نئے ضمنی اثرات سامنے آتے ہیں ، سانوفی / النیلام ہیموفیلیا دوائی زیر مطالعہ ہے

ہیموفیلیا کی تین بین الاقوامی تنظیموں نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ سونوفی نے جی جی کے حوالے سے اپنے تحقیقی اور ترقیاتی منصوبے کو معطل کردیا ہے R آر این اے خاموش کرنے والے جی جی حوالہ۔ ہیموفیلیا تھراپی فیٹسیرن ، جو کلینیکل ٹرائلز میں دریافت ہونے والے نئے ضمنی اثرات کی وجہ سے ، النیلم کے ساتھ مشترکہ طور پر تحقیق کی گئی تھی۔

ورلڈ فیڈریشن آف ہیموفیلیا ، ہیموفیلیا کی یورپی فیڈریشن اور ریاستہائے متحدہ کے نیشنل ہیموفیلیا فاؤنڈیشن کے ذریعہ 6 نومبر کو جاری مشترکہ بیان کے مطابق ، سونوفی نے جی جی کے حوالہ کے بعد عالمی تحقیق کو رضاکارانہ طور پر روک دیا new نئے منفی واقعات کی دریافت کی۔"؛

Fitusiran ایک ماہانہ ، ذیلی طور پر انجکشن کی گئی تحقیق نان فیکٹر تبدیلی کی تھراپی ہے جو اے ٹی کو نشانہ بنانے اور کم کرنے کے ل small ایک چھوٹی مداخلت کے آر این اے (سی آر این اے) (جسے بعض اوقات خاموش کرنے والے آر این اے کہا جاتا ہے) کا استعمال کرتا ہے ، اس طرح ہیموفیلیا A یا B کے مریضوں کی تھرومن کی کافی مقدار پیدا ہوتی ہے ہیموستاسیس کو بحال کریں اور خون بہنے سے بچیں۔ الینلام نے اپنی ESC-GalNAc conjugate Technology کا استعمال کرتے ہوئے یہ تھراپی تیار کی ہے ، اور subcutaneous انتظامیہ کو زیادہ موثر اور پائیدار بناتا ہے۔ اس کے علاوہ ، خون بہہ جانے والی دیگر غیر معمولی بیماریوں کے علاج کی صلاحیت بھی رکھتی ہے۔

حفاظتی وجوہات کی بناء پر ، یہ پہلا موقع نہیں ہے جب سونوفی نے فتوسیران جی جی # 39 research کی تحقیق کو معطل کیا ہے۔ 2017 میں ، جب دوسرے مرحلے کے مطالعے میں ہیموفیلیا اے کے مریض کی تھرومبوٹک واقعہ یا خون کے جمنے سے انتقال ہوا تو ، امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کے ذریعہ فٹیوسیران کی تحقیق اور ترقی روک دی گئی تھی۔ الینلام نے دوران سماعت مریض کی خوراک معطل کردی اور حفاظت کی نگرانی میں بہتری لانے اور زیادہ مریضوں کو متاثر ہونے والے خون کے خون کے جمنے کے خطرے کو کم کرنے کی حکمت عملی تیار کی۔

تاہم ، دسمبر mid 2017 mid mid کے وسط میں ، سونوفی اور النیلم نے اعلان کیا کہ امریکی ایف ڈی اے نے فیوٹسیرین جی جی # 39 s کے ہیموفیلیا کے مریضوں کے کلینیکل مطالعات کو دوبارہ شروع کرنے کی اجازت دینے کے ساتھ ، فٹوسیرین مطالعہ اور دیگر تازہ ترین طبی اعداد و شمار پر نظرثانی کی منظوری دے دی ، جس میں فیز 2 کھلا۔ -قبل توسیع کا مطالعہ اور 3 تحقیقی منصوبہ اٹلس۔

2018 میں ، سونوفی نے فٹوسیرین کا عالمی پیٹنٹ حاصل کیا۔ اس وقت ، فرانسیسی دوا ساز کمپنی اور النلام نے ترقیاتی معاہدے کی تنظیم نو کی۔ پچھلے ترقیاتی معاہدے میں فٹیوسیران اور منشیات اونپٹرو (پیٹیرسرین) شامل تھے ، جس کو امیلوائڈوسس کے لئے منظور کیا گیا ہے۔ یہ ایک مارکیٹنگ کا حق ہے جو علاقے کے لحاظ سے تقسیم ہوتا ہے۔ تب سے ، صنفیم ، سونوفی کی ایک ڈویژن ، ہیموفیلیا اے اور بی کے علاج کے ل fit فتوسیرین کی ترقی پر توجہ مرکوز کر رہی ہے۔

