پہلے نیوکلیئر ایکسپورٹ روکنے والے ایکسپوویو نے ریاستہائے متحدہ میں ایک اشارے کی نئی درخواست پیش کی ، اور ڈیکی فارماسیوٹیکل چین کو ترقی کے لئے پیش کیا گیا!

کیریفارم علاج معالجے نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ اس نے ایک فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کو ایک سپلیمنٹل نیو ڈرگ ایپلی کیشن (ایس این ڈی اے) پیش کی ہے جس میں پہلے سے ملنے والے مریضوں میں سے کم از کم ایک تھراپی کے علاج کے ل a ایک نئی تھراپی کے طور پر ایکسپوو (سائلینیکسور) کی منظوری طلب کی گئی ہے۔ متعدد مائیلوما (ایم ایم)۔ اس کمپنی نے اسی اشارے کے لئے ایکسپوویو جی جی # 39؛ مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی درخواست (ایم اے اے) کو اس سال کے آخر میں یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کو بھی پیش کرنے کا ارادہ کیا ہے۔

ایکسپوویو ایک فرسٹ اِن کلاس ، سلیکٹیو نیوکلیئر ایکسپورٹ انبئبیٹر (SINE) ہے۔ اگست {{2} In میں ، ڈیکی میڈیسن اور کیریفارم علاج معالجے میں مشترکہ طور پر oral {3} ative جدید زبانی دوائیں تیار کرنے کے لئے پہنچے ، جن میں} {4} SINE XPO {} 5} agon مخالفین Xpovio (slinexor) ، الٹینیکسور ، راڈائنیکسور اور ایک PAK 4 اور NAMPT ڈبل ٹارگٹ روکنے والا KPT -9274۔ جنوری {{8} In میں ، چین میں ریفریکٹری کے طبی علاج کے لئے اے ٹی جی -010 (ایکسپوویو) کی منظوری دی گئی اور ایک سے زیادہ مائیلوما منقطع ہوا۔ یہ منشیات چینی مارکیٹ (SINE) میں ایک سے زیادہ مائیلوما کے لئے تیار کردہ پہلا انتخابی نیوکلیئر ایکسپورٹ روکنا بھی ہے۔

ایکسپوویو کو جولائی میں F {0}} کے ساتھ امریکی ایف ڈی اے کی طرف سے کم سے کم 4 علاج اور کم سے کم 2 پروٹیزوم انحیبیٹرز (PI) کے لئے تیز رفتار منظوری ملی ، جس میں کم از کم {{2} mun امیونوسپرسینٹس (آئی ایم آئی ڈی) ، ایک اینٹی سی ڈی 38 مونوکلونل اینٹی باڈی ریفریکٹری ریپسیٹری ریفریکٹری ملٹیپل مائیلوما (آر آر ایم ایم) مریض۔ یوروپی یونین میں ، کیریفارم نے اس سے پہلے ای ایم اے کو اس اشارے کے لئے ایکسپوو جی جی # 39؛ ایم اے پیش کیا ہے۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ ایکسپوویو پہلی اور واحد ایف ڈی اے سے منظور شدہ جوہری برآمدی روکتا ہے ، اور یہ پروٹاسوم انابائٹرز ، امیونومودولیٹرز ، اور اینٹی سی ڈی 38 مونوکلونل مائپنڈوں کے لئے پہلے اور واحد ایف ڈی اے سے منظور شدہ ایجنٹ ہے۔ ایک سے زیادہ مائیلوما (ایم ایم) کے مریضوں کے علاج کے لئے نسخے کی دوائیں۔ اس کے علاوہ ، ایکسپوویو 20 20 {4}} 5 کے بعد سے مائیلوما (ایکس پی او 1) کے نئے ہدف کے ل for پہلی منظور شدہ دوائی بھی ہے۔

یہ ایس این ڈی اے فیز III بوسٹن کے مطالعے کے مثبت ٹاپ لائن نتائج پر مبنی ہے۔ مطالعہ دوبارہ منسلک یا ریفریکٹری ایم ایم والے مریضوں میں کیا گیا تھا جنہوں نے اس سے قبل ایکسپوویو کے ہفتہ وار مجموعہ اور ہفتے میں ایک بار ویلکئڈ (بورٹیزومب ، بورٹیزومب) اور کم خوراک ڈیکسامیٹھاسون (ایس وی ڈی) کے امتزاج کا جائزہ لیا تھا۔ ہفتے میں دو بار ویلکیڈ اور کم خوراک ڈیکسامیٹھاسون کے امتزاج کی افادیت اور حفاظت۔ ایم ڈی کے کلینیکل علاج کے لئے وی ڈی ایک معیاری تھراپی ہے۔

نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ بنیادی اختتامی نقطہ پر پہنچا: وی ڈی ٹریٹمنٹ گروپ کے مقابلے میں ، ایس وی ڈی ٹریٹمنٹ گروپ کی ترقی فری بقا (پی ایف ایس) میں {{1} by اضافہ ہوا۔}} 2}} ماہ اور {میں اضافہ {1}} 7٪ (میڈین پی ایف ایس: 13. {} 5} vs ماہ بمقابلہ {{6} {. 46 ماہ) ، اور بیماری کے بڑھنے یا موت کا خطرہ نمایاں طور پر was نے کم کیا {8}}٪ (HR=0. 70، p=0. 0066)۔ اس سے پہلے ، وی ڈی ٹریٹمنٹ گروپ کے مقابلے میں ، ایس وی ڈی ٹریٹمنٹ گروپ کی مجموعی رسپانس ریٹ (او آر آر) میں بھی نمایاں اضافہ ہوا ہے۔ اس تحقیق میں ، ایس وی ڈی ٹریٹمنٹ گروپ میں حفاظتی اشارے کے نئے اشارے نہیں دیکھے گئے ، اور دونوں گروپوں کے مابین اموات میں کوئی عدم توازن موجود نہیں ہے۔

اس سال مئی} {2} in میں امریکی سوسائٹی آف کلینیکل آنکولوجی (ASCO) کے ورچوئل سائنس پروجیکٹ پر مکمل ٹاپ لائن ڈیٹا کا اعلان کیا جائے گا۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، ایکسپویو دوبارہ سے چلنے یا ریفریکٹری ایم ایم والے مریضوں کے علاج معالجے کے لئے ایک اہم ضمیمہ فراہم کرے گا۔

ایکسپوو جی جی # 39} کا فعال فارماسیوٹیکل اجزاء سیلائنیکسور ہے ، جو ایک فرسٹ کلاس ، زبانی ، انتخابی نیوکلیئر ایکسپورٹ انبیبیٹر (SINE) مرکب ہے جو جوہری برآمدی پروٹین XPO hib {3}} کو پابند کرنے اور روکنے کے ذریعہ کام کرتا ہے۔ (عرف CRM 1) ، جس کے نتیجے میں نیوکلئس جمع میں ٹیومر دبانے والے پروٹین بن جاتے ہیں ، جو ان کے ٹیومر کو دبانے والے کام کو دوبارہ شروع کریں گے اور اس کو بڑھا دیں گے ، جس سے کینسر کے خلیوں کا چناؤ apoptosis ہوجائے گا ، جب کہ عام خلیوں پر کوئی خاص اثر نہیں پڑتا ہے۔

فی الحال ، ایک اور ایکسپوو سپلیمنٹل نئی دوائی کی درخواست (ایس این ڈی اے) پر امریکی ایف ڈی اے کی جانب سے جون a {0}} ، {{1} a کی ٹارگٹ ایکشن کی تاریخ کے ساتھ ترجیحی جائزہ لیا جارہا ہے۔ ایس این ڈی اے کے ذریعے مریضوں کے علاج کے ل X ایکسپوویو کی تیز منظوری کی کوشش کی گئی ہے جو دوبارہ سے لگے ہوئے یا ریفریکٹری ڈفیوز بڑے بی سیل لیمفوما (آر / آر ڈی ایل بی سی ایل) کے مریض ہیں جو پہلے کم از کم who {3} rap علاج کر چکے ہیں۔ اگر منظوری مل جاتی ہے تو ، ایکسپوویو پہلی زبانی حکمرانی ہوگی جو دوبارہ منقطع یا ریفریکٹری ڈی ایل بی سی ایل کا علاج کرے گی۔ اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے اس اشارے کے لئے ایکسپوویو کو یتیم منشیات کی قابلیت اور فاسٹ ٹریک قابلیت دی ہے۔

فیز IIb SADAL مطالعے میں ، ڈی پی بی سی ایل سے دوبارہ منسلک یا ریفریکٹری کے ساتھ Xpovio مریضوں کی کل رسپانس ریٹ (ORR) {{0} was تھا۔ 3 ، مکمل ردعمل کی شرح (CR) {{2} was تھی۔ 8٪ ، اور جواب کی اوسط مدت (DOR)) {4}} ماہ سے زیادہ تھی۔ یہ اعداد و شمار ایکسپیویو کے امکانات کو ایک نئی اور پہلی زبانی تھراپی کی حیثیت سے اجاگر کرتے ہیں جن کی دوبارہ آبادی یا ریفریٹریری ڈی ایل بی سی ایل والے مریضوں کی آبادی میں جو پہلے کم از کم دو ملٹی ڈرگ رجیم حاصل کرچکے ہیں ، اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن کے ل suitable موزوں نہیں ہیں ، اور ان کا علاج انتہائی محدود ہے۔ .

فی الحال ، کیریفارم متعدد وسط سے دیر سے کلینیکل مطالعات میں ، جس میں متعدد میلیوما (ایم ایم) ، وسرت والے بڑے بی سیل لیمفوما (ڈی ایل بی سی ایل) ، اور لیپوسارکوما سمیت متعدد وسط سے دیر تک طبی مطالعات میں ہیماتولوجیکل خرابی اور ٹھوس ٹیومر کی ایک حد کے علاج میں سائلینیکسور کے امکانات کا جائزہ لیا جارہا ہے۔ (سیل ریسرچ) ، اینڈومیٹرل کینسر ، بار بار آنے والا گلیوبلاسٹوما۔