امریکی ایف ڈی اے اسٹیم سیل سے اخذ کردہ مکمل طور پر فرق شدہ اسلیٹ سیل تھراپی کی کلینیکل ٹیسٹنگ کے لئے ورٹیکس کی منظوری دے گا!

ورٹیکس فارماسیوٹیکل نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ایک نئی ڈرگ کلینیکل ٹرائل ایپلی کیشن (آئی این ڈی) کی منظوری دے دی ہے جس سے کمپنی وی ایکس 880 کے کلینیکل ٹرائلز شروع کر سکے گی۔ VX-880 ایک سٹیم سیل سے ماخوذ ہے، ٹائپ 1 ذیابیطس (T1D) کے علاج کے لئے مکمل طور پر فرق شدہ اسلیٹ سیل تھراپی ہے.

ورٹیکس 2021 کی پہلی نصف میں فیز 1/2 سنگل آرم، اوپن لیبل کلینیکل ٹرائل شروع کرنے کا منصوبہ رکھتی ہے، خراب ہائپوگلیسیمیا آگاہی اور شدید ہائپوگلیسیمیا کے ساتھ ٹائپ 1 ذیابیطس (ٹی 1 ڈی) کے مریضوں کے علاج کے لئے VX-880 کا استعمال کرتی ہے۔ ٹرائل VX-880 کی مختلف خوراکوں کی حفاظت اور اثر پذیری کا جائزہ لے گا، اور تقریبا 17 مریض اس کلینیکل ٹرائل میں حصہ لیں گے۔

ورٹیکس میں ایگزیکٹو نائب صدر اور ہیڈ آف سیل اینڈ جین تھراپی ڈاکٹر ایمیٹو سنا نے کہا: "جب ہم اس سال انسولین کی دریافت کی 100 ویں سالگرہ منا رہے ہیں تو ہمیں کلینک میں فرسٹ ان کلاس سیل تھراپی متعارف کرانے پر بہت خوشی ہوئی ہے، جو ٹی 1 ڈی کو فائدہ پہنچانے کی صلاحیت موجود ہے. مریضوں کا بامعنی اثر ہوتا ہے۔ ہم اپنا کلینیکل پروگرام لانچ کرنے اور اسٹیم سیل سے حاصل کردہ مکمل طور پر فرق شدہ انسولین استعمال کرنے کے اپنے منفرد طریقے کی جانچ کے منتظر ہیں تا کہ ٹائپ ون ذیابیطس کے مریضوں میں تباہ شدہ اسلیٹ خلیات کو تبدیل کیا جا سکے."

ٹائپ ون ذیابیطس (ٹی 1 ڈی) لبلبے میں انسولین پیدا کرنے والے اسٹلائیٹ خلیات کی خود کار تباہی کی وجہ سے ہوتی ہے جس کے نتیجے میں انسولین کی رطوبت کم ہوتی ہے اور بلڈ شوگر کنٹرول خراب ہو جاتا ہے. انسولین کی کمی جسم کی طرف سے غذائی اجزاء کی غیر معمولی پروسیسنگ کا سبب بن سکتی ہے، جو خون میں شوگر کی سطح زیادہ کا باعث بن سکتی ہے. ہائی بلڈ شوگر ذیابیطس کیٹوایسڈیوسس کا باعث بن سکتی ہے، جو وقت کے ساتھ ساتھ گردوں کی بیماری/ ناکامی، آنکھوں کی بیماری (بشمول بینائی ختم ہونے)، امراض قلب، فالج، اعصابی نقصان اور یہاں تک کہ موت جیسی پیچیدگیوں کا باعث بن سکتی ہے. انسولین کی ترسیل کے نظام کی حدود اور پیچیدگی کی وجہ سے ٹی 1 ڈی مریضوں کے لیے خون میں گلوکوز کنٹرول میں توازن حاصل کرنا اور برقرار رکھنا مشکل ہے۔ ہائپوگلیسیمیا اب بھی بلڈ شوگر مینجمنٹ میں ایک اہم محدود عنصر ہے۔ شدید ہائپوگلیسیمیا شعور، کوما، دورے، چوٹیں اور یہاں تک کہ اموات کا باعث بن سکتا ہے۔ انسولین تھراپی کے علاوہ اس وقت ٹی 1 ڈی کے علاج کے محدود اختیارات موجود ہیں۔

VX-880 (جسے پہلے STx-02 کہا جاتا تھا) ایک تحقیقاتی الوجینک انسانی سٹیم سیل سے ماخوذ اسلیط سیل تھراپی ہے. فی الحال یہ خراب ہائپوگلیسیمیا آگاہی اور شدید ہائپوگلیسیمیا کے ٹی ون ڈی مریضوں کا جائزہ لینے کا منصوبہ بن رہا ہے۔ VX-880 اسلیط سیل فنکشن (بشمول انسولین کی پیداوار) کو بحال کرکے خون میں شکر کی سطح کو ریگولیٹ کرنے کی جسم کی صلاحیت کو بحال کرنے کی صلاحیت رکھتا ہے.

VX-880 طبی آزمائشوں میں مکمل طور پر فرق شدہ فنکشنل لبلبے کے اسلیط خلیات اور طویل مدتی مشترکہ ایمونو اسٹرائپی تھراپی کا انفیوژن شامل ہوگا تاکہ لبلبے کے اسلیط خلیات کو مدافعتی رد سے محفوظ کیا جا سکتا ہے۔