نئے طویل اداکاری کی ترقی کے ہارمون میں نقل و hGH ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں لسٹنگ کے لئے لاگو کیا جاتا ہے, اور چین کے مرحلے میں ہے III طبی مقدمات

ڈینش باوپحرماکیوٹاکال کمپنی اسکانداس فارما حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن میں پیش کیا ہے (ایف ڈی اے) ایک ہفتہ وار طویل اداکاری ترقی ہارمون نقل hGH (لوناپیگسوماٹروپان) بائیو پروڈکٹ لائسنس کی درخواست (BLA), ایک ہفتے میں ایک بار انتظام انسانی ترقی کے ہارمون (hGH), ایک ہفتہ میں ایک مرتبہ زیر عمل, بچپن کی ترقی ہارمون کی کمی کا علاج (gh

الcon hGH دنیا کی واحد انسانی ترقی ہارمون ہے جس میں "عارضی گردان" پیٹنٹ ٹیکنالوجی کے ساتھ ڈیزائن کیا گیا ہے. اس منشیات کی کارروائی کے طریقہ کار طویل اداکاری ترقی ہارمون انالوگس کی دیگر ٹیکنالوجیز سے مختلف ہے. یہ اس بات کا یقین کر سکتے ہیں کہ تغیر اور فعال انسانی ترقی کے ہارمون کے لئے انسانی جسم میں جاری کیا جاتا ہے 7 دن, اور جسم میں فعال انسانی ترقی کے ہارمون کی ٹشو کی تقسیم ایک بار روزانہ نو ترقی ہارمون (ر) کے مطابق ہے.

فی الحال ، امریکہ اور یورپی مارکیٹوں میں کوئی طویل اداکاری کی ترقی ہارمون منشیات کی منظوری دے دی گئی ہے. ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور یورپ میں GHD کے لئے یتیم منشیات کی حیثیت (عجیب) کی اجازت دی گئی ہے ۔

اسکانداس اس سال کے تیسرے سہ ماہی میں یورپی ادویات ایجنسی (EMA) کو GHD کے ساتھ بچوں کے hGH علاج کے لئے مارکیٹنگ کی اجازت کی درخواست (ماں) پیش کرنے کا ارادہ رکھتا ہے. کمپنی نے چوتھی سہ ماہی میں GHD کے ساتھ بچوں میں نقل شدہ hGH کا اندازہ کرنے کے لئے جاپان میں ایک مرحلے III طبی مقدمے کی سماعت شروع کرنے کی توقع کی ہے. اس کے علاوہ, میں ایک اسٹریٹجک سرمایہ کاری کی طرف سے ویبر دواسازی, کمپنی کے مرحلے III کا انعقاد کر رہا ہے hGH زیادہ سے زیادہ چین میں ٹرانس Con کی طبی مقدمات.

ترقی ہارمون کی کمی (GHD) بچوں میں ایک سنگین نایاب بیماری ہے جو بلغمی غدود کی طرف سے secreted ناکافی ترقی ہارمون کی وجہ سے ہے. GHD کے ساتھ بچوں کو صرف قد میں مختصر نہیں ہیں, بلکہ میٹابولک اسامانیتاوں بھی ہے, نفسیاتی چیلنجز, سنجشتھاناتمک خسارے, اور زندگی کے غریب معیار.

عشروں کے لئے, GHD کی دیکھ بھال کے معیار کی ترقی اور میٹابولک اثرات کو بہتر بنانے کے لئے ایک دن میں ایک بار hGH کے جزواتی انجکشن کیا گیا ہے. دیکھ بھال اور مریضوں کے لئے ، انجکشن کے روزانہ علاج کا بوجھ بہت زیادہ ہے ، جس سے غریب تعمیل کی قیادت اور مجموعی طور پر علاج کے اثر کو کم کر سکتا ہے.

مارچ 2019 میں ، اسکانداس نے GHDIII مرحلے اونچائی مطالعہ کے ساتھ بچوں کے hGH علاج کے سب سے اوپر لائن ڈیٹا شائع کیا. یہ ایک راندوماید ، کھلی لیبل ، مثبت منشیات کے کنٹرول کا مطالعہ ہے جو روزانہ hGH (Genotropin) کے ساتھ ہفتہ وار نقل و hGH کا موازنہ کرتا ہے.

نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ مطالعہ بنیادی نقطئہ اختتام تک پہنچ گیا: ہفتے 52 میں ، hGH کے اوتار کی اونچائی کی سالانہ شرح (AHV ، یونٹ: سینٹی میٹر/سال) کے لحاظ سے روزانہ کی سے کمتر نہیں تھا اور روزانہ hGH سے بھی زیادہ تھا. مخصوص اعداد و شمار ، covariance (ANCOVA) مقصد سے علاج گروپ کے تجزیہ کا استعمال کرتے ہوئے ، نقل و hGH علاج گروپ AHV 11.2 سینٹی میٹر/سال ہے ، روزانہ hGH 10.3 سینٹی میٹر/سال (دو گروپوں کے درمیان فرق: 0.86 سینٹی میٹر/سال ، 95% CI: 0.22-1.50 ، p = 0.0088).

یہ قابل ذکر ہے کہ ہر فالو اپ میں ، hGH علاج گروپ کے AHV ڈیلی hGH علاج گروپ کے اس سے زیادہ تھا ، اور علاج کا فرق ہفتے کے 26 (بشمول ہفتہ 26 سمیت) سے شماریاتی تھا. ٹرانس Con hGH علاج گروپ اور ڈیلی hGH علاج گروپ میں غریب ردعمل کے ساتھ مریضوں کے تناسب (AHV<8.0 cm/year)="" was="" 4%="" and="" 11%,="" respectively.="" all="" sensitivity="" analyses="" completed="" by="" the="" study="" support="" the="" main="" results,="" demonstrating="" the="" robustness="" of="" these="">

مطالعہ میں ، ٹرانس Con hGH عام طور پر محفوظ اور اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا. منفی واقعات روزانہ hGH علاج گروپ میں قسم اور فریکوئنسی کے ساتھ مطابقت پذیر تھے ، اور ٹیسٹ گروپوں کو موازنہ کیا گیا تھا. مطالعہ منشیات سے متعلق کوئی سنگین منفی واقعات یا تو گروپ میں پایا گیا. ایک سنگین منفی واقعہ کا مشاہدہ کیا گیا تھا ہر علاج گروپ (1.0 ٪ میں hGH کے علاج کے گروپ میں 1.8 فیصد) ، جو مطالعہ منشیات سے متعلق نہیں تھا. دونوں گروپوں میں ، کوئی منفی واقعات نہیں پائے جاتے تھے کہ مطالعہ منشیات کی علاج کی معطلی کی وجہ سے.

ٹرانس Con کا مطلب ہے "عارضی گردان". اسکانداس ' ملکیتی ٹرانس Con پلیٹ فارم ایک جدید ٹیکنالوجی ہے جو علاج کے اثرات کو بہتر بنانے کے لئے نئے علاج تخلیق کرنے کا ارادہ رکھتا ہے ، بشمول افادیت ، حفاظت ، اور انتظامیہ کی فریکوئنسی. ٹرانس Con انو تین اجزاء ہیں: ایک تغیر والدین منشیات ، ایک غیر عامل کیریئر جو اس کی حفاظت کرتا ہے ، اور ایک لیکن ker جو عارضی طور پر دو سے جوڑتا ہے. منسلک جب ، کیریئر deactivates اور صاف ہونے سے والدین کے منشیات کی حفاظت کرتا ہے. جسم میں ولولہ جب, جسمانی pH اور درجہ حرارت کے حالات ایک امکانات رہائی میں تغیر فعال والدین منشیات کی رہائی کے لئے شروع ہو جائے گی. چونکہ والدین کا منشیات تغیر ہے ، اس کے اصل موڈ میں کوئی تبدیلی نہیں ہونی چاہیے ۔ ٹرانس Con ٹیکنالوجی بڑے پیمانے پر پروٹین ، پیپٹاڈیس یا چھوٹے انو کے ایک سے زیادہ علاج کے شعبوں میں استعمال کیا جا سکتا ہے ، اور سیسٹیماکالل یا مقامی طور پر استعمال کیا جا سکتا.

فی الحال ، اسکانداس ایک معروف ، مکمل طور پر مربوط نادر بیماری کمپنی کی تعمیر کے لئے الcon ٹیکنالوجی کا استعمال کر رہا ہے. کمپنی نئے علاج ہے جو کہ سب سے بہتر میں کلاس کے اثر ، حفاظت ، اور/یا سہولت ہے کے تخلیق کرنے کے لئے غیر بہترین ٹیکنالوجی اور طبی ثابت والدین منشیات کا استعمال کرتا ہے. بچوں کے GHD کے علاوہ ، کمپنی کے مرحلے III میں بالغ GHD کے طبی علاج میں hGH کو بھی ترقی دے رہا ہے. اس کے علاوہ, کمپنی فیز II کلینکل میں دو نادر اندوکرانولوجی اثاثے ہیں: (1) ٹرانس Con PTH ایک طویل اداکاری parPTH yroid ہارمون ہے () prodrug, ہیپوپاریتھیرواداسم علاج کرنے کے لئے استعمال; (2) ٹرانس Con CNP اچونڈروپلاسیا اور دیگر FGFR سے متعلق ہڈی کی بیماریوں کا علاج کرنے کے لئے استعمال کیا جاتا ہے ایک طویل اداکاری C قسم ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ prodrug ہے.

2018 میں ، اسکانداس اور ویو کیپٹل نے ایک مشترکہ منصوبے قائم کیا جس میں زیادہ چین پر توجہ مرکوز ، زیادہ سے زیادہ چینی پر مرتکز ، اور زیادہ سے زیادہ چین میں اسکانداس ' صمّاوی نادر بیماری علاج پروگرام کی ترقی اور فروغ کے لئے پرعزم ، میکاؤ اور تائیوان کو ڈھکنے.

اکتوبر 2019 میں ، ٹرانس Con hGH کے مرحلے III طبی مقدمے کی درخواست کو قومی منشیات انتظامیہ (NMPA پی اے) کی طرف سے منظور کیا گیا تھا کہ چین میں ایک مرحلے III طبی مطالعہ بچپن میں ترقی کے ہارمون کی کمی (GHD) کا علاج کرنے کے لئے. ٹرانس Con hGH چین کی پہلی تغیر طویل اداکاری انسانی ترقی ہارمون بن جائے گا, ایک ہفتے میں ایک بار استعمال کیا, مسلسل ایک بار روزانہ کی تیاری کے طور پر ایک ہی انسانی ترقی کے ہارمون کو جاری کر سکتے ہیں جس....