یورپی یونین نے ایپیڈیولیکس کے تیسرے اشارے کی منظوری دے دی: تپ دق سکلیروسیس (ٹی ایس سی) سے متعلق مرگی سے متعلق علاج!

برطانوی دوا ساز کمپنی جی ڈبلیو فارما پلانٹ سے ماخوذ کینابینوائڈ علاج معالجے کی مصنوعات کی تحقیق اور نشوونما میں عالمی رہنما ہے ، اور بھنگ سے نئی علاج معالجے کی دریافت ، ترقی پذیر اور کاروباری بنانے کے لئے پرعزم ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا کہ یوروپی کمیشن (ای سی) نے مریضوں ≥ 2 سال کی عمر کے علاج معالجے کے طور پر ایپیڈولیکس (کینابڈیئول ، سی بی ڈی) زبانی مائع فارمولیشنوں کے لئے کلاس II کی تبدیلی کی درخواست منظور کرلی ہے۔ علاج تپ دق اسکلیروسیس کے ساتھ مربوط ہے۔ سنڈروم (ٹی ایس سی) سے متعلق دوروں۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ یہ ایپیڈیولیکس جی جی # 39 s کا یورپ میں تیسرا اشارہ ہے۔ اس سے قبل ، لیننوکس-گسٹاٹ سنڈروم (ایل جی ایس) اور ڈراوےٹ سنڈروم (ڈی ایس) سے وابستہ دوروں کے علاج میں مدد کے ل the ، دو سال کی عمر کے مریضوں میں اس دوا کو استعمال کے لئے منظور کیا گیا تھا۔

ریاستہائے متحدہ میں ، منشیات (امریکی مارکیٹ کا نام: ایپیڈیلیکس) کو بھی تین اشارے کے لئے منظور کیا گیا ہے: 1 سال کی عمر کے مریضوں کے لئے ، ایل جی ایس ، ڈی ایس ، اور ٹی ایس سی سے متعلق دوروں کے لئے معاون علاج کے طور پر۔ ریاستہائے متحدہ اور یوروپی یونین میں ، ڈی پی ، ایل جی ایس ، اور ٹی ایس سی سے متعلق دوروں کے علاج کے ل Ep ، ایپیڈیولیکس / ایپیڈیلیکس کو یتیم منشیات کا عہدہ دیا گیا ہے۔ ہر بیماری مرگی کی ایک نایاب ، سنگین ، اور بچپن سے شروع ہونے والی دوائیوں سے بچنے والی ایک قسم ہے۔

اس سال فروری میں ، جاز فارما نے 7.2 بلین امریکی ڈالر میں جی ڈبلیو فارما کے حصول کا اعلان کیا تھا ، اور اس لین دین کو دونوں فریقوں کے بورڈ آف ڈائریکٹرز نے متفقہ طور پر منظور کرلیا ہے۔ توقع ہے کہ یہ حصول 2021 کی دوسری سہ ماہی میں مکمل ہوجائے گا ، اور مشترکہ کمپنی نیورو سائنس کے شعبے میں ایک رہنما بن جائے گی۔

Epidyolex / Epidiolex مرغی کے علاج کے لئے ریاستہائے متحدہ امریکہ اور یورپ کے ذریعہ پہلی پلانٹ سے ماخوذ کینابینوائڈ منشیات ہے۔ منشیات اعلی طہارت سی بی ڈی نچوڑ کی زبانی ، مائع تیاری ہے۔ سی بی ڈی ایک غیر نفسیاتی جزو ہے جو بھنگ کے پودے سے حاصل ہوتا ہے اور اعصابی نظام پر طرح طرح کے دوا ساز اثرات مرتب کرتا ہے۔ ایک بڑی تعداد کے مطالعے سے یہ بات سامنے آئی ہے کہ سی بی ڈی میں واضح طور پر اینٹی مرگی اور اینٹی آکسیڈنٹ سرگرمیاں ہیں ، اور اس کے اینٹی مرگی کے ادویہ کے مقابلے میں کم ضمنی اثرات ہیں۔

ٹی ایس سی ایک غیر معمولی اور سنگین جینیاتی بیماری ہے جو بچپن میں پایا جاتا ہے۔ مرگی ٹی ایس سی کی سب سے عام اعصابی خصوصیت ہے۔ ٹی ایس سی 85٪ مریضوں میں مرگی کا سبب بن سکتا ہے ، اور زیادہ تر 60 فیصد مریض معیاری اینٹی پیلیپٹک ادویات کا جواب نہیں دیتے ہیں اور وہ منشیات سے بچنے والے دوروں ہیں۔ ٹی ایس سی سے وابستہ قبضوں سے نمٹنے کے لئے نئے علاج کی ایک اہم ضرورت ہے۔ مرحلے III کے کلینیکل مطالعہ کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ پلیسبو کے مقابلے میں ، ایپیڈیلیکس نے TSC سے متعلقہ ریفریکٹری دوروں میں نمایاں طور پر کمی کی ہے (بشمول فوکل اور عام ہے) اور مریض کی مجموعی حالت کو بہتر بنایا ہے۔ Epidyolex / Epidiolex TSC مریض آبادی کے لlex علاج کا ایک اہم آپشن فراہم کرے گا۔

نئے اشارے کی منظوری بے ترتیب ، ڈبل بلائنڈ ، پلیسبو کنٹرول والے فیز III کلینیکل اسٹڈی کے نتائج پر مبنی ہے۔ اس تحقیق میں 224 مریض داخل ہوئے (جن کی عمر 1-65 سال ہے) جنہیں تشخیص کیا گیا تھا کہ وہ علاج کے خلاف مزاحم ہیں (ریفریکٹری)۔ ان مریضوں کو تصادفی طور پر ایپیڈیلیکس 25 ملی گرام / کلوگرام / دن (این=75) ، ایپیڈیلیکس 50 ملی گرام / کلوگرام / دن (این=73) ، پلیسبو (این=76) ، 16 ہفتوں تک علاج (4 ہفتوں کے ٹائٹریشن پیریڈ ، 12) حاصل کرنے کے لئے تفویض کیا گیا تھا۔ ہفتہ کی بحالی کی مدت)۔ علاج کے دوران ایپیڈیلیکس اور پلیسبو کے مابین ٹی ایس سی سے متعلقہ فوکل اور عمومی نوعیت کے دوروں کی تعدد میں بنیادی نقطہ نظر بنیادی لائن سے فیصد کی تبدیلی تھی۔ اہم ثانوی نکات میں شامل ہیں: دوروں میں ≥50 of کی کمی کے مریضوں کا تناسب ، جب تک کہ دوروں کی کل تعدد (فوکل سنسنی اور دوروں سمیت) میں کمی والے مریضوں کا تناسب ≥50 by تک ، اور تبدیلیوں کا مجموعی تاثر موضوع / نگہداشت کرنے والے (ایس / سی جی آئی سی) کی مجموعی حالت۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچا ہے۔ پلیسبو گروپ کے ساتھ موازنہ کرتے ہوئے ، ایپیڈیلیکس ٹریٹمنٹ گروپ میں ٹی ایس سی سے متعلق دوروں کی فریکوئنسی میں نمایاں کمی واقع ہوئی تھی: ایپیڈیلیکس 25 ملی گرام / کلوگرام / ڈے ٹریٹمنٹ گروپ اور 50 ملی گرام / کلوگرام / ڈے ٹریٹمنٹ گروپ بال لائن سے بالترتیب 49٪ کم تھا۔ 48٪ ، پلیسبو گروپ میں 27٪ (p=0.0009 ، p=0.00118) کی کمی واقع ہوئی۔

تمام اہم ثانوی نکات کے نتائج بنیادی اختتامی نقطہ پر اثر کی حمایت کرتے ہیں۔ خاص طور پر: (2) پلیسبو گروپ کے مقابلے میں ، ایپیڈیلیکس ٹریٹمنٹ گروپ میں مریضوں کے زیادہ تناسب سے دوروں میں 50٪ یا اس سے زیادہ کمی واقع ہوئی (25 ملی گرام / کلوگرام / دن کے گروپ میں 36٪ اور 50 ملی گرام / کلو / دن کا گروپ) پلیسبو گروپ میں 40٪ ، 22٪ ، p=0.0692 اور p=0.0245)۔ (2) پلیسبو گروپ کے ساتھ موازنہ کرتے ہوئے ، دو خوراک والے ایپیڈیلیکس علاج گروپ کے 48 فیصد مریضوں نے کل ضبطی کی فریکوئنسی (جس میں فوکل سنسنی اور دوروں سمیت) میں زیادہ کمی محسوس کی ، اس کے مقابلے میں پلیسبو گروپ میں 27 فیصد (پی=0.0013) اور پی=0.0018)۔ (3) مریضوں / دیکھ بھال کرنے والوں (ایس / سی جی آئی سی) کے سوالنامے کے مجموعی تاثر کے نتائج کے مطابق ، ایپیڈیلیکس 25 ملی گرام / کلوگرام / دن کے گروپ اور ایپیڈیلیکس 50 ملی گرام / کلوگرام / دن کے گروپ کی مجموعی بہتری کی رپورٹنگ کا تناسب 69٪ ، 62٪ تھا ، اور آرام ، بالترتیب خوراک کا گروپ 39٪ (p=0.0074 اور p=0.0580) تھا۔ ()) اضافی تجزیہ سے پتہ چلتا ہے کہ پلیسبو مریضوں کے مقابلے میں ، ایپیڈیلیکس مریضوں نے کمپاؤنڈ فوکل کے دوروں میں زیادہ کمی کا سامنا کیا (25 ملی گرام / کلوگرام / ڈے ٹریٹمنٹ گروپ ، 50 ملی گرام / کلوگرام / ڈے ٹریٹمنٹ گروپ میں مریضوں کا تناسب) بالترتیب 52٪ ، 50٪ ، پلیسبو گروپ کا تناسب 32٪ ، p=0.0076 اور p=0.0116 تھا)۔

اس مطالعے میں مشاہدہ کیا گیا حفاظتی پروفائل پچھلے مطالعات کے نتائج کے مطابق ہے ، اور حفاظتی اقدامات کے کوئی نئے خطرات دریافت نہیں ہوئے ہیں۔ منفی واقعات (اے ای) کے واقعات 25 ملی گرام / کلوگرام / دن کے گروپ میں 93٪ ، 50 ملی گرام / کلوگرام / دن کے گروپ میں 100٪ ، اور پلیسبو گروپ میں 95٪ تھے۔ دونوں خوراکوں میں قابل قبول حفاظت ہے ، جس میں 25 ملی گرام / کلوگرام / دن منفی واقعات 50 ملی گرام / کلوگرام / دن سے کم ہیں۔ سب سے عام منفی رد عمل اسہال ، بھوک میں کمی اور سستی ہے۔