Novartis Kymriah کا تیسرا اشارہ امریکہ اور یورپ میں جائزے میں داخل ہوتا ہے۔

Novartis نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ US Food and Drug Administration (FDA) اور یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) نے بالترتیب CD19 CAR-T سیل تھراپی Kymriah (tisagenlecleucel) کے لیے ضمنی حیاتیاتی مصنوعات کے لائسنس کی درخواست (sBLA) اور کلاس II کی تبدیلیوں کو قبول کر لیا ہے۔ دوبارہ لگنے والے یا ریفریکٹری follicular lymphoma (r/r FL) والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے جنہوں نے پہلے کم از کم 2 علاج حاصل کیے ہیں۔ FDA نے sBLA کو ترجیحی نظرثانی کی منظوری دی ہے۔

اس سے پہلے، FDA نے Kymriah کو r/r FL کے علاج کے لیے Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) کا عہدہ دیا ہے۔ یورپی کمیشن (EC) نے FL کے علاج کے لیے کیمریا کو آرفن ڈرگ عہدہ (ODD) دیا ہے۔ اگر منظوری دی جاتی ہے، تو کیمریا r/r FL والے مریضوں کے لیے علاج کا ایک اہم آپشن فراہم کرے گا۔ ایک ہی وقت میں، r/r FL بھی Kymriah'؛ B سیل کی خرابی کے لیے تیسرا اشارہ بن جائے گا۔

کیمریا ایک CD19 کی ہدایت کردہ جینیاتی طور پر تبدیل شدہ آٹولوگس ٹی سیل امیون سیل تھراپی ہے۔ روایتی چھوٹے مالیکیول یا حیاتیاتی علاج کے برعکس، CAR-T سیل تھراپی ایک لائیو ٹی سیل تھراپی پروڈکٹ ہے۔ کیمریا کا اصول یہ ہے کہ مریض کے ٹی خلیوں کو جینیاتی طور پر تبدیل کرنے کے لیے ایک chimeric antigen ریسیپٹر (CAR) کا اظہار کیا جائے جو اینٹیجن CD19 کو نشانہ بنانے کے لیے بنایا گیا ہے، جو کہ ایک اینٹیجن پروٹین ہے جس کا اظہار خون کے ٹیومر خلیوں کی ایک قسم کی سطح پر ہوتا ہے، بشمول B خلیات لیمفوما اور لیوکیمیا کے خلیات.

Kymriah پہلی CAR-T سیل تھراپی ہے جسے US FDA نے منظور کیا ہے۔ یہ فی الحال 30 ممالک میں مارکیٹ میں ہے اور اس کے 345 سے زیادہ تصدیق شدہ علاج کے مراکز ہیں۔ کیمریا ایک بار کا علاج ہے جو کینسر سے لڑنے کے لیے مریض کے مدافعتی نظام کو مضبوط کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ فی الحال، Kymriah' کے منظور شدہ اشارے میں شامل ہیں: (1) دوبارہ لگنے والے یا ریفریکٹری ایکیوٹ لمفوبلاسٹک لیوکیمیا (r/r ALL) بچوں اور نوجوان بالغوں (عمر 25 سال تک) کا علاج؛ (2) ریلاپسڈ یا ریفریکٹری ایکیوٹ لیمفوبلاسٹک لیوکیمیا کا علاج

یہ نئی اشارے کی درخواست کلیدی فیز 2 ELARA ٹرائل کے مثبت ڈیٹا پر مبنی ہے۔ یہ سنگل آرم، ملٹی سینٹر، اوپن لیبل فیز 2 ٹرائل ہے جو R/R FL والے بالغ مریضوں کے علاج میں Kymriah کی افادیت اور حفاظت کا جائزہ لیتا ہے۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ نے r/r FL مریضوں میں ایک مضبوط ردعمل کی شرح کا مشاہدہ کیا جنہوں نے پہلے متعدد علاج حاصل کیے تھے (میڈین: 4 [رینج: 2-13]): 66٪ کی مکمل ردعمل کی شرح (CR)، مجموعی ردعمل شرح (ORR) 86% تک پہنچ گئی۔ حفاظت بہت اہم ہے۔ انفیوژن کے بعد پہلے 8 ہفتوں میں، کسی بھی مریض کو کیمریا سے متعلقہ گریڈ 3 یا اس سے زیادہ سائٹوکائن ریلیز سنڈروم (CRS) نہیں تھا۔ آزمائشی اعداد و شمار کا اعلان اس سال کے شروع میں 2021 امریکن سوسائٹی آف کلینیکل آنکولوجی (ASCO) کی سالانہ میٹنگ ورچوئل میٹنگ میں کیا گیا تھا۔

جیف لیگوس، ایگزیکٹیو وائس پریذیڈنٹ اور گلوبل ہیڈ آف آنکولوجی اینڈ ہیماٹولوجی ڈویلپمنٹ، نووارٹیس، نے کہا: "یہ ہمارے مشن میں ایک اہم سنگ میل ہے جو کہ ریلپسڈ یا ریفریکٹری فولیکولر لیمفوما کے بالغ مریضوں کے لیے کیمریا فراہم کرتا ہے۔ EC اور FDA کے ترجیحی جائزہ سے یتیم ادویات کی اہلیت حاصل کرنا ان مریضوں کی اہم غیر پوری ضروریات اور فوری ضرورت کو نمایاں کرتا ہے۔ کیمریا نے ELARA ٹرائل میں متاثر کن نتائج کا مظاہرہ کیا ہے، اور ہم امید کرتے ہیں کہ ہم بوجھ کو کم کرنے کے لیے ایک منفرد اور ممکنہ طور پر حتمی علاج فراہم کر سکتے ہیں۔ [جی جی] quot؛