زبانی S1P1 ماڈیولیٹر Ponvory (ponesimod) یورپی یونین سے منظور شدہ۔

جانسن& کی ذیلی کمپنی جانسن دواسازی۔ جانسن (جے این جے) نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یورپی کمیشن (ای سی) نے پونوری (ponesimod) ، روزانہ ایک بار ، زبانی ، انتخابی اسفنگوسین-1-فاسفیٹ رسیپٹر 1 (S1P1) ماڈیولیٹر ، بالغ مریضوں کا علاج کرنے کے لیے استعمال کیا جاتا ہے جس میں کلینیکل یا امیجنگ کی خصوصیات کے ذریعے فعال بیماری کے ساتھ ملٹیپل سکلیروسیس (RMS) کو دوبارہ شروع کیا جاتا ہے۔ ایک سے زیادہ سکلیروسیس (MS) ایک غیر متوقع اور پیچیدہ بیماری ہے۔ مختلف افراد میں بہت مختلف مظاہر ہوتے ہیں ، جو مریضوں اور ان کے پیاروں پر بھاری بوجھ لاتے ہیں۔ یہ منظوری یورپ میں RMS بالغ مریضوں کی آبادی کے لیے زبانی علاج کا ایک نیا آپشن لائے گی۔

ریاستہائے متحدہ میں ، پونوری کو مارچ 2021 میں RMS کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج کے لیے منظوری دی گئی تھی ، بشمول کلینیکی طور پر الگ تھلگ سنڈروم (CIS) ، ریلپسنگ ریمیٹنگ ملٹیپل سکلیروسیس (RRMS) ، اور ایکٹو سیکنڈری پروگریسو ملٹیپل سکلیروسیس (SPMS)۔ ادویات کے لحاظ سے ، زیادہ تر مریضوں کے لیے ، پونوری کو جینیاتی ٹیسٹنگ یا پہلی خوراک کارڈیک مانیٹرنگ کی ضرورت نہیں ہوتی۔ تاہم ، چونکہ پونوری علاج کا آغاز دل کی دھڑکن میں کمی کا باعث بن سکتا ہے ، اس لیے یہ سفارش کی جاتی ہے کہ مخصوص امراض کی تاریخ والے مریضوں کو پہلی خوراک کے لیے مانیٹر کیا جائے۔

فیز III آپٹیمم کے مطالعے کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ وسیع پیمانے پر استعمال ہونے والی پہلی لائن زبانی معیاری نگہداشت کی دوا اوباگیو (ٹیری فلونومائڈ) کے مقابلے میں ، پونوری نے سالانہ تکرار کی شرح کو کم کرنے میں بہتر افادیت ظاہر کی (سالانہ تکرار کی شرح 30.5 فیصد کم ہوئی ، پی [جی جی ] lt 0. 0.001)۔ اور 10 سال سے زائد کلینیکل ریسرچ ڈیٹا نے اس کی تاثیر اور حفاظت کو ثابت کیا ہے۔

اوباگیو سنوفی کی زبانی دوا ہے۔ اسے ستمبر 2012 اور اگست 2013 میں امریکہ اور یورپی یونین میں مارکیٹنگ کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ یہ دوا ایک صنعت کی معروف دوا ہے۔ زبانی ایم ایس ادویات کی دنیا بھر کے 70 سے زائد ممالک اور خطوں میں مارکیٹنگ کی گئی ہے۔ چین میں ، اوباگیو کو جولائی 2018 میں مارکیٹنگ کے لیے منظور کیا گیا تھا ، اور یہ چین میں ایک سے زیادہ سکلیروسیس کے علاج کے لیے منظور شدہ پہلا زبانی بیماری میں ترمیم کرنے والا علاج ہے۔

