیباٹ کا جائزہ ترجیحی جائزہ کے طور پر لیا گیا ہے: ALGS مریضوں میں کولیسٹیٹک پروریٹس کا علاج!

میرم فارما ایک بائیوفرماسٹیکل کمپنی ہے جو جگر کی بیماریوں کے علاج کے لئے جدید طریقہ کار تیار کرنے کے لئے وقف ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے مرالیسیبٹ کی نئی دوائی کی درخواست (این ڈی اے) کو قبول کرلیا ہے اور ترجیحی جائزہ لیا ہے ، جو زبانی آپیکل سوڈیم پر منحصر بائل ایسڈ ٹرانسپورٹر (اے ایس بی ٹی) روکنے والا ہے۔ اس کا استعمال g 1 سال کی عمر میں ایلیگلی سنڈروم (ALGS) والے مریضوں میں کولیسٹاٹک pruritus کے علاج کے لئے کیا جاتا ہے۔ اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے مرلیکسبیت کو نایاب پیڈیاٹک بیماریوں کا عہدہ (آر پی ڈی ڈی) اور پیشرفت منشیات کا عہدہ (بی ٹی ڈی) عطا کیا ہے۔

ALGS جگر کی ایک غیر معمولی بیماری ہے ، اور فی الحال کوئی قابل قبول علاج نہیں ہے۔ میرم نے این ڈی اے کی رولنگ جمعہ 2021 میں مکمل کی۔ ایف ڈی اے نے نسخہ ڈرگ یوزر فیس ایکٹ (پی ڈی یو ایف اے) کے ہدف کی تاریخ 29 ستمبر 2021 مقرر کی ہے۔ فی الحال ایف ڈی اے مشاورتی کمیٹی کا اجلاس منعقد کرنے کا ارادہ نہیں رکھتا ہے۔

مارالیکسبیٹ این ڈی اے جمع کرانے کا مرحلہ 2b آئیکونک مطالعہ کے اعداد و شمار پر مبنی ہے۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ مارالیکسابیٹ کے علاج سے خارش ، کولیسٹیسیز ​​اور زانتوماس کو نمایاں طور پر کم کیا جاسکتا ہے ، اور مریضوں کے معیار زندگی کو بہتر بنایا جاسکتا ہے۔

میرم کے صدر اور سی ای او ، کرس پیٹز نے کہا: جی جی کے حوالہ سے We ہمیں بہت خوشی ہے کہ ہمارا این ڈی اے ریگولیٹری جائزہ لینے کے عمل میں داخل ہوگا ، جس سے مرالیسیبیت کو ایلیگلی سنڈروم کے مریضوں کے علاج کے قریب لایا جائے گا۔ فالو اپ ڈیٹا کے 6 سال سے زیادہ کے اعداد و شمار سے مارالیکسبیٹ کی تصدیق ہوتی ہے۔ افادیت اور حفاظت کا استحکام۔ ہمارا ماننا ہے کہ اگر مارالیسیباٹ منظور ہوجاتا ہے تو ، یہ ایک معنی خیز علاج کا منصوبہ فراہم کرے گا جو بالآخر جگر کی پیوند کاری کی ضرورت کو کم کردے گا۔"؛

ایلیگلی سنڈروم (ALGS) ایک غیر معمولی جینیاتی بیماری ہے۔ پت کی نالیوں کو غیر معمولی طور پر تنگ ، عیب دار اور تعداد میں کم کیا جاتا ہے ، جس کی وجہ سے جگر میں پت کا جمع ہوجاتا ہے ، جو بالآخر جگر کی بیماری میں پیدا ہوتا ہے۔ ایک اندازے کے مطابق ہر 30،000 افراد میں ALGS کے واقعات ایک کیس ہیں۔ ALGS مریضوں میں ، متعدد اعضاء کے نظام اتپریورتنوں سے متاثر ہو سکتے ہیں ، بشمول جگر ، دل ، گردوں اور مرکزی اعصابی نظام بھی۔

