جاپان میں ٹاکیڈا ننلارو (ایکسازومیب) کی منظوری دی گئی: ان مریضوں کے پہلے لائن کی دیکھ بھال کے علاج کے لئے جنہوں نے سٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن حاصل نہیں کی ہے!

ٹاکیڈا فارماسیوٹیکلز (ٹاکیڈا) نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ جاپان کی وزارت صحت، محنت اور بہبود (ایم ایچ ایل ڈبلیو) نے زبانی پروٹیسوم انہیبیٹر ننلارو (ایکسازومیب) کی قابل اطلاق آبادی میں توسیع کی منظوری دے دی ہے تاکہ متعدد بون میرو شامل کیے جا سکیں جنہوں نے پہلے سٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن حاصل نہیں کی ہے اور فرسٹ لائن ٹریٹمنٹ ٹیومر (ایم ایم) کے مریضوں کے بعد دیکھ بھال کے علاج کی ضرورت ہے۔

یہ منظوری سنگل ایجنٹ فرسٹ لائن مینٹیننس تھراپی کے فیز 3 ٹورملائن-ایم ایم 4 (این سی ٹی 02312258) کے مطالعے کے نتائج پر مبنی ہے۔ یہ ایک بے ترتیب، ڈبل بلائنڈ، پلیسیبو کنٹرول ڈسٹڈی ہے، جس میں کل 706 نئے تشخیص شدہ ملٹی پل مائلوما (ایم ایم) مریضوں کا اندراج کیا گیا ہے، جنہوں نے سٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن حاصل نہیں کی ہے، ابتدائی علاج کے 6-12 ماہ مکمل کر لئے ہیں اور بہتر یا بہتر معافی والے مریضوں کے لئے جزوی معافی حاصل کی ہے، ترقی سے پاک بقا (پی ایف ایس) پر پلیسیبو کے مقابلے میں سنگل ایجنٹ بحالی علاج کے طور پر ننلارو کے اثر کا جائزہ لیا گیا۔

نتائج سے پتہ چلا کہ مطالعہ بنیادی اختتامی مقام پر پہنچ گیا: پلیسیبو گروپ کے مقابلے میں، ننلارو گروپ کے مریضوں نے پی ایف ایس (درمیانی پی ایف ایس: 17.4 ماہ بمقابلہ 9.4 ماہ) میں اعداد و شمار کے لحاظ سے اہم اور طبی طور پر نمایاں بہتری حاصل کی؛ ایچ آر=0.659؛ سی آئی: 95؛ p<0.001), which="" is="" equivalent="" to="" a="" 34.1%="" reduction="" in="" the="" risk="" of="" disease="" progression="" or="">

یہ بات قابل غور ہے کہ اس مطالعے میں کوئی نیا حفاظتی مسئلہ نہیں ہے۔ ننلارو کی دیکھ بھال کی تھراپی محفوظ ہے اور مریضوں کے معیار زندگی پر اس کے کوئی منفی اثرات نہیں ہیں۔ ننلارو کا حفاظتی پروفائل ننلارو مونوتھراپی کے پہلے رپورٹ کردہ نتائج سے مطابقت رکھتا ہے، اور کوئی نیا حفاظتی نتائج نہیں ہیں۔ علاج کے دوران پیش آنے والے سب سے عام نامساعد واقعات (ٹی اے ای ای) متلی، قے، اسہال، دانے، پیریفیرل نیوروپیتھی (پی این) اور بخار تھے۔

ننلارو علاج گروپ کے 36.6 فیصد اور پلیسیبو گروپ کے 23.2 فیصد نے گریڈ ≥3 ٹی اے ای ای کا تجربہ کیا۔ ننلارو گروپ میں نئی بنیادی خرابیوں کے واقعات 2 فیصد اور پلیسیبو گروپ میں 6.2 فیصد تھے۔ ٹی اے ای ای کی وجہ سے علاج بند کرنے والے مریضوں کا تناسب بہت کم، ننلارو گروپ میں 12.9 فیصد اور پلیسیبو گروپ میں 8 فیصد تھا۔ مطالعے میں ننلارو گروپ میں اموات کی شرح 2.6 فیصد اور پلیسیبو گروپ میں 2.2 فیصد تھی۔

ٹورمالائن-ایم ایم 4 مطالعے کے مرکزی محقق اور ناگویا سٹی یونیورسٹی اسپتال کے شعبہ ہیماٹولوجی آنکولوجی کے مرکزی محقق ڈاکٹر شنسوکے آئیڈا نے کہا: "ٹورمالائن-ایم ایم 4 کے مطالعے سے پتہ چلتا ہے کہ متعدد مائلوما کے مریضوں میں جو سٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن کے لئے موزوں نہیں ہیں، زبانی پروٹیسوم انہیبیٹر ننلارو مینٹیننس تھراپی بیماری کی پیش رفت کے خطرے کو کم کر سکتی ہے اور موت میں 34 فیصد کمی واقع ہوتی ہے۔ ننلارو کی دیکھ بھال کی تھراپی عمر رسیدہ مریضوں میں اچھی طرح برداشت کی جاتی ہے اور ثانوی کینسر کے بڑھتے ہوئے خطرے سے اس کا کوئی تعلق نہیں ہے۔ لہذا، طبی مرحلہ یا پہلی لائن معافی انڈکشن تھراپی کی قسم سے قطع نظر، ننلارو ایک علاج کا آپشن ہوسکتا ہے جس سے تکرار میں تاخیر کی توقع کی جاتی ہے۔ "

ٹاکیڈا جاپان کے آنکولوجی ڈویژن کے سربراہ تاکاشی ہوری نے کہا: "مجھے بہت خوشی ہے کہ آٹولوگس سٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن کے بعد ننلارو کے دیکھ بھال تھراپی کے طور پر موجودہ اشاروں کے علاوہ اب اس دوا کو ان مریضوں کے لئے پہلی لائن کے علاج کے طور پر استعمال کیا جاتا ہے جنہوں نے سٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن نہیں کروائی ہے۔ دیکھ بھال تھراپی کا مطلب ہے کہ اب ہم مریضوں کی ایک وسیع رینج کو یہ دوا فراہم کرسکتے ہیں۔ ہم ضرورت مند مریضوں تک اس نئی تھراپی کو لانے کے لئے سخت محنت جاری رکھیں گے۔ "

ننلارو دنیا کا پہلا زبانی پروٹیسوم انہیبیٹر ہے۔ اسے پہلی بار نومبر ٢٠١٥ میں امریکی ایف ڈی اے نے منظور کیا تھا۔ یہ متعدد مائلوما مریضوں کے علاج کے لئے لینالیڈومائڈ اور ڈیکسمیتھاسون کو یکجا کرتا ہے جنہوں نے پہلے کم از کم ایک تھراپی حاصل کی ہے۔ اب تک امریکہ، جاپان، یورپی یونین اور دیگر ممالک میں ننلارو کی منظوری دی جا چکی ہے اور بہت سے ممالک کی ریگولیٹری درخواست دستاویزات کا جائزہ لیا جا رہا ہے۔ فی الحال، ننلارو متعدد مائلوما کے لئے متعدد علاج کے ماحول تیار کر رہا ہے۔

جاپان میں ننلارو کو وزارت صحت، محنت و بہبود (ایم ایچ ایل ڈبلیو) نے مارچ 2017 میں لینالیڈومائڈ اور ڈیکسمیتھاسون کو ملا کر دوبارہ ہونے والے یا ریفریکٹری ملٹی پل مائلوما (آر/آر ایم ایم) کا علاج کرنے کی منظوری دی تھی۔ مارچ 2020 میں، ننلارو کو ایم ایچ ایل ڈبلیو نے آٹولوگس ہیماٹوپوئیٹک سٹیم سیلز حاصل کرنے کے بعد ملٹی پل مائلوما کے مریضوں کے علاج کی دیکھ بھال کے لئے منظوری دی تھی۔

ملٹی پل مائلوما ایک ہیماٹولوجیکل بدنامی ہے جو پلازما خلیوں سے پیدا ہوتی ہے، جو ہڈیوں کے گودے میں پیدا ہونے والے خون کے سفید خلیات ہیں۔ عام پلازما خلیات انفیکشن کے خلاف اینٹی باڈیز کی پیداوار کے ذمہ دار ہوتے ہیں جبکہ کینسر زدہ پلازما خلیات، مائلوما خلیات ہڈیوں کے گودے میں بڑی تعداد میں پھیلتے ہیں اور پیراپروٹین نامی اینٹی باڈی جاری کرتے ہیں، جو بیماری کی علامات کا سبب بن سکتے ہیں۔ ان میں ہڈیوں کا درد، بار بار یا بار انفیکشن اور تھکاوٹ اور خون کی کمی کی علامات شامل ہیں۔ یہ مہلک پلازما خلیات انسانی جسم کی بہت سی ہڈیوں کو متاثر کرسکتے ہیں اور ہڈیوں، مدافعتی نظام، گردوں اور خون کے سرخ خلیات کی گنتی کو متاثر کرنے والے صحت کے سنگین مسائل کا سبب بن سکتے ہیں۔ متعدد مائلوما کے مخصوص کورس میں علامتی مائلوما مرحلہ اور اس کے بعد معافی کا مرحلہ شامل ہے۔ ایک اندازے کے مطابق دنیا بھر میں تقریبا 230,000 متعدد مائلوما مریض ہیں جن میں ہر سال 114,000 نئے تشخیص شدہ کیسز ہوتے ہیں۔