کلینیکل فیز 1 کے مطالعے سے یہ بات سامنے آئی ہے کہ فٹوسیرین اینٹی ٹرومبن (اے ٹی) کی سطح کو کم کرسکتا ہے اور ہیموفیلیا اے اور بی کے مریضوں میں تھراومبن (تھرومبین) کی پیداوار میں اضافہ کرسکتا ہے۔ اس کے بعد کے فیز 2 کے مطالعے سے پتہ چلتا ہے کہ متبادل عوامل یا بائی پاس دوائیوں کی باہمی انتظامیہ کے دوران ، فٹیوسیران کی حفاظت اور رواداری کے اعداد و شمار اتنے ہی حوصلہ افزا تھے ، اور کوئی تھومبومومولک واقعہ رونما نہیں ہوا تھا۔

اگست 2019 میں ، فٹیوسیران جی جی # 39 s کی کلینیکل ٹرائل ایپلی کیشن نے ہیموفیلیا A یا B اور نو عمر قیدی مریضوں کے ساتھ 12 سال یا اس سے زیادہ عمر کے مریضوں کے علاج کے لئے سی ڈی ای جی جی # 39 Fre کا تعی licenseن لائسنس حاصل کیا ہے تاکہ تعدد کو روکنے یا اسے کم کیا جاسکے۔ خون بہہ رہا ہے

رواں سال جون میں ، سونوفی نے ورلڈ فیڈریشن آف ہیموفیلیا نیٹ ورک سمٹ میں تازہ ترین رپورٹ جاری کی ، جس میں فٹ 2 اوپن لیبل ایکسٹینشن (او ایل ای) کے فیٹشویرن کی افادیت اور حفاظت کے بارے میں مطالعے کے عبوری تجزیہ کے نتائج کا اشتراک کیا گیا۔ فیتسیران میں 34 افراد نے حصہ لیا تھا۔ مطالعہ میں اعتدال سے شدید ہیموفیلیا اے اور بی کے مریضوں کو ہر مہینے 50 ملی گرام یا 80 ملی گرام فیتوسیرین کی ایک مقررہ خوراک ملتی تھی ، اس کی پیروی 4.7 سال ہوتی تھی ، اور میڈین کی نمائش کا وقت 2.6 سال ہوتا تھا۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ اس بات سے قطع نظر کہ روکنے والا استعمال کیا جاتا تھا ، مریض جی جی # 39 ant کی اینٹیٹرمومن لیول میں مسلسل اضافہ ہوتا رہا (بیس لائن سے تقریبا 75٪ کم) ، جس کے نتیجے میں میڈین چوٹی تھرومبین صحت مند میں مشاہدہ کی جانے والی حد کی کم حد تک رہ جاتی ہے رضاکار۔ مجموعی اوسط سالانہ خون بہنے کی شرح (ABR) کم ہو کر 0.84 ہوگئی۔ مطالعے سے پہلے پروفیلیکٹک علاج حاصل کرنے والے مریضوں کی اوسطا اے بی آر ویلیو 2.0 تھی ، اور اس سے پہلے مریضوں کی اوسطا اے بی آر ویلیو 12.0 تھی۔ اس سے فیٹشویران جی جی # 39 strengthen کو تقویت ملتی ہے کہ پچھلے 5 سالوں میں مسلسل ہیموستٹک توازن کو بحال کرنے اور اے بی آر کو کم کرنے کی صلاحیت۔

تاہم ، اس بدقسمت فٹوسیرین کو اس تحقیق میں دوبارہ سیکیورٹی کے مسائل کا سامنا کرنا پڑا جو فتح کے قریب ہونے ہی والا تھا۔ بتایا جاتا ہے کہ تازہ ترین مطالعہ کو نئے منفی واقعات کی وجہ سے معطل کردیا گیا تھا ، لیکن سانوفی نے ابھی تک منفی واقعات کی تفصیلات کا اعلان نہیں کیا ہے۔ لیکن اگر مستقبل میں فٹوسیرین کو کامیابی کے ساتھ منظور کیا جاسکتا ہے تو ، حفاظت سونوفی اور بیرونی دنیا کے لئے بھی ایک تشویش ہوگی۔