پتوں کے تیزاب جمع ہونا جگر کو خون میں ضائع ہونے والی مصنوعات کو ختم کرنے کے لئے مناسب طریقے سے کام کرنے سے روکتا ہے۔ حالیہ اطلاعات کے مطابق ، ALGS کے 60٪ -75٪ مریض بالغ ہونے سے پہلے ہی جگر کی پیوند کاری کرتے ہیں۔ ALGS جگر کے نقصان کی وجہ سے ہونے والی علامات اور علامات میں یرقان (جلد کی زرد) ، زانتوما (جو جلد کے نیچے کولیسٹرول کے ذخائر کو خراب کرتا ہے) ، اور خارش شامل ہوسکتے ہیں۔ ALGS مریضوں کے ذریعہ پیشانی سے حاصل ہونے والا کھوج جگر کی دائمی بیماریوں میں سب سے زیادہ شدید ہے اور زیادہ تر متاثرہ بچوں میں تین سال کی عمر میں پایا جاتا ہے۔

maralixibat کیمیائی ڈھانچہ

مارالیکسباٹ ایک نئی ، کم سے کم جذب شدہ ، زبانی طور پر زیر انتظام منشیات ہے جو ترقی کے تحت ہے۔ کئی غیر معمولی کولیسٹاٹک جگر کی بیماریوں کا اندازہ کیا جارہا ہے۔ مرالیکسیبٹ apical سوڈیم پر منحصر بائل ایسڈ ٹرانسپورٹر (ASBT) کو روکتا ہے ، جس کی وجہ سے پاخانہ میں زیادہ بائلی ایسڈ خارج ہوجاتا ہے ، جس کے نتیجے میں سیسٹیمیٹک بائل ایسڈ کی سطح میں کمی واقع ہوتی ہے ، اس طرح سے بائل ایسڈ میں ثالث جگر کے نقصان اور اس سے متعلقہ اثرات اور پیچیدگیوں کو ممکنہ طور پر کم کیا جاتا ہے .

آج تک ، 1،600 سے زیادہ مریضوں نے مرالیسیبیت کا علاج کیا ہے ، ان میں 120 سے زیادہ بچے شامل ہیں جنہوں نے ALGS اور ترقی پسند فیملیلی انٹراہیپیٹک کولیسٹیسیس (PFIC) کے لئے مرالکسبیت حاصل کی ہے۔

فیز 2 بی ALGS کلینیکل ٹرائل میں آئیکونک کہا جاتا ہے ، جبکہ پلیسبو لینے والے مریضوں کے مقابلے میں ، مارالیکسابٹ لینے والے مریضوں نے نمایاں طور پر بائل ایسڈ اور خارش کم کردی ، زینتھوماس کو کم کیا ، اور طویل مدتی نمو کو تیز کیا۔

ایک مرحلہ 2 پی ایف آئی سی کے مطالعے میں ، جینیاتی طور پر بیان کردہ بی ایس ای پی نقائص (پی ایف آئی سی 2 ، ترقی پسند فیملیال انٹرا ہیپٹک کولیسٹیسیس ٹائپ 2) کے ذیلی سیٹ میں ، مریضوں نے ٹرانسپلانٹ کی بقا میں اضافہ کیے بغیر میرالیکسبیٹ ٹریٹمنٹ کا ردعمل ظاہر کیا۔

اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے 1 old سال قدیم ALGS مریضوں میں پروریٹس کے علاج کے لئے ، اور PFIC2 کے علاج کے لئے مارالیکسبیٹ پیش رفت کے دوائیوں کے عہدہ (BTD) کی منظوری دی ہے۔ مطالعے کے دوران ، مرالیکسیبٹ عام طور پر اچھی طرح سے برداشت کیا جاتا تھا ، اور علاج سے متعلق عام طور پر منفی واقعات اسہال اور پیٹ میں درد تھے۔