سانوفی کی نئی فیکٹر ہشتم تھراپی efaanesoctocog alfa نے امریکی ایف ڈی اے سے فاسٹ ٹریک کوالیفکیشن حاصل کی!

سانوفی نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ٹائپ اے بلڈ بیماری کے مریضوں کے علاج کے لئے ایفاناسوکوکوگ الف (سابقہ BIVV001، rFVIIIFC-VVF-XTEN) فاسٹ ٹریک کوالیفکیشن (ایف ٹی ڈی) دی ہے۔ efanesoctocog alfa عنصر VIII تھراپی کی ایک نئی قسم ہے جو وون ولے برانڈ فیکٹر (vVF) سے آزاد ہے اور ہفتے میں ایک بار انسدادی علاج کے طریقہ کار میں ہفتے کے بیشتر حصہ کے لئے عنصر کی عام سطح کے قریب فراہم کرتا ہے.

اگست 2017 میں امریکی ایف ڈی اے اور یورپی کمیشن (ای سی) نے بالترتیب ایفانسوکوکوگ الفکو فکو کو یتیم منشیات کی نامزدگی (او ڈی) دے دی۔ سانوفی اور سوبی نے ایفانوسیکوکوگ الفکو تیار کرنے اور کمرشلائز کرنے کے لئے تعاون حاصل کیا ہے۔

فاسٹ ٹریک کوالیفکیشن (ایف ٹی ڈی) کا مقصد اہم شعبوں میں سنگین غیر پوری طبی ضروریات کو دور کرنے کے لئے منشیات کی ترقی میں تیزی اور سنگین بیماریوں کا تیزی سے جائزہ لینا ہے۔ تجرباتی ادویات کے لئے فاسٹ ٹریک اہلیت حاصل کرنے کا مطلب یہ ہے کہ دوا ساز کمپنیاں تحقیق اور ترقی کے مرحلے کے دوران ایف ڈی اے کے ساتھ کثرت سے بات چیت کر سکتی ہیں۔ مارکیٹنگ درخواست جمع کرانے کے بعد اگر وہ متعلقہ معیار ات پر پورا اتریں تو وہ تیز تر منظوری اور ترجیحی جائزے کے اہل ہیں۔ اس کے علاوہ وہ رولنگ ریویو کے بھی اہل ہیں۔

Efainesoctocog alfa ہیموفیلیا اے کے مریضوں کے فیکٹر ری متبادل تھراپی علاج کو تبدیل کرنے کی صلاحیت ہے اور ایک ممکنہ نئی قسم کے فیکٹر VIII کی تبدیلی تھراپی کی نمائندگی کرتا ہے. روایتی عنصر VIII تھراپی کی نصف زندگی وون ولبرانڈ فیکٹر (vWF) chaperone اثر کی طرف سے محدود ہے, جس کے بارے میں سوچا جاتا ہے کہ عنصر جسم میں قیام کے وقت کو محدود کرنے کے لئے. efanesoctocog alfa فیوژن پروٹین کی ایک نئی قسم ہے، جو جدید ایف سی فیوژن ٹیکنالوجی کی بنیاد پر تیار کیا گیا ہے، خون کی گردش میں اپنا وقت بڑھانے کے لیے وی وی ایف اور ایکس ٹی این® پیپٹیڈو کا ایک خطہ شامل کر کے.

Efanasoctocog alfa ہفتے کے بیشتر حصہ میں خون بہنے کے قریب معمول کے مطابق تحفظ فراہم کرنے کی صلاحیت رکھتے ہیں، اور نصف زندگی میں اضافے سے ہفتے میں ایک بار تک دوس کرنے کے انسدادی علاج کی فریکوئنسی کم ہو سکتی ہے.

ہیموفیلیا اے کے پری کلینیکل ماڈل میں efainesoctocog alfa کا ہیموسٹیٹک کنٹرول اثر rFVIII کے مقابلے میں 4 گنا زیادہ ہے. توقع ہے کہ یہ دوا مریضوں کو شدید ہیموفیلیا اے فراہم کرے گی جس میں ہر قسم کے خون بہنے کے خلاف بہتر اور وسیع تحفظ فراہم کیا جائے گا۔

اس وقت جاری فیز 3 XTAND-1 کی تحقیق میں شدید قسم کے خون کی بیماری کے ساتھ پہلے سے زیر علاج مریضوں ≥12 سال (n=150) کی حفاظت اور افادیت کا جائزہ لیا جا رہا ہے. XTED-1 ایک کھلا لیبل ہے، غیر بے ترتیب مداخلتی مطالعہ ہے جس میں 2 متوازی تفویض گروپ ہیں۔ روک تھام گروپ کے مضامین میں 52 ہفتوں تک ہر ہفتے 50 آئی یو/کلو ایفانوسکوگ الف پروفیلاٹک علاج ہوتا رہا۔ آن ڈیمانڈ ٹریٹمنٹ گروپ کے مضامین کو 26 ہفتوں تک ضرورت کے مطابق ایفانیسوکوکوگ الف (50 آئی یو/کلوگرام) موصول ہوا اور پھر 26 ہفتوں تک ہفتے میں ایک بار ایفانسوکوگ الفا میں تبدیل ہو گئے۔

فی الحال، efainesoctocog alfa طبی تحقیق کر رہا ہے، اور کسی ریگولیٹری ایجنسی کی جانب سے اس کی حفاظت اور اثر پذیری کا جائزہ نہیں لیا گیا ہے.