ایک سے زیادہ سکلیروسیس (MS) مرکزی اعصابی نظام کی ایک دائمی آٹومیون اشتعال انگیز بیماری ہے ، جس کی خصوصیت demyelination اور axons کے نقصان سے ہوتی ہے ، جس سے اعصاب کو نقصان پہنچتا ہے اور شدید معذوری ہوتی ہے۔ اگرچہ حالیہ برسوں میں پیش رفت ہوئی ہے ، لیکن اس شعبے میں ابھی بھی طبی ضروریات پوری نہیں ہیں۔ مارکیٹ میں علاج کے مقابلے میں ، پونوری نے بہترین افادیت ظاہر کی ہے ، خاص طور پر نئے سوزش کے زخموں اور معذوری کو کم کرنے میں۔ پونوری کے مارکیٹ میں آنے کے بعد ، یہ مریضوں کے لیے ایک نئی نئی زبانی دوائی مہیا کرے گی جو کہ ریپلپسنگ ملٹیپل سکلیروسیس (RMS) کے ساتھ ہے۔

یورپی یونین کی منظوری ہیڈ ٹو ہیڈ فیز III آپٹیمم سٹڈی (NCT02425644) کے نتائج پر مبنی ہے۔ یہ مطالعہ RMS والے بالغ مریضوں میں کیا گیا اور اس کی افادیت ، حفاظت اور رواداری کا موازنہ کیا گیا۔ponesimodاور اوباگیو

یہ قابل ذکر ہے کہ آپٹیمم مطالعہ RMS میں دو زبانی بیماریوں میں ترمیم کے علاج (DMT) کا سر سے سر موازنہ کرنے والا پہلا مطالعہ ہے۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ پونسیموڈ (20 ملی گرام ، دن میں ایک بار) اوباگیو (14 ملی گرام ، دن میں ایک بار) کے مقابلے میں برتری ظاہر کرتا ہے جو کہ بنیادی اختتامی نقطہ اور مطالعے کے متعدد ثانوی اختتامی نکات کے لحاظ سے ہے۔

مخصوص اعداد و شمار ہیں: (اے آر آر: 0.202 بمقابلہ 0.290 ، پی=0.0003) (2) کلیدی ثانوی اختتامی نکات کے لحاظ سے ، تھکاوٹ کی علامات اور اثر سوالنامہ سے متعلقہ ایک سے زیادہ سکلیروسیس (FSIQ-RMS) ہفتہ 108 کے اسکور کے مطابق ، پونسیموڈ ٹریٹمنٹ گروپ میں تھکاوٹ کی علامات اوباگیو ٹریٹمنٹ گروپ کے مقابلے میں اعدادوشمار کے لحاظ سے اہم تھیں۔ اوسط فرق: -3.57 ، p=0.0019)۔ (3) دوسرے ثانوی اختتامی مقامات کے لحاظ سے ، اوباگیو ٹریٹمنٹ گروپ کے مقابلے میں ، پونیسیموڈ ٹریٹمنٹ گروپ کے دماغ میں مشترکہ الگ تھلگ فعال گھاووں (CUAL) کی تعداد میں 56 فیصد کی نمایاں کمی واقع ہوئی ہے (p< 0. 0.0001) . (4) اس مطالعے میں پونسیموڈ کی حفاظت پچھلے مطالعات اور دیگر معروف S1P رسیپٹر ماڈیولٹرز کی حفاظت کے مطابق ہے۔ علاج کے دوران پونیسموڈ ٹریٹمنٹ گروپ میں سب سے عام منفی واقعہ (TEAE) الانین ایلیویٹڈ امینو ٹرانسفریز (ALT) ، ناسوفیرینگائٹس ، سر درد ، اوپری سانس کی نالی کا انفیکشن ہے۔

ایک سے زیادہ سکلیروسیس (MS) مرکزی اعصابی نظام کی ایک دائمی آٹومیون سوزش بیماری ہے ، جو دنیا بھر میں 2.3 ملین افراد کو متاثر کرتی ہے۔ خواتین کے واقعات مردوں سے تین گنا زیادہ ہیں۔ اس بیماری کی خصوصیت ڈیمیلینیشن اور ایکونز کے ضائع ہونے سے ہوتی ہے ، جس کی وجہ سے اعصاب کی خرابی اور شدید معذوری ہوتی ہے۔ ایم ایس کی بار بار آنے والی اقسام میں کلینیکل آئسولیٹڈ سنڈروم (سی آئی ایس) ، ریلپسنگ ریمیٹنگ ملٹیپل سکلیروسیس (آر آر ایم ایس ، تمام ایم ایس کیسز کا 85 فیصد حصہ) ، اور سیکنڈری پروگریسیو ملٹیپل سکلیروسیس (ایس پی ایم ایس) شامل ہیں۔ ایم ایس نوجوان اور درمیانی عمر کے لوگوں میں اعصابی خرابی کی سب سے عام وجوہات میں سے ایک ہے۔ اگرچہ واقعات دنیا بھر میں مختلف ہوتے ہیں ، یہ واقعات یورپ اور شمالی امریکہ میں سب سے زیادہ ہیں۔

ایک سے زیادہ سکلیروسیس (RMS) کے دوبارہ شروع ہونے کی علامات ایک شخص سے دوسرے شخص میں مختلف ہوتی ہیں اور وقت کے ساتھ ساتھ تبدیل یا بدل سکتی ہیں۔ بہت سی عام نظر آنے والی علامات کے علاوہ ، کچھ پوشیدہ علامات بھی ہیں جن کے ظاہر ہونے میں ایم ایس مریضوں کو دشواری ہو سکتی ہے ، لیکن وہ ان کے مجموعی مزاج اور سماجی فلاح و بہبود کو سنجیدگی سے متاثر کر سکتے ہیں ، جیسے درد ، تھکاوٹ یا بے حسی۔ ریلپس کی تعریف نئی ، بگڑتی ہوئی یا بار بار چلنے والی اعصابی علامات سے ہوتی ہے جو بغیر بخار یا انفیکشن کے 24 گھنٹوں سے زیادہ رہتی ہے۔ تکرار دن یا ہفتوں میں مکمل طور پر خارج ہو سکتی ہے ، یا اس سے مسلسل معذوری اور معذوری جمع ہو سکتی ہے۔

پونوری کا فعال دوا ساز جزو ہے۔ponesimod، جو کہ ایک نیا ، زبانی ، انتخابی اسفنگوسین-1-فاسفیٹ رسیپٹر 1 (S1P1) ماڈیولیٹر ہے ، جو S1P پروٹین کی سرگرمی کو روک سکتا ہے اور لیمفوسائٹس کو لمف نوڈس سے جوڑ سکتا ہے تاکہ گردش کرنے والے لیمفوسائٹس کی تعداد کو کم کیا جا سکے جو خون کو پار کر سکتا ہے۔ -دماغ کی رکاوٹ ایک سے زیادہ سکلیروسیس (ایم ایس) کے مریضوں میں ، لیمفوسائٹس دماغ میں داخل ہوتے ہیں اور مائیلن (مائیلن) کو نقصان پہنچاتے ہیں۔ مائیلین میان ایک حفاظتی میان ہے جو اعصابی خلیوں کو الگ کر سکتا ہے۔ مائیلن کا نقصان اعصاب کی ترسیل کو سست یا روک سکتا ہے اور اعصابی علامات اور ایک سے زیادہ سکلیروسیس کی علامات پیدا کرسکتا ہے۔

اس وقت ، اسفنگوسین-1-فاسفیٹ (S1P) رسیپٹر MS فیلڈ میں نئی ​​ادویات کی ترقی کے لیے ایک اہم ہدف بن گیا ہے۔ مارچ 2019 میں ، نووارٹس'؛ زبانی S1P رسیپٹر ماڈیولیٹر Mayzent (siponimod) کو US FDA نے RMS کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج کے لیے منظور کیا تھا۔ مارچ 2020 میں ، Zeposia (ozanimod) ، زنجی سے ایک زبانی S1P رسیپٹر ماڈیولیٹر (برسٹل-مائرز اسکیوب نے حاصل کیا) ، امریکی ایف ڈی اے نے RMS کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج کے لیے منظور کیا تھا۔

پونوری کے عوامی ہونے کے بعد ، یہ براہ راست میزینٹ اور زیپوسیا کے ساتھ مقابلہ کرے گا۔ اس کے علاوہ ، پونوری کو بہت سی دوسری زبانی ادویات سے بھی مقابلہ کرنا پڑتا ہے ، جیسے نووارٹیس کی گلینیا ، سانوفی کی اوباگیو ، بائیوجن کی ٹیکفیڈرا اور وومیرٹی ، میرک کی ماونکلیڈ ، اور روچے کی اینٹی باڈی دوائیں جن کے لیے ہر سال صرف 2 انفیوژن درکار ہوتے ہیں۔