امریکی ایف ڈی اے نے پلازما کاللاکریان انہبیٹر کو (berotralstat) کی منظوری دی ہے!

باوکریسٹ دوا سازی کے لئے نئے ، زبانی ، چھوٹے انو منشیات کی تلاش کے لئے مصروف عمل ہے جہاں خامروں بیماریوں کے حیاتیاتی راستے میں اہم کردار ادا کرتے ہیں اور اہم unmet طبی ضروریات ہیں. حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے اپنی منظوری دے دی ہے (berotralstat) کیپسول ، جو بچوں اور بالغ مریضوں کے لئے ایک بار روزانہ زبانی منشیات ہے ≥ 12 عمر کے انگاویڈم (HAE) کو روکنے کے لئے.

اس کے قابل ذکر ہے کہ Orہیکو پہلی ھدف شدہ زبانی تھراپی ہے جو کہ HAE حملوں کی روک تھام کے لئے منظور شدہ ہے. منشیات کی منظوری HAE مریضوں کے علاج میں اہم پیش رفت لائے گا اور مریضوں پر علاج کے بوجھ کو کم کرنے میں مدد ملے گی. فی الحال ، اس وقت یورپی یونین اور جاپانی انضباطی ایجنسیوں کی جانب سے بھی جائزہ لینے سے گزر رہی ہے ۔

Orکاللاکریان o کی فعال دواسازی اجزاء berotralstat ہے ، جو ایک نیا ، زبانی ، ایک بار ایک دن ، طاقتور اور منتخب شدہ انسانی پلازما انہبیٹر ہے ، دیر سے طبی ترقی میں ، انگاویڈم حملوں کو روکنے اور علاج کرنے کے لئے HAE مریضوں کے لئے استعمال کیا جاتا ہے.

فی الحال, باوکریسٹ berotralstat کی دو فارموتیار کر رہا ہے. ان کے حملوں کو روکنے کے لئے کیپسول تیار کیے جاتے ہیں ، اور اس وقت شدید HAE کے حملوں کے علاج کے لئے فیز II کلینکل ترقی میں ہیں.

Berotralstat کے کیمیائی ساخت (تصویر کا ذریعہ: probechem.cn)

اہم مرحلے میں 3 سپریم-2 مقدمے کی سماعت ، Orہیبر نے 24 کے علاج کے 24th ہفتہ میں ، اور یہ کمی 48 ویں ہفتے تک جاری رہی. HAE کے مریضوں کے درمیان جو 48 ہفتوں کے علاج (150 ملی گرام) مکمل کرتے ہیں ، HAE حملے کی شرح بیس لائن 2.9 کے امتحان میں فی ماہ $100 کے حملوں کی اوسط تھی ، اور اس کے بعد ہر ماہ کی اوسط 1.0 حملوں میں کمی واقع ہوئی ہے 48 علاج کے ہفتوں کے بعد. طویل مدتی کھلی لیبل سپریم S مقدمے کی سماعت میں, HAE مریضوں کو مکمل 48 ہفتے علاج (150 ملی گرام) ہر ماہ کی اوسط 0.8 حملوں کی تھی.

2 مقدمات میں ، Orلادن ، محفوظ اور اچھی طرح برداشت کیا گیا تھا. جگہبو گروپ کے مقابلے میں ، سب سے زیادہ عام طور پر ان کے مریضوں میں ایک منفی ردعمل کی اطلاع دی جاتی ہے جو کہ معدے کے ردعمل تھے. یہ ردعمل عام طور پر اس کے علاج کے آغاز کے بعد شروع ہو جاتے ہیں ، وقت کے ساتھ کم مسلسل ہوتے ہیں ، اور عام طور پر ان کے اپنے طور پر غائب ہو جاتے ہیں.

HAE کے موجودہ حفاظتی علاج میں ایک اہم علاج کا بوجھ ہے. HAE حملوں کی شرح کو کم کرنے کے علاوہ میں ، سپریم 2 ٹرائل سے اعداد و شمار ظاہر ہوتا ہے کہ 150 مریضوں میں ایک دن میں ایک بار پھر ، زندگی کے معیار اور مجموعی طور پر مریض کی اطمینان کو نمایاں طور پر بہتر بنایا گیا تھا ، اور ماہانہ معیاری دیکھ بھال کی ادویات کو نمایاں طور پر بہتر بنایا گیا تھا.

کارروائی کے berotralstat میکانزم

مارک Riedl, کے لئے ایک تفتیش کی سپریم 2 مقدمے کی سماعت اور میڈیسن کی یونیورسٹی میں موروثی انگاویڈم کے لئے مرکز کے کلینکل ڈائریکٹر, سان ڈیاگو, کہا: "مریضوں اور ڈاکٹروں سے اتفاق کرتا ہوں کہ HAE علاج مریضوں کے لئے زندگی کے بوجھ میں اضافہ کرے گا. علاج کے اختیارات کے ساتھ ایک دن کی زبانی طور پر ، Orامیونز کو نمایاں طور پر دوروں کو کم کر سکتے ہیں اور ٹیکے اور کے ساتھ منسلک بوجھ کو کم کرسکتے ہیں.

انگاویڈم کے لئے امریکی ایسوسی ایشن کے صدر انتھونی جے کاستلڈو ، صدراور سی ای او نے کہا: "Or کی منظوری سے HAEA مریضوں اور ان کے ڈاکٹروں کو پہلی زبانی غیر سٹریوڈیلیل منشیات فراہم کرے گا جو HAEA کے حملوں کو روکنے کے لئے. ڈاکٹروں اور مریضوں کے لئے ایک اہم اور خوش آمدید قدم زیادہ علاج کے اختیارات حاصل کرنے کے لئے. "