اعتدال پسند سے شدید بائیں السرٹیو کولائٹس (یو سی) کے علاج میں ایگنسٹ کوبیٹولیموڈ مرحلہ 3 کلینیکل ٹرائلز میں داخل ہوتا ہے!

انڈیکس ایک سویڈش دوا ساز کمپنی ہے جو مدافعتی بیماریوں کے علاج پر توجہ مرکوز کرتی ہے۔ حال ہی میں کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ پہلے مریض کو فیز 3 کے اختتامی مطالعے میں داخل کیا گیا ہے۔ اس مطالعے میں اعتدال پسند سے شدید بائیں السرٹیو کولائٹس (یوسی) کے مریضوں کے علاج میں نئی اینٹی انفلیمیٹری ڈرگ کوبیٹولیموڈ کا جائزہ لیا جائے گا۔ کوبیٹولیموڈ ایک فرسٹ ان کلاس ٹی ایل آر 9 ایگنسٹ ہے۔

اختتام ایک بے ترتیب، ڈبل اندھے، پلیسیبو کنٹرول مرحلہ 3 مطالعہ ہے، اعتدال پسند سے شدید بائیں یوسی کے مریضوں میں کیا جاتا ہے جو روایتی علاج، حیاتیاتی علاج، یا جے اے کے انہیبیٹرز کے لئے ناکافی یا عدم برداشت رکھتے ہیں۔ اس کا مقصد ایک جدید تھراپی کی کوبیٹولیموڈ افادیت اور حفاظت کے کردار کا جائزہ لینا ہے۔ یہ مطالعہ امریکی ایف ڈی اے اور یورپی یونین کے ای ایم اے سے مشاورت کے بعد ڈیزائن کیا گیا تھا۔ انڈکشن اسٹڈی میں تقریبا 440 مریض شامل ہوں گے، اور بنیادی اختتامی نقطہ ہفتہ 6 پر کلینیکل معافی ہے، جو کامیاب مرحلہ 2 بی مطالعہ میں استعمال ہونے والے بنیادی اختتامی نقطہ کے برابر ہے۔

بیس لائن پر دی گئی 250 ملی گرام خوراک کے علاوہ اور ہفتہ 3 میں (یہ مرحلہ 2 بی مطالعہ میں سب سے زیادہ خوراک ہے اور وہ خوراک جس نے بہترین افادیت ظاہر کی) مرحلہ 3 مطالعہ بھی ایک موافق مطالعاتی ڈیزائن (500 ملی گرام) کے ساتھ زیادہ خوراک کا جائزہ لے گا۔ انڈکشن اسٹڈی میں شامل مریض جو کوبیٹولیموڈ علاج کا جواب دیتے ہیں وہ ہر 3 ہفتوں میں کوبیٹولیموڈ یا پلیسیبو حاصل کرتے ہوئے ایک سال کی دیکھ بھال کا مطالعہ جاری رکھنے کے اہل ہوں گے۔

انڈیکس کے سی ای او پیٹر زرہونی نے کہا: "مجھے یہ اعلان کرتے ہوئے خوشی ہو رہی ہے کہ پہلے مریض کو اس اہم اختتامی مطالعے میں داخل کیا گیا ہے۔ یہ ایک اہم سنگ میل ہے۔ منصوبے کا تیسرا مرحلہ منصوبے کا تیسرا مرحلہ ہوگا جو اعتدال سے شدید السر کی تشکیل کرے گا۔ کولائٹس کے مریضوں کو مارکیٹ کی منظوری کی بنیاد دی جاتی ہے، کیونکہ موجودہ علاج کا منصوبہ سنگین ضمنی اثرات سے متعلق ہے، لہذا مریضوں کی حفاظت کو انتہائی اہمیت دی جاتی ہے۔ کوبیٹولی موڈ کی شاندار افادیت اور تحفظ کو مدنظر رکھتے ہوئے اگر اس کی کامیابی سے مارکیٹنگ کی جاتی ہے تو اس کی عالمی سالانہ فروخت کی چوٹی ایک ارب ڈالر سے زیادہ ہونے کی توقع ہے۔ "

عمل کا کوبیٹولیموڈ میکانزم

السرٹیو کولائٹس (یو سی) ایک دائمی بیماری ہے جو بڑی آنت کی سوزش کی وجہ سے ہوتی ہے۔ علامات میں مخلوط خون اور بلغم اسہال، آنتوں کی بار بار نقل و حرکت، پیٹ میں درد، بخار، وزن میں کمی اور خون کی کمی شامل ہیں۔ اس کے علاوہ مریضوں میں آنتوں کے کینسر کا خطرہ بھی کافی بڑھ جاتا ہے۔ یوسی کا کوئی علاج نہیں ہے، اور زیادہ تر مریضوں کو زندگی بھر کے لئے دوا لینے کی ضرورت ہوتی ہے۔ فی الحال، یوسی علاج کا مقصد معافی (علامات کو کم کرنا یا علامتی) پیدا کرنا ہے۔ اگر یہ مقصد حاصل ہو جاتا ہے تو بیماری کو بار بار ہونے سے روکنے کے لئے دیکھ بھال کے علاج کی ضرورت ہوتی ہے۔

یوسی کا معیاری علاج آنتوں کی شمولیت کی حد اور بیماری کی شدت پر منحصر ہے۔ ان دواؤں میں اینٹی انفلیمیٹری دوائیں، ایمیونوسپڈیبیو ڈرگز اور حیاتیاتی دوائیں شامل ہیں جو مدافعتی ردعمل کے مخصوص اجزاء کو نشانہ بناتی ہیں۔ موجودہ ادویات کے باوجود یوسی کے بہت سے مریضوں میں اب بھی شدید علامات پائی جاتی ہیں۔ دائمی فعال یوسی کے مریضوں کے لئے جو ڈرگ تھراپی کا جواب نہیں دیتے، کولیکٹومی عام طور پر واحد بقیہ آپشن ہوتا ہے۔ بائیو فارماسیوٹیکلز یوسی کا سب سے بڑا مارکیٹ سیگمنٹ ہے جس کی سالانہ فروخت مالیت کے لحاظ سے 5 ارب امریکی ڈالر سے تجاوز کرنے کا تخمینہ ہے۔

کوبیٹولیموڈ (کپاپرکٹ، ڈی آئی ایم ایس 0150) ٹول کی طرح ریسیپٹر 9 (ٹی ایل آر 9) ایگنسٹ کی ایک پیش قدمی کرنے والا، نئی قسم کا ہے۔ یہ دوا ایک اولیگوڈیوکسیریبونولیوٹائیڈ ہے جو بڑی آنت میں سوزش مخالف اثرات فراہم کر سکتی ہے، مکوسل شفا کو متاثر کر سکتی ہے، اور السرٹیو کولائٹس (یو سی) کی طبی علامات سے نجات دلا سکتی ہے جس سے اعتدال پسند سے شدید یوسی کے مریضوں کو معمول کی زندگی میں واپس آنے میں مدد ملتی ہے۔ کوبیٹولیموڈ میں بہت محدود نظامی جذب (یعنی نظامی جذب) ہے۔ یہ خصوصیت بہت سی ادویات کے مقابلے میں دوا کو ایک بہت الگ اور اچھی حفاظتی پروفائل دیتی ہے۔

کوبیٹولی موڈ اعتدال پسند سے شدید بائیں یوسی کے مریضوں کے علاج میں مرحلہ 2 بی کے مطالعے (این سی ٹی 03178669) میں بنیادی اختتامی مقام پر پہنچ گیا، اور بہترین افادیت اور حفاظت کا مظاہرہ کیا۔ تحقیق کے نتائج اکتوبر ٢٠٢٠ میں بین الاقوامی شہرت یافتہ طبی جریدے "دی لانسیٹ گیسٹرو اینٹرولوجی اینڈ ہیپاٹولوجی" میں شائع ہوئے تھے۔ تفصیلات کے لئے، دیکھیں: اعتدال پسند سے شدید، بائیں طرف ہتھکنڈوں والے السرٹیو کولائٹس (کنڈکٹ) کے لئے کوبیٹولیموڈ: ایک مرحلہ 2بی رینڈمائزڈ، ڈبل بلائنڈ، پلیسیبو کنٹرولڈ، خوراک سے متعلق انڈکشن ٹرائل۔

چار سابقہ پلیسیبو کنٹرول کلینیکل مطالعات کے اعداد و شمار مذکورہ مرحلہ 2 بی مطالعے میں ظاہر کی گئی افادیت اور حفاظت کی حمایت کرتے ہیں۔ نتائج سے پتہ چلا کہ ریگولیٹری اور کلینیکل نقطہ نظر سے کوبیٹولی موڈ نے اعتدال پسند سے شدید یوسی کے سب سے متعلقہ اختتامی نکات میں اعداد و شمار کے لحاظ سے نمایاں بہتری دکھائی۔ ان اختتامی نکات میں اہم طبی علامات شامل ہیں جیسے پاخانہ میں خون، پاخانہ کی فریکوئنسی، مکوسل شفا، اس کے ساتھ ساتھ، یہ بہت اچھی حفاظت ظاہر کرتا ہے۔