Reblozyl ریاستہائے متحدہ اور یورپ میں توسیع شدہ اشارے کے لئے لاگو ہوتا ہے: منتقلی سے آزاد β-تھیلیسیمیا کا علاج!

Bristol-Myers Squibb (BMS) نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے Reblozyl's (luspatercept-aamt) ضمنی حیاتیاتی مصنوعات کے لائسنس کی درخواست (sBLA) کو قبول کر لیا ہے اور ترجیحی جائزہ لیا ہے: دوا ایک فرسٹ ان کلاس) ریڈ بلڈ سیل میچوریشن ایجنٹ (EMA)، جو خون کی کمی کے علاج کے لیے نان ٹرانسفیوژن پر منحصر (NTD) β-تھیلیسیمیا (β-تھیلیسیمیا) بالغ مریضوں کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ FDA نے sBLA کے نسخے کے منشیات کے صارف فیس ایکٹ (PDUFA) کے لیے 27 مارچ 2022 کی ہدف کی تاریخ مقرر کی ہے۔ اس کے علاوہ، یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) نے بالغوں میں خون کی کمی کے علاج کے لیے Reblozyl کے لیے کلاس II کی تبدیلی کی درخواست قبول کر لی ہے۔ NTDβ تھیلیسیمیا کے مریض۔

این ٹی ڈی بیٹا تھیلیسیمیا ایک اصطلاح ہے جو ایسے مریضوں کی وضاحت کے لیے استعمال ہوتی ہے جنہیں بقا کو برقرار رکھنے کے لیے خون کے سرخ خلیات (RBC) کی باقاعدہ زندگی بھر منتقلی کی ضرورت نہیں ہوتی ہے، حالانکہ انہیں کبھی کبھار یا تھوڑا سا بار بار انتقال کی ضرورت پڑ سکتی ہے، عام طور پر ایک مقررہ مدت کے اندر۔ این ٹی ڈی بیٹا تھیلیسیمیا کے مریض دائمی خون کی کمی اور آئرن اوورلوڈ کا تجربہ کریں گے، جو کہ طبی پیچیدگیوں کا ایک سلسلہ پیدا کر سکتا ہے، اور فوری علاج کے اختیارات کی ضرورت ہے۔ کلینیکل ٹرائل کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ NTD β تھیلیسیمیا کے بالغ مریضوں میں، بنیادی ہیموگلوبن کی سطح سے قطع نظر، Reblozyl مریض کے ہیموگلوبن کی سطح کو بڑھا سکتا ہے اور مریض کے معیار زندگی کو بہتر بنا سکتا ہے۔

Reblozyl کو اصل میں BMS اور Acceleron Pharmaceuticals نے تیار کیا تھا۔ مرک کی جانب سے حال ہی میں ایکسلرون کے 11.5 بلین ڈالر کے حصول کے مکمل ہونے کے بعد، ریبلوزیل کو BMS اور مرک نے مشترکہ طور پر تیار اور تجارتی بنایا ہے۔ Reblozyl پہلا سرخ خون کے خلیوں کی میچوریشن ایجنٹ (EMA) ہے جسے β-تھیلیسیمیا اور بہت کم/کم/درمیانے خطرے والے مائیلوڈیسپلاسٹک سنڈروم (MSD) سے متعلقہ انیمیا کے علاج کے لیے ریگولیٹری منظوری کے ساتھ استعمال کیا جاتا ہے۔ اہل مریضوں کے گروپوں میں، Reblozyl علاج کے ایک اہم زمرے کی نمائندگی کرتا ہے۔ اس بات کی نشاندہی کی جانی چاہئے کہ جن مریضوں کو فوری طور پر خون کی کمی کو درست کرنے کی ضرورت ہوتی ہے، ریبلوزیل خون کے سرخ خلیات کی منتقلی کے متبادل کے طور پر موزوں نہیں ہے۔

Reblozyl کا فعال دواسازی کا جزو luspatercept ہے، جو کہ ایک فرسٹ ان کلاس ریڈ بلڈ سیل میچوریشن ایجنٹ (EMA) ہے جو دیر سے خون کے سرخ خلیوں کی پختگی کو منظم کر سکتا ہے۔ Luspatercept ایک حل پذیر فیوژن پروٹین ہے، جو انسانی IgG1 کے Fc ڈومین اور Activin IIB ریسیپٹر (ActRIIB) کے ایکسٹرا سیلولر ڈومین کے فیوژن سے بنتا ہے۔ لیگنڈ ٹریپ کے طور پر، یہ ٹارگٹڈ بائنڈنگ کے ذریعے دیر سے RBC کی پختگی کو منظم کر سکتا ہے۔ ٹرانسفارمنگ گروتھ فیکٹر (TGF)-β مخصوص ligands کی انتہائی فیملی Smad2/3 سگنلنگ پاتھ وے کی ایکٹیویشن کو کم کرتا ہے، غلط RBC کی نسل کو بہتر بناتا ہے، دیر سے RBC کے سرخ خون کے خلیات کی پختگی کو فروغ دیتا ہے، اور ہیموگلوبن کی سطح کو بڑھاتا ہے۔

Reblozyl sBLA اور کلاس II کی تبدیلی کی ایپلی کیشنز اہم فیز 2 BEYOND مطالعہ کے تحفظ اور افادیت کے نتائج پر مبنی ہیں۔ یہ مطالعہ NTD بیٹا تھیلیسیمیا کے بالغ مریضوں میں کیا گیا تھا اور بہترین امدادی نگہداشت (BSC) کے ساتھ مل کر Reblozyl کا جائزہ لیا گیا تھا۔ جون 2021 میں جاری کردہ ڈیٹا سے پتہ چلتا ہے کہ ریبلوزیل+بی ایس سی ٹریٹمنٹ گروپ میں 77.1% مریضوں نے ہیموگلوبن کی بلند سطح (≥1.0g/dL) حاصل کی، جبکہ پلیسبو+BSC گروپ 0% تھا۔ اس کے علاوہ، پلیسبو گروپ کے مقابلے میں، ریبلوزیل گروپ کے مریضوں نے بھی بہتر نتائج کی اطلاع دی۔

ڈاکٹر نوح برکووٹز، برسٹل-مائرز اسکوئب میں ہیماتولوجی ڈیولپمنٹ کے سینئر نائب صدر، نے کہا: "غیر انتقال پر منحصر بیٹا تھیلیسیمیا کے مریضوں کو زندہ رہنے کے لیے زندگی بھر خون کی منتقلی کی ضرورت نہیں ہو سکتی، لیکن انہیں علاج کے مؤثر اختیارات کی ضرورت ہوتی ہے کیونکہ وہ ایک بیماری کا سامنا کرتے ہیں۔ دائمی خون کی کمی اور آئرن اوورلوڈ کا سلسلہ۔ Reblozyl کی وجہ سے طبی پیچیدگیاں۔ Reblozyl ایک اہم علاج ہے جسے بہت سے ممالک (بشمول ریاستہائے متحدہ اور یورپی یونین) نے β-تھیلیسیمیا اور کم خطرے والے مائیلوڈیسپلاسٹک سنڈروم سے متعلق خون کی کمی کے علاج کے لیے منظور کیا ہے۔ ہم اور مرک Reblozyl Project کے کلینیکل پریکٹس کو جاری رکھنے کے لیے پرعزم ہیں، اور جائزہ لینے کے عمل کے دوران FDA کے ساتھ مل کر کام کرنے کے لیے پرعزم ہیں تاکہ مریضوں کے اس محروم گروپ کے لیے علاج کا ایک نیا اختیار لایا جا سکے۔ [جی جی] quot؛