سریپٹا کی تیسری ایکسون جمپ تھراپی کیسیمسن نے ریاستہائے متحدہ میں فہرست سازی کے لئے درخواست دی!

سیرپتا علاج معالجے ایک بایو ٹکنالوجی کمپنی ہے جو نایاب بیماریوں کے عین مطابق جین تھراپی تیار کرنے پر مرکوز ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ اس نے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کو ایک نئی دوائی کی درخواست (این ڈی اے) کے پاس کرنے کا عمل مکمل کرلیا ہے تاکہ کاسیسمسن (ایس آر پی - 4045) کی تیز منظوری حاصل کی جاسکے ، جو فاسفودیایمائڈ مورفولینو اولیگومر ہے (پی ایم ڈی) ڈوچن پٹھوں کے ڈسٹروفی (ڈی ایم ڈی) کے مریضوں کے لئے موزوں ہے جن کو جینیاتی جانچ کے ذریعہ اتپریورتن ہونے کی تصدیق کی گئی ہے اور وہ ایکسون 45 کو اچھالنے کے لئے موزوں ہیں۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ کیسیمسن سریپٹا جی جی # 39 using کے ملکیتی پی ایم او آر این اے پلیٹ فارم کا استعمال کرتے ہوئے تیسری ایکسون اچٹیں دوائی ہے ، جو خصوصی طور پر ڈی ایم ڈی والے بچوں کے علاج کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے جو ایکون 45 کو اچھالنے کے ل suitable موزوں ہیں۔ ڈی ایم ڈی مریضوں کی کل تعداد۔

رولنگ جمع کرانے کی تکمیل میں ESSENCE مطالعہ (جس کو 4045-301 مطالعہ بھی کہا جاتا ہے) کے کیسیمسن ٹریٹمنٹ گروپ کے اعداد و شمار شامل تھے۔ یہ ایک عالمی ، بے ترتیب ، ڈبل بلائنڈ ، پلیسبو کنٹرول والے مرحلے III کا مطالعہ ہے جو ڈی ایم ڈی مریضوں کے لئے موزوں علاج کی افادیت اور حفاظت کا اندازہ کرتا ہے جو 45 اور 53 کے اخراجات چھوڑ دیتے ہیں۔

مطالعے کے درمیانی مدت کے تجزیے سے یہ ظاہر ہوا ہے کہ بیس لائن اور پلیسبو کے مقابلے میں ، کاسسمسن حاصل کرنے والے مریضوں میں مغربی دھبے کے ذریعہ ڈائیسٹروفین کی پیداوار میں اعدادوشمارکی حد تک اہم اضافہ ہوا تھا۔ یہ مطالعہ ابھی بھی جاری ہے اور تاثیر اور حفاظت سے متعلق مزید اعداد و شمار اکٹھا کرنے کے لئے ابھی بھی اندھا کردیا گیا ہے۔ اگر کیسیمسن این ڈی اے کو قبول کرلیا جاتا ہے اور اس نے منظوری میں تیزی لائی ہے تو ، ESSENCE کا مکمل مطالعہ بازار کے بعد کی توثیق کے مطالعہ کا کام کرے گا۔

ڈوچن پٹھوں ڈسٹروفی (ڈی ایم ڈی) ایک غیر معمولی اور مہلک اعصابی جینیاتی بیماری ہے جو دنیا بھر میں 3500-5000 مردوں میں سے 1 میں پایا جاتا ہے۔ ڈی ایم ڈی جین انکوڈنگ ڈسٹروفن پروٹین میں تبدیلیوں یا تغیرات کی وجہ سے ہوتا ہے۔ ڈی ایم ڈی کی علامات عام طور پر نوزائیدہ بچوں اور کم عمر بچوں میں ظاہر ہوتی ہیں۔ متاثرہ بچوں کو اسٹنٹ کا تجربہ ہوسکتا ہے ، جیسے چلنے میں دشواری ، سیڑھیاں چڑھنے ، یا بیٹھنے کی پوزیشن سے کھڑے ہونا۔ جیسے جیسے یہ مرض بڑھتا جاتا ہے ، نچلے اعضاء کے پٹھوں کو بازوؤں ، گردن اور دوسرے حصوں تک پھیلانے میں ناکام رہتا ہے۔ زیادہ تر مریضوں کو نوعمری میں وہیل چیئروں کا کل وقتی استعمال کی ضرورت ہوتی ہے ، اور پھر آہستہ آہستہ روزانہ کی سرگرمیاں آزادانہ طور پر انجام دینے کی صلاحیت سے محروم ہوجاتے ہیں ، جیسے بیت الخلا ، غسل اور کھانا کھلانا۔ آخر کار ، سانس کی پٹھوں کی کمی کی وجہ سے بڑھتے ہوئے dyspnea کے لئے وینٹیلیشن سپورٹ کی ضرورت ہوتی ہے ، اور کارڈیک کمی سے دل کی ناکامی کا سبب بن سکتا ہے۔ یہ مرض عام طور پر مہلک ہوتا ہے ، اور مریض عام طور پر اپنے 20 کی دہائی میں اس مرض سے مر جاتے ہیں۔

کاسمرسن اینٹی سنسین اولیگونیوکلائڈائڈ منشیات ہے جو ڈیریڈی جین کے ایکسون 45 کو چھوڑنے کے لئے سریپٹا جی جی # 39 s کی ملکیتی فاسفوڈیمائڈ مورفولینو اولیگومر (پی ایم او) کیمسٹری اور ایکسون اسکیپنگ ٹکنالوجی کا استعمال کرتی ہے۔ کاسمرسن کو ڈسٹروفین پروٹین پری ایم آر این اے کے 45 کے ایگزون 45 باندھنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے تاکہ وہ جی جی کوٹ کو خارج کردیں یا جی جی کوئٹہ چھوڑ دیں۔ ڈی ایم ڈی مریضوں کی ایم آر این اے پروسیسنگ کے دوران یہ ایکسین 45 کے لئے مناسب جینیاتی تغیرات لے کر جارہی ہے۔ ایکسن اسکیپنگ یہ ہے کہ اندرونی طور پر چھوٹی ہوئی ڈسٹروفن پروٹین کی تیاری کی اجازت دی جا.۔

اب تک ، سریپٹا کی جانب سے پی ایم او کیمسٹری اور ایگون اسکیپنگ ٹکنالوجی کا استعمال کرتے ہوئے تیار کی گئی دو ادویات کو امریکی ایف ڈی اے نے منظور کیا ہے: (1) 2019 میں ، وینڈیسس 53 (گولڈیرسن) کو علاج معالجے میں استعمال کرنے کے لئے منظور کیا گیا تھا جس کا تجربہ کیا گیا ہے اور وہ ڈی ایم ڈی کو چھوڑنے کے لئے موزوں ثابت ہوا ہے۔ ڈی ایم ڈی مریضوں کی کل تعداد میں 8 فیصد کے قریب ایلن اسکینگ (ایکسون 53 اسکیپنگ) مریضوں کا علاج ہوتا ہے۔ (2) 2016 میں ، ڈی ایم ڈی مریضوں کے علاج کے لئے ایکسونڈیز 51 (ایٹلی پلسن) کی منظوری دی گئ تھی جن کا تجربہ کیا گیا ہے اور وہ ایکسون 51 اسکیپنگ کے ساتھ علاج کے ل suitable موزوں ہیں ، جو ڈی ایم ڈی مریضوں کی کل تعداد میں تقریبا 12 فیصد ہیں۔

ساریپتہ علاج معالجے کے صدر اور سی ای او ، ڈوگ انگرام نے کہا: جی جی کے حوالے سے؛ زیادہ سے زیادہ ڈی ایم ڈی مریضوں کے علاج معالجے کی فراہمی کے لئے کیسیمرسن این ڈی اے سبمیشن کو مکمل کرنا ایک اہم سنگ میل ہے۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، کیسیمسن ڈی ایم ڈی کے لئے ہمارا تیسرا منظور شدہ علاج ہوگا۔ . ہمارے دوسرے منظور شدہ علاج معالجے کے ساتھ ، ہم امریکہ میں تقریبا 30٪ ڈی ایم ڈی مریضوں کا علاج کرنے کی صلاحیت رکھتے ہیں۔